登记概览
- 登记号
- CTR20240789
- 快照状态
- 进行中 招募完成
- 状态阶段
- 招募结束（规范化导航项）
- 源数据分期
- III期
- 研究类型
- 安全性与有效性
- 疾病领域
- 其他或待归类（规则标签）
- 申请人
- Alexion Pharmaceuticals Inc. 阿斯利康全球研发（中国）有限公司 Alexion Pharma International Operations Limited, Alexion Athlone Manufacturing Facility (AAMF)
完整专业题目
一项评估ALXN1850（重组碱性磷酸酶）在既往未接受过Asfotase Alfa治疗的患有低磷酸酯酶症的青少年（≥12岁至<18岁 ）和成年受试者中皮下给药的有效性和安全性的随机、双盲、安慰剂对照、多中心、III期研究
关键时间与入组记录
均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。
- 方案版本日期
- 2025-03-31
- 首次公示信息日期
- 2024-03-07
- 第一例受试者签署知情同意书日期
- 国内：2024-08-06；国际：2024-01-05
- 第一例受试者入组日期
- 国内：2024-09-14；国际：2024-04-08
- 试验完成日期
- 国内：登记人暂未填写该信息；国际：登记人暂未填写该信息
- 目标入组人数
- 国内: 10 人；国际: 114 人；
- 已入组人数
- 国内: 12 人；国际: 124 人；
- 实际入组总人数
- 国内: 登记人暂未填写该信息；国际: 登记人暂未填写该信息；
源文档试验状态：进行中（招募完成）
登记参加机构与地点
共 101 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。
北京市 · 北京市四川省 · 成都市湖北省 · 武汉市山东省 · 青岛市广东省 · 深圳市上海市 · 上海市湖南省 · 长沙市江苏省 · 南京市江西省 · 南昌市台湾省 · 台北市台湾省 · 桃园市Ciudad Autonoma De Buenos Aires · Ciudad Autonoma De Buenos AiresCABA · CABABuenos Aires · Buenos AiresCordoba · CordobaMar Del Plata · Mar Del PlataClayton · ClaytonWESTMEAD · WESTMEADParkville · ParkvilleSt Leonards · St Leonards另有 75 个地区
- 中国医学科学院北京协和医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：夏维波
- 四川大学华西医院中国 · 四川省 · 成都市 · 研究者：卢春燕
- 华中科技大学同济医学院附属同济医院中国 · 湖北省 · 武汉市 · 研究者：刘喆隆
- 山东齐鲁医院青岛分院中国 · 山东省 · 青岛市 · 研究者：何兰杰
- 中国人民解放军总医院第一医学中心中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：裴育
- 香港大学深圳医院中国 · 广东省 · 深圳市 · 研究者：杜启峻
- 上海市第六人民医院中国 · 上海市 · 上海市 · 研究者：章振林
- 中南大学湘雅二医院中国 · 湖南省 · 长沙市 · 研究者：谢忠建
- 南京大学医学院附属鼓楼医院中国 · 江苏省 · 南京市 · 研究者：林华
- 江西省人民医院中国 · 江西省 · 南昌市 · 研究者：霍亚南
- 国立台湾大学医院中国台湾 · 台湾省 · 台北市 · 研究者：Ni-Chung Lee
- 长庚医院林口分院中国台湾 · 台湾省 · 桃园市 · 研究者：Ju-Li Lin
- Hospital Italiano de Buenos Aires阿根廷 · Ciudad Autonoma De Buenos Aires · Ciudad Autonoma De Buenos Aires · 研究者：Guillermo Francisco Alonso
- Instituto de Investigaciones Metabolicas阿根廷 · CABA · CABA · 研究者：Maria Belen Zanchetta
- CEDIE - División de Endocrinologia, Hospital de Ninos Ricardo Gutiérrez阿根廷 · Buenos Aires · Buenos Aires · 研究者：Ana Claudia Keselman
- Hospital de Ninos de la Santisima Trinidad de Cordoba阿根廷 · Cordoba · Cordoba · 研究者：Cecilia del Carmen Montes
- Centro de Investigaciones Medicas Mar del Plata SRL阿根廷 · Mar Del Plata · Mar Del Plata · 研究者：Mariela Maria Colantonio
- Monash Medical Centre澳大利亚 · Clayton · Clayton · 研究者：Peter Ebeling
- The Children's Hospital at Westmead澳大利亚 · WESTMEAD · WESTMEAD · 研究者：Andrew Biggin
- Murdoch Childrens Research Institute澳大利亚 · Parkville · Parkville · 研究者：Ravi Savarirayan
- Royal North Shore Hospital澳大利亚 · St Leonards · St Leonards · 研究者：Roderick Clifton-Bligh
- Perth Children's Hospital澳大利亚 · Nedlands · Nedlands · 研究者：Aris Siafarikas
- Hanusch Krankenhaus der WGKK奥地利 · Wien · Wien · 研究者：Roland Kocijan
- UZ Antwerpen比利时 · Edegem · Edegem · 研究者：Francois Eyskens
其余 77 家登记机构展开查看完整名单
- Universitaire Ziekenhuis Leuven比利时 · Leuven · Leuven · 研究者：David Cassiman
- Hopital Universitaire des Enfants Reine Fabiola (HUDERF)比利时 · Brussels · Brussels · 研究者：Corinne De Laet
- Hospital das Clinicas da FMUSP巴西 · Sao Paulo · Sao Paulo · 研究者：Maria Helena Vaisbich Guimaraes
- Hospital 9 de Julho巴西 · Sao Paulo · Sao Paulo · 研究者：Nilton Neto
- Hospital das Clinicas, UFMG巴西 · Belo Horizonte · Belo Horizonte · 研究者：Beatriz Rocha
- HOSPITAL DAS CLINICAS DA UNIVERSIDADE FEDERAL DE PERNAMBUCO巴西 · Recife · Recife · 研究者：Andre de Souza Cavalcanti
- Hospital Santa Isabel - Santa Casa de Misericordia巴西 · Salvador · Salvador · 研究者：Marcos Antonio Almeida Matos
- Diagnosticos das Americas S.A.巴西 · Porto Alegre · Porto Alegre · 研究者：Roberto Giugliani
- Associacao de Amparo à Saúde, Ensino e Pesquisa巴西 · Brasilia · Brasilia · 研究者：Joao Borges
- Bone Research and Education Centre加拿大 · Oakville · Oakville · 研究者：Aliya Khan
- University of Alberta - Department of Medical Genetics加拿大 · Edmonton · Edmonton · 研究者：Peter Kannu
- Children's Hospital Research Institute of Manitoba加拿大 · Winnepeg · Winnepeg · 研究者：Cheryl Rockman-Greenberg
- Metabolics and Genetics in Calgary - MAGIC Clinic Ltd.加拿大 · Calgary · Calgary · 研究者：Aneal Khan
- UBC Adult Metabolic Diseases Clinic加拿大 · Vancouver · Vancouver · 研究者：Anna Lehman
- Fakultni nemocnice v Motole捷克共和国 · Praha · Praha · 研究者：Ondrej Soucek
- Univerzita Karlova - Vseobecna Fakultni Nemocnice捷克共和国 · Praha · Praha · 研究者：Vit Zikán
- Hopital Roger Salengro - CHU Lille法国 · Lille · Lille · 研究者：Bernard Cortet
- Hopital Cochin法国 · Paris · Paris · 研究者：Christian Roux
- CHU Poitiers - Hopital la Miletrie法国 · POITIERS · POITIERS · 研究者：Guillaume Larid
- CHU Purpan - Hopital Pierre Paul Riquet法国 · Toulouse · Toulouse · 研究者：Guillaune Couture
- Orthopadische Klinik Konig-Ludwig-Haus德国 · Würzburg · Würzburg · 研究者：Lothar Seefried
- Klinik für Rheumatologie德国 · Bonn · Bonn · 研究者：Valentin Schafer
- Charite Universitatsmedizin Berlin德国 · Berlin · Berlin · 研究者：Frank Buttgereit
- Praxis für Innere Medizin Stephan Scharla德国 · Bad Reichenhall · Bad Reichenhall · 研究者：Stephan Scharla
- PGIMER(Post Graduate Institute of Medical Education & Research)印度 · Chandigarh · Chandigarh · 研究者：Sanjay Bhadada
- Manipal Hospital印度 · Bangalore · Bangalore · 研究者：Shaila Bhattacharyya
- Chaim Sheba Medical center印度 · Ramat Gan · Ramat Gan · 研究者：Yael Levy Shraga
- Schneider Children's Medical Center以色列 · Petach · Tikva -Petach-Tikva · 研究者：Rachel Bello
- Soroka Medical Center以色列 · Beer Sheva · Beer Sheva · 研究者：Eli Hershkoviz
- Barzilai Medical Center以色列 · Ashkelon · Ashkelon · 研究者：Evgenia Gurevich
- Azienda Ospedaliera Universitaria Padova意大利 · PADOVA · PADOVA · 研究者：Sandro Giannini
- Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana, Ospedale Santa Chiara意大利 · PISA · PISA · 研究者：Maurizio Mazzantini
- IRCCS Ospedale San Raffaele意大利 · MILANO · MILANO · 研究者：Andrea Giustina
- AOU Careggi意大利 · Firenze · Firenze · 研究者：Laura Masi
- Fondazione Irccs Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico意大利 · MILANO · MILANO · 研究者：Cristina Eller Vainicher
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini -Ospedale Pediatrico意大利 · GENOVA · GENOVA · 研究者：Natascia Di Iorgi
- IRCCS Ospedale Casa Sollievo della Sofferenza意大利 · San Giovanni Rotondo · San Giovanni Rotondo · 研究者：Alfredo Scillitani
- Policlinico Umberto I意大利 · Roma · Roma · 研究者：Mauro Celli
- A.O. Universitaria Integrata Borgo Roma意大利 · Verona · Verona · 研究者：Elena Fracassi
- Hokkaido University Hospital日本 · Sapporo · shi -Sapporo-shi · 研究者：Masaru Kato
- Yaizu City Hospital日本 · Yaizu · shi -Yaizu-shi · 研究者：Atsushi Yamashita
- Toranomon Hospital日本 · Minato · ku -Minato-ku · 研究者：Yasuhiro Takeuchi
- Instytut Matki i Dziecka波兰 · Warszawa · Warszawa · 研究者：Jolanta Sykut-Cegielska
- Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki波兰 · Lodz · Lodz · 研究者：Izabela Michalus
- Wojewodzki Specjalistyczny Szpital Dzieciecy im. sw. Ludwika w Krakowie波兰 · Krakow · Krakow · 研究者：Zbigniew zuber
- Univerzitna nemocnica Bratislava斯洛伐克 · Bratislava · Bratislava · 研究者：Martin Kuzma
- Yonsei University Severance Hospital韩国 · Seoul · Seoul · 研究者：Yumie Rhee
- Ajou University Hospital韩国 · Suwon · si -Suwon-si · 研究者：Yoon-Sok Chung
- SMG - SNU Boramae Medical Center韩国 · Seoul · Seoul · 研究者：Sangwan Kim
- Hospital Universitario La Paz西班牙 · Madrid · Madrid · 研究者：Pilar Aguado
- Hospital Universitario Marques de Valdecilla西班牙 · Santander · Santander · 研究者：Jose Riancho
- Servicio de Reumatologia西班牙 · Barcelona · Barcelona · 研究者：Jordi Monfort Faure
- H. Fundacion Jimenez Diaz西班牙 · Madrid · Madrid · 研究者：Manuel Diaz
- (HUA) (Hospital de Txagorritxu)西班牙 · Vitoria · Vitoria · 研究者：Ignacio Diez
- Hospital Universitario San Cecilio西班牙 · Granada · Granada · 研究者：Manuel Munoz-Torres
- Hospital Universitario De Canarias西班牙 · La Laguna · La Laguna · 研究者：Ivan Ferraz
- Pramongkutklao Hospital泰国 · Bangkok · Bangkok · 研究者：Voraluck Phatarakijnirund
- Prince of Songkla University泰国 · Songkla · Songkla · 研究者：Tansit Saengkaew
- Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital泰国 · Muang · Muang · 研究者：Karn Wejaphikul
- Hacettepe University Medical Faculty Hospital土耳其 · Altindag · Ankara -Altindag-Ankara · 研究者：Serap Sivri
- Gazi University Hospital土耳其 · Ankara · Ankara · 研究者：Fatih Ezgü
- Marmara University Pendik Research and Training Center土耳其 · Istambul · Istambul · 研究者：Serap Demircioglu Turan
- Ataturk University Medical Faculty土耳其 · Erzurum · Erzurum · 研究者：Zerrin Orbak
- Northern General Hospital英国 · Sheffield · Sheffield · 研究者：Jennifer Walsh
- St. Georges Hospital英国 · London · London · 研究者：Katie Moss
- Royal National Orthopaedic Hospital NHS Trust英国 · Stanmore · Stanmore · 研究者：Richard Keen
- Oxford University Hospitals NHS Trust英国 · Oxford · Oxford · 研究者：Kassim Javaid
- Indiana University美国 · Indianapolis · Indianapolis · 研究者：Erik Imel
- Vanderbilt Univeristy Medical Center美国 · Nashville · Nashville · 研究者：Kathryn Dahir
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC美国 · Pittsburgh · Pittsburgh · 研究者：Gerard Vockley
- American Family Children's Hospital美国 · Madison · Madison · 研究者：Neil Paloian
- Johns Hopkins Children's Center美国 · Baltimore · Baltimore · 研究者：Julie Hoover-Fong
- Ohio State University Wexner Medical Center美国 · Columbus · Columbus · 研究者：Steven Ing
- Duke University Medical Center美国 · Durham · Durham · 研究者：Priya Kishnani
- Brigham and Women's Hospital美国 · Boston · Boston · 研究者：Juan Pallais
- NYU Winthrop Hospital美国 · Mineola · Mineola · 研究者：Berrin Monteleone
- Washington University美国 · St Loius · St Loius · 研究者：Gary Gottesman
申请人与登记联系人
保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。
- 申请人联系人
- 张雪婷
- 申请人名称
- Alexion Pharmaceuticals Inc. 阿斯利康全球研发（中国）有限公司 Alexion Pharma International Operations Limited, Alexion Athlone Manufacturing Facility (AAMF)
- 联系人姓名
- 张雪婷
- 联系人座机
- [已移除电话]
- 联系人手机号
- [已移除电话]
- 联系人Email
- [已移除邮箱]
- 联系人邮政地址
- 上海市-上海市-静安区西藏北路88号16楼
- 联系人邮编
- 200071
主要研究者信息
- 姓名
- 夏维波
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 北京市-北京市-东城区帅府园1号
- 邮编
- 100730
- 单位名称
- 中国医学科学院北京协和医院
方案登记信息
- 相关登记号
- CTR20240840
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 试验方案编号
- ALXN1850-HPP-301
- 方案最新版本号
- 中国特定3.1
- 版本日期
- 2025-03-31
- 方案是否为联合用药
- 否
试验目的
在既往未接受过Asfotase Alfa治疗的青少年（第1天时≥12岁至<18岁）和成年（第1天时≥18岁）HPP受试者中评价ALXN1850相比安慰剂SC注射给药的有效性、安全性、耐受性、PK、PD和免疫原性
试验设计
- 试验分类
- 安全性和有效性
- 试验分期
- III期
- 设计类型
- 平行分组
- 随机化
- 随机化
- 盲法
- 双盲
- 试验范围
- 国际多中心试验
受试者基本信息
- 年龄
- 12岁(最小年龄)至无上限(最大年龄)
- 性别
- 男+女
- 健康受试者
- 无
受试者条件
条件须由专业人员结合完整资料判断。
入选标准
1.研究第1天访视时受试者必须≥12岁
2.病历中记录诊断为HPP
3.必须符合以下标准之一：
3.1 临床实验室改进法案修正案（CLIA）认证实验室出具的ALPL基因变异报告
3.2 筛选期间PLP高于正常值上限（ULN）
4.必须符合以下标准之一，且除HPP外无其他可能原因：
4.1 经中心实验室测量，筛选期间血清ALP活性低于经年龄和性别校正的正常范围
4.2. 在第1天访视前24个月内，既往有2次（间隔至少15天）的血清ALP活性结果低于当地实验室的经年龄和性别校正的正常范围的记录。注：当地实验室需要获得CLIA或ISO 15189认证，或经Alexion批准的当地其他同等实验室认证。
5.在筛选期间，2次单独的6MWT均低于预测距离的85%（年龄、性别、体重和身高），除HPP外无其他可能原因
6.有生育能力的女性受试者和男性受试者必须遵循方案规定的避孕要求
7.受试者或其法定代表必须能够签署知情同意书。对于青少年受试者，受试者的法定监护人必须愿意并能够提供书面知情同意书，且受试者必须愿意提供书面未成年人知情同意书。签署书面知情同意书/未成年人知情同意书，包括遵守知情同意书（ICF）和本方案中列出的要求和限制条件
2.病历中记录诊断为HPP
3.必须符合以下标准之一：
3.1 临床实验室改进法案修正案（CLIA）认证实验室出具的ALPL基因变异报告
3.2 筛选期间PLP高于正常值上限（ULN）
4.必须符合以下标准之一，且除HPP外无其他可能原因：
4.1 经中心实验室测量，筛选期间血清ALP活性低于经年龄和性别校正的正常范围
4.2. 在第1天访视前24个月内，既往有2次（间隔至少15天）的血清ALP活性结果低于当地实验室的经年龄和性别校正的正常范围的记录。注：当地实验室需要获得CLIA或ISO 15189认证，或经Alexion批准的当地其他同等实验室认证。
5.在筛选期间，2次单独的6MWT均低于预测距离的85%（年龄、性别、体重和身高），除HPP外无其他可能原因
6.有生育能力的女性受试者和男性受试者必须遵循方案规定的避孕要求
7.受试者或其法定代表必须能够签署知情同意书。对于青少年受试者，受试者的法定监护人必须愿意并能够提供书面知情同意书，且受试者必须愿意提供书面未成年人知情同意书。签署书面知情同意书/未成年人知情同意书，包括遵守知情同意书（ICF）和本方案中列出的要求和限制条件
排除标准
1.由研究者确定判断，患者既往或当前患有的心血管、呼吸系统、肝脏、肾脏、胃肠道、内分泌、血液学、神经系统疾病或任何其他疾病能够显著改变药物吸收、代谢或消除；或在受试者接受研究药物治疗时造成风险；或影响数据的解读
2. 诊断为原发性或继发性甲状旁腺功能亢进症
3. 甲状旁腺功能减退症（继发于HPP除外）
4. 研究第1天访视的前12周内出现任何新发骨折（不包括假性骨折）
5. 计划在随机评价期间进行手术干预，（研究者认为）可能影响研究评估结果
6. 对ALXN1850或安慰剂对照药物中所含任何成分有过敏史或超敏反应史
7. 筛选期间体重<10 kg
8. 第1天访视前的任何时间接受过Asfotase Alfa或ALXN1850给药
9. 第1天访视的前6周内接受过维生素B6（包括含有维生素B6的维生素补充剂）给药
10. 第1天访视的前6个月内接受过口服双膦酸盐给药
11. 第1天访视的前12个月内接受过IV双膦酸盐给药
12. 第1天访视的前2周内接受过甲状旁腺素（PTH）相关蛋白类似物（例如，阿巴帕肽）或PTH类似物（例如，特立帕肽）给药
13. 第1天访视的前6个月内接受过锶给药
14. 第1天访视的前6个月内接受骨硬化蛋白抑制剂给药
15. 第1天访视的前6个月内接受过生长激素治疗
16. 第1天访视的前2个月内接受过雌激素激动剂/拮抗剂/抑制剂给药，除非用作避孕或治疗痛经
17. 第1天访视的前6个月内接受过RANKL抑制剂给药
18. 在研究药物首次给药开始前30天内参加过涉及试验性研究药物的任何其他临床研究。参与干预性研究的受试者不得入组本研究，除非距上次治疗的时间超过30天或研究药物的5个半衰期（以时间较长者为准）
19. 筛选期间校正血清钙（根据白蛋白校正）低于经年龄校正的正常范围
20. 筛选期间血清磷水平低于经年龄校正的正常范围
21. 筛选期间血清25-羟基（25-OH）维生素D低于20 ng/mL
22. 筛选期间PTH>实验室参考范围的ULN
23. 不愿意进行ALPL基因检测的受试者
24. 在研究过程中怀孕、打算怀孕或哺乳的受试者
25. 直接参与该研究的研究中心工作人员和/或其直系亲属。直系亲属是指配偶、父母、子女或兄弟姐妹，不论是生物学亲属还是合法收养亲属
2. 诊断为原发性或继发性甲状旁腺功能亢进症
3. 甲状旁腺功能减退症（继发于HPP除外）
4. 研究第1天访视的前12周内出现任何新发骨折（不包括假性骨折）
5. 计划在随机评价期间进行手术干预，（研究者认为）可能影响研究评估结果
6. 对ALXN1850或安慰剂对照药物中所含任何成分有过敏史或超敏反应史
7. 筛选期间体重<10 kg
8. 第1天访视前的任何时间接受过Asfotase Alfa或ALXN1850给药
9. 第1天访视的前6周内接受过维生素B6（包括含有维生素B6的维生素补充剂）给药
10. 第1天访视的前6个月内接受过口服双膦酸盐给药
11. 第1天访视的前12个月内接受过IV双膦酸盐给药
12. 第1天访视的前2周内接受过甲状旁腺素（PTH）相关蛋白类似物（例如，阿巴帕肽）或PTH类似物（例如，特立帕肽）给药
13. 第1天访视的前6个月内接受过锶给药
14. 第1天访视的前6个月内接受骨硬化蛋白抑制剂给药
15. 第1天访视的前6个月内接受过生长激素治疗
16. 第1天访视的前2个月内接受过雌激素激动剂/拮抗剂/抑制剂给药，除非用作避孕或治疗痛经
17. 第1天访视的前6个月内接受过RANKL抑制剂给药
18. 在研究药物首次给药开始前30天内参加过涉及试验性研究药物的任何其他临床研究。参与干预性研究的受试者不得入组本研究，除非距上次治疗的时间超过30天或研究药物的5个半衰期（以时间较长者为准）
19. 筛选期间校正血清钙（根据白蛋白校正）低于经年龄校正的正常范围
20. 筛选期间血清磷水平低于经年龄校正的正常范围
21. 筛选期间血清25-羟基（25-OH）维生素D低于20 ng/mL
22. 筛选期间PTH>实验室参考范围的ULN
23. 不愿意进行ALPL基因检测的受试者
24. 在研究过程中怀孕、打算怀孕或哺乳的受试者
25. 直接参与该研究的研究中心工作人员和/或其直系亲属。直系亲属是指配偶、父母、子女或兄弟姐妹，不论是生物学亲属还是合法收养亲属
试验用药
中文通用名：ALXN1850： 英文通用名：ALXN1850注射液 商品名称：ALXN1850 solution for injection
剂型：注射剂
规格：100mg/ml(50mg/0.5ml/支)
用法用量：皮下注射，基于体重给药：
≥10至<30 Kg, 20mg,
≥30至<60kg, 35mg,
≥60kg, 50mg
用药时程：每2周一次
规格：100mg/ml(50mg/0.5ml/支)
用法用量：皮下注射，基于体重给药：
≥10至<30 Kg, 20mg,
≥30至<60kg, 35mg,
≥60kg, 50mg
用药时程：每2周一次
对照用药
中文通用名：安慰剂 英文通用名：ALXN1850注射剂安慰剂 商品名称：ALXN1850 Placebo
剂型：注射剂
规格：0.5ml/支
用法用量：安慰剂成分：10 mM磷酸盐、2.6 mg/mL氯化钠、71.9 mg/mL蔗糖和0.5 mg/mL聚山梨酯80
皮下注射,基于体重给药：
≥10至<30 Kg, 20mg,
≥30至<60kg, 35mg,
≥60kg, 50mg
用药时程：每2周一次
规格：0.5ml/支
用法用量：安慰剂成分：10 mM磷酸盐、2.6 mg/mL氯化钠、71.9 mg/mL蔗糖和0.5 mg/mL聚山梨酯80
皮下注射,基于体重给药：
≥10至<30 Kg, 20mg,
≥30至<60kg, 35mg,
≥60kg, 50mg
用药时程：每2周一次
终点指标
主要终点1 项，展开查看
- 随机评价期结束（第169天）时6MWT较基线的变化评价时间：基线，第169天指标类型：有效性指标
次要终点11 项，展开查看
- 随机评价期结束（第169天）时30秒STS试验较基线的变化评价时间：基线，第169天指标类型：有效性指标
- 随机评价期结束（第169天）时LEFS较基线的变化（成年HPP受试者）评价时间：基线，第169天指标类型：有效性指标
- 随机评价期结束（第169天）时TUG较基线的变化（成年HPP受试者）评价时间：基线，第169天指标类型：有效性指标
- 随机评价期结束（第169天）时%6MWT预测值较基线的变化评价时间：基线，第169天指标类型：有效性指标
- 随机评价期结束（第169天）时的RGI-C评分（青少年HPP受试者）评价时间：第169天指标类型：有效性指标
- 随机评价期结束（第169天）时的RGI-C应答者比例（青少年HPP受试者）评价时间：第169天指标类型：有效性指标
- 随机评价期结束（第169天）时RSS较基线的变化（青少年HPP受试者）评价时间：基线，第169天指标类型：有效性指标
- 随机评价期结束（第169天）时以下终点较基线的变化： - EQ-5D-5L量表 - SF-36v2 PCS评分评价时间：基线,第169天指标类型：有效性指标
- 随机评价期结束（第169天）时BPI-SF疼痛影响评分较基线的变化（成年HPP受试者）评价时间：基线,第169天指标类型：有效性指标
- 在随机评价期结束（第169天）时，BPI-SF 疼痛严重程度评分较基线变化（成年HPP受试者）评价时间：基线,第169天指标类型：有效性指标
- 在随机评价期结束（第169天）时 FACIT-疲劳评分较基线变化评价时间：基线,第169天指标类型：有效性指标
伦理委员会审查记录
- 中国医学科学院北京协和医院伦理审查委员会同意 · 2024-02-08
- 中国医学科学院北京协和医院伦理审查委员会同意 · 2024-07-01
- 中国医学科学院北京协和医院伦理审查委员会同意 · 2025-06-10
数据安全与受试者保险
- 数据安全监查委员会（DMC）
- 有
- 是否购买保险
- 有
源 Word 字段核对
用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。
公示头信息5 个字段
- 登记号
- CTR20240789
- 试验状态
- 进行中
- 申请人联系人
- 张雪婷
- 首次公示信息日期
- 2024-03-07
- 申请人名称
- Alexion Pharmaceuticals Inc./阿斯利康全球研发（中国）有限公司/Alexion Pharma International Operations Limited, Alexion Athlone Manufacturing Facility (AAMF)
试验基本信息12 个字段
- 登记号
- CTR20240789
- 相关登记号
- CTR20240840
- 药物名称
- ALXN1850注射液 曾用名:
- 药物类型
- 生物制品
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 适应症
- 低磷酸酯酶症
- 试验专业题目
- 一项评估ALXN1850（重组碱性磷酸酶）在既往未接受过Asfotase Alfa治疗的患有低磷酸酯酶症的青少年（≥12岁至<18岁 ）和成年受试者中皮下给药的有效性和安全性的随机、双盲、安慰剂对照、多中心、III期研究
- 试验通俗题目
- 在既往未接受过Asfotase Alfa治疗的青少年和成年HPP受试者中比较ALXN1850与安慰剂的III期研究
- 试验方案编号
- ALXN1850-HPP-301
- 方案最新版本号
- 中国特定3.1
- 版本日期
- 2025-03-31
- 方案是否为联合用药
- 否