登记概览
- 登记号
- CTR20241233
- 快照状态
- 进行中 招募完成
- 状态阶段
- 招募结束（规范化导航项）
- 源数据分期
- III期
- 研究类型
- 安全性与有效性
- 疾病领域
- 心血管（规则标签）
- 申请人
- Cytokinetics, Incorporated 箕星药业科技（上海）有限公司 Patheon, Inc.
完整专业题目
一项在症状性非梗阻性肥厚型心肌病成人患者中评价Aficamten与安慰剂相比的有效性和安全性的III期、多中心、随机、双盲试验
关键时间与入组记录
均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。
- 方案版本日期
- 2025-04-14
- 首次公示信息日期
- 2024-04-25
- 第一例受试者签署知情同意书日期
- 国内：2024-07-01；国际：2023-08-31
- 第一例受试者入组日期
- 国内：2024-07-29；国际：2023-09-18
- 试验完成日期
- 国内：登记人暂未填写该信息；国际：登记人暂未填写该信息
- 目标入组人数
- 国内: 50 人；国际: 550 人；
- 已入组人数
- 国内: 50 人；国际: 517 人；
- 实际入组总人数
- 国内: 登记人暂未填写该信息；国际: 登记人暂未填写该信息；
源文档试验状态：进行中（招募完成）
登记参加机构与地点
共 35 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。
上海市 · 上海市吉林省 · 吉林市陕西省 · 西安市河南省 · 郑州市北京市 · 北京市广东省 · 广州市湖北省 · 武汉市辽宁省 · 沈阳市江苏省 · 南京市California · Los AngelesConnecticut · New HavenFlorida · Fort LauderdaleIllinois · EvanstonMassachusetts · BostonMassachusetts · BurlingtonMissouri · KansasNew Jersey · MorristownNorth Carolina · CharlotteOhio · CincinnatiOregon · Portland另有 10 个地区
- 复旦大学附属中山医院中国 · 上海市 · 上海市 · 研究者：葛均波
- 吉林大学第一医院中国 · 吉林省 · 吉林市 · 研究者：郑杨
- 西安交通大学附属第一医院中国 · 陕西省 · 西安市 · 研究者：袁祖贻
- 郑州大学第一附属医院中国 · 河南省 · 郑州市 · 研究者：赵晓燕
- 北京大学第一医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：马为
- 广东省人民医院中国 · 广东省 · 广州市 · 研究者：黎励文
- 上海交通大学医学院附属瑞金医院卢湾分院中国 · 上海市 · 上海市 · 研究者：金玮
- 武汉大学人民医院中国 · 湖北省 · 武汉市 · 研究者：李晓艳
- 辽宁省人民医院中国 · 辽宁省 · 沈阳市 · 研究者：侯爱洁
- 东南大学附属中大医院中国 · 江苏省 · 南京市 · 研究者：李拥军
- Cedars-Sinai Medial Center (Smidt Heart Institute)美国 · California · Los Angeles · 研究者：Florian Rader
- Yale New Haven Hospital美国 · Connecticut · New Haven · 研究者：Nikhil Sikand
- Holy Cross Medial Group-Cardiology Associates美国 · Florida · Fort Lauderdale · 研究者：Elias Collado
- Northwestern University美国 · Illinois · Evanston · 研究者：Luba Choudhury
- Massachusetts General Hospital美国 · Massachusetts · Boston · 研究者：Albree Tower-Rader
- Brigham and Women’s Hospital美国 · Massachusetts · Boston · 研究者：Neal Lakdawala
- Lahey Hospital & Medical Center美国 · Massachusetts · Burlington · 研究者：Ethan Rowin
- Saint Luke’s Hospital of Kansas City美国 · Missouri · Kansas · 研究者：Michael Nassif
- Morristown Medical Center美国 · New Jersey · Morristown · 研究者：Matthew Martinez
- Sanger Heart & Vascular Institute-HCM Clinic美国 · North Carolina · Charlotte · 研究者：Dermot Phelan
- The Linder Research Center at the Christ Hospital美国 · Ohio · Cincinnati · 研究者：Ankit Bhatia
- Oregon Health & Science University美国 · Oregon · Portland · 研究者：Ahmad Masri
- Ascension Saint Thomas Heart West美国 · Tennessee · Nashville · 研究者：Mark Zenker
- Intermountain Medical Center美国 · Utah · Murray · 研究者：Kia Afshar
其余 11 家登记机构展开查看完整名单
- Alaska Cardiovascular Research Foundation美国 · Alaska · Anchorage · 研究者：Jacob Kelly
- Baylor College of Medicine美国 · Houston · Texas · 研究者：Lola Xie
- NYU Langone Medical Center美国 · New York · New York · 研究者：Mark Sherrid
- University of Michigan Health System美国 · Ann Arbor · Michigan · 研究者：Sara Saberi
- Arizona Cardiovascular Research Center - Las Vegas美国 · Las Vegas · Nevada · 研究者：Sanjay Malhortra
- University of California, San Francisco美国 · San Francisco · California · 研究者：Theodore Abraham
- Henry Ford Medical Center美国 · Detrioit · Michigan · 研究者：Bashar Hannawi
- MedStar Franklin Square Medical Center (Baltimore)美国 · Baltimore · Maryland · 研究者：Sandeep Jani
- NY-Presbyterian/Columbia University Medical Center美国 · New York · New York · 研究者：Shepard Weiner
- 中国医学科学院阜外医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：张宇辉
- 中山大学附属第一医院中国 · 广东省 · 广州市 · 研究者：董吁钢
申请人与登记联系人
保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。
- 申请人联系人
- 王颖华
- 申请人名称
- Cytokinetics, Incorporated 箕星药业科技（上海）有限公司 Patheon, Inc.
- 联系人姓名
- 王颖华
- 联系人座机
- [已移除电话]
- 联系人Email
- [已移除邮箱]
- 联系人邮政地址
- 上海市-上海市-上海市静安区南京西路1225号锦沧文华广场22楼
- 联系人邮编
- 200040
主要研究者信息
- 姓名
- 葛均波
- 学位
- 博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 上海市-上海市-上海市徐汇区枫林路180号
- 邮编
- 200032
- 单位名称
- 复旦大学附属中山医院
方案登记信息
- 临床申请受理号
- JXHL2300325
- 试验方案编号
- CY6033
- 方案最新版本号
- 修订版03中国
- 版本日期
- 2025-04-14
- 方案是否为联合用药
- 否
试验目的
评价aficamten与安慰剂相比对受试者健康状况和极量运动能力的影响。 次要目的：评价aficamten与安慰剂相比对NYHA心功能分级的影响。评价aficamten与安慰剂相比对极量和亚极量运动能力的影响。评价aficamten与安慰剂相比对心室壁应力生物标志物 的影响。 评价aficamten与安慰剂相比对用于表征心脏结构重构情况的超声心动图指标的影响。 评价aficamten与安慰剂相比对心血管事件的影响。 安全性目的： 评价aficamten与安慰剂相比在nHCM受试者中的安全性和耐受性。
试验设计
- 试验分类
- 安全性和有效性
- 试验分期
- III期
- 设计类型
- 平行分组
- 随机化
- 随机化
- 盲法
- 双盲
- 试验范围
- 国际多中心试验
受试者基本信息
- 年龄
- 18岁(最小年龄)至85岁(最大年龄)
- 性别
- 男+女
- 健康受试者
- 无
受试者条件
条件须由专业人员结合完整资料判断。
入选标准
1.18-85岁
2.体重指数<40 kg/m2
3.诊断为nHCM，且筛选时超声心动图显示如下结果：
-舒张末期左心室（LV）壁厚：≥1个左心室心肌节段室壁厚度≥15 mm或≥1个左心室心肌节段室壁厚度≥13 mm且已知有致病基因突变或有HCM阳性家族史和静息LVOT-G<30 mmHg和Valsalva动作后LVOT-G<50 mmHg和LVEF≥60%
-有心腔内梗阻史的受试者有资格参加研究。
4.NYHA分级为II或III级
5.筛选时心肺运动试验（CPET）显示呼吸交换率≥1.00且预测的最大摄氧量（pVO2）≤90%（结合年龄和性别计算）
6.KCCQ-CSS评分≤85
7.NT-proBNP ≥300 pg/mL或者存在房颤或房扑状态下NT-proBNP ≥900 pg/mL
2.体重指数<40 kg/m2
3.诊断为nHCM，且筛选时超声心动图显示如下结果：
-舒张末期左心室（LV）壁厚：≥1个左心室心肌节段室壁厚度≥15 mm或≥1个左心室心肌节段室壁厚度≥13 mm且已知有致病基因突变或有HCM阳性家族史和静息LVOT-G<30 mmHg和Valsalva动作后LVOT-G<50 mmHg和LVEF≥60%
-有心腔内梗阻史的受试者有资格参加研究。
4.NYHA分级为II或III级
5.筛选时心肺运动试验（CPET）显示呼吸交换率≥1.00且预测的最大摄氧量（pVO2）≤90%（结合年龄和性别计算）
6.KCCQ-CSS评分≤85
7.NT-proBNP ≥300 pg/mL或者存在房颤或房扑状态下NT-proBNP ≥900 pg/mL
排除标准
1.患有重大心脏瓣膜病（根据研究者判断）
- 中度或重度主动脉瓣狭窄或主动脉瓣下固定性梗阻
- 中度或重度二尖瓣回流
2. 已知或疑似患有可引起心脏肥大（类似于nHCM）的浸润性、遗传性或贮积性疾病（例如，努南综合征、Fabry病、淀粉样变性）。
3. 已知当前未行血运重建术且冠状动脉狭窄≥70%或有1型心肌梗死史
4. 左心室收缩功能障碍（LVEF<45%）或应激性心肌病病史
5. 无法进行跑步机运动或自行车踏车运动（例如，骨科方面的限制）
6. 筛选时于室内环境下记录到血氧饱和度读数<90%或有显著慢性阻塞性肺疾病或重度/显著肺性高血压史
7. 曾在筛选前3个月内出现运动引起的以下事件：晕厥、症状性室性心律失常；持续室性心动过速
8. 顽固性高血压史（尽管使用最大剂量的3种或3种以上药物控制高血压，但血压仍持续升高）
9. 筛选时舒张压≥100 mmHg
10. 既往接受过aficamten治疗
11. 在筛选前3个月内接受过mavacamten治疗（必须在筛选前与医学监查员讨论该情况）
12. 筛选前<6个月内接受过室间隔减容治疗
13. 研究期间确认或可能被列入心脏移植名单或进行左心室辅助设备植入术
14. 仅在有以下情况时排除阵发性或永久性房颤患者：
-随机前≤3个月曾需要进行复律治疗（例如，直流电心脏复律治疗、房颤消融术或抗心律失常治疗）
-筛选前已使用抗凝药治疗但未能持续控制心率至少3个月
- 中度或重度主动脉瓣狭窄或主动脉瓣下固定性梗阻
- 中度或重度二尖瓣回流
2. 已知或疑似患有可引起心脏肥大（类似于nHCM）的浸润性、遗传性或贮积性疾病（例如，努南综合征、Fabry病、淀粉样变性）。
3. 已知当前未行血运重建术且冠状动脉狭窄≥70%或有1型心肌梗死史
4. 左心室收缩功能障碍（LVEF<45%）或应激性心肌病病史
5. 无法进行跑步机运动或自行车踏车运动（例如，骨科方面的限制）
6. 筛选时于室内环境下记录到血氧饱和度读数<90%或有显著慢性阻塞性肺疾病或重度/显著肺性高血压史
7. 曾在筛选前3个月内出现运动引起的以下事件：晕厥、症状性室性心律失常；持续室性心动过速
8. 顽固性高血压史（尽管使用最大剂量的3种或3种以上药物控制高血压，但血压仍持续升高）
9. 筛选时舒张压≥100 mmHg
10. 既往接受过aficamten治疗
11. 在筛选前3个月内接受过mavacamten治疗（必须在筛选前与医学监查员讨论该情况）
12. 筛选前<6个月内接受过室间隔减容治疗
13. 研究期间确认或可能被列入心脏移植名单或进行左心室辅助设备植入术
14. 仅在有以下情况时排除阵发性或永久性房颤患者：
-随机前≤3个月曾需要进行复律治疗（例如，直流电心脏复律治疗、房颤消融术或抗心律失常治疗）
-筛选前已使用抗凝药治疗但未能持续控制心率至少3个月
试验用药
中文通用名：Aficamten片： 英文通用名：Aficamten tablet 商品名称：NA
剂型：片剂
规格：5mg/片，32片/盒
用法用量：受试者接受的Aficamten起始剂量为5mg每日一次，将根据受试者心超检查结果决定是否递增剂量至10mg、15mg和20mg每日一次。
用药时程：治疗期共计最多 72周
规格：5mg/片，32片/盒
用法用量：受试者接受的Aficamten起始剂量为5mg每日一次，将根据受试者心超检查结果决定是否递增剂量至10mg、15mg和20mg每日一次。
用药时程：治疗期共计最多 72周
中文通用名：Aficamten片： 英文通用名：Aficamten tablet 商品名称：NA
剂型：片剂
规格：5mg/片，32片/盒
用法用量：受试者接受的Aficamten起始剂量为5mg每日一次，将根据受试者心超检查结果决定是否递增剂量至10mg、15mg和20mg每日一次。
用药时程：治疗期共计最多 72周
规格：5mg/片，32片/盒
用法用量：受试者接受的Aficamten起始剂量为5mg每日一次，将根据受试者心超检查结果决定是否递增剂量至10mg、15mg和20mg每日一次。
用药时程：治疗期共计最多 72周
对照用药
中文通用名：Aficamten安慰剂 英文通用名：Aficamten placebo 商品名称：NA
剂型：片剂
规格：5mg/片，32片/盒
用法用量：为保持盲态，安慰剂用法用量和阳性药物保持一致
用药时程：治疗期共计最多 72周
规格：5mg/片，32片/盒
用法用量：为保持盲态，安慰剂用法用量和阳性药物保持一致
用药时程：治疗期共计最多 72周
中文通用名：Aficamten安慰剂 英文通用名：Aficamten placebo 商品名称：NA
剂型：片剂
规格：5mg/片，32片/盒
用法用量：为保持盲态，安慰剂用法用量和阳性药物保持一致
用药时程：治疗期共计最多 72周
规格：5mg/片，32片/盒
用法用量：为保持盲态，安慰剂用法用量和阳性药物保持一致
用药时程：治疗期共计最多 72周
终点指标
主要终点1 项，展开查看
- 第36周KCCQ-CSS较基线的变化和第36周pVO2较基线的变化评价时间：第36周指标类型：有效性指标
次要终点5 项，展开查看
- 第36周NYHA心功能分级较基线改善≥1级的受试者比例评价时间：第36周指标类型：有效性指标
- 第36周两个CPET参数的复合Z评分较基线的变化：pVO2（极量运动能力）和VE/VCO2斜率（亚极量运动能力）评价时间：第36周指标类型：有效性指标
- 第36周NT-proBNP较基线的变化评价时间：第36周指标类型：有效性指标
- 第36周LAVI较基线的变化评价时间：第36周指标类型：有效性指标
- 至首次发生心血管死亡、心脏移植或左心室辅助设备植入、心源性猝死后幸存、非致死性卒中、心力衰竭住院或者需治疗或住院的心脏心律失常事件的时间评价时间：基线到结束研究指标类型：有效性指标
伦理委员会审查记录
- 复旦大学附属中山医院医学伦理委员会同意 · 2024-02-21
- 复旦大学附属中山医院医学伦理委员会同意 · 2024-11-08
- 复旦大学附属中山医院医学伦理委员会同意 · 2025-05-27
数据安全与受试者保险
- 数据安全监查委员会（DMC）
- 有
- 是否购买保险
- 有
源 Word 字段核对
用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。
公示头信息5 个字段
- 登记号
- CTR20241233
- 试验状态
- 进行中
- 申请人联系人
- 王颖华
- 首次公示信息日期
- 2024-04-25
- 申请人名称
- Cytokinetics, Incorporated/箕星药业科技（上海）有限公司/Patheon, Inc.
试验基本信息11 个字段
- 登记号
- CTR20241233
- 药物名称
- Aficamten片 曾用名:CK-3773274片/CK-3773274 tablet
- 药物类型
- 化学药物
- 临床申请受理号
- JXHL2300325
- 适应症
- 症状性非梗阻性肥厚型心肌病
- 试验专业题目
- 一项在症状性非梗阻性肥厚型心肌病成人患者中评价Aficamten与安慰剂相比的有效性和安全性的III期、多中心、随机、双盲试验
- 试验通俗题目
- 评价Aficamten治疗非梗阻性肥厚型心肌病的III期研究
- 试验方案编号
- CY6033
- 方案最新版本号
- 修订版03中国
- 版本日期
- 2025-04-14
- 方案是否为联合用药
- 否