登记概览
- 登记号
- CTR20240840
- 快照状态
- 进行中 招募完成
- 状态阶段
- 招募结束（规范化导航项）
- 源数据分期
- III期
- 研究类型
- 安全性与有效性
- 疾病领域
- 其他或待归类（规则标签）
- 申请人
- Alexion Pharmaceuticals Inc. 阿斯利康全球研发（中国）有限公司 Alexion Pharma International Operations Limited, Alexion Athlone Manufacturing Facility (AAMF)
完整专业题目
一项在既往未接受过 Asfotase Alfa 治疗的低磷酸酯酶症儿童（2岁至<12岁）受试者中评价ALXN1850皮下给药相比于安慰剂的有效性和安全性的随机、双盲、安慰剂对照、多中心III期研究
关键时间与入组记录
均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。
- 方案版本日期
- 2025-02-24
- 首次公示信息日期
- 2024-03-13
- 第一例受试者签署知情同意书日期
- 国内：2024-07-23；国际：2024-05-14
- 第一例受试者入组日期
- 国内：2024-08-21；国际：2024-08-15
- 试验完成日期
- 国内：登记人暂未填写该信息；国际：登记人暂未填写该信息
- 目标入组人数
- 国内: 3 人；国际: 30 人；
- 已入组人数
- 国内: 13 人；国际: 29 人；
- 实际入组总人数
- 国内: 登记人暂未填写该信息；国际: 登记人暂未填写该信息；
源文档试验状态：进行中（招募完成）
登记参加机构与地点
共 54 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。
北京市 · 北京市广东省 · 深圳市广东省 · 广州市台湾省 · 台北市台湾省 · 桃园市Seoul · SeoulEdirne · EdirneAltindag · Ankara -Altindag-AnkaraWESTMEAD · WESTMEADParis · ParisAnkara · AnkaraIstambul · IstambulKansas City · Kansas CityRome · RomeGENOVA · GENOVARoma · RomaParkville · ParkvilleBrussels · BrusselsWarszawa · WarszawaBursa · Bursa另有 34 个地区
- 首都医科大学附属北京儿童医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：巩纯秀
- 香港大学深圳医院中国 · 广东省 · 深圳市 · 研究者：杜启峻
- 广州医科大学附属妇女儿童医疗中心中国 · 广东省 · 广州市 · 研究者：刘丽
- 国立台湾大学医院中国台湾 · 台湾省 · 台北市 · 研究者：Ni-Chung Lee
- 长庚医院林口分院中国台湾 · 台湾省 · 桃园市 · 研究者：Ju-Li Lin
- Asan Medical Center韩国 · Seoul · Seoul · 研究者：Beom Hee Lee
- Trakya University Medical Faculty Hospital土耳其 · Edirne · Edirne · 研究者：Filiz Tutunculer
- Hacettepe University Medical Faculty Hospital土耳其 · Altindag · Ankara -Altindag-Ankara · 研究者：Serap Sivri
- The Children's Hospital at Westmead澳大利亚 · WESTMEAD · WESTMEAD · 研究者：Andrew Biggin
- Hopital Necker - Enfants Malades法国 · Paris · Paris · 研究者：Genevieve Baujat
- Gazi University Hospital土耳其 · Ankara · Ankara · 研究者：Fatih Ezgu
- Marmara University Pendik Research and Training Center土耳其 · Istambul · Istambul · 研究者：Serap Demircioglu Turan
- Children's Mercy Kansas City美国 · Kansas City · Kansas City · 研究者：Eric Rush
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu意大利 · Rome · Rome · 研究者：Marco Cappa
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini -Ospedale Pediatrico意大利 · GENOVA · GENOVA · 研究者：Natascia Di Iorgi
- Policlinico Umberto I意大利 · Roma · Roma · 研究者：Mauro Celli
- Murdoch Childrens Research Institute澳大利亚 · Parkville · Parkville · 研究者：Ravi Savarirayan
- Hopital Universitaire des Enfants Reine Fabiola (HUDERF)比利时 · Brussels · Brussels · 研究者：Corinne De Laet
- Instytut Matki i Dziecka波兰 · Warszawa · Warszawa · 研究者：Jolanta Sykut-Cegielska
- Uludag University Medical Faculty土耳其 · Bursa · Bursa · 研究者：Erdal Eren
- Johns Hopkins Children's Center美国 · Baltimore · Baltimore · 研究者：Julie Hoover-Fong
- Hopital de Bicetre法国 · Le Kremlin Bicetre · Le Kremlin Bicetre · 研究者：Agnes Linglart
- Chaim Sheba Medical center以色列 · Ramat Gan · Ramat Gan · 研究者：Yael Levy Shraga
- Duke University Medical Center美国 · Durham · Durham · 研究者：Priya Kishnani
其余 30 家登记机构展开查看完整名单
- Schneider Children's Medical Center以色列 · Petach · Tikva -Petach-Tikva · 研究者：Rachel Bello
- Central Manchester University Hospitals NHS英国 · Manchester · Manchester · 研究者：Raja Padidela
- Hospital Italiano de Buenos Aires阿根廷 · Ciudad Autonoma De Buenos Aires · Ciudad Autonoma De Buenos Aires · 研究者：Guillermo Francisco Alonso
- Hospital 9 de Julho巴西 · Sao Paulo · Sao Paulo · 研究者：Nilton Neto
- Childrens Hospital of Eastern Ontario加拿大 · Ottawa · Ottawa · 研究者：Leanne Ward
- IRCCS Ospedale San Raffaele意大利 · MILANO · MILANO · 研究者：Stefano Mora
- Perth Children's Hospital澳大利亚 · Nedlands · Nedlands · 研究者：Aris Siafarikas
- (HUA) (Hospital de Txagorritxu)西班牙 · Vitoria · Vitoria · 研究者：Ignacio Diez
- Ataturk University Medical Faculty土耳其 · Erzurum · Erzurum · 研究者：Zerrin Orbak
- HOSPITAL DAS CLINICAS DA UNIVERSIDADE FEDERAL DE PERNAMBUCO巴西 · Recife · Recife · 研究者：Andre de Souza Cavalcanti
- CEDIE - Division de Endocrinologia, Hospital de Ninos Ricardo Gutierrez阿根廷 · Buenos Aires · Buenos Aires · 研究者：Ana Claudia Keselman
- Soroka Medical Center以色列 · Beer Sheva · Beer Sheva · 研究者：Eli Hershkoviz
- Barzilai Medical Center以色列 · Ashkelon · Ashkelon · 研究者：Evgenia Gurevich
- University of Alberta - Department of Medical Genetics加拿大 · Edmonton · Edmonton · 研究者：Peter Kannu
- Metabolics and Genetics in Calgary - MAGIC Clinic Ltd.加拿大 · Calgary · Calgary · 研究者：Aneal Khan
- Diagnosticos das Americas S.A.巴西 · Porto Alegre · Porto Alegre · 研究者：Roberto Giugliani
- Associacao de Amparo a Saude, Ensino e Pesquisa巴西 · Brasilia · Brasilia · 研究者：Joao Borges
- Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki波兰 · Lodz · Lodz · 研究者：Izabela Michalus
- Wojewodzki Specjalistyczny Szpital Dzieciecy im. sw. Ludwika w Krakowie波兰 · Krakow · Krakow · 研究者：Zbigniew zuber
- Birmingham Childrens Hospital NHS Trust英国 · Birmingham · Birmingham · 研究者：Vrinda Saraff
- Centro de Investigaciones Medicas Mar del Plata SRL阿根廷 · Mar Del Plata · Mar Del Plata · 研究者：Mariela Maria Colantonio
- National Children’s Hospital越南 · Hanoi · Hanoi · 研究者：Dung Vu
- Children's Hospital 2越南 · Ho Chi Minh City · Ho Chi Minh City · 研究者：Tung Trinh
- Hospital Angeles Chihuahua墨西哥 · Chihuahua · Chihuahua · 研究者：Jorge Ramirez Zenteno
- Hospital Vossan墨西哥 · Campeche · Campeche · 研究者：Raul Eduardo Pina Aguilar
- GenMed Genetic Medica de Occidente墨西哥 · Zapopan · Zapopan · 研究者：Rafael Aguirre Guillen
- Pramongkutklao Hospital泰国 · Bangkok · Bangkok · 研究者：Voraluck Phatarakijnirund
- Prince of Songkla University泰国 · Songkla · Songkla · 研究者：Tansit Saengkaew
- Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital泰国 · Muang · Muang · 研究者：Karn Wejaphikul
- 上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心中国 · 上海市 · 上海市 · 研究者：王秀敏
申请人与登记联系人
保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。
- 申请人联系人
- 张雪婷
- 申请人名称
- Alexion Pharmaceuticals Inc. 阿斯利康全球研发（中国）有限公司 Alexion Pharma International Operations Limited, Alexion Athlone Manufacturing Facility (AAMF)
- 联系人姓名
- 张雪婷
- 联系人座机
- [已移除电话]
- 联系人Email
- [已移除邮箱]
- 联系人邮政地址
- 上海市-上海市-静安区西藏北路88号16楼
- 联系人邮编
- 200071
主要研究者信息
- 姓名
- 巩纯秀
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 北京市-北京市-西城区南礼士路56号
- 邮编
- 100045
- 单位名称
- 首都医科大学附属北京儿童医院
方案登记信息
- 相关登记号
- CTR20240789
- 临床申请受理号
- JXSL2300215
- 试验方案编号
- ALXN1850-HPP-305
- 方案最新版本号
- 3.0（全球）
- 版本日期
- 2025-02-24
- 方案是否为联合用药
- 否
试验目的
在既往未接受过Asfotase Alfa治疗的儿童HPP受试者中评价ALXN1850相比安慰剂对放射影像学结局的有效性
试验设计
- 试验分类
- 安全性和有效性
- 试验分期
- III期
- 设计类型
- 平行分组
- 随机化
- 随机化
- 盲法
- 双盲
- 试验范围
- 国际多中心试验
受试者基本信息
- 年龄
- 2岁(最小年龄)至12岁(最大年龄)
- 性别
- 男+女
- 健康受试者
- 无
受试者条件
条件须由专业人员结合完整资料判断。
入选标准
1.Day 1 访视时，受试者必须≥2岁且<12岁
2.病历中记录的HPP诊断，符合以下标准且无除HPP外的其他可能原因：
a. 筛选期间骨骼X线检查提示存在HPP相关佝偻病，佝偻病严重程度评分（RSS）最低为1.0
和
b. 筛选期间，中心实验室测量的血清ALP活性低于年龄和性别校正的正常范围，或者，在第1天访视前24个月内，既往有2次（间隔至少15天）的血清ALP活性结果低于当地实验室的经年龄和性别校正的正常范围的记录。注：当地实验室需要通过临床实验室改进法案修正案（CLIA）或ISO 15189认证，或获得Alexion批准的其他当地等效实验室认证。
3.必须符合以下标准之一：
a. CLIA认证实验室或ISO 15189出具的ALPL基因变异报告（致病、很可能致病或意义不明的变异）（第8.7节）
b. 筛选期间PLP高于正常值上限（ULN）（根据当地法规，允许使用中心或当地实验室检查结果）
4.筛选期间Tanner ≤ 2期
5.有生育能力的女性受试者和男性受试者必须遵循方案规定的避孕要求（第10.11.2节）和指南（第10.11.3节）
6.受试者的法定监护人必须愿意并能够提供书面知情同意书（如第10.1.3节所述），且受试者必须愿意提供书面知情同意
（如适用，由中心或当地机构审查委员会[IRB]/机构[或独立]伦理委员会[IEC]确定）。签署书面知情同意/未成年人知
情同意书，包括遵守知情同意书（ICF）和本方案中列出的要求和限制条件。
2.病历中记录的HPP诊断，符合以下标准且无除HPP外的其他可能原因：
a. 筛选期间骨骼X线检查提示存在HPP相关佝偻病，佝偻病严重程度评分（RSS）最低为1.0
和
b. 筛选期间，中心实验室测量的血清ALP活性低于年龄和性别校正的正常范围，或者，在第1天访视前24个月内，既往有2次（间隔至少15天）的血清ALP活性结果低于当地实验室的经年龄和性别校正的正常范围的记录。注：当地实验室需要通过临床实验室改进法案修正案（CLIA）或ISO 15189认证，或获得Alexion批准的其他当地等效实验室认证。
3.必须符合以下标准之一：
a. CLIA认证实验室或ISO 15189出具的ALPL基因变异报告（致病、很可能致病或意义不明的变异）（第8.7节）
b. 筛选期间PLP高于正常值上限（ULN）（根据当地法规，允许使用中心或当地实验室检查结果）
4.筛选期间Tanner ≤ 2期
5.有生育能力的女性受试者和男性受试者必须遵循方案规定的避孕要求（第10.11.2节）和指南（第10.11.3节）
6.受试者的法定监护人必须愿意并能够提供书面知情同意书（如第10.1.3节所述），且受试者必须愿意提供书面知情同意
（如适用，由中心或当地机构审查委员会[IRB]/机构[或独立]伦理委员会[IEC]确定）。签署书面知情同意/未成年人知
情同意书，包括遵守知情同意书（ICF）和本方案中列出的要求和限制条件。
排除标准
1.由研究者确定判断，患者既往或当前患有的心血管、呼吸系统、肝脏、肾脏、胃肠道、内分泌、血液学、神经系统疾病
或任何其他疾病能够显著改变药物吸收、代谢或消除；或在受试者接受研究药物治疗时造成风险；或影响数据的解读
2. 诊断为原发性或继发性甲状旁腺功能亢进症
3. 甲状旁腺功能减退症（继发于HPP除外）
4. 第1天前12周内出现任何新发骨折（不包括假性骨折）
5. 计划在随机评价期间进行手术干预，（研究者认为）可能影响研究评估结果
6. 对ALXN1850或安慰剂对照药物中所含任何成分有过敏史或超敏反应史（表9）
7. 筛选期间体重<10 kg
8. 在Day 1 访视前的任何时间接受过Asfotase Alfa或ALXN1850给药
9. Day 1 访视前6周内接受过维生素B6（包括含有维生素B6的维生素补充剂）给药
10. Day 1 访视前6个月内接受过口服双膦酸盐给药
11. Day 1 访视前12个月内接受过IV双膦酸盐给药
12. Day 1 访视前2周内接受过甲状旁腺素（PTH）相关蛋白类似物（例如，阿巴帕肽）或PTH类似物（例如，特立帕肽）给药
13. Day 1 访视前6个月内接受过锶给药
14. Day 1 访视前6个月内接受过骨硬化蛋白抑制剂给药
15. Day 1 访视前6个月内接受过生长激素治疗
16. Day 1 访视前2个月内接受过雌激素激动剂/拮抗剂/抑制剂，除非用作避孕药或用于治疗痛经
17. Day 1访视前6个月内接受过核因子κ-B受体活化因子配体（RANKL）抑制剂
18. 在研究药物首次给药开始前30天内参加过涉及研究性研究干预的任何其他临床研究。参与干预性研究的受试者不合格，
除非距上次治疗的时间超过30天或研究干预的5个半衰期（以时间较长者为准）
19. 筛选期间校正的血清钙水平（根据白蛋白校正）低于经年龄校正的正常范围
20. 筛选期间血清磷水平低于经年龄校正的正常范围
21. 筛选期间存在除HPP以外的可被治疗的佝偻病（例如，维生素D缺乏症）证据
22. 筛选期间血清25-羟基（25-OH）维生素D低于20 ng/mL
23. 筛选期间PTH> 实验室参考范围的ULN
24. 不愿意进行ALPL基因检测的受试者
25. 在研究期间妊娠、计划妊娠或哺乳的受试者
26. 直接参与该研究的研究中心工作人员和/或其直系亲属。直系亲属是指配偶、父母、子女或兄弟姐妹，不论是生物学亲
属还是合法收养亲属
或任何其他疾病能够显著改变药物吸收、代谢或消除；或在受试者接受研究药物治疗时造成风险；或影响数据的解读
2. 诊断为原发性或继发性甲状旁腺功能亢进症
3. 甲状旁腺功能减退症（继发于HPP除外）
4. 第1天前12周内出现任何新发骨折（不包括假性骨折）
5. 计划在随机评价期间进行手术干预，（研究者认为）可能影响研究评估结果
6. 对ALXN1850或安慰剂对照药物中所含任何成分有过敏史或超敏反应史（表9）
7. 筛选期间体重<10 kg
8. 在Day 1 访视前的任何时间接受过Asfotase Alfa或ALXN1850给药
9. Day 1 访视前6周内接受过维生素B6（包括含有维生素B6的维生素补充剂）给药
10. Day 1 访视前6个月内接受过口服双膦酸盐给药
11. Day 1 访视前12个月内接受过IV双膦酸盐给药
12. Day 1 访视前2周内接受过甲状旁腺素（PTH）相关蛋白类似物（例如，阿巴帕肽）或PTH类似物（例如，特立帕肽）给药
13. Day 1 访视前6个月内接受过锶给药
14. Day 1 访视前6个月内接受过骨硬化蛋白抑制剂给药
15. Day 1 访视前6个月内接受过生长激素治疗
16. Day 1 访视前2个月内接受过雌激素激动剂/拮抗剂/抑制剂，除非用作避孕药或用于治疗痛经
17. Day 1访视前6个月内接受过核因子κ-B受体活化因子配体（RANKL）抑制剂
18. 在研究药物首次给药开始前30天内参加过涉及研究性研究干预的任何其他临床研究。参与干预性研究的受试者不合格，
除非距上次治疗的时间超过30天或研究干预的5个半衰期（以时间较长者为准）
19. 筛选期间校正的血清钙水平（根据白蛋白校正）低于经年龄校正的正常范围
20. 筛选期间血清磷水平低于经年龄校正的正常范围
21. 筛选期间存在除HPP以外的可被治疗的佝偻病（例如，维生素D缺乏症）证据
22. 筛选期间血清25-羟基（25-OH）维生素D低于20 ng/mL
23. 筛选期间PTH> 实验室参考范围的ULN
24. 不愿意进行ALPL基因检测的受试者
25. 在研究期间妊娠、计划妊娠或哺乳的受试者
26. 直接参与该研究的研究中心工作人员和/或其直系亲属。直系亲属是指配偶、父母、子女或兄弟姐妹，不论是生物学亲
属还是合法收养亲属
试验用药
中文通用名：ALXN1850： 英文通用名：ALXN1850 商品名称：NA
剂型：注射剂
规格：100mg/ml(50mg/0.5ml/支)
用法用量：体重≥10kg至<30kg，20mg每两周皮下注射；体重≥30kg至<60kg，35mg每两周皮下注射；体重≥ 60kg，50mg每两周皮下注射；
用药时程：每两周一次
规格：100mg/ml(50mg/0.5ml/支)
用法用量：体重≥10kg至<30kg，20mg每两周皮下注射；体重≥30kg至<60kg，35mg每两周皮下注射；体重≥ 60kg，50mg每两周皮下注射；
用药时程：每两周一次
对照用药
中文通用名：安慰剂 英文通用名：Placebo 商品名称：NA
剂型：注射剂
规格：0.5ml/支
用法用量：安慰剂成分：10 mM磷酸盐、2.6 mg/mL氯化钠、71.9 mg/mL蔗糖和0.5 mg/mL聚山梨酯-80，pH 7.3。
体重≥10kg至<30kg，20mg每两周皮下注射；体重≥30kg至<60kg，35mg每两周皮下注射；体重≥ 60kg，50mg每两周皮下注射；
用药时程：每两周一次
规格：0.5ml/支
用法用量：安慰剂成分：10 mM磷酸盐、2.6 mg/mL氯化钠、71.9 mg/mL蔗糖和0.5 mg/mL聚山梨酯-80，pH 7.3。
体重≥10kg至<30kg，20mg每两周皮下注射；体重≥30kg至<60kg，35mg每两周皮下注射；体重≥ 60kg，50mg每两周皮下注射；
用药时程：每两周一次
终点指标
主要终点1 项，展开查看
- 随机评价期结束（第169天）时的RGI-C评分评价时间：第169天指标类型：有效性指标
次要终点3 项，展开查看
- 随机评价期结束（第169天）时RSS较基线的变化评价时间：基线，第169天指标类型：有效性指标
- 随机评价期结束（第169天）时以下终点较基线的变化： - 6MWT（≥5岁） - %6MW预测值T（≥5岁） - BOT-2（≥4岁） - PDMS-3（<4岁）评价时间：基线，第169天指标类型：有效性指标
- 随机评价期结束（第169天）时的RGI-C应答者比例评价时间：基线，第169天指标类型：有效性指标
伦理委员会审查记录
- 首都医科大学附属北京儿童医院医学伦理委员会同意 · 2024-02-23
- 首都医科大学附属北京儿童医院医学伦理委员会同意 · 2024-08-09
- 首都医科大学附属北京儿童医院医学伦理委员会同意 · 2025-05-28
数据安全与受试者保险
- 数据安全监查委员会（DMC）
- 有
- 是否购买保险
- 有
源 Word 字段核对
用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。
公示头信息5 个字段
- 登记号
- CTR20240840
- 试验状态
- 进行中
- 申请人联系人
- 张雪婷
- 首次公示信息日期
- 2024-03-13
- 申请人名称
- Alexion Pharmaceuticals Inc./阿斯利康全球研发（中国）有限公司/Alexion Pharma International Operations Limited, Alexion Athlone Manufacturing Facility (AAMF)
试验基本信息12 个字段
- 登记号
- CTR20240840
- 相关登记号
- CTR20240789
- 药物名称
- ALXN1850注射液 曾用名:
- 药物类型
- 生物制品
- 临床申请受理号
- JXSL2300215
- 适应症
- 低磷酸酯酶症儿童（2岁至<12岁）受试者
- 试验专业题目
- 一项在既往未接受过 Asfotase Alfa 治疗的低磷酸酯酶症儿童（2岁至<12岁）受试者中评价ALXN1850皮下给药相比于安慰剂的有效性和安全性的随机、双盲、安慰剂对照、多中心III期研究
- 试验通俗题目
- ALXN1850治疗初治HPP儿童受试者的III期研究
- 试验方案编号
- ALXN1850-HPP-305
- 方案最新版本号
- 3.0（全球）
- 版本日期
- 2025-02-24
- 方案是否为联合用药
- 否