登记概览
- 登记号
- CTR20240672
- 快照状态
- 进行中 招募完成
- 状态阶段
- 招募结束（规范化导航项）
- 源数据分期
- I期
- 研究类型
- 安全性与有效性
- 疾病领域
- 血液与造血系统（规则标签）
- 申请人
- 康霖生物科技（杭州）有限公司
完整专业题目
评估KL003细胞注射液治疗输血依赖型β-地中海贫血安全性和有效性的Ⅰ/Ⅱ期临床试验
关键时间与入组记录
均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。
- 方案版本日期
- 2024-01-19
- 首次公示信息日期
- 2024-03-13
- 第一例受试者签署知情同意书日期
- 国内：2024-03-20；
- 第一例受试者入组日期
- 国内：2024-04-18；
- 试验完成日期
- 国内：登记人暂未填写该信息；
- 目标入组人数
- 国内: 9 人；
- 已入组人数
- 国内: 9 人；
- 实际入组总人数
- 国内: 登记人暂未填写该信息；
源文档试验状态：进行中（招募完成）
登记参加机构与地点
共 5 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。
天津市 · 天津市上海市 · 上海市广东省 · 湛江市广东省 · 广州市
- 中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)中国 · 天津市 · 天津市 · 研究者：施均
- 上海交通大学医学院附属瑞金医院中国 · 上海市 · 上海市 · 研究者：陈赛娟
- 上海交通大学医学院附属瑞金医院中国 · 上海市 · 上海市 · 研究者：唐暐
- 广东医科大学附属医院中国 · 广东省 · 湛江市 · 研究者：张宇明
- 广州市第一人民医院中国 · 广东省 · 广州市 · 研究者：王顺清
申请人与登记联系人
保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。
- 申请人联系人
- 陶建军
- 申请人名称
- 康霖生物科技（杭州）有限公司
- 联系人姓名
- 陶建军
- 联系人座机
- [已移除电话]
- 联系人手机号
- [已移除电话]
- 联系人Email
- [已移除邮箱]
- 联系人邮政地址
- 浙江省-杭州市-钱塘新区下沙街道福城路291号和达4号楼301
- 联系人邮编
- 310020
主要研究者信息
主要研究者 1
- 姓名
- 施均
- 学位
- 博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 天津市-天津市-天津市和平区贵州路94号
- 邮编
- 300070
- 单位名称
- 中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)
主要研究者 2
- 姓名
- 陈赛娟
- 学位
- 博士
- 职称
- 教授
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 上海市-上海市-上海市黄浦区瑞金二路197号
- 邮编
- 200025
- 单位名称
- 上海交通大学医学院附属瑞金医院
主要研究者 3
- 姓名
- 唐暐
- 学位
- 博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 上海市-上海市-上海市黄浦区瑞金二路197号
- 邮编
- 200025
- 单位名称
- 上海交通大学医学院附属瑞金医院
方案登记信息
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 试验方案编号
- CP-KL003-003/01
- 方案最新版本号
- v 1.1
- 版本日期
- 2024-01-19
- 方案是否为联合用药
- 否
试验目的
评价3-35周岁确诊为输血依赖型β-地中海贫血的受试者，接受KL003细胞注射液静脉回输后受试者的安全性和有效性。
试验设计
- 试验分类
- 安全性和有效性
- 试验分期
- I期
- 设计类型
- 单臂试验
- 随机化
- 非随机化
- 盲法
- 开放
- 试验范围
- 国内试验
受试者基本信息
- 年龄
- 3岁(最小年龄)至35岁(最大年龄)
- 性别
- 男+女
- 健康受试者
- 无
受试者条件
条件须由专业人员结合完整资料判断。
入选标准
1.筛选时受试者年龄为3-35周岁（包含边界值），性别不限；
2.诊断为输血依赖性的？-地中海贫血，并且筛选前两年内保留有详细的输血史医疗记录，每年至少输注红细胞100 mL/kg，或者红细胞年输注次数≥8次；
3.KPS（Karnofsky level of performance）（16周岁及以上的受试者）评分或LPS（Lansky level of performance）评分（16周岁以下的受试者）≥70分；
4.具备自体造血干细胞移植的条件；
5.愿意接受至少两年的治疗和随访，能够遵守研究程序和条件，具有良好的依从性；
6.本人和/或其监护人自愿参加本临床试验并签署知情同意书。
2.诊断为输血依赖性的？-地中海贫血，并且筛选前两年内保留有详细的输血史医疗记录，每年至少输注红细胞100 mL/kg，或者红细胞年输注次数≥8次；
3.KPS（Karnofsky level of performance）（16周岁及以上的受试者）评分或LPS（Lansky level of performance）评分（16周岁以下的受试者）≥70分；
4.具备自体造血干细胞移植的条件；
5.愿意接受至少两年的治疗和随访，能够遵守研究程序和条件，具有良好的依从性；
6.本人和/或其监护人自愿参加本临床试验并签署知情同意书。
排除标准
1.诊断伴有>1个α链缺失或α基因功能缺陷的α地中海贫血；
2. 曾接受过基因治疗或异基因造血干细胞移植者；
3. 有HLA全相合的意愿供者并有条件进行异基因造血干细胞移植者；
4. 已知对试验药物（普乐沙福或rhG-CSF或白消安等）或成分（DMSO等）过敏者；
5. 筛选时经研究者判断的具有临床意义的活动性细菌、病毒、真菌或寄生虫感染；
6. 非脾脏功能亢进导致的持续性白细胞计数＜3.0×10^9/L，和/或血小板计数＜100.0×10^9/L；
7. 任何以前或现在的恶性肿瘤或骨髓增生性或免疫缺陷疾病；
8. 直系亲属具有已知或疑似的家族性癌症综合征（包括但不限于遗传性乳腺癌和卵巢癌综合症、遗传性非息肉性结直肠癌综合症、家族性腺瘤息肉病等）；
9. 确诊有重大精神疾病或精神疾病倾向，将严重影响临床研究的参与能力；
10. 筛选前的3个月内参加过或正在参加其他干预性临床研究；
11. 怀孕或哺乳期妇女，受试者及其性伴侣研究期间不能采取医学公认有效的避孕措施；
12. 研究者认为的其他不适合参加本临床试验的任何情况。
2. 曾接受过基因治疗或异基因造血干细胞移植者；
3. 有HLA全相合的意愿供者并有条件进行异基因造血干细胞移植者；
4. 已知对试验药物（普乐沙福或rhG-CSF或白消安等）或成分（DMSO等）过敏者；
5. 筛选时经研究者判断的具有临床意义的活动性细菌、病毒、真菌或寄生虫感染；
6. 非脾脏功能亢进导致的持续性白细胞计数＜3.0×10^9/L，和/或血小板计数＜100.0×10^9/L；
7. 任何以前或现在的恶性肿瘤或骨髓增生性或免疫缺陷疾病；
8. 直系亲属具有已知或疑似的家族性癌症综合征（包括但不限于遗传性乳腺癌和卵巢癌综合症、遗传性非息肉性结直肠癌综合症、家族性腺瘤息肉病等）；
9. 确诊有重大精神疾病或精神疾病倾向，将严重影响临床研究的参与能力；
10. 筛选前的3个月内参加过或正在参加其他干预性临床研究；
11. 怀孕或哺乳期妇女，受试者及其性伴侣研究期间不能采取医学公认有效的避孕措施；
12. 研究者认为的其他不适合参加本临床试验的任何情况。
试验用药
中文通用名：KL003细胞注射液： 英文通用名：KL003 Cell Injection 商品名称：NA
剂型：注射剂
规格：2.0-20.0×10^6 cells/mL，20 mL/袋，1袋/盒
用法用量：静脉输注
用药时程：一次性给药
规格：2.0-20.0×10^6 cells/mL，20 mL/袋，1袋/盒
用法用量：静脉输注
用药时程：一次性给药
终点指标
主要终点4 项，展开查看
- 移植成功的受试者比例评价时间：回输后2个月指标类型：安全性指标
- 中性粒细胞植入时间评价时间：回输后2个月指标类型：安全性指标
- 血小板植入时间评价时间：回输后24个月指标类型：安全性指标
- KL003细胞注射液回输后2年内发生AE、AESI和SAE的例数、频率、严重程度以及与KL003的相关性（AE的分类采用NCI CTCAE 5.0标准）。评价时间：回输后24个月指标类型：安全性指标
次要终点1 项，展开查看
- 达到脱离输血依赖（transfusion independence, TI）标准的受试者比例评价时间：回输后24个月指标类型：有效性指标
伦理委员会审查记录
- 中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）伦理审查委员会同意 · 2024-02-06
数据安全与受试者保险
- 数据安全监查委员会（DMC）
- 无
- 是否购买保险
- 有
源 Word 字段核对
用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。
公示头信息5 个字段
- 登记号
- CTR20240672
- 试验状态
- 进行中
- 申请人联系人
- 陶建军
- 首次公示信息日期
- 2024-03-13
- 申请人名称
- 康霖生物科技（杭州）有限公司
试验基本信息11 个字段
- 登记号
- CTR20240672
- 药物名称
- KL003细胞注射液 曾用名:
- 药物类型
- 生物制品
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 适应症
- 输血依赖型β-地中海贫血
- 试验专业题目
- 评估KL003细胞注射液治疗输血依赖型β-地中海贫血安全性和有效性的Ⅰ/Ⅱ期临床试验
- 试验通俗题目
- 地中海贫血的基因治疗Ⅰ/Ⅱ期临床试验
- 试验方案编号
- CP-KL003-003/01
- 方案最新版本号
- v 1.1
- 版本日期
- 2024-01-19
- 方案是否为联合用药
- 否