登记概览
- 登记号
- CTR20240883
- 快照状态
- 进行中 招募完成
- 状态阶段
- 招募结束（规范化导航项）
- 源数据分期
- 其它IIIb
- 研究类型
- 安全性与有效性
- 疾病领域
- 其他或待归类（规则标签）
- 申请人
- Novartis Pharma AG 诺华（中国）生物医学研究有限公司 Novartis Gene Therapies, Inc.
完整专业题目
针对临床试验中接受OAV101IT或OAV101IV治疗的脊髓性肌萎缩症患者进行的长期随访研究
关键时间与入组记录
均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。
- 方案版本日期
- 2024-08-01
- 首次公示信息日期
- 2024-03-18
- 第一例受试者签署知情同意书日期
- 国内：2024-05-30；国际：2022-12-19
- 第一例受试者入组日期
- 国内：2024-05-30；国际：2022-12-19
- 试验完成日期
- 国内：登记人暂未填写该信息；国际：登记人暂未填写该信息
- 目标入组人数
- 国内: 27 人；国际: 260 人；
- 已入组人数
- 国内: 19 人；国际: 118 人；
- 实际入组总人数
- 国内: 登记人暂未填写该信息；国际: 登记人暂未填写该信息；
源文档试验状态：进行中（招募完成）
登记参加机构与地点
共 46 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。
北京市 · 北京市四川省 · 成都市浙江省 · 杭州市重庆市 · 重庆市广东省 · 深圳市广东省 · 广州市Sydney · SydneyLeuven · LeuvenQuebec · MontrealBas · Rhin -StrasbourgGarches · GarchesRoma · RomaSingapore · SingaporeTaipei · TaipeiKaohsiung · KaohsiungBangkok · BangkokNewcastle · upon-Tyne -Newcastle-upon-TyneLondon · LondonVirginia · NorfolkHa Noi, thu do · Hanoi另有 21 个地区
- 北京大学第一医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：姜玉武
- 四川大学华西第二医院（华西妇产儿童医院）中国 · 四川省 · 成都市 · 研究者：罗蓉
- 浙江大学医学院附属儿童医院中国 · 浙江省 · 杭州市 · 研究者：毛姗姗
- 北京协和医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：戴毅
- 重庆医科大学附属儿童医院中国 · 重庆市 · 重庆市 · 研究者：洪思琦
- 深圳市儿童医院中国 · 广东省 · 深圳市 · 研究者：罗序峰
- 广州市妇女儿童医疗中心中国 · 广东省 · 广州市 · 研究者：刘丽
- 首都医科大学附属北京儿童医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：吕俊兰/任晓暾
- Sydney Childrens Hospital澳大利亚 · Sydney · Sydney · 研究者：Michelle Anne Farrar
- UZ Leuven比利时 · Leuven · Leuven · 研究者：Liesbeth De Waele
- McGill University Health Center Gen Site加拿大 · Quebec · Montreal · 研究者：Maryam Oskoui
- Hopital de Hautepierre法国 · Bas · Rhin -Strasbourg · 研究者：Vincent Laugel
- APHP Poincare法国 · Garches · Garches · 研究者：Susana Quijano-Roy
- Policlin.Univ.A.Gemelli Universita Cattolica del Sacro Cuore U.O.C.Neuropsichiatr.Infantile意大利 · Roma · Roma · 研究者：Eugenio Maria Mercuri
- National University Hospital新加坡 · Singapore · Singapore · 研究者：Stacey Kiat Hong Tay
- National Taiwan University Hospital中国台湾 · Taipei · Taipei · 研究者：Yin Hsiu Chien
- Kaohsiung Medical University Chung Ho Memorial Hospital中国台湾 · Kaohsiung · Kaohsiung · 研究者：Yuh-Jyh Jong
- Siriraj Hospital泰国 · Bangkok · Bangkok · 研究者：Oranee Sanmaneechai
- Great North Children Hospital英国 · Newcastle · upon-Tyne -Newcastle-upon-Tyne · 研究者：Maha ElSeed (ex-Chiara Marini-Bettolo)
- Great Ormond Street Hospital for Children英国 · London · London · 研究者：Giovanni Baranello
- Children's Hospital of the King's Daughters美国 · Virginia · Norfolk · 研究者：Crystal Miller Proud
- Vietnam National Children’s hospital越南 · Ha Noi, thu do · Hanoi · 研究者：Dung Vu Chi
- Hospital Erasto Gaertner巴西 · Paraná · Curitiba · 研究者：Adriana Ortega
- Hospital das Clínicas da FMUSP巴西 · N/A · Sao Paulo · 研究者：Edmar Zanoteli
其余 22 家登记机构展开查看完整名单
- University of Ottawa - Children's Hospital of Eastern Ontari加拿大 · Ontario · Ottawa · 研究者：Hugh McMillan
- Rigshospitalet/ National University Hospital丹麦 · Capital · Copenhagen · 研究者：Alfred Peter Born
- Hospital Femme Mere Enfant法国 · Rhne · Bron · 研究者：Laure Le Goff
- CHU de Toulouse - Hopital des Enfants - HOPITAL DES ENFANTS-NEUROLOGIE法国 · Haute · Garonne -TOULOUSE · 研究者：Claude Cances
- P.D. Hinduja National Hospital and Medical Research Center印度 · Maharashtra · Mumbai · 研究者：Neelu Desai
- Sir Ganga Ram Hospital印度 · Delhi · New Delhi · 研究者：Ratna Puri
- All India Institute of Medical Sciences印度 · Delhi · New Delhi · 研究者：Sheffali Gulati
- Peerless Hospital印度 · West Bengal · Hyderabad · 研究者：Sanjukta Dey
- Rainbow Hospital印度 · Telangana · Hyderabad · 研究者：Ramesh Konanki
- Tokyo Women's Medical University Hospital - Institute of Clinical Genomics日本 · Tokyo · Shinjuku-ku · 研究者：Tamaki 環 Kato 加藤
- Kurume University Hospital - Pediatrics日本 · Hukuoka · Kurume · 研究者：Munetsugu 宗嗣 Hara 原
- University Malaya Medical Centre马来西亚 · Wilayah Persekutuan Kuala Lumpur · Kuala Lumpur · 研究者：Choong Yi Fong
- Hospital Tunku Azizah马来西亚 · Wilayah Persekutuan Kuala Lumpur · Kuala Lumpur · 研究者：Dianah Abd Hadi
- Hospital Civil De Guadalajara Fray Antonio Alcalde墨西哥 · N/A · Guadalajara · 研究者：Rosa Elizabeth Marquez Palacios
- Hospital Infantil De Mexico Federico Gomez墨西哥 · N/A · Mexico · 研究者：Daniel Alvarez Amado
- University Medical Center Utrecht (UMCU)荷兰 · Utrecht · Utrecht · 研究者：W.L. (Ludo) van der Pol
- King Faisal Specialist Hospital and Research Center沙特阿拉伯 · Ar Riyad · Riyadh · 研究者：Mohamed Al Muhaizea
- Red Cross War Memorial Children's Hospital南非 · Western Cape · Cape Town · 研究者：Joanne (Jo) Wilmshurst
- Hospital Universitario Vall d'Hebrón西班牙 · Barcelona · Barcelona · 研究者：Francina Munell Casadesus
- Children's Hospital of the King's Daughters美国 · Virginia · Norfolk · 研究者：Crystal Proud
- Boston Children’s Hospital美国 · Massachusetts · Boston · 研究者：Leslie Hayes
- University of Wisconsin Hospitals and Clinics美国 · Wisconsin · Madison · 研究者：Jennifer Kwon
申请人与登记联系人
保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。
- 申请人联系人
- 诺华医学热线（临床登记）
- 申请人名称
- Novartis Pharma AG 诺华（中国）生物医学研究有限公司 Novartis Gene Therapies, Inc.
- 联系人姓名
- 诺华医学热线（临床登记）
- 联系人座机
- 400-6213132
- 联系人Email
- [已移除邮箱]
- 联系人邮政地址
- 北京市-北京市-北京市
- 联系人邮编
- 100004
主要研究者信息
- 姓名
- 姜玉武
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 北京市-北京市-西城区西什库大街8号
- 邮编
- 100034
- 单位名称
- 北京大学第一医院
方案登记信息
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 试验方案编号
- COAV101A12308
- 方案最新版本号
- 04
- 版本日期
- 2024-08-01
- 方案是否为联合用药
- 否
试验目的
本研究旨在长期随访期间对接受OAV101 静脉内（IV）或鞘内（IT）给药治疗的脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的安全性和疗效进行评估。将评估5 年内的安全性和疗效。
试验设计
- 试验分类
- 安全性和有效性
- 试验分期
- 其它IIIb
- 设计类型
- 单臂试验
- 随机化
- 非随机化
- 盲法
- 开放
- 试验范围
- 国际多中心试验
受试者基本信息
- 年龄
- 2岁(最小年龄)至18岁(最大年龄)
- 性别
- 男+女
- 健康受试者
- 无
受试者条件
条件须由专业人员结合完整资料判断。
入选标准
1.参与过 OAV101 临床试验。
2.在进行任何评估之前必须获得书面知情同意。
3.患者/父母/法定监护人愿意并能够遵守研究程序。
2.在进行任何评估之前必须获得书面知情同意。
3.患者/父母/法定监护人愿意并能够遵守研究程序。
排除标准
1.本研究没有特定的排除标准。
试验用药
中文通用名：OAV101注射液： 英文通用名：OAV101 Injection 商品名称：NA
剂型：NA
规格：NA
用法用量：NA
用药时程：NA
规格：NA
用法用量：NA
用药时程：NA
终点指标
主要终点2 项，展开查看
- 将按监管活动医学词典（MedDRA）系统器官分类（SOC）和首选术语（PT）总结整个研究期间（ 5 年）报告治疗期间出现的 SAE 的受试者人数和比例。评价时间：0-第5年：观察期内收集指标类型：安全性指标
- 将按 AESI 类别以及 MedDRA SOC 和 PT 总结整个研究期间（5年）报告治疗期间出现的 AESI 的受试者人数和比例。评价时间：0-第5年：观察期内收集指标类型：安全性指标
次要终点6 项，展开查看
- 证实达到各发育里程碑（根据发育里程碑检查表）的受试者人数和比例评价时间：0-第2年：6个月/次 第3年 - 第5年 / 提前终止访视：1年/次指标类型：有效性指标
- 证实维持各发育里程碑的受试者人数和比例评价时间：0-第5年：观察期内收集指标类型：有效性指标
- HFMSE 总评分较基线变化评价时间：0-第2年：6个月/次 第3年 - 第5年 / 提前终止访视：1年/次指标类型：有效性指标
- RULM 总评分较基线变化评价时间：0-第2年：6个月/次 第3年 - 第5年 / 提前终止访视：1年/次指标类型：有效性指标
- 具有潜在有临床意义生命体征结果的患者人数和比例，针对各生命体征参数单独总结评价时间：0-第2年：6个月/次 第3年 - 第5年 / 提前终止访视：1年/次指标类型：安全性指标
- 具有潜在有临床意义实验室检查值的患者人数和比例，针对各实验室参数单独总结评价时间：0-第2年：6个月/次 第3年 - 第5年 / 提前终止访视：1年/次指标类型：安全性指标
伦理委员会审查记录
- 北京大学第一医院生物医学研究伦理委员会同意 · 2023-12-12
- 北京大学第一医院生物医学研究伦理委员会同意 · 2024-07-03
- 北京大学第一医院生物医学研究伦理委员会同意 · 2025-02-25
- 北京大学第一医院生物医学研究伦理委员会同意 · 2025-04-24
数据安全与受试者保险
- 数据安全监查委员会（DMC）
- 有
- 是否购买保险
- 有
源 Word 字段核对
用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。
公示头信息5 个字段
- 登记号
- CTR20240883
- 试验状态
- 进行中
- 申请人联系人
- 诺华医学热线（临床登记）
- 首次公示信息日期
- 2024-03-18
- 申请人名称
- Novartis Pharma AG/诺华（中国）生物医学研究有限公司/Novartis Gene Therapies, Inc.
试验基本信息11 个字段
- 登记号
- CTR20240883
- 药物名称
- OAV101注射液
- 药物类型
- 生物制品
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 适应症
- 脊髓性肌萎缩症患者
- 试验专业题目
- 针对临床试验中接受OAV101IT或OAV101IV治疗的脊髓性肌萎缩症患者进行的长期随访研究
- 试验通俗题目
- 针对临床试验中接受 OAV101 治疗的脊髓性肌萎缩症患者进行的长期随访研究
- 试验方案编号
- COAV101A12308
- 方案最新版本号
- 04
- 版本日期
- 2024-08-01
- 方案是否为联合用药
- 否