登记概览
- 登记号
- CTR20240928
- 快照状态
- 进行中 招募中
- 状态阶段
- 招募中（规范化导航项）
- 源数据分期
- III期
- 研究类型
- 安全性与有效性
- 疾病领域
- 血液与造血系统（规则标签）
- 申请人
- 神州细胞工程有限公司
完整专业题目
一项多中心、开放、非对照评估重组人凝血因子VIII（SCT800）在重型甲型血友病既往未经治疗患者（PUPs）中预防治疗的安全性和有效性III期研究
关键时间与入组记录
均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。
- 方案版本日期
- 2025-01-09
- 首次公示信息日期
- 2024-03-28
- 第一例受试者签署知情同意书日期
- 国内：2024-04-26；
- 第一例受试者入组日期
- 国内：2024-04-29；
- 试验完成日期
- 国内：登记人暂未填写该信息；
- 目标入组人数
- 国内: 36 人；
- 已入组人数
- 国内: 5 人；
- 实际入组总人数
- 国内: 登记人暂未填写该信息；
源文档试验状态：进行中（招募中）
登记参加机构与地点
共 9 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。
北京市 · 北京市河南省 · 郑州市湖南省 · 长沙市广东省 · 广州市湖北省 · 武汉市重庆市 · 重庆市山西省 · 太原市广西壮族自治区 · 南宁市江苏省 · 南京市
- 首都医科大学附属北京儿童医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：吴润晖
- 河南省儿童医院郑州儿童医院中国 · 河南省 · 郑州市 · 研究者：刘炜
- 湖南省儿童医院中国 · 湖南省 · 长沙市 · 研究者：郑敏翠
- 南方医科大学南方医院中国 · 广东省 · 广州市 · 研究者：冯晓勤
- 华中科技大学同济医学院附属同济医院中国 · 湖北省 · 武汉市 · 研究者：胡群
- 重庆医科大学附属儿童医院中国 · 重庆市 · 重庆市 · 研究者：肖剑文
- 山西省儿童医院中国 · 山西省 · 太原市 · 研究者：程艳丽
- 广西医科大学第一附属医院中国 · 广西壮族自治区 · 南宁市 · 研究者：何云燕
- 南京市儿童医院中国 · 江苏省 · 南京市 · 研究者：方拥军
申请人与登记联系人
保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。
- 申请人联系人
- 陈富强
- 申请人名称
- 神州细胞工程有限公司
- 联系人姓名
- 陈富强
- 联系人座机
- [已移除电话]
- 联系人手机号
- [已移除电话]
- 联系人Email
- [已移除邮箱]
- 联系人邮政地址
- 北京市-北京市-北京经济技术开发区科创七街31号
- 联系人邮编
- 100176
主要研究者信息
- 姓名
- 吴润晖
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 北京市-北京市-西城区南礼士路56号
- 邮编
- 100045
- 单位名称
- 首都医科大学附属北京儿童医院
方案登记信息
- 相关登记号
- CTR20160409,CTR20160410,CTR20181922,CTR20191311,CTR20191772
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 试验方案编号
- SCT800-A304
- 方案最新版本号
- V1.3
- 版本日期
- 2025-01-09
- 方案是否为联合用药
- 否
试验目的
主要：评估SCT800在甲型血友病未经治疗患者进行预防治疗的安全性。次要：评估SCT800在甲型血友病未经治疗患者进行预防治疗的有效性。评估SCT800在甲型血友病未经治疗患者中出血事件治疗的安全性和有效性。
试验设计
- 试验分类
- 安全性和有效性
- 试验分期
- III期
- 设计类型
- 单臂试验
- 随机化
- 非随机化
- 盲法
- 开放
- 试验范围
- 国内试验
受试者基本信息
- 年龄
- 无下限(最小年龄)至6岁(最大年龄)
- 性别
- 男
- 健康受试者
- 无
受试者条件
条件须由专业人员结合完整资料判断。
入选标准
1.年龄＜6岁。
2.重型（中心实验室检测FVIII:C＜1%）甲型血友病男性患者。
3.从未接受过pdFVIII/rFVIII治疗的患者包括已上市SCT800（曾应用≤5EDs血液制品例如冷沉淀、新鲜冰冻血浆可以接受）。
4.FVIII抑制物检测结果为阴性（中心实验室Nijmegen-Bethesda检测结果<0.6 BU/mL）。
5.艾滋病毒阴性；如为艾滋病患者，病毒携带数量<200粒/μL或<400000拷贝/mL，且艾滋病患者需满足CD4+计数>200/μL。
6.患者法定监护人签署知情同意书。
2.重型（中心实验室检测FVIII:C＜1%）甲型血友病男性患者。
3.从未接受过pdFVIII/rFVIII治疗的患者包括已上市SCT800（曾应用≤5EDs血液制品例如冷沉淀、新鲜冰冻血浆可以接受）。
4.FVIII抑制物检测结果为阴性（中心实验室Nijmegen-Bethesda检测结果<0.6 BU/mL）。
5.艾滋病毒阴性；如为艾滋病患者，病毒携带数量<200粒/μL或<400000拷贝/mL，且艾滋病患者需满足CD4+计数>200/μL。
6.患者法定监护人签署知情同意书。
排除标准
1.已知对赋形剂过敏；已知对鼠类或仓鼠蛋白过敏者。
2. 有抑制物家族史和出生后有抑制物史者。
3. 除甲型血友病外的其它凝血功能异常的疾病者。
4. 肝功能临床检测（ALT、AST）≥ 5倍正常值上限（ULN）或肾功能临床检测（血尿素氮/尿素、肌酐）≥ 2倍ULN者。
5. 临床上诊断为活动性乙型或丙型肝炎者。
6. 国际标准化比值（INR）＞1.5。
7. 血小板计数＜100×10^9/L。
8. 在首次用药之前1周内使用过或研究期间需要定期（如每天或隔天）使用任何抗凝剂、抗纤溶剂以及影响血小板功能的药物者包括非甾体类抗炎药（NSAIDs）如阿司匹林等。
9. 在首次使用研究药物之前2周内使用过或研究期间预计接受免疫调节剂（如丙种球蛋白、皮质类固醇强的松>10 mg/d [且＞7天]或类似药物或α-干扰素，抗逆转录病毒化疗除外）者。
10. 其它有临床显著意义的疾病、药物滥用、精神异常或智力障碍者。
11. 在首次用药之前一个月内参加过其他临床研究的患者，在签署知情同意书后参加过其他FVIII临床试验的患者。
2. 有抑制物家族史和出生后有抑制物史者。
3. 除甲型血友病外的其它凝血功能异常的疾病者。
4. 肝功能临床检测（ALT、AST）≥ 5倍正常值上限（ULN）或肾功能临床检测（血尿素氮/尿素、肌酐）≥ 2倍ULN者。
5. 临床上诊断为活动性乙型或丙型肝炎者。
6. 国际标准化比值（INR）＞1.5。
7. 血小板计数＜100×10^9/L。
8. 在首次用药之前1周内使用过或研究期间需要定期（如每天或隔天）使用任何抗凝剂、抗纤溶剂以及影响血小板功能的药物者包括非甾体类抗炎药（NSAIDs）如阿司匹林等。
9. 在首次使用研究药物之前2周内使用过或研究期间预计接受免疫调节剂（如丙种球蛋白、皮质类固醇强的松>10 mg/d [且＞7天]或类似药物或α-干扰素，抗逆转录病毒化疗除外）者。
10. 其它有临床显著意义的疾病、药物滥用、精神异常或智力障碍者。
11. 在首次用药之前一个月内参加过其他临床研究的患者，在签署知情同意书后参加过其他FVIII临床试验的患者。
试验用药
中文通用名：注射用重组人凝血因子VIII： 英文通用名：Recombinant Human Coagulation Factor VIII for Injection 商品名称：安佳因
剂型：注射剂
规格：250IU/瓶
用法用量：每瓶药物用4mL灭菌注射用水（由申办方统一提供）复溶后，静脉注射给药，给药频率为隔天一次或者每周三次，对于预防治疗期内发生的出血事件，由研究者根据出血部位及程度、受试者的临床状况决定给药的剂量和频率。
用药时程：主研究期（V1至V7）、扩展期（V8）
规格：250IU/瓶
用法用量：每瓶药物用4mL灭菌注射用水（由申办方统一提供）复溶后，静脉注射给药，给药频率为隔天一次或者每周三次，对于预防治疗期内发生的出血事件，由研究者根据出血部位及程度、受试者的临床状况决定给药的剂量和频率。
用药时程：主研究期（V1至V7）、扩展期（V8）
中文通用名：注射用重组人凝血因子VIII： 英文通用名：Recombinant Human Coagulation Factor VIII for Injection 商品名称：安佳因
剂型：注射剂
规格：1000IU/瓶
用法用量：每瓶药物用4 mL灭菌注射用水（由申办方统一提供）复溶后，静脉注射给药，给药频率为隔天一次或者每周三次，对于预防治疗期内发生的出血事件，由研究者根据出血部位及程度、受试者的临床状况决定给药的剂量和频率。
用药时程：主研究期（V1至V7）、扩展期（V8）
规格：1000IU/瓶
用法用量：每瓶药物用4 mL灭菌注射用水（由申办方统一提供）复溶后，静脉注射给药，给药频率为隔天一次或者每周三次，对于预防治疗期内发生的出血事件，由研究者根据出血部位及程度、受试者的临床状况决定给药的剂量和频率。
用药时程：主研究期（V1至V7）、扩展期（V8）
中文通用名：注射用重组人凝血因子VIII： 英文通用名：Recombinant Human Coagulation Factor VIII for Injection 商品名称：安佳因
剂型：注射剂
规格：250IU/瓶
用法用量：每瓶药物用4mL灭菌注射用水（由申办方统一提供）复溶后，静脉注射给药，给药频率为隔天一次或者每周三次，对于预防治疗期内发生的出血事件，由研究者根据出血部位及程度、受试者的临床状况决定给药的剂量和频率。
用药时程：主研究期（V1至V7）、扩展期（V8）
规格：250IU/瓶
用法用量：每瓶药物用4mL灭菌注射用水（由申办方统一提供）复溶后，静脉注射给药，给药频率为隔天一次或者每周三次，对于预防治疗期内发生的出血事件，由研究者根据出血部位及程度、受试者的临床状况决定给药的剂量和频率。
用药时程：主研究期（V1至V7）、扩展期（V8）
中文通用名：注射用重组人凝血因子VIII： 英文通用名：Recombinant Human Coagulation Factor VIII for Injection 商品名称：安佳因
剂型：注射剂
规格：250IU/瓶
用法用量：每瓶药物用4mL灭菌注射用水（由申办方统一提供）复溶后，静脉注射给药，给药频率为隔天一次或者每周三次，对于预防治疗期内发生的出血事件，由研究者根据出血部位及程度、受试者的临床状况决定给药的剂量和频率。
用药时程：主研究期（V1至V7）、扩展期（V8）
规格：250IU/瓶
用法用量：每瓶药物用4mL灭菌注射用水（由申办方统一提供）复溶后，静脉注射给药，给药频率为隔天一次或者每周三次，对于预防治疗期内发生的出血事件，由研究者根据出血部位及程度、受试者的临床状况决定给药的剂量和频率。
用药时程：主研究期（V1至V7）、扩展期（V8）
中文通用名：注射用重组人凝血因子VIII： 英文通用名：Recombinant Human Coagulation Factor VIII for Injection 商品名称：安佳因
剂型：注射剂
规格：1000IU/瓶
用法用量：每瓶药物用4mL灭菌注射用水（由申办方统一提供）复溶后，静脉注射给药，给药频率为隔天一次或者每周三次，对于预防治疗期内发生的出血事件，由研究者根据出血部位及程度、受试者的临床状况决定给药的剂量和频率。
用药时程：主研究期（V1至V7）、扩展期（V8）
规格：1000IU/瓶
用法用量：每瓶药物用4mL灭菌注射用水（由申办方统一提供）复溶后，静脉注射给药，给药频率为隔天一次或者每周三次，对于预防治疗期内发生的出血事件，由研究者根据出血部位及程度、受试者的临床状况决定给药的剂量和频率。
用药时程：主研究期（V1至V7）、扩展期（V8）
中文通用名：注射用重组人凝血因子VIII： 英文通用名：Recombinant Human Coagulation Factor VIII for Injection 商品名称：安佳因
剂型：注射剂
规格：1000IU/瓶
用法用量：每瓶药物用4mL灭菌注射用水（由申办方统一提供）复溶后，静脉注射给药，给药频率为隔天一次或者每周三次，对于预防治疗期内发生的出血事件，由研究者根据出血部位及程度、受试者的临床状况决定给药的剂量和频率。
用药时程：主研究期（V1至V7）、扩展期（V8）
规格：1000IU/瓶
用法用量：每瓶药物用4mL灭菌注射用水（由申办方统一提供）复溶后，静脉注射给药，给药频率为隔天一次或者每周三次，对于预防治疗期内发生的出血事件，由研究者根据出血部位及程度、受试者的临床状况决定给药的剂量和频率。
用药时程：主研究期（V1至V7）、扩展期（V8）
中文通用名：注射用重组人凝血因子VIII： 英文通用名：Recombinant Human Coagulation Factor VIII for Injection 商品名称：安佳因
剂型：注射剂
规格：1000IU/瓶
用法用量：每瓶药物用4mL灭菌注射用水（由申办方统一提供）复溶后，静脉注射给药，给药频率为隔天一次或者每周三次，对于预防治疗期内发生的出血事件，由研究者根据出血部位及程度、受试者的临床状况决定给药的剂量和频率。
用药时程：主研究期（V1至V7）、扩展期（V8）
规格：1000IU/瓶
用法用量：每瓶药物用4mL灭菌注射用水（由申办方统一提供）复溶后，静脉注射给药，给药频率为隔天一次或者每周三次，对于预防治疗期内发生的出血事件，由研究者根据出血部位及程度、受试者的临床状况决定给药的剂量和频率。
用药时程：主研究期（V1至V7）、扩展期（V8）
对照用药
中文通用名：无
用法用量：
终点指标
主要终点1 项，展开查看
- 采用Nijmegen-Bethesda方法对主研究中FVIII抑制物产生情况进行监测。评价时间：主研究期（V1至V7）指标类型：安全性指标
次要终点9 项，展开查看
- FVIII抑制物发生率（扩展研究及整体研究）评价时间：主研究期（V1至V7）、扩展期（V8）指标类型：安全性指标
- AE的发生率评价时间：主研究期（V1至V7）、扩展期（V8）指标类型：安全性指标
- 抗CHO抗体的发生率评价时间：主研究期（V1至V7）、扩展期（V8）指标类型：安全性指标
- 年化出血率（预防治疗）评价时间：主研究期（V1至V7）、扩展期（V8）指标类型：有效性指标
- 年化关节出血率（预防治疗）评价时间：主研究期（V1至V7）、扩展期（V8）指标类型：有效性指标
- FVIII增量体内回收率（预防治疗）评价时间：主研究期（V1至V7）、扩展期（V8）指标类型：有效性指标
- SCT800用量（预防治疗）评价时间：主研究期（V1至V7）、扩展期（V8）指标类型：有效性指标
- 止血有效性（出血事件治疗）评价时间：主研究期（V1至V7）、扩展期（V8）指标类型：有效性指标
- SCT800注射次数和给药剂量（出血事件治疗）评价时间：主研究期（V1至V7）、扩展期（V8）指标类型：有效性指标
伦理委员会审查记录
- 首都医科大学附属北京儿童医院医学伦理委员会修改后同意 · 2024-01-23
- 首都医科大学附属北京儿童医院医学伦理委员会同意 · 2024-02-23
- 首都医科大学附属北京儿童医院医学伦理委员会同意 · 2024-06-18
- 首都医科大学附属北京儿童医院医学伦理委员会同意 · 2025-02-24
数据安全与受试者保险
- 数据安全监查委员会（DMC）
- 无
- 是否购买保险
- 有
源 Word 字段核对
用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。
公示头信息5 个字段
- 登记号
- CTR20240928
- 试验状态
- 进行中
- 申请人联系人
- 陈富强
- 首次公示信息日期
- 2024-03-28
- 申请人名称
- 神州细胞工程有限公司
试验基本信息12 个字段
- 登记号
- CTR20240928
- 相关登记号
- CTR20160409,CTR20160410,CTR20181922,CTR20191311,CTR20191772
- 药物名称
- 注射用重组人凝血因子VIII
- 药物类型
- 生物制品
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 适应症
- 未经治疗的甲型血友病患者出血的预防和控制
- 试验专业题目
- 一项多中心、开放、非对照评估重组人凝血因子VIII（SCT800）在重型甲型血友病既往未经治疗患者（PUPs）中预防治疗的安全性和有效性III期研究
- 试验通俗题目
- 评估SCT800在既往未经治疗患者（PUPs）中的安全性、有效性
- 试验方案编号
- SCT800-A304
- 方案最新版本号
- V1.3
- 版本日期
- 2025-01-09
- 方案是否为联合用药
- 否