登记概览
- 登记号
- CTR20241167
- 快照状态
- 进行中 招募中
- 状态阶段
- 招募中（规范化导航项）
- 源数据分期
- I期
- 研究类型
- 安全性与有效性
- 疾病领域
- 血液与造血系统（规则标签）
- 申请人
- 正序（上海）生物医药科技有限公司
完整专业题目
一项单臂、开放标签的Ⅰ期临床试验：评估单剂量CS-101注射液治疗重型β-地中海贫血受试者的安全性、耐受性、有效性、药代动力学和药效动力学特征
关键时间与入组记录
均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。
- 方案版本日期
- 2024-04-07
- 首次公示信息日期
- 2024-04-12
- 第一例受试者签署知情同意书日期
- 国内：2024-04-18；
- 第一例受试者入组日期
- 国内：2024-05-09；
- 试验完成日期
- 国内：登记人暂未填写该信息；
- 目标入组人数
- 国内: 8 人；
- 已入组人数
- 国内: 1 人；
- 实际入组总人数
- 国内: 登记人暂未填写该信息；
源文档试验状态：进行中（招募中）
登记参加机构与地点
共 4 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。
上海市 · 上海市广西壮族自治区 · 南宁市
- 上海交通大学附属瑞金医院中国 · 上海市 · 上海市 · 研究者：陈赛娟
- 上海交通大学附属瑞金医院中国 · 上海市 · 上海市 · 研究者：赵维莅
- 复旦大学附属儿科医院中国 · 上海市 · 上海市 · 研究者：翟晓文
- 广西医科大学第一附属医院中国 · 广西壮族自治区 · 南宁市 · 研究者：赖永榕
申请人与登记联系人
保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。
- 申请人联系人
- 罗北
- 申请人名称
- 正序（上海）生物医药科技有限公司
- 联系人姓名
- 罗北
- 联系人座机
- [已移除电话]
- 联系人手机号
- [已移除电话]
- 联系人Email
- [已移除邮箱]
- 联系人邮政地址
- 上海市-上海市-浦东新区海科路99号6号楼
- 联系人邮编
- 201204
主要研究者信息
主要研究者 1
- 姓名
- 陈赛娟
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 教授
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 上海市-上海市-黄浦区瑞金二路197号
- 邮编
- 200025
- 单位名称
- 上海交通大学附属瑞金医院
主要研究者 2
- 姓名
- 赵维莅
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 上海市-上海市-黄浦区瑞金二路197号
- 邮编
- 200025
- 单位名称
- 上海交通大学附属瑞金医院
方案登记信息
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 试验方案编号
- CS-101-01
- 方案最新版本号
- V2.0
- 版本日期
- 2024-04-07
- 方案是否为联合用药
- 否
试验目的
评价重型β-地中海贫血的受试者在接受CS-101注射液回输后受试者的安全性和有效性、药代动力学和药效动力学特征
试验设计
- 试验分类
- 安全性和有效性
- 试验分期
- I期
- 设计类型
- 单臂试验
- 随机化
- 非随机化
- 盲法
- 开放
- 试验范围
- 国内试验
受试者基本信息
- 年龄
- 12岁(最小年龄)至35岁(最大年龄)
- 性别
- 男+女
- 健康受试者
- 无
受试者条件
条件须由专业人员结合完整资料判断。
入选标准
1.自愿签署知情同意书，12-35周岁（含），男女不限
2.诊断为重型β-地中海贫血
3.一般状况良好，筛选期Karnofsky评分（16岁及以上）≥60分，或Lansky Play-Performance 评分（16岁以下）≥60分
4.对于有生育能力的男性/女性采取有效避孕
2.诊断为重型β-地中海贫血
3.一般状况良好，筛选期Karnofsky评分（16岁及以上）≥60分，或Lansky Play-Performance 评分（16岁以下）≥60分
4.对于有生育能力的男性/女性采取有效避孕
排除标准
1.在签署知情同意书之前30天或药物6个半衰期内使用其他研究用药或其他试验性干预措施治疗。
2. 3个月内曾接受或者正在接受沙利度胺和/或罗特西普治疗的受试者。
3. 既往接受过异基因造血干细胞移植或基因治疗或基因编辑治疗。
4. 有可选的亲属全相合供者、符合异基因造血干细胞移植条件且已计划移植的受试者。
5. 合并α-地中海贫血的受试者。
6. 已知对自体造血干细胞移植过程中所用药物、辅料或器械过敏者、经研究者判断不适宜参与本研究的
7. 研究者判定具有临床意义的细菌、真菌、寄生虫或病毒感染。
8. 重度铁过载的受试者。
9. 既往/现症肿瘤病史的患者。
10. 受试者已知存在神经意识障碍、心理问题或精神疾病。
11. 受试者已知存在未经控制的癫痫发作病史。
12. 未纠正的出血性疾病。
13. 非脾功能亢进引起的白细胞计数<3×10^9/L，和/或血小板计数<100×10^9/L
14. 受试者存在其他严重心脏血管、肺部、肾脏、消化道、肝脏疾病和/或其他身体器官疾病等情况
15. 妊娠或哺乳期的女性
2. 3个月内曾接受或者正在接受沙利度胺和/或罗特西普治疗的受试者。
3. 既往接受过异基因造血干细胞移植或基因治疗或基因编辑治疗。
4. 有可选的亲属全相合供者、符合异基因造血干细胞移植条件且已计划移植的受试者。
5. 合并α-地中海贫血的受试者。
6. 已知对自体造血干细胞移植过程中所用药物、辅料或器械过敏者、经研究者判断不适宜参与本研究的
7. 研究者判定具有临床意义的细菌、真菌、寄生虫或病毒感染。
8. 重度铁过载的受试者。
9. 既往/现症肿瘤病史的患者。
10. 受试者已知存在神经意识障碍、心理问题或精神疾病。
11. 受试者已知存在未经控制的癫痫发作病史。
12. 未纠正的出血性疾病。
13. 非脾功能亢进引起的白细胞计数<3×10^9/L，和/或血小板计数<100×10^9/L
14. 受试者存在其他严重心脏血管、肺部、肾脏、消化道、肝脏疾病和/或其他身体器官疾病等情况
15. 妊娠或哺乳期的女性
试验用药
中文通用名：CS-101注射液： 英文通用名：CS-101 Injection 商品名称：NA
剂型：注射剂
规格：2.0-20.0x10^6 cells/mL，25mL/袋，1袋/盒
用法用量：基于不同个体的造血干细胞的单采量，每批次1袋或2袋，静脉输注，单次给药
用药时程：复融后2小时内完成回输，每受试者一次性给药
规格：2.0-20.0x10^6 cells/mL，25mL/袋，1袋/盒
用法用量：基于不同个体的造血干细胞的单采量，每批次1袋或2袋，静脉输注，单次给药
用药时程：复融后2小时内完成回输，每受试者一次性给药
终点指标
主要终点6 项，展开查看
- 不良事件及严重不良事件评价时间：回输后12个月指标类型：安全性指标
- 受试者植入的百分比评价时间：回输后42天指标类型：安全性指标
- 中性粒细胞植入时间评价时间：回输后12个月指标类型：安全性指标
- 血小板植入时间评价时间：回输后12个月指标类型：安全性指标
- 移植相关死亡率评价时间：回输后100天指标类型：安全性指标
- 总血红蛋白和胎儿血红蛋白的表达水平评价时间：回输后12个月指标类型：有效性指标
伦理委员会审查记录
- 上海交通大学医学院附属瑞金医院药物临床试验伦理委员会同意 · 2024-01-25
- 上海交通大学医学院附属瑞金医院药物临床试验伦理委员会同意 · 2024-05-13
数据安全与受试者保险
- 数据安全监查委员会（DMC）
- 无
- 是否购买保险
- 有
源 Word 字段核对
用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。
公示头信息5 个字段
- 登记号
- CTR20241167
- 试验状态
- 进行中
- 申请人联系人
- 罗北
- 首次公示信息日期
- 2024-04-12
- 申请人名称
- 正序（上海）生物医药科技有限公司
试验基本信息11 个字段
- 登记号
- CTR20241167
- 药物名称
- CS-101注射液 曾用名:
- 药物类型
- 生物制品
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 适应症
- 重型β-地中海贫血
- 试验专业题目
- 一项单臂、开放标签的Ⅰ期临床试验：评估单剂量CS-101注射液治疗重型β-地中海贫血受试者的安全性、耐受性、有效性、药代动力学和药效动力学特征
- 试验通俗题目
- CS-101注射液治疗重型β-地中海贫血的临床研究
- 试验方案编号
- CS-101-01
- 方案最新版本号
- V2.0
- 版本日期
- 2024-04-07
- 方案是否为联合用药
- 否