BD211治疗输血依赖型β-地中海贫血的临床研究

1.年龄在3 ~35岁（含边界值）的受试者，性别不限；
2.父母/法定监护人已充分了解并自愿签署书面知情同意书；并建议8岁及以上的儿童参与本临床试验的决策，并获得书面知情同意书；
3.输血依赖型β-地中海贫血患者，输血依赖型定义为：年均需要至少100 ml/kg的浓缩红细胞；基因型可为β0/β0、β0/β+、β+/β+，经血红蛋白检测、基因检测确诊；
4.有异体基因造血干细胞移植治疗指征，但没有供体；
5.至少在既往1年内接受过对症治疗，并保存至少1年以上输血史的医疗记录；
6.病情稳定并维持适当的铁螯合方案；
7.良好的器官功能水平；
8.本人或父/母/法定监护人依从性好，愿意遵守访视时间安排、试验计划、实验室检查以及本试验方案规定的其它试验步骤；
9.育龄期男性及女性受试者在试验期间应采取合理避孕措施或禁欲；
10.愿意参加长期随访研究。

1.有HLA基因全相合造血干细胞的供体，除非经过安全审查委员会审查后才能另行建议入组；
2. 人类免疫缺陷病毒1/2型（HIV-1/HIV-2）抗体阳性、梅毒螺旋体（TP）特异性抗体阳性、人类T淋巴病毒1或2型（HTLV-1/HTLV-2）抗体阳性；
3. 乙肝病毒HbsAg 或 HBV-DNA 阳性；丙肝病毒HCV Ab 阳性；EB 病毒（EBV）、巨细胞病毒（CMV）核酸检测阳性；
4. 有严重活动性细菌、病毒、真菌、疟疾或寄生虫感染；
5. 任何既往或现在患有恶性疾病或免疫缺陷性疾病；
6. 存在肿瘤家族史或疑似家族性癌症综合症；
7. 患有自身免疫性疾病；
8. 主要器官疾病或实验室检查异常，包括但不限于：
1) 患有肝硬化、肝纤维化或活动性肝炎；
2) 心脏病，且左室射血分数（LVEF）< 50%；
3) 肾脏疾病，肌酐清除率 < 30%正常值水平；
4) 患有内分泌功能紊乱疾病；
5) 严重的铁过载，血清铁蛋白≥5,000 ng/ml；
6) 筛选期MRI提示心铁重度过载等情况经研究者综合判断不宜进行造血干细胞移植；
9. 存在未能纠正的出血性疾病或出凝血功能障碍；
10. 患有重大精神疾病；
11. 外周血白细胞（WBC）计数<3×109/L或血小板<100×109/L；
12. 造血干细胞采集前3个月内接受过沙利度胺或羟基脲治疗；
13. 造血干细胞采集前3个月内使用过促红细胞生成素；
14. 有同种异体移植史；
15. 既往接受过任何类型的基因和/或细胞治疗；
16. 既往3个月内参与过或正在参与其他临床研究；
17. 有麻醉禁忌证；
18. 存在造血干细胞采集的禁忌症；
19. 对临床试验药物或其辅料过敏者；
20. 妊娠期、哺乳期女性；育龄期女性血妊娠检查阳性者；
21. 经研究者评估不适合参与本临床试验的其他情况。