登记概览
- 登记号
- CTR20241194
- 快照状态
- 进行中 招募中
- 状态阶段
- 招募中（规范化导航项）
- 源数据分期
- 其它I/II期
- 研究类型
- 安全性与有效性
- 疾病领域
- 其他或待归类（规则标签）
- 申请人
- 北京唯源立康生物科技股份有限公司
完整专业题目
WG1025用于治疗营养不良型大疱性表皮松解症（DEB）的安全性、耐受性、药代动力学I期研究及随机、双盲、安慰剂对照Ⅱ期临床研究及扩展研究
关键时间与入组记录
均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。
- 方案版本日期
- 2025-06-03
- 首次公示信息日期
- 2024-04-11
- 第一例受试者签署知情同意书日期
- 国内：2024-05-15；
- 第一例受试者入组日期
- 国内：2024-05-20；
- 试验完成日期
- 国内：登记人暂未填写该信息；
- 目标入组人数
- 国内: 48 人；
- 已入组人数
- 国内: 13 人；
- 实际入组总人数
- 国内: 登记人暂未填写该信息；
源文档试验状态：进行中（招募中）
登记参加机构与地点
共 7 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。
广东省 · 广州市四川省 · 成都市北京市 · 北京市重庆市 · 重庆市湖北省 · 武汉市山东省 · 济南市上海市 · 上海市
- 南方医科大学皮肤病医院中国 · 广东省 · 广州市 · 研究者：林志淼
- 四川大学华西医院中国 · 四川省 · 成都市 · 研究者：李薇
- 首都医科大学附属北京儿童医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：徐子刚
- 重庆医科大学附属儿童医院中国 · 重庆市 · 重庆市 · 研究者：王华
- 武汉市第一医院中国 · 湖北省 · 武汉市 · 研究者：陈柳青
- 山东大学齐鲁医院中国 · 山东省 · 济南市 · 研究者：李颖
- 复旦大学附属儿科医院中国 · 上海市 · 上海市 · 研究者：徐虹
申请人与登记联系人
保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。
- 申请人联系人
- 杨健帅
- 申请人名称
- 北京唯源立康生物科技股份有限公司
- 联系人姓名
- 杨健帅
- 联系人座机
- [已移除电话]
- 联系人手机号
- [已移除电话]
- 联系人Email
- [已移除邮箱]
- 联系人邮政地址
- 北京市-北京市-昌平区生命科学园科学园路26号院1号楼北楼西侧2层2008
- 联系人邮编
- 100000
主要研究者信息
主要研究者 1
- 姓名
- 林志淼
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 广东省-广州市-广东省广州市越秀区南方医科大学皮肤病医院
- 邮编
- 510000
- 单位名称
- 南方医科大学皮肤病医院
主要研究者 2
- 姓名
- 李薇
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 四川省-成都市-武侯区国学巷37号
- 邮编
- 610000
- 单位名称
- 四川大学华西医院
主要研究者 3
- 姓名
- 徐子刚
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 北京市-北京市-西城区南礼士路56号
- 邮编
- 100000
- 单位名称
- 首都医科大学附属北京儿童医院
主要研究者 4
- 姓名
- 王华
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 重庆市-重庆市-渝中区中山二路136号
- 邮编
- 400000
- 单位名称
- 重庆医科大学附属儿童医院
主要研究者 5
- 姓名
- 陈柳青
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 湖北省-武汉市-硚口区中山大道215号
- 邮编
- 430022
- 单位名称
- 武汉市第一医院
主要研究者 6
- 姓名
- 李颖
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 山东省-济南市-历下区文化西路107号
- 邮编
- 250012
- 单位名称
- 山东大学齐鲁医院
主要研究者 7
- 姓名
- 徐虹
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 上海市-上海市-万源路399号
- 邮编
- 201102
- 单位名称
- 复旦大学附属儿科医院
方案登记信息
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 试验方案编号
- WG1025-01
- 方案最新版本号
- 5.0
- 版本日期
- 2025-06-03
- 方案是否为联合用药
- 否
试验目的
I期：
主要研究目的
评估WG1025在营养不良型大疱性表皮松解症（DEB）治疗中的安全性和耐受性。
次要研究目的
评估WG1025在DEB治疗中的初步有效性。
评价WG1025药代动力学。
评价WG1025的免疫原性。
在DEB患者中，治疗前后COL7A1的表达。
II期
主要研究目的
评估WG1025在DEB治疗中的有效性。
次要研究目的
评估WG1025在DEB治疗中的有效性。
评估WG1025在DEB治疗中的安全性。
评价WG1025药代动力学。
评估WG1025在DEB患者中的免疫原性。
在DEB患者中，治疗前后COL7A1的表达。
拓展期研究目的
评估WG1025在DEB长期治疗中的安全性。
主要研究目的
评估WG1025在营养不良型大疱性表皮松解症（DEB）治疗中的安全性和耐受性。
次要研究目的
评估WG1025在DEB治疗中的初步有效性。
评价WG1025药代动力学。
评价WG1025的免疫原性。
在DEB患者中，治疗前后COL7A1的表达。
II期
主要研究目的
评估WG1025在DEB治疗中的有效性。
次要研究目的
评估WG1025在DEB治疗中的有效性。
评估WG1025在DEB治疗中的安全性。
评价WG1025药代动力学。
评估WG1025在DEB患者中的免疫原性。
在DEB患者中，治疗前后COL7A1的表达。
拓展期研究目的
评估WG1025在DEB长期治疗中的安全性。
试验设计
- 试验分类
- 安全性和有效性
- 试验分期
- 其它I/II期
- 设计类型
- 平行分组
- 随机化
- 随机化
- 盲法
- 双盲
- 试验范围
- 国内试验
受试者基本信息
- 年龄
- 2岁(最小年龄)至无上限(最大年龄)
- 性别
- 男+女
- 健康受试者
- 无
受试者条件
条件须由专业人员结合完整资料判断。
入选标准
1.临床诊断为DEB的受试者；
2.通过包括COL7A1在内的基因检测确认DEB诊断（DDEB或RDEB）者；
3.签署知情同意书（ICF）时年龄≥ 2周岁者；
4.有生育能力的男性或女性必须在整个研究期间至最后一次使用WG1025后的3个月内（90天）使用可靠的避孕方法
5.创口符合以下标准者（II期研究需满足a和b，I期研究需满足b）：
a) 位置：至少1对创口对的受试者，相似解剖区域对称或相似部位或者同一解剖区域对称或相似部位，外观相似；
b) 外观：基底红润、血供良好、创口干净、无感染
6.经研究者判定，有能力和意愿理解本试验、遵循试验流程，并且能返回研究中心完成所需的随访者；
7.受试者或受试者法定监护人/法定代理人/公正见证人必须阅读、理解并签署ICF，并必须能够并愿意遵循研究程序和指示。
2.通过包括COL7A1在内的基因检测确认DEB诊断（DDEB或RDEB）者；
3.签署知情同意书（ICF）时年龄≥ 2周岁者；
4.有生育能力的男性或女性必须在整个研究期间至最后一次使用WG1025后的3个月内（90天）使用可靠的避孕方法
5.创口符合以下标准者（II期研究需满足a和b，I期研究需满足b）：
a) 位置：至少1对创口对的受试者，相似解剖区域对称或相似部位或者同一解剖区域对称或相似部位，外观相似；
b) 外观：基底红润、血供良好、创口干净、无感染
6.经研究者判定，有能力和意愿理解本试验、遵循试验流程，并且能返回研究中心完成所需的随访者；
7.受试者或受试者法定监护人/法定代理人/公正见证人必须阅读、理解并签署ICF，并必须能够并愿意遵循研究程序和指示。
排除标准
1.无法返回研究中心者；
2. 存在由研究者判断可能干扰对研究治疗的安全性和有效性的评估以及影响受试者对研究随访/程序的依从性的疾病或条件；
3. 筛选前1个月或所接受药物的5个半衰期内（以较长者为准）接受了化疗或免疫治疗（度普利尤单抗注射液除外）者；
4. 有证据表明目前患有鳞状细胞癌或过往存在鳞状细胞癌病史者
5. 研究者判断受试者存在药物滥用者或毒品、酒精成瘾者；
6. 过去3个月（90天）内参与过干预性临床试验者；
7. 对局部麻醉（利多卡因/丙氯卡因乳膏）过敏者；
8. 既往接受过皮肤移植者；
9. 妊娠期或哺乳期女性；
10. 筛选时，被研究者评估创口不适合接受研究药物给药者；
11. 对研究药物、其辅料、纱布或敷料过敏者
12. 筛选时需要进行治疗的活动性感染（稳定的非活动性感染除外）和/或有不可控制的局部创口感染者；
13. 有严重的心血管疾病，且研究者判定不适合参加本临床研究者
14. 筛选时严重贫血（一般情况指血红蛋白< 60 g/l）者以及血小板计数≤ 100 ×10^9/l 者需被排除，低于前述范围的并经研究者和申办者共同确认安全性良好者除外
15. 肝功能异常者：
a) 丙氨酸氨基转移酶或天门冬氨酸氨基转移酶> 3倍正常值上限（ULN）；或
b) 血清胆红素> 3 × ULN；
16. 肾功能异常者：
a) 尿素或尿素氮> 1.5 × ULN；或
b) 血清肌酐> 2 × ULN；
17. 活动性乙型肝炎、活动性丙型肝炎、人类免疫缺陷病毒抗体阳性或抗梅毒螺旋体特异性抗体阳性者；经治疗且稳定的乙型肝炎患者[乙型肝炎病毒（HBV）DNA< 2000 IU/ml]可纳入研究；
18. 患有活动性、或曾患过且有复发可能的自身免疫性疾病者（如系统性红斑狼疮，类风湿性关节炎，血管炎等）；临床稳定的自身免疫甲状腺炎疾病者或患有无需全身治疗的自身免疫性皮肤疾病者等则可以入选，如银屑病等；
19. 筛选前3个月内或筛选期间献血或大量失血（≥ 400 ml）、接受输血或使用血液制品者；或计划在试验期间或试验结束后1个月内献血者；
20. 研究者认为受试者存在其它严重的系统性疾病或其他原因而不适合参加本临床研究。
2. 存在由研究者判断可能干扰对研究治疗的安全性和有效性的评估以及影响受试者对研究随访/程序的依从性的疾病或条件；
3. 筛选前1个月或所接受药物的5个半衰期内（以较长者为准）接受了化疗或免疫治疗（度普利尤单抗注射液除外）者；
4. 有证据表明目前患有鳞状细胞癌或过往存在鳞状细胞癌病史者
5. 研究者判断受试者存在药物滥用者或毒品、酒精成瘾者；
6. 过去3个月（90天）内参与过干预性临床试验者；
7. 对局部麻醉（利多卡因/丙氯卡因乳膏）过敏者；
8. 既往接受过皮肤移植者；
9. 妊娠期或哺乳期女性；
10. 筛选时，被研究者评估创口不适合接受研究药物给药者；
11. 对研究药物、其辅料、纱布或敷料过敏者
12. 筛选时需要进行治疗的活动性感染（稳定的非活动性感染除外）和/或有不可控制的局部创口感染者；
13. 有严重的心血管疾病，且研究者判定不适合参加本临床研究者
14. 筛选时严重贫血（一般情况指血红蛋白< 60 g/l）者以及血小板计数≤ 100 ×10^9/l 者需被排除，低于前述范围的并经研究者和申办者共同确认安全性良好者除外
15. 肝功能异常者：
a) 丙氨酸氨基转移酶或天门冬氨酸氨基转移酶> 3倍正常值上限（ULN）；或
b) 血清胆红素> 3 × ULN；
16. 肾功能异常者：
a) 尿素或尿素氮> 1.5 × ULN；或
b) 血清肌酐> 2 × ULN；
17. 活动性乙型肝炎、活动性丙型肝炎、人类免疫缺陷病毒抗体阳性或抗梅毒螺旋体特异性抗体阳性者；经治疗且稳定的乙型肝炎患者[乙型肝炎病毒（HBV）DNA< 2000 IU/ml]可纳入研究；
18. 患有活动性、或曾患过且有复发可能的自身免疫性疾病者（如系统性红斑狼疮，类风湿性关节炎，血管炎等）；临床稳定的自身免疫甲状腺炎疾病者或患有无需全身治疗的自身免疫性皮肤疾病者等则可以入选，如银屑病等；
19. 筛选前3个月内或筛选期间献血或大量失血（≥ 400 ml）、接受输血或使用血液制品者；或计划在试验期间或试验结束后1个月内献血者；
20. 研究者认为受试者存在其它严重的系统性疾病或其他原因而不适合参加本临床研究。
试验用药
中文通用名：WG1025： 英文通用名：WG1025 商品名称：NA
剂型：凝胶剂
规格：1×10E8 pfu/ml，1.0ml/支
用法用量：外用涂抹；创口面积
≤20cm2，用量 ≤1ml；创口面积
＞20 cm2 至≤40 cm2，用量2ml；创口面积＞40 cm2至≤80 cm2，用量4ml；初创口面积＞80 cm2至≤120 cm2，用量5ml。
用药时程：连续给药；每周两次
规格：1×10E8 pfu/ml，1.0ml/支
用法用量：外用涂抹；创口面积
≤20cm2，用量 ≤1ml；创口面积
＞20 cm2 至≤40 cm2，用量2ml；创口面积＞40 cm2至≤80 cm2，用量4ml；初创口面积＞80 cm2至≤120 cm2，用量5ml。
用药时程：连续给药；每周两次
中文通用名：WG1025： 英文通用名：WG1025 商品名称：NA
剂型：无菌凝胶制剂
规格：1.0 ml/支 WG1025标示量1 × 10E8 pfu/ml
用法用量：外用涂抹；创口面积 ≤20cm2，用量 ≤1ml；创口面积 ＞20 cm2 至≤40 cm2，用量2ml；创口面积＞40 cm2至≤80 cm2，用量4ml；初创口面积＞80 cm2至≤120 cm2，用量5ml。
用药时程：连续给药；每周两次
规格：1.0 ml/支 WG1025标示量1 × 10E8 pfu/ml
用法用量：外用涂抹；创口面积 ≤20cm2，用量 ≤1ml；创口面积 ＞20 cm2 至≤40 cm2，用量2ml；创口面积＞40 cm2至≤80 cm2，用量4ml；初创口面积＞80 cm2至≤120 cm2，用量5ml。
用药时程：连续给药；每周两次
对照用药
中文通用名：安慰剂 英文通用名：NA 商品名称：NA
剂型：凝胶剂
规格：1.0ml/支
用法用量：外用涂抹；创口面积
≤20cm2，用量 ≤1ml；创口面积
＞20 cm2 至≤40 cm2，用量2ml；创口面积＞40 cm2至≤80 cm2，用量4ml；初创口面积＞80 cm2至≤120 cm2，用量5ml。
用药时程：连续给药；每周两次
规格：1.0ml/支
用法用量：外用涂抹；创口面积
≤20cm2，用量 ≤1ml；创口面积
＞20 cm2 至≤40 cm2，用量2ml；创口面积＞40 cm2至≤80 cm2，用量4ml；初创口面积＞80 cm2至≤120 cm2，用量5ml。
用药时程：连续给药；每周两次
中文通用名：WG1025安慰剂 英文通用名：NA 商品名称：NA
剂型：无菌凝胶制剂
规格：1.0 ml/支 不含WG1025活性成分
用法用量：外用涂抹；创口面积 ≤20cm2，用量 ≤1ml；创口面积 ＞20 cm2 至≤40 cm2，用量2ml；创口面积＞40 cm2至≤80 cm2，用量4ml；初创口面积＞80 cm2至≤120 cm2，用量5ml。
用药时程：连续给药；每周两次
规格：1.0 ml/支 不含WG1025活性成分
用法用量：外用涂抹；创口面积 ≤20cm2，用量 ≤1ml；创口面积 ＞20 cm2 至≤40 cm2，用量2ml；创口面积＞40 cm2至≤80 cm2，用量4ml；初创口面积＞80 cm2至≤120 cm2，用量5ml。
用药时程：连续给药；每周两次
终点指标
主要终点3 项，展开查看
- I期安全性终点： （1）治疗到第5周时，治疗中出现的不良事件（TEAE）的发生率，包括但不限于严重不良事件（SAE）和导致停药的TEAE等。评价时间：治疗到第5周时指标类型：安全性指标
- I期安全性终点： （2）治疗到第5周时，安全性参数的变化：症状、生命体征和体格检查；实验室检查：血常规、尿常规、凝血功能、肝功能、肾功能等；12导联心电图（ECG）检查。评价时间：治疗到第5周时指标类型：安全性指标
- II期主要有效性终点： 治疗3个月（8、10、12周）时，受试者A类创口完全愈合比例（在8、10周完全愈合的创口需在2周后，进行完全愈合创口的确认）。评价时间：治疗3个月（8、10、12周）时指标类型：有效性指标
次要终点21 项，展开查看
- I期安全性终点： （1）第6~13周、14~26周和整个研究期间，TEAE的发生率，包括但不限于SAE和导致停药的TEAE等。评价时间：第6~13周、14~26周和整个研究期间指标类型：有效性指标+安全性指标
- I期安全性终点： （2）第6~13周、14~26周和整个研究期间，安全性参数的变化：症状、生命体征和体格检查；实验室检查：血常规、尿常规、凝血功能、肝功能、肾功能等；12导联ECG检查。评价时间：第6~13周、14~26周和整个研究期间指标类型：安全性指标
- I期有效性终点： （1）次要主要有效性终点：在治疗9、11、13周时，受试者A类创口完全愈合的比例（在9、11周完全愈合的创口，需在2周后进行完全愈合创口的确认）。评价时间：治疗9、11、13周时指标类型：有效性指标
- I期有效性终点： （2）在治疗1、3、5、16、20、22、24、26周时，受试者A类创口完全愈合的比例。评价时间：治疗1、3、5、16、20、22、24、26周时指标类型：有效性指标
- I期有效性终点： （3）在治疗1、3、5、9、11、13、16、20、22、24、26周时，受试者A类创口愈合75%和50%的比例。评价时间：治疗1、3、5、16、20、22、24、26周时指标类型：有效性指标
- I期有效性终点： （4）A类创口中，完全愈合创口的愈合持续时间。评价时间：整个治疗期间指标类型：有效性指标
- I期有效性终点： （5）在治疗3、5、9、11、13、16、20、22、24、26周时，受试者五维健康量表（EQ-5D）较基线的变化。评价时间：治疗3、5、9、11、13、16、20、22、24、26周时指标类型：有效性指标
- I期有效性终点： （6）在治疗3、5、9、11、13、16、20、22、24、26周时，受试者疼痛较基线的改善程度评价时间：治疗3、5、9、11、13、16、20、22、24、26周时指标类型：有效性指标
- I期药代动力学终点 血液、尿液、鼻腔分泌物、创口/绷带擦拭样本和粪便中WG1025的DNA拷贝数及擦拭样本WG1025活性。评价时间：整个研究期间指标类型：有效性指标+安全性指标
- I期免疫原性终点 （1）抗COL7抗体和抗HSV-1结合抗体检测。 （2）抗HSV-1中和抗体检测。评价时间：整个研究期间指标类型：有效性指标+安全性指标
- I期探索性终点： 治疗前后COL7A1的表达。评价时间：整个研究期间指标类型：有效性指标
- II期主要次要有效性终点： 治疗6个月（22、24、26周）时，受试者A类创口完全愈合比例（在22、24周完全愈合的创口需在2周后，进行完全愈合创口的确认）。评价时间：治疗6个月（22、24、26周）时指标类型：有效性指标
- II期其余次要有效性终点： （1）在治疗2、4、8、10、12、16、20、22、24、26周时，受试者A类创口完全愈合、愈合75%、愈合50%的比例。评价时间：治疗2、4、8、10、12、16、20、22、24、26周时指标类型：有效性指标
- II期其余次要有效性终点： （2）受试者A类创口中，完全愈合创口的愈合持续时间。评价时间：整个研究期间指标类型：有效性指标
- II期其余次要有效性终点： （3）在治疗2、4、8、10、12、16、20、22、24、26周时，受试者EQ-5D量表较基线的变化：评价时间：治疗2、4、8、10、12、16、20、22、24、26周时指标类型：有效性指标
- II期其余次要有效性终点： （4）在治疗2、4、8、10、12、16、20、22、24、26周时，受试者疼痛较基线的改善程度；评价时间：治疗2、4、8、10、12、16、20、22、24、26周时指标类型：有效性指标
- II期安全性终点： （1）TEAE的发生率，包括但不限于SAE和导致停药的TEAE等。评价时间：整个研究期间指标类型：安全性指标
- II期安全性终点： （2）安全性参数的变化：症状、生命体征和体格检查；实验室检查：血常规、尿常规、凝血功能、肝功能、肾功能等；12导联ECG检查。评价时间：整个研究期间指标类型：安全性指标
- II期药代动力学终点： 血液、尿液、鼻腔分泌物、创口/绷带擦拭样本和粪便中WG1025的DNA拷贝数及擦拭样本WG1025活性。评价时间：整个研究期间指标类型：有效性指标+安全性指标
- II期免疫原性终点： （1）抗COL7抗体和抗HSV-1结合抗体检测。 （2）抗HSV-1中和抗体检测。评价时间：整个研究期间指标类型：有效性指标+安全性指标
- II期探索性终点： 治疗前后COL7A1的表达。评价时间：整个研究期间指标类型：有效性指标
伦理委员会审查记录
- 南方医科大学皮肤病医院同意 · 2024-03-28
- 南方医科大学皮肤病医院同意 · 2024-06-28
- 南方医科大学皮肤病医院同意 · 2025-07-15
数据安全与受试者保险
- 数据安全监查委员会（DMC）
- 有
- 是否购买保险
- 有
源 Word 字段核对
用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。
公示头信息5 个字段
- 登记号
- CTR20241194
- 试验状态
- 进行中
- 申请人联系人
- 杨健帅
- 首次公示信息日期
- 2024-04-11
- 申请人名称
- 北京唯源立康生物科技股份有限公司
试验基本信息11 个字段
- 登记号
- CTR20241194
- 药物名称
- WG1025
- 药物类型
- 生物制品
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 适应症
- 营养不良型大疱性表皮松解症
- 试验专业题目
- WG1025用于治疗营养不良型大疱性表皮松解症（DEB）的安全性、耐受性、药代动力学I期研究及随机、双盲、安慰剂对照Ⅱ期临床研究及扩展研究
- 试验通俗题目
- WG1025用于治疗营养不良型大疱性表皮松解症（DEB）的安全性、耐受性、药代动力学I期研究及随机、双盲、安慰剂对照Ⅱ期确证性临床研究及扩展研究
- 试验方案编号
- WG1025-01
- 方案最新版本号
- 5.0
- 版本日期
- 2025-06-03
- 方案是否为联合用药
- 否