登记概览
- 登记号
- CTR20241109
- 快照状态
- 进行中 招募中
- 状态阶段
- 招募中（规范化导航项）
- 源数据分期
- III期
- 研究类型
- 安全性与有效性
- 疾病领域
- 血液与造血系统（规则标签）
- 申请人
- 丹麦诺和诺德公司 诺和诺德（中国）制药有限公司
完整专业题目
Mim8 在伴或不伴抑制物的血友病 A 受试者中的长期安全性和有效性的开放标签研究
关键时间与入组记录
均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。
- 方案版本日期
- 2023-04-17
- 首次公示信息日期
- 2024-04-12
- 第一例受试者签署知情同意书日期
- 国内：2024-05-16；国际：2023-02-13
- 第一例受试者入组日期
- 国内：2024-05-16；国际：2023-02-13
- 试验完成日期
- 国内：登记人暂未填写该信息；国际：登记人暂未填写该信息
- 目标入组人数
- 国内: 46 人；国际: 425 人；
- 已入组人数
- 国内: 4 人；国际: 290 人；
- 实际入组总人数
- 国内: 登记人暂未填写该信息；国际: 登记人暂未填写该信息；
源文档试验状态：进行中（招募中）
登记参加机构与地点
共 117 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。
天津市 · 天津市广东省 · 广州市北京市 · 北京市山东省 · 济南市浙江省 · 杭州市湖南省 · 长沙市四川省 · 成都市湖北省 · 武汉市IowaIllinoisOhioCaliforniaPennsylvaniaColoradoFloridaGeorgiaIndianaTennesseeOntarioGauteng另有 18 个地区
- 中国医学科学院血液病医院中国 · 天津市 · 天津市 · 研究者：杨仁池
- 南方医科大学南方医院中国 · 广东省 · 广州市 · 研究者：孙竞
- 首都医科大学附属北京儿童医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：吴润晖
- 济南中心医院中国 · 山东省 · 济南市 · 研究者：陈昀
- 浙江大学医学院附属儿童医院中国 · 浙江省 · 杭州市 · 研究者：徐卫群
- 中南大学湘雅医院中国 · 湖南省 · 长沙市 · 研究者：徐雅靖
- 成都市妇女儿童中心医院中国 · 四川省 · 成都市 · 研究者：周敏
- 华中科技大学同济医学院附属同济医院中国 · 湖北省 · 武汉市 · 研究者：胡群
- University of Iowa_Iowa City美国 · Iowa · 研究者：Steven Lentz
- Rush University Medical Center美国 · Illinois · 研究者：Lisa Boggio
- Dayton Children Hemostati Ctr美国 · Ohio · 研究者：Jordan Wright
- Children's Hosp-Los Angeles美国 · California · 研究者：Guy Young
- Penn State MS Hershey Med Ctr美国 · Pennsylvania · 研究者：M. Elaine Eyster
- Univ Hosp Cleveland Med Ctr美国 · Ohio · 研究者：Sanjay Ahuja
- UC Denver Hemoph & Thrombo Ctr美国 · Colorado · 研究者：Michael Wang
- St Christopher Hosp for Child美国 · Pennsylvania · 研究者：Nataly Apollonsky
- Univ of Miami/SCCC美国 · Florida · 研究者：Fernando Corrales-Medina
- Children's Healthcare Atlanta美国 · Georgia · 研究者：Gary Woods
- St Joseph's Children's Hospita美国 · Florida · 研究者：Erin Cockrell
- Indiana Hemophilia-Thromb Ctr美国 · Indiana · 研究者：Amy Shapiro
- Vanderbilt U Med Ctr_Nashville美国 · Tennessee · 研究者：Allison Wheeler
- The Hospital for Sick Children加拿大 · Ontario · 研究者：Manuel Carcao
- McMaster University加拿大 · Ontario · 研究者：Anthony Chan
- McMaster University加拿大 · Ontario · 研究者：Davide Matino
其余 93 家登记机构展开查看完整名单
- Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital南非 · Gauteng · 研究者：Johnny Mahlangu
- Wits Bara Clinical Trial Site南非 · Gauteng · 研究者：Vinitha Philip
- Centro Hospitalar de S？o Jo？o葡萄牙 · 研究者：Susana Fernandes
- Centro Hospitalar Universitario De Santo Antonio E.P.E葡萄牙 · 研究者：Sara Morais
- Centro Hospitalar e Universitário de Coimbra葡萄牙 · 研究者：Ramón Salvado
- Centro Hospitalar Lisboa Central - Hospital Dona Estefania葡萄牙 · 研究者：Sara Batalha
- St James's CRF爱尔兰 · Leinster · 研究者：Niamh OConnell
- Academisch Medisch Centrum荷兰 · 研究者：Michiel Coppens
- UMC Utrecht, Van Creveldkliniek荷兰 · 研究者：Lize van Vulpen
- Cliniques universitaires Saint-Luc - Service Hématologie比利时 · 研究者：Cédric Hermans
- UZ Leuven - Kindergeneeskunde比利时 · 研究者：Veerle Labarque
- AP-HP-HOPITAL DE BICETRE-1法国 · 研究者：Roseline D'Oiron
- CENTRE HOSPITALIER UNIVERSITAIRE DE NANTES-HOPITAL HOTEL-DIEU法国 · 研究者：Roseline D'Oiron
- HOSPICES CIVILS DE LYON-HOPITAL CARDIOLOGIQUE LOUIS PRADEL-1法国 · 研究者：Anne LIENHART
- CENTRE HOSPITALIER UNIVERSITAIRE DE LILLE-INSTITUT COEUR POUMON法国 · 研究者：Antoine Rauch
- Hospital Universitario La Paz西班牙 · 研究者：Víctor Jiménez Yuste
- Hospital Universitario Regional de Málaga西班牙 · 研究者：Francisco Lopez Jaime
- Hospital Vall d'Hebron西班牙 · 研究者：Olga Benitez Hidalgo
- Hospital Sant Joan de Déu西班牙 · 研究者：Rubén Berrueco
- UMHATBulgaria · 研究者：Dobrin Konstantinov
- Centre of Oncology and Hematology, Vilnius UniversityLithuania · 研究者：Sonata Saulyte Trakymiene
- Vilnius University hospital Santaros klinikosLithuania · 研究者：Lina Kryzauskaite
- Clinical Centre of Serbia, Institute for Haematology塞尔维亚 · Serbia · 研究者：Predrag Miljic
- Clinical Centre of Vojvodina, Haematology Clinic塞尔维亚 · Serbia · 研究者：Nebojsa Rajic
- A.O.U. Policlinico Umberto I意大利 · 研究者：Antonio Chistolini
- AOU Careggi Firenze意大利 · 研究者：Silvia Linari
- Ist Clinico Humanitas Centro Trombosi e Malattie Emorragiche意大利 · 研究者：Maria Elisa Mancuso
- Ospedale Pediatrico Bambino Ges意大利 · 研究者：Matteo Luciani
- A.O.U. Città della Salute e della Scienza di Torino-Ospedale意大利 · 研究者：Berardino Pollio
- Azienda Ospedaliera di Rilievo Nazionale Santobono Pausilipon意大利 · 研究者：Michele Schiavulli
- Fondazione IRCSS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico意大利 · 研究者：Flora Peyvandi
- Klinika hematologie a transfuziologie JLF UK a UNM斯洛伐克 · 研究者：Ivana Plamenova
- Hematologicka a transfuz. ambulancia - Vranov nad Toplou斯洛伐克 · 研究者：Kamil Dil
- Hematologicka a transfuz. ambulancia - Rimavska Sobota斯洛伐克 · 研究者：Peter Tamas
- Universit？tsklinik für H？matologie瑞士 · 研究者：Johanna Kremer Hovinga
- Zentrum für Labormedizin瑞士 · 研究者：Lukas Graf
- USZ Klinik für Medizinische Onkologie und H？matologie瑞士 · 研究者：Alice Trinchero
- Luzerner Kantonsspital瑞士 · 研究者：Freimut Schilling
- Universit？tsklinik für Innere Medizin V奥地利 · 研究者：Clemens Feistritzer
- AKH - Klin. Abt. f. Haematologie u. Haemostaseologie奥地利 · 研究者：Cihan Ay
- Royal Free Haemophilia Comprehensive Care Center英国 · 研究者：Pratima Chowdary
- Arthur Bloom Haemophilia Centre英国 · 研究者：Samya Obaji
- St Thomas' Hospital英国 · 研究者：Pu-Lin Luo
- Evelina Children's Hospital - St Thomas'英国 · 研究者：Jayanthi Alamelu
- Royal Hallamshire Hospital英国 · 研究者：Kingsley Hampton
- Belfast City Hospital英国 · 研究者：Gary Benson
- Department of Haematology, 2081丹麦 · 研究者：Peter Kampmann
- Intytut Hematologii i Transfuzjologii波兰 · Mazowieckie · 研究者：Jerzy Windyga
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny W Poznaniu波兰 · Wielkopolskie · 研究者：Lidia Gil
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. J.Mikulicza-Radeckiego波兰 · Dolnoslaskie · 研究者：Elzbieta Latos-Grazynska
- Uniwersytecki Szpital Dzieciecy, Dzial Krwiolecznictwa波兰 · 研究者：Irena Woznica Karczmarz
- Szpital Uniwersytecki, Oddzial Kliniczny Hematologii波兰 · 研究者：Joanna Zdziarska
- Rheinische Friedrich-Wilhelms-Universit？t Bonn德国 · 研究者：Johannes Oldenburg
- Vivantes Klinikum am Friedrichshain德国 · 研究者：Robert Klamroth
- HZRM Haemophilie-Zentrum Rhein Main GmbH德国 · 研究者：Carmen Escuriola-Ettingshausen
- Institut Oncologic罗马尼亚 · 研究者：Ionut Tomuleasa
- Institutul Clinic Fundeni罗马尼亚 · 研究者：Melen Brinza
- Spitalul Clinic Municipal Filantropia Craiova罗马尼亚 · Dolj · 研究者：Luminita Ocroteala
- Centro Multidisciplinario Para El Desarrollo Especializado De La Investigación Clínica En Yucatán S.C.P. (CEMDEICY S.C.P.)墨西哥 · 研究者：Javier Morales Adrian
- Hospital Ampang马来西亚 · Selangor · 研究者：Jameela Sathar
- Hospital Queen Elizabeth 1马来西亚 · Sabah · 研究者：Lily Wong
- Nagoya University Hospital_Blood Transfusion日本 · 研究者：Tadashi Matsushita
- Tokyo Medical Univ. Hospital_Laboratory Medicine日本 · 研究者：Kagehiro Amano
- Saitama Children's Med Centre_Hematology-Oncology日本 · 研究者：Katsuyoshi Koh
- National Center for Child Health and Development_Hematology日本 · 研究者：Akira Ishiguro
- Ogikubo Hospital_Pediatries & Blood日本 · 研究者：Katsuyuki Fukutake
- Jichi Medical University Hospital_Hematology日本 · 研究者：Tsukasa Ohmori
- Jichi Medical University Hospital_Pediatrics日本 · 研究者：Yuta Kawahara
- Nara Medical University Hospital_Pediatrics日本 · 研究者：Keiji Nogami
- Severance Hospital, Yonsei University Health System韩国 · Seoul · 研究者：Seung Min Hahn
- Daejeon Eulji Medical Center, Eulji University韩国 · 研究者：Chur Woo You
- Gangdong Kyung Hee University Hospital韩国 · 研究者：Young Shil Park
- National Taiwan University Hospital中国台湾 · 研究者：Young Shil Park
- Taichung Veterans General Hospital中国台湾 · 研究者：Jiaan-Der Wang
- Chung Shan Medical University Hospital中国台湾 · 研究者：Te-Fu Weng
- Ege Universitesi Tip Fakultesi土耳其 · 研究者：Kaan Kavakli
- Hacettepe Universitesi土耳其 · 研究者：selin aytac
- Trakya University土耳其 · 研究者：Ahmet Muzaffer Demir
- Istanbul University Oncology Institute土耳其 · Capa · ISTANBUL · 研究者：Bulent Zulfikar
- Gazi University土耳其 · Be？evler/Ankara · 研究者：Zuhre Kaya
- Akdeniz Universitesi土耳其 · 研究者：Alphan Kupesiz
- Acibadem Adana Hastanesi土耳其 · Adana · 研究者：Bulent Antmen
- Christian Medical College and Hospital印度 · Punjab · 研究者：M. Joseph John
- Seth GS Medical College & KEM Hospital印度 · Maharashtra · 研究者：Chandrakala S
- Christian Medical College Hospital, Vellore印度 · Tamil Nadu · 研究者：Aby Abraham
- Post Graduate Institute of Child Health印度 · Uttar Pradesh · 研究者：Dr. Nita Radhakrishnan
- Nirmal Hospital Pvt. Ltd.印度 · Gujarat · 研究者：Dr Nirmalkumar Choraria
- Sahyadri Super Speciality Hospital印度 · Maharashtra · 研究者：Shashikant Apte
- J K Lon Hospital, SMS Medical College & Attached Hospitals印度 · Rajasthan · 研究者：Kapil Garg
- King Faisal Specialist Hospital & Research Centre, Riyadh沙特阿拉伯 · 研究者：Hazzaa Alzahrani
- Sheba MC The Israeli National Hemophilia Center以色列 · 研究者：Gili Kenet
- Stradini Clinic of Oncology拉脱维亚 · 研究者：Kristine Bernate
- Children University Clinical Hospital拉脱维亚 · 研究者：Zanna Kovalova
申请人与登记联系人
保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。
- 申请人联系人
- 临床试验发布组
- 申请人名称
- 丹麦诺和诺德公司 诺和诺德（中国）制药有限公司
- 联系人姓名
- 临床试验发布组
- 联系人座机
- [已移除电话]
- 联系人Email
- [已移除邮箱]
- 联系人邮政地址
- 北京市-北京市-朝阳区广顺南大街8号利星行中心3号楼5层
- 联系人邮编
- 100102
主要研究者信息
- 姓名
- 杨仁池
- 学位
- 医学博士, 教授
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 天津市-天津市-天津市和平区南京路288号
- 邮编
- 300020
- 单位名称
- 中国医学科学院血液病医院
方案登记信息
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 试验方案编号
- NN7769-4532
- 方案最新版本号
- 5.0
- 版本日期
- 2023-04-17
- 方案是否为联合用药
- 否
试验目的
本研究正在研究 Mim8 如何在伴或不伴抑制物的血友病 A 人群中发挥作用。
试验设计
- 试验分类
- 安全性和有效性
- 试验分期
- III期
- 设计类型
- 平行分组
- 随机化
- 非随机化
- 盲法
- 开放
- 试验范围
- 国际多中心试验
受试者基本信息
- 年龄
- 1岁(最小年龄)至无上限(最大年龄)
- 性别
- 男+女
- 健康受试者
- 无
受试者条件
条件须由专业人员结合完整资料判断。
入选标准
1.在开展任何研究相关活动之前获取知情同意。研究相关活动是指作为研究的一部
分开展的任何程序，包括确定是否适合参加本研究的活动。
2.基于病历诊断为先天性血友病 A 的男性或女性患者。
3.转入时正在参与研究 NN7769-4513、NN7769-4514、NN7769-4516 或 NN7769-4728。受试者应符合以下任一标准：
a. 来自研究 NN7769-4513 的受试者，在入组研究 NN7769-4532前已参加 4513研究扩展部分至少 12 周，或
b. 受试者已完成研究 NN7769-4514、NN7769-4516 或 NN7769-4728 的治疗结束访视。
4.受试者和/或受试者的父母/受试者的合法代表（LAR）愿意并能够遵从计划的访视
和研究程序，包括填写日志。
分开展的任何程序，包括确定是否适合参加本研究的活动。
2.基于病历诊断为先天性血友病 A 的男性或女性患者。
3.转入时正在参与研究 NN7769-4513、NN7769-4514、NN7769-4516 或 NN7769-4728。受试者应符合以下任一标准：
a. 来自研究 NN7769-4513 的受试者，在入组研究 NN7769-4532前已参加 4513研究扩展部分至少 12 周，或
b. 受试者已完成研究 NN7769-4514、NN7769-4516 或 NN7769-4728 的治疗结束访视。
4.受试者和/或受试者的父母/受试者的合法代表（LAR）愿意并能够遵从计划的访视
和研究程序，包括填写日志。
排除标准
1.患有任何研究者认为可能会危及受试者的安全或影响方案依从性的疾病（血友病
相关疾病除外）。
2. 已停止或退出研究 NN7769-4513、NN7769-4514、NN7769-4516 或 NN7769-4728的受试者。
3. 曾经参加过本研究。参加的定义是指签署了知情同意
4. 妊娠期、哺乳期或计划妊娠的女性。
5. 未采取高效避孕法（如临床研究方案附录 4 所述或当地法律或者规范要求的高效避孕措施）的有生育能力的女性。
6. 参加（即签署了知情同意）已获批或未获批研究药物的任何干预性临床研究（研
究 NN7769-4513、NN7769-4514、NN7769-4516 或 NN7769-4728 除外）。
7. 研究第 1 部分期间任何计划的大手术。有关大手术的定义，请参见临床研究方案表6-7。
8. 心智不全、不愿意配合或者语言障碍，导致无法充分理解和配合。
相关疾病除外）。
2. 已停止或退出研究 NN7769-4513、NN7769-4514、NN7769-4516 或 NN7769-4728的受试者。
3. 曾经参加过本研究。参加的定义是指签署了知情同意
4. 妊娠期、哺乳期或计划妊娠的女性。
5. 未采取高效避孕法（如临床研究方案附录 4 所述或当地法律或者规范要求的高效避孕措施）的有生育能力的女性。
6. 参加（即签署了知情同意）已获批或未获批研究药物的任何干预性临床研究（研
究 NN7769-4513、NN7769-4514、NN7769-4516 或 NN7769-4728 除外）。
7. 研究第 1 部分期间任何计划的大手术。有关大手术的定义，请参见临床研究方案表6-7。
8. 心智不全、不愿意配合或者语言障碍，导致无法充分理解和配合。
试验用药
中文通用名：NNC0365-3769 B / Mim8： 英文通用名：NNC0365-3769 B / Mim8 商品名称：NA
剂型：注射液
规格：2.0 mg/mL; 5.0 mg/mL; 11.3 mg/mL; 25.0 mg/mL; 57.5 mg/mL
用法用量：将使用增强型笔芯（EMK0543 1.5 ml 笔芯带胶塞）或
DV3407-C1 笔式注射器进行皮下注射；仅给予维持剂量。给药频率为 QW、Q2W 或 QM。
用药时程：单剂
规格：2.0 mg/mL; 5.0 mg/mL; 11.3 mg/mL; 25.0 mg/mL; 57.5 mg/mL
用法用量：将使用增强型笔芯（EMK0543 1.5 ml 笔芯带胶塞）或
DV3407-C1 笔式注射器进行皮下注射；仅给予维持剂量。给药频率为 QW、Q2W 或 QM。
用药时程：单剂
终点指标
主要终点1 项，展开查看
- 治疗中出现的不良事件（TEAE）的数量评价时间：从访视 1（第 0 周）至研 究结束（最长 283 周）指标类型：安全性指标
次要终点8 项，展开查看
- 注射部位反应数量评价时间：从访视 1（第 0 周）至治 疗结束（最长 262 周）指标类型：安全性指标
- 抗 Mim8 抗体的发生评价时间：从访视 1（第 0 周）至治 疗结束（最长 262 周）指标类型：安全性指标
- 经治疗的出血事件数量评价时间：从访视 1（第 0 周）至治 疗结束（最长 262 周）指标类型：有效性指标
- 经治疗的自发性出血事件数量评价时间：从访视 1（第 0 周）至治 疗结束（最长 262 周）指标类型：有效性指标
- 经治疗的关节出血事件数量评价时间：从访视 1（第 0 周）至治 疗结束（最长 262 周）指标类型：有效性指标
- 经治疗的靶关节出血事件数量（组 2）评价时间：从访视 1（第 0 周）至治 疗结束（最长 262 周）指标类型：有效性指标
- Mim8 血浆浓度评价时间：从访视 1（第 0 周）至治 疗结束（最长 262 周）指标类型：有效性指标
- 使用HDAT评估器械操作经验（仅适用于组2的受试者）评价时间：访视8（第26周）和访视10（第52周）指标类型：有效性指标+安全性指标
伦理委员会审查记录
- 中国医学科学院血液病医院伦理委员会同意 · 2023-06-01
- 中国医学科学院血液病医院伦理委员会同意 · 2023-12-09
- 中国医学科学院血液病医院伦理委员会同意 · 2024-06-04
数据安全与受试者保险
- 数据安全监查委员会（DMC）
- 有
- 是否购买保险
- 有
源 Word 字段核对
用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。
公示头信息5 个字段
- 登记号
- CTR20241109
- 试验状态
- 进行中
- 申请人联系人
- 临床试验发布组
- 首次公示信息日期
- 2024-04-12
- 申请人名称
- 丹麦诺和诺德公司/诺和诺德（中国）制药有限公司
试验基本信息11 个字段
- 登记号
- CTR20241109
- 药物名称
- NNC0365-3769 B / Mim8
- 药物类型
- 生物制品
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 适应症
- 血友病 A
- 试验专业题目
- Mim8 在伴或不伴抑制物的血友病 A 受试者中的长期安全性和有效性的开放标签研究
- 试验通俗题目
- 一项在血友病 A 人群中观察 Mim8 长期治疗的研究（FRONTIER 4）
- 试验方案编号
- NN7769-4532
- 方案最新版本号
- 5.0
- 版本日期
- 2023-04-17
- 方案是否为联合用药
- 否