登记概览
- 登记号
- CTR20240458
- 快照状态
- 进行中 尚未招募
- 状态阶段
- 尚未招募（规范化导航项）
- 源数据分期
- 其它I期+II期
- 研究类型
- 安全性与有效性
- 疾病领域
- 眼科（规则标签）
- 申请人
- 方拓生物科技（苏州）有限公司
完整专业题目
一项剂量递增和剂量扩展的I/II期临床研究，评价FT-002注射液视网膜下注射对RPGR基因变异相关的X连锁视网膜色素变性受试者的安全性和有效性
关键时间与入组记录
均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。
- 方案版本日期
- 2023-12-18
- 首次公示信息日期
- 2024-02-07
- 第一例受试者签署知情同意书日期
- 国内：登记人暂未填写该信息；
- 第一例受试者入组日期
- 国内：登记人暂未填写该信息；
- 试验完成日期
- 国内：登记人暂未填写该信息；
- 目标入组人数
- 国内: 26 人；
- 已入组人数
- 国内: 登记人暂未填写该信息；
- 实际入组总人数
- 国内: 登记人暂未填写该信息；
源文档试验状态：进行中（尚未招募）
登记参加机构与地点
共 1 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。
北京市 · 北京市
- 中国医学科学院北京协和医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：睢瑞芳
申请人与登记联系人
保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。
- 申请人联系人
- 薛明慧
- 申请人名称
- 方拓生物科技（苏州）有限公司
- 联系人姓名
- 薛明慧
- 联系人座机
- [已移除电话]
- 联系人手机号
- [已移除电话]
- 联系人Email
- [已移除邮箱]
- 联系人邮政地址
- 上海市-上海市-浦东新区金科路2889弄长泰广场办公楼C座1001室
- 联系人邮编
- 201203
主要研究者信息
- 姓名
- 睢瑞芳
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 北京市-北京市-北京市东城区帅府园1号
- 邮编
- 100032
- 单位名称
- 中国医学科学院北京协和医院
方案登记信息
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 试验方案编号
- FT002-C101
- 方案最新版本号
- 1.1
- 版本日期
- 2023-12-18
- 方案是否为联合用药
- 否
试验目的
评价FT-002对RPGR基因变异相关X连锁视网膜色素变性的男性受试者的安全性、耐受性和初步有效性。
试验设计
- 试验分类
- 安全性和有效性
- 试验分期
- 其它I期+II期
- 设计类型
- 单臂试验
- 随机化
- 非随机化
- 盲法
- 开放
- 试验范围
- 国内试验
受试者基本信息
- 年龄
- 8岁(最小年龄)至45岁(最大年龄)
- 性别
- 男
- 健康受试者
- 无
受试者条件
条件须由专业人员结合完整资料判断。
入选标准
1.愿意并能够配合完成预定的访视、治疗和实验室检查等试验程序，并签署书面知情同意书；
2.年龄：I期剂量递增阶段，18-45岁男性（含边界值）； II期剂量扩展阶段，8-45岁男性（含边界值）
3.临床诊断XLRP，主要症状包括但不限于夜盲、视野缺损、视力下降等；
4.基因检测确认RPGR基因变异（接受既往的基因检测结果）；
2.年龄：I期剂量递增阶段，18-45岁男性（含边界值）； II期剂量扩展阶段，8-45岁男性（含边界值）
3.临床诊断XLRP，主要症状包括但不限于夜盲、视野缺损、视力下降等；
4.基因检测确认RPGR基因变异（接受既往的基因检测结果）；
排除标准
1.研究眼患有其它的视网膜病变，如其他已知遗传性视网膜营养不良基因变异导致的视网膜变性、由研究者判断影响受试者安全或影响有效性评估的黄斑前膜、黄斑裂孔、视网膜脱离或有相关既往病史、视网膜动/静脉阻塞、糖尿病性视网膜病变等；
2. 研究眼患有可能导致视力丧失或影响研究结果判断的其他眼病（如严重的晶状体混浊）；
3. 研究眼存在青光眼或青光眼病史；
4. 研究眼入组前1个月存在活动性眼内、眼外或眼周感染（包括但不局限于结膜炎、角膜炎、巩膜炎、眼内炎）；
5. 任意眼葡萄膜炎或葡萄膜炎病史；
6. 研究眼入组前6个月内曾行眼部手术（3个月以上的白内障手术、双眼皮成形术、翼状胬肉切除术除外）、玻璃体切割术史、视网膜激光治疗史；
7. 入组前6周内接受过全身皮质类固醇激素的长期（连续或累计≥7天）给药；
8. 入组前3个月内参加过药物临床试验且洗脱期未超过5个半衰期（若试验用药物5个半衰期时间>3个月者，则为5个半衰期）（维生素和矿物质除外）；
9. 已知对研究药物的成分，对研究期间使用的麻醉药、抗菌制剂或糖皮质激素过敏。
10. 拒绝从签署知情同意书（ICF）至研究给药后12个月内使用有效避孕措施；
2. 研究眼患有可能导致视力丧失或影响研究结果判断的其他眼病（如严重的晶状体混浊）；
3. 研究眼存在青光眼或青光眼病史；
4. 研究眼入组前1个月存在活动性眼内、眼外或眼周感染（包括但不局限于结膜炎、角膜炎、巩膜炎、眼内炎）；
5. 任意眼葡萄膜炎或葡萄膜炎病史；
6. 研究眼入组前6个月内曾行眼部手术（3个月以上的白内障手术、双眼皮成形术、翼状胬肉切除术除外）、玻璃体切割术史、视网膜激光治疗史；
7. 入组前6周内接受过全身皮质类固醇激素的长期（连续或累计≥7天）给药；
8. 入组前3个月内参加过药物临床试验且洗脱期未超过5个半衰期（若试验用药物5个半衰期时间>3个月者，则为5个半衰期）（维生素和矿物质除外）；
9. 已知对研究药物的成分，对研究期间使用的麻醉药、抗菌制剂或糖皮质激素过敏。
10. 拒绝从签署知情同意书（ICF）至研究给药后12个月内使用有效避孕措施；
试验用药
中文通用名：FT-002注射液： 英文通用名：FT-002 Injection 商品名称：NA
剂型：注射剂
规格：0.35ml/支
用法用量：300μL，视网膜下注射
用药时程：单次给药
规格：0.35ml/支
用法用量：300μL，视网膜下注射
用药时程：单次给药
终点指标
主要终点3 项，展开查看
- DLT在各剂量组发生情况评价时间：给药后28天指标类型：安全性指标
- 眼部和非眼部不良事件发生率和严重程度评价时间：给药后52周指标类型：安全性指标
- 研究眼主要视功能结果较基线的变化评价时间：给药后52周指标类型：有效性指标
次要终点2 项，展开查看
- 治疗前后视功能变化评价时间：给药后52周指标类型：有效性指标
- 免疫原性反应和载体DNA脱落情况评价时间：给药后52周指标类型：安全性指标
伦理委员会审查记录
- 中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会修改后同意 · 2023-12-13
- 中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会同意 · 2024-01-08
数据安全与受试者保险
- 数据安全监查委员会（DMC）
- 有
- 是否购买保险
- 有
源 Word 字段核对
用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。
公示头信息5 个字段
- 登记号
- CTR20240458
- 试验状态
- 进行中
- 申请人联系人
- 薛明慧
- 首次公示信息日期
- 2024-02-07
- 申请人名称
- 方拓生物科技（苏州）有限公司
试验基本信息11 个字段
- 登记号
- CTR20240458
- 药物名称
- FT-002注射液
- 药物类型
- 生物制品
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 适应症
- RPGR基因变异相关的X连锁视网膜色素变性
- 试验专业题目
- 一项剂量递增和剂量扩展的I/II期临床研究，评价FT-002注射液视网膜下注射对RPGR基因变异相关的X连锁视网膜色素变性受试者的安全性和有效性
- 试验通俗题目
- 针对RPGR基因变异相关的X连锁视网膜色素变性受试者的基因治疗研究
- 试验方案编号
- FT002-C101
- 方案最新版本号
- 1.1
- 版本日期
- 2023-12-18
- 方案是否为联合用药
- 否