评价人凝血因子Ⅷ在治疗血友病A患者中的安全性和有效性的上市后临床研究（CTR20240117）

登记概览

登记号: CTR20240117
快照状态: 进行中招募中
状态阶段: 招募中（规范化导航项）
源数据分期: IV期
研究类型: 安全性与有效性
疾病领域: 血液与造血系统（规则标签）
申请人: 成都蓉生药业有限责任公司

完整专业题目

评价人凝血因子Ⅷ在治疗血友病A患者中的安全性和有效性的上市后临床研究

关键时间与入组记录

均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。

方案版本日期: 2023-10-31
首次公示信息日期: 2024-01-23
第一例受试者签署知情同意书日期: 国内：2024-04-15；
第一例受试者入组日期: 国内：2024-04-24；
试验完成日期: 国内：登记人暂未填写该信息；

目标入组人数: 国内: 100 人；
已入组人数: 国内: 53 人；
实际入组总人数: 国内: 登记人暂未填写该信息；

源文档试验状态：进行中（招募中）

登记参加机构与地点

共 16 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。

天津市 · 天津市山东省 · 济南市江西省 · 赣州市安徽省 · 阜阳市山东省 · 潍坊市河南省 · 南阳市安徽省 · 合肥市河南省 · 驻马店市河北省 · 保定市浙江省 · 台州市广东省 · 湛江市广东省 · 茂名市山东省 · 菏泽市青海省 · 西宁市广东省 · 广州市四川省 · 攀枝花市

中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）中国 · 天津市 · 天津市 · 研究者：张磊
济南市中心医院中国 · 山东省 · 济南市 · 研究者：陈昀
赣州市人民医院中国 · 江西省 · 赣州市 · 研究者：张敬东
安徽医科大学附属阜阳医院中国 · 安徽省 · 阜阳市 · 研究者：王庆义
潍坊医学院附属医院中国 · 山东省 · 潍坊市 · 研究者：王海英
南阳医学高等专科学校第一附属医院中国 · 河南省 · 南阳市 · 研究者：党惠兵
安徽省儿童医院中国 · 安徽省 · 合肥市 · 研究者：陈天平
驻马店市中心医院中国 · 河南省 · 驻马店市 · 研究者：王萍
保定市第一中心医院中国 · 河北省 · 保定市 · 研究者：姚海英
台州市第一人民医院中国 · 浙江省 · 台州市 · 研究者：陈莉莉
湛江中心人民医院中国 · 广东省 · 湛江市 · 研究者：吴国才
茂名市人民医院中国 · 广东省 · 茂名市 · 研究者：张雄
菏泽市中医医院中国 · 山东省 · 菏泽市 · 研究者：徐瑞琴
青海省人民医院中国 · 青海省 · 西宁市 · 研究者：李文倩
广州市番禺区中心医院中国 · 广东省 · 广州市 · 研究者：程淑琴
攀枝花市中西医结合医院中国 · 四川省 · 攀枝花市 · 研究者：高泽莉

申请人与登记联系人

保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。

申请人联系人: 沈虎
申请人名称: 成都蓉生药业有限责任公司
联系人姓名: 沈虎
联系人座机: [已移除电话]
联系人手机号: [已移除电话]
联系人Email: [已移除邮箱]
联系人邮政地址: 四川省-成都市-四川省成都市双流区菁园路280号成都蓉生药业有限责任公司
联系人邮编: 610041

主要研究者信息

姓名: 张磊
学位: 医学博士
职称: 主任医师
电话: [已移除电话]
Email: [已移除邮箱]
邮政地址: 天津市-天津市-和平区南京路288号
邮编: 300020
单位名称: 中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）

方案登记信息

相关登记号: CTR20140546,CTR20140884,CTR20181091
临床申请受理号: 企业选择不公示
试验方案编号: RS-FⅧ-01
方案最新版本号: 第1.0版
版本日期: 2023-10-31
方案是否为联合用药: 否

试验目的

评价人凝血因子Ⅷ在上市后治疗血友病A患者的安全性和有效性

试验设计

试验分类: 安全性和有效性
试验分期: IV期
设计类型: 单臂试验
随机化: 非随机化
盲法: 开放
试验范围: 国内试验

受试者基本信息

年龄: 0岁(最小年龄)至65岁(最大年龄)
性别: 男+女
健康受试者: 无

受试者条件

条件须由专业人员结合完整资料判断。

入选标准

1.年龄不限
2.临床确诊为血友病A，伴有临床出血症状（包括但不限于疼痛、肿胀及关节受限等）的患者
3.既往接受FⅧ药物治疗且暴露日≥50EDs
4.成年受试者本人自愿签署知情同意书，青少年（12岁≤年龄＜18岁）和儿童（8岁≤年龄<12岁）受试者本人和其法定监护人自愿签署知情同意书，儿童（年龄<8岁）受试者法定监护人自愿签署知情同意书

排除标准

1.对凝血因子Ⅷ制剂任何成分和其他蛋白类血液制品过敏且不能耐受治疗的患者
2. 有凝血因子Ⅷ抑制物家族史或曾经出现凝血因子Ⅷ抑制物阳性或者筛选期凝血因子Ⅷ抑制物检测结果为阳性（定义为大于实验室正常值上限，一般Bethesda法≥0.6 BU/ml）
3. 确诊有除血友病A外的其他先天性或获得性出血性疾病的患者
4. 患有精神疾病且有明显的精神障碍或癫痫发作期的患者；无行为能力或认知能力障碍者；嗜酒、吸毒者；孕妇或处于哺乳期的妇女
5. 筛选期存在严重血栓形成倾向或既往有血栓栓塞性疾病（如深静脉血栓或肺栓塞或动脉栓塞）的患者，经研究者判断不适合入组本研究
6. 筛选期或既往HIV阳性患者
7. 筛选前30天内参加过其他药物临床试验并使用了试验药物者，或参加其他药物临床试验末次使用研究药物未满5个半衰期者
8. 其他任何研究者认为不适合参加本临床试验者，包括无法或不愿意遵守试验方案的要求者

试验用药

中文通用名：人凝血因子Ⅷ：英文通用名：Coagulation Factor Ⅷ 商品名称：NA

剂型：注射剂（无菌粉末）
规格：200IU/瓶
用法用量：用前应先在室温下用灭菌注射用水按瓶签的标示量注入瓶内进行溶解，使制品完全溶解进行静脉滴注。制品溶解后在1小时内输完，不得放置。所需人凝血因子VIII单位（IU）/次=0.5×患者体重（kg）×需提升的人凝血因子VIII活性水平（正常的%）
用药时程：单次给药；按需用药，按需治疗用量及用药时程参照《血友病诊断与治疗中国专家公示（2017年版）》；

终点指标

主要终点1 项，展开查看

研究期间，针对每次新发出血事件使用研究药物治疗时，按照ISTH-SSC《止血疗效评分量表》对止血疗效进行评价。对于评估为“极好和良好”的出血事件，将纳入到临床有效率的计算。评价时间：每次按需使用试验药物后指标类型：有效性指标

次要终点4 项，展开查看

受试者首次使用研究药物时，根据受试者状况不同，由研究者依据药品说明书中的用法用量确定FⅧ活性的计划增加值，并据此计算受试者需要输注的因子量。在首次输注结束后10分钟测定FⅧ活性值，计算输注效率值。评价时间：首次给药后10分钟指标类型：有效性指标
通过检测首次输注前和输注后10分钟的APTT，观察APTT纠正情况。评价时间：首次给药后10分钟指标类型：有效性指标
记录受试者治疗每次新发出血事件的研究药物输注次数，每次输注的单位剂量（IU/kg）。评价时间：每一次出血按需使用试验药物后指标类型：有效性指标
生命体征、体格检查、临床实验室检查、心电图、不良事件（包括但不限于过敏反应、输液反应、抑制物形成、血栓形成等）评价时间：每一次出血按需使用试验药物后指标类型：安全性指标

伦理委员会审查记录

中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）伦理审查委员会同意 · 2023-12-05

数据安全与受试者保险

数据安全监查委员会（DMC）: 无
是否购买保险: 有

源 Word 字段核对

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公示头信息5 个字段

登记号: CTR20240117
试验状态: 进行中
申请人联系人: 沈虎
首次公示信息日期: 2024-01-23
申请人名称: 成都蓉生药业有限责任公司

试验基本信息12 个字段

登记号: CTR20240117
相关登记号: CTR20140546,CTR20140884,CTR20181091
药物名称: 人凝血因子Ⅷ 曾用名:
药物类型: 生物制品
临床申请受理号: 企业选择不公示
适应症: 甲型血友病
试验专业题目: 评价人凝血因子Ⅷ在治疗血友病A患者中的安全性和有效性的上市后临床研究
试验通俗题目: 人凝血因子Ⅷ IV期临床研究
试验方案编号: RS-FⅧ-01
方案最新版本号: 第1.0版
版本日期: 2023-10-31
方案是否为联合用药: 否

人凝血因子Ⅷ IV期临床研究

中文通用名：人凝血因子Ⅷ： 英文通用名：Coagulation Factor Ⅷ 商品名称：NA

中文通用名：人凝血因子Ⅷ：英文通用名：Coagulation Factor Ⅷ 商品名称：NA