登记概览
- 登记号
- CTR20241092
- 快照状态
- 进行中 招募中
- 状态阶段
- 招募中（规范化导航项）
- 源数据分期
- I期
- 研究类型
- 安全性与有效性
- 疾病领域
- 其他或待归类（规则标签）
- 申请人
- 凌意（杭州）生物科技有限公司
完整专业题目
一项评估LY-M001注射液治疗I型戈谢病成人患者的安全性、耐受性和有效性的多中心、开放、单臂、单次给药、剂量递增和扩展的I/II期临床研究
关键时间与入组记录
均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。
- 方案版本日期
- 2024-11-08
- 首次公示信息日期
- 2024-04-03
- 第一例受试者签署知情同意书日期
- 国内：2024-07-05；
- 第一例受试者入组日期
- 国内：2024-08-06；
- 试验完成日期
- 国内：登记人暂未填写该信息；
- 目标入组人数
- 国内: 6 人；
- 已入组人数
- 国内: 4 人；
- 实际入组总人数
- 国内: 登记人暂未填写该信息；
源文档试验状态：进行中（招募中）
登记参加机构与地点
共 4 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。
天津市 · 天津市浙江省 · 杭州市山西省 · 太原市广东省 · 广州市
- 中国医学科学院血液病医院中国 · 天津市 · 天津市 · 研究者：张凤奎
- 浙江大学医学院附属第一医院中国 · 浙江省 · 杭州市 · 研究者：黄河
- 山西白求恩医院中国 · 山西省 · 太原市 · 研究者：张睿娟
- 广州市第一人民医院中国 · 广东省 · 广州市 · 研究者：王顺清
申请人与登记联系人
保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。
- 申请人联系人
- 何日红
- 申请人名称
- 凌意（杭州）生物科技有限公司
- 联系人姓名
- 何日红
- 联系人座机
- [已移除电话]
- 联系人手机号
- [已移除电话]
- 联系人Email
- [已移除邮箱]
- 联系人邮政地址
- 浙江省-杭州市-杭州市萧山区奔竞大道3300号钱湾生物港一期21幢
- 联系人邮编
- 312000
主要研究者信息
主要研究者 1
- 姓名
- 张凤奎
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 天津市-天津市-和平区南京路288号
- 邮编
- 300011
- 单位名称
- 中国医学科学院血液病医院
主要研究者 2
- 姓名
- 黄河
- 学位
- 博士
- 职称
- 教授
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 浙江省-杭州市-上城区庆春路79号
- 邮编
- 310003
- 单位名称
- 浙江大学医学院附属第一医院
主要研究者 3
- 姓名
- 张睿娟
- 学位
- 博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 山西省-太原市-小店区龙城大街99号
- 邮编
- 030032
- 单位名称
- 山西白求恩医院
主要研究者 4
- 姓名
- 王顺清
- 学位
- 博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 广东省-广州市-越秀区盘福路1号
- 邮编
- 510180
- 单位名称
- 广州市第一人民医院
方案登记信息
- 临床申请受理号
- CXSL2300730
- 试验方案编号
- LY-M001-GD-101
- 方案最新版本号
- 3.2
- 版本日期
- 2024-11-08
- 方案是否为联合用药
- 否
试验目的
评价单次静脉输注LY-M001治疗GD1患者的安全性和耐受性，并确定II期研究的推荐剂量（RP2D）
试验设计
- 试验分类
- 安全性和有效性
- 试验分期
- I期
- 设计类型
- 单臂试验
- 随机化
- 非随机化
- 盲法
- 开放
- 试验范围
- 国内试验
受试者基本信息
- 年龄
- 18岁(最小年龄)至60岁(最大年龄)
- 性别
- 男+女
- 健康受试者
- 无
受试者条件
条件须由专业人员结合完整资料判断。
入选标准
1.受试者充分了解研究目的、性质、方法以及可能发生的不良反应，自愿作为受试者，自愿签署知情同意书（ICF）
2.由实验室检测确认具有葡萄糖脑苷脂酶基因（GBA1）等位基因双突变且葡萄糖脑苷酯酶活性（干血试纸法DBS）＜1.19μmol/L/h，并满足GD临床诊断标准的GD1患者
3.经治的戈谢病I型患者，且由研究者综合判断患者病情稳定。若既往接受过GD的酶替代疗法（ERT）或底物清除疗法（SRT）的患者，需治疗6个月以上，在给药前洗脱5个药物半衰期
4.有生育能力的女性（WOCBP）受试者妊娠试验阴性
5.受试者及其伴侣在筛选期至研究结束后6个月内无生育计划、且自愿采取有效的避孕措施者（如禁欲、避孕套等）；受试者无捐献精子或卵子计划
2.由实验室检测确认具有葡萄糖脑苷脂酶基因（GBA1）等位基因双突变且葡萄糖脑苷酯酶活性（干血试纸法DBS）＜1.19μmol/L/h，并满足GD临床诊断标准的GD1患者
3.经治的戈谢病I型患者，且由研究者综合判断患者病情稳定。若既往接受过GD的酶替代疗法（ERT）或底物清除疗法（SRT）的患者，需治疗6个月以上，在给药前洗脱5个药物半衰期
4.有生育能力的女性（WOCBP）受试者妊娠试验阴性
5.受试者及其伴侣在筛选期至研究结束后6个月内无生育计划、且自愿采取有效的避孕措施者（如禁欲、避孕套等）；受试者无捐献精子或卵子计划
排除标准
1.AAV8中和抗体阳性
2. 临床上疑似II型或III型戈谢病（GD2或GD3）患者
3. 预计在未来6个月内需要手术治疗的活动性和进展性骨病
4. 经研究者判断，受试者患有与GD无关的特发性血小板减少性紫癜（ITP）、血栓性血小板减少性紫癜（TTP）、血小板减少、贫血、肝肿大、脾肿大和/或骨质疏松症
5. 筛选前28天或5个半衰期（仅药物）内（以较长者为准）接受其它临床研究的研究药物或研究器械的治疗或处置
6. 6. 具有临床意义的肝病、脆弱肝脏或肝毒素暴露史的证据，筛选时符合但不限于以下任一项：
？ 进行性肝肿大且大于3倍正常体积。
？ 2期或以上肝纤维化病史。
？ AST、ALT或TBIL高于正常值上限（ULN）的1.5倍。
？ 既往2年内有酒精或药物滥用史（酒精滥用史定义为：每周饮酒量大于14标准单位酒精[1标准单位含14 g酒精，如360 mL啤酒、45 mL酒精量为40%及以上的烈酒或150 mL葡萄酒]）。
？ 乙肝表面抗原（HBsAg）阳性，且乙肝病毒脱氧核糖核酸（HBV-DNA）阳性（HBV-DNA>103拷贝数/mL）；或服用乙肝病毒药物（如干扰素、拉米夫定、阿德福韦和恩替卡韦）；或丙型肝炎病毒（HCV）抗体阳性。
7. 人类免疫缺陷病毒（HIV）抗体阳性或梅毒螺旋体抗体阳性者
8. 严重高脂血症（甘油三酯>1000 mg/dL）
9. 未得到控制的伴随疾病或感染性疾病（需要研究者根据临床实际进行判断）
10. 受试者已经接受或计划接受骨髓移植、造血干细胞移植和/或主要器官移植，包括但不限于肝脏移植、肾脏移植等
11. 筛选前3个月，受试者接受过促红细胞生成素、输注全血或输注红细胞治疗；或筛选前1个月接受过血小板输注
12. 临床诊断或经研究者判断的严重心血管疾病（如纽约心脏病学会[NYHA]的心衰分级≥3级）
13. 既往接受过任何类型的基因治疗或细胞治疗
14. 在给药前3个月内使用过全身免疫抑制剂或类固醇治疗（方案规定的预防性给药的免疫抑制治疗除外）
15. 筛选前5年内有癌症史，但完全切除的非黑素瘤皮肤癌、非转移性前列腺癌和完全治疗的导管原位癌除外
16. 筛选前4个月内接种过减毒活疫苗或计划在临床试验期间接种减毒活疫苗
2. 临床上疑似II型或III型戈谢病（GD2或GD3）患者
3. 预计在未来6个月内需要手术治疗的活动性和进展性骨病
4. 经研究者判断，受试者患有与GD无关的特发性血小板减少性紫癜（ITP）、血栓性血小板减少性紫癜（TTP）、血小板减少、贫血、肝肿大、脾肿大和/或骨质疏松症
5. 筛选前28天或5个半衰期（仅药物）内（以较长者为准）接受其它临床研究的研究药物或研究器械的治疗或处置
6. 6. 具有临床意义的肝病、脆弱肝脏或肝毒素暴露史的证据，筛选时符合但不限于以下任一项：
？ 进行性肝肿大且大于3倍正常体积。
？ 2期或以上肝纤维化病史。
？ AST、ALT或TBIL高于正常值上限（ULN）的1.5倍。
？ 既往2年内有酒精或药物滥用史（酒精滥用史定义为：每周饮酒量大于14标准单位酒精[1标准单位含14 g酒精，如360 mL啤酒、45 mL酒精量为40%及以上的烈酒或150 mL葡萄酒]）。
？ 乙肝表面抗原（HBsAg）阳性，且乙肝病毒脱氧核糖核酸（HBV-DNA）阳性（HBV-DNA>103拷贝数/mL）；或服用乙肝病毒药物（如干扰素、拉米夫定、阿德福韦和恩替卡韦）；或丙型肝炎病毒（HCV）抗体阳性。
7. 人类免疫缺陷病毒（HIV）抗体阳性或梅毒螺旋体抗体阳性者
8. 严重高脂血症（甘油三酯>1000 mg/dL）
9. 未得到控制的伴随疾病或感染性疾病（需要研究者根据临床实际进行判断）
10. 受试者已经接受或计划接受骨髓移植、造血干细胞移植和/或主要器官移植，包括但不限于肝脏移植、肾脏移植等
11. 筛选前3个月，受试者接受过促红细胞生成素、输注全血或输注红细胞治疗；或筛选前1个月接受过血小板输注
12. 临床诊断或经研究者判断的严重心血管疾病（如纽约心脏病学会[NYHA]的心衰分级≥3级）
13. 既往接受过任何类型的基因治疗或细胞治疗
14. 在给药前3个月内使用过全身免疫抑制剂或类固醇治疗（方案规定的预防性给药的免疫抑制治疗除外）
15. 筛选前5年内有癌症史，但完全切除的非黑素瘤皮肤癌、非转移性前列腺癌和完全治疗的导管原位癌除外
16. 筛选前4个月内接种过减毒活疫苗或计划在临床试验期间接种减毒活疫苗
试验用药
中文通用名：LY-M001注射液： 英文通用名：LY-M001 商品名称：NA
剂型：注射剂
规格：4ml/瓶
用法用量：1.5ml/kg
用药时程：单次给药
规格：4ml/瓶
用法用量：1.5ml/kg
用药时程：单次给药
终点指标
主要终点2 项，展开查看
- LY-M001输注后至少28天内经数据安全审查委员会（SRC）判定为剂量限制性毒性（DLT）事件的发生率评价时间：输注后至D28指标类型：安全性指标
- LY-M001输注后52周内不良事件（AE）和严重不良事件（SAE）的发生率评价时间：输注后至W52指标类型：安全性指标
伦理委员会审查记录
- 中国医学科学院血液病医院伦理审查委员会同意 · 2024-02-02
- 中国医学科学院血液病医院伦理审查委员会同意 · 2024-03-18
- 中国医学科学院血液病医院伦理审查委员会同意 · 2024-06-04
- 中国医学科学院血液病医院伦理审查委员会同意 · 2024-07-29
- 山西白求恩医院药物临床试验医学伦理委员会同意 · 2024-09-04
- 山西白求恩医院药物临床试验医学伦理委员会同意 · 2024-10-29
- 广州市第一人民医院伦理委员会同意 · 2024-12-16
- 中国医学科学院血液病医院伦理审查委员会同意 · 2024-12-29
数据安全与受试者保险
- 数据安全监查委员会（DMC）
- 无
- 是否购买保险
- 有
源 Word 字段核对
用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。
公示头信息5 个字段
- 登记号
- CTR20241092
- 试验状态
- 进行中
- 申请人联系人
- 何日红
- 首次公示信息日期
- 2024-04-03
- 申请人名称
- 凌意（杭州）生物科技有限公司
试验基本信息11 个字段
- 登记号
- CTR20241092
- 药物名称
- LY-M001注射液 曾用名:
- 药物类型
- 生物制品
- 临床申请受理号
- CXSL2300730
- 适应症
- I型戈谢病
- 试验专业题目
- 一项评估LY-M001注射液治疗I型戈谢病成人患者的安全性、耐受性和有效性的多中心、开放、单臂、单次给药、剂量递增和扩展的I/II期临床研究
- 试验通俗题目
- 一项治疗I型戈谢病成人患者的I/II期临床研究
- 试验方案编号
- LY-M001-GD-101
- 方案最新版本号
- 3.2
- 版本日期
- 2024-11-08
- 方案是否为联合用药
- 否