登记概览
- 登记号
- CTR20241294
- 快照状态
- 进行中 招募中
- 状态阶段
- 招募中（规范化导航项）
- 源数据分期
- III期
- 研究类型
- 安全性与有效性
- 疾病领域
- 其他或待归类（规则标签）
- 申请人
- Regeneron Pharmaceuticals, Inc. 再鼎医药（上海）有限公司 Catalent Indiana, LLC
完整专业题目
Pozelimab与Cemdisiran联合治疗在症状性全身型重症肌无力患者中的有效性和安全性
关键时间与入组记录
均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。
- 方案版本日期
- 2024-05-17
- 首次公示信息日期
- 2024-04-25
- 第一例受试者签署知情同意书日期
- 国内：2024-07-19；国际：2021-12-14
- 第一例受试者入组日期
- 国内：2024-08-13；国际：2022-01-20
- 试验完成日期
- 国内：登记人暂未填写该信息；国际：登记人暂未填写该信息
- 目标入组人数
- 国内: 20 人；国际: 235 人；
- 已入组人数
- 国内: 30 人；国际: 246 人；
- 实际入组总人数
- 国内: 登记人暂未填写该信息；国际: 登记人暂未填写该信息；
源文档试验状态：进行中（招募中）
登记参加机构与地点
共 120 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。
上海市 · 上海市陕西省 · 西安市湖南省 · 长沙市吉林省 · 长春市山东省 · 青岛市福建省 · 福州市广东省 · 广州市北京市 · 北京市四川省 · 成都市湖北省 · 武汉市天津市 · 天津市海南省 · 海口市Florida · NaplesFlorida · Boca RatonFlorida · OrlandoColorado · Colorado SpringsFlorida · Port CharlotteSeoul Teugbyeolsi · SeoulMalopolskie · KrakówVictoria · Fitzroy另有 91 个地区
- 复旦大学附属华山医院中国 · 上海市 · 上海市 · 研究者：赵重波
- 中国人民解放军空军军医大学第二附属医院中国 · 陕西省 · 西安市 · 研究者：常婷
- 中南大学湘雅医院中国 · 湖南省 · 长沙市 · 研究者：杨欢
- 吉林大学第一医院中国 · 吉林省 · 长春市 · 研究者：邓晖
- 山东大学齐鲁医院 (青岛）中国 · 山东省 · 青岛市 · 研究者：赵翠萍
- 福建医科大学附属协和医院中国 · 福建省 · 福州市 · 研究者：邹漳钰
- 广州中医药大学第一附属医院中国 · 广东省 · 广州市 · 研究者：江其龙
- 北京协和医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：管宇宙
- 南方医科大学南方医院中国 · 广东省 · 广州市 · 研究者：蒋海山
- 四川省医学科学院·四川省人民医院中国 · 四川省 · 成都市 · 研究者：许飞
- 香港大学深圳医院中国 · 广东省 · 广州市 · 研究者：曾文双
- 广东省中医院中国 · 广东省 · 广州市 · 研究者：招远祺
- 武汉大学人民医院中国 · 湖北省 · 武汉市 · 研究者：卢祖能
- 天津医科大学总医院中国 · 天津市 · 天津市 · 研究者：施福东
- 海南省人民医院中国 · 海南省 · 海口市 · 研究者：黄仕雄
- Collier Neurologic Specialists LLCUnited States · Florida · Naples · 研究者：William Justiz
- SFM Clinical Research, LLCUnited States · Florida · Boca Raton · 研究者：Marc Feinberg
- Neurological Services of OrlandoUnited States · Florida · Orlando · 研究者：Daniel Jacobs
- Colorado Springs Neurological AssociatesUnited States · Colorado · Colorado Springs · 研究者：Laurence Adams
- Medsol Clinical Research Center IncUnited States · Florida · Port Charlotte · 研究者：George Li
- Samsung Medical Center - PPDSSouth Korea · Seoul Teugbyeolsi · Seoul · 研究者：Byoung Joon Kim
- Centrum Neurologii Klinicznej, Krakowska Akademia NeurologiiPoland · Malopolskie · Kraków · 研究者：Andrzej Szczudlik
- St Vincents Hospital MelbourneAustralia · Victoria · Fitzroy · 研究者：Ross Carne
- Fondazione IRCCS Di Rilievo Nazionale Istituto Nazionale Neurologico Carlo BestaItaly · Lombardia · Milano · 研究者：Renato Mantegazza
其余 96 家登记机构展开查看完整名单
- Prairie Education and Research CooperativeUnited States · Illinois · O'Fallon · 研究者：Raghav Govindarajan
- University Of Cincinnati Gardner Neuroscience instituteUnited States · Ohio · Cincinnati · 研究者：Hani Kushlaf
- Austin Neuromuscular CenterUnited States · Texas · Austin · 研究者：Yessar Hussain
- AZ Sint-LucasBelgium · Oost · Vlaanderen -Gent · 研究者：Jan De Bleecker
- Shin Kong Wu Ho Su Memorial Hospital中国台湾 · / · Taipei · 研究者：Jiann-Horng Yeh
- UZ AntwerpenBelgium · Antwerpen · Edegem · 研究者：Alicia Alonso-Jiménez
- Azienda Ospedaliera Sant'andreaItaly · Lazio · Roma · 研究者：Michelangelo Maestri
- Gdanski Uniwersytet MedycznyPoland · Pomorskie · Gdansk · 研究者：Malgorzata Bilinska
- Hospital Universitario La Paz - PPDSSpain · Madrid · Madrid · 研究者：Francisco Javier Rodriguez de Rivera
- University of California, IrvineUnited States · California · Irvine · 研究者：Tahseen Mozaffar
- Universita' Degli Studi La SapienzaItaly · Lazio · Roma · 研究者：Maurizio Inghilleri
- China Medical University Hospital中国台湾 · / · Taichung · 研究者：Yuh-Cherng Guo
- National Cheng Kung University Hospital中国台湾 · / · Tainan City · 研究者：Yuan Ting Sun
- University of Southern CaliforniaUnited States · California · Los Angeles · 研究者：Said Beydoun
- Nerve and Muscle Center of TexasUnited States · Texas · Houston · 研究者：Aziz Shaibani
- HonorHealth NeurologyUnited States · Arizona · Phoenix · 研究者：Todd Levine
- Hospital de La Santa Creu i Sant PauSpain · / · Barcelona · 研究者：Elena Cortes Vicente
- University of South FloridaUnited States · Florida · Tampa · 研究者：Tuan Vu
- London Health Sciences CentreCanada · Ontario · London · 研究者：Michael Nicolle
- Clinical Research Center Spólka z Ograniczona Odpowiedzialnoscia, Medic-R Spólka KomandytowaPoland · Wielkopolskie · Poznań · 研究者：Agnieszka Adamczak-Ratajczak
- Chang Gung Memorial Hospital中国台湾 · / · Taoyuan · 研究者：Long-Sun Ro
- Weill Cornell Medicine - Peripheral Neuropathy CenterUnited States · New York · New York · 研究者：Mary Vo
- H？pital de la Pitié SalpétrièreFrance · / · Paris · 研究者：Sophie Demeret
- Chang Gung Medical Foundation Kaohsiung Chang Gung Memorial Hospital中国台湾 · / · Kaohsiung · 研究者：Nai-Wen Tsai
- Kyungpook National University Chilgok HospitalSouth Korea · / · Daegu · 研究者：Jin-Sung Park
- Yamaguchi University HospitalJapan · Yamaguchi · Ube · 研究者：Masayuki Nakamori
- Penn Medicine University CityUnited States · Pennsylvania · Philadelphia · 研究者：Sami Khella
- Dokuz Eylul University Medical FacultyTurkey · Izmir · Balcova · 研究者：Ihsan Sengun
- Ondokuz Mayis Universitesi Tip Fakultesi HastanesiTurkey · / · Samsun · 研究者：Murat Terzi
- Aalborg UniversitetshospitalDenmark · Nordjylland · Aalborg · 研究者：Izabella Obal
- Medical Hospital of Tokyo Medical and Dental UniversityJapan · Tokyo · Bunkyo-ku · 研究者：Yoichiro Nishida
- Osaka Red Cross Hospital - NeurologyJapan · / · Osaka · 研究者：Akihiko Ozaki
- Nihon University Itabashi HospitalJapan · Tokyo · Itabashi-ku · 研究者：Hideto Nakajima
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne WUM, Centralny Szpital KlinicznyPoland · Mazowieckie · Warszawa · 研究者：Anna Kostera-Pruszczyk
- Chiba University HospitalJapan · / · Chiba · 研究者：Akiyuki Uzawa
- Kobe City Medical Center General HospitalJapan · Hyogo · Kobe · 研究者：Michi Kawamoto
- Saitama Medical University, Saitama Medical CenterJapan · Saitama · Kawagoe · 研究者：Kenichi Kaida
- Hiroshima City Hiroshima CitizJapan · / · Hiroshima · 研究者：Hiroki Ueno
- Tokyo Medical University HospitalJapan · Tokyo · Shinjuku ku · 研究者：Masayuki Masuda
- Kochi Medical School HospitalJapan · Koti · Nankoku-shi · 研究者：Yasushi Osaki
- Aarhus University HospitalDenmark · / · Aarhus N · 研究者：Henning Andersen
- Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de NiceFrance · Alpes · Maritimes -Nice · 研究者：Saskia Bresch
- Azienda Ospedaliero Universitaria PisanaItaly · Toscana · Pisa · 研究者：Michelangelo Maestri
- Perron Institute for Neurological and Translational ScienceAustralia · Western Australia · Nedlands · 研究者：Dev Nathani
- Lyell McEwin HospitalAustralia · South Australia · Elizabeth Vale · 研究者：Deborah Field
- Toronto General HospitalCanada · Ontario · Toronto · 研究者：Vera Bril
- University of AlbertaCanada · Alberta · Edmonton · 研究者：Zaeem Siddiqi
- Copenhagen Neuromuscular Clinic at RigshospitaletDenmark · / · Copenhagen · 研究者：John Vissing
- Odense Universitetshospital - Infektionsmedicinsk AfdelingDenmark · / · Odense · 研究者：Jakob Holbech
- Centre Hospitalier Regional Universitaire (CHRU) de NancyFrance · / · Vandoeuvre Les Nancy · 研究者：Maud Michaud
- CHU BicêtreFrance · Bicêtre · Le Kremlin · 研究者：Andoni Echaniz-Laguna
- IRCCS Mondino FoundationItaly · Lombardia · Pavia · 研究者：Matteo Gastaldi
- AORN Cardarelli NapoliItaly · / · Naples · 研究者：Francesco Habetswallner
- Azienda Ospedaliera Papa Giovanni XXIIIItaly · / · Bergamo · 研究者：manlio sgarzi
- Okinawa Prefectural Nanbu Medical Center and Children's Medical CenterJapan · Okinawa · Shimajiri-Gun · 研究者：Naomi Kanzato
- Okinawa National HospitalJapan · Okinawa · Ginowan-Shi · 研究者：Takashi Tokashiki
- Hospital Universitari i Politecnic La FeSpain · / · Valencia · 研究者：Teresa Sevilla
- University Hospital BirminghamUnited Kingdom · / · Birmingham · 研究者：Saiju Jacob
- Sheffield Teaching Hospital NHS Foundation TrustUnited Kingdom · South Yorkshire · Sheffield · 研究者：Channa Hewamadduma
- Wayne State University School of MedicineUnited States · Michigan · Detroit · 研究者：Jacob Rube
- Dayton center for neurological disordersUnited States · Florida · Miami · 研究者：Timothy Schoonover
- Southern NeurologyAustralia · NSW · Sydney · 研究者：Raymond Schwartz
- Pineo Medical EcosystemGeorgia · Georgia · Tbilisi · 研究者：Alexander Tsiskaridze
- LTD Academician N. Kipshidze Central University ClinicGeorgia · Georgia · Tbilisi · 研究者：Ia Rukhadze
- NorthShore University Health SystemUnited States · Illinois · Evanston · 研究者：Alexandru Barboi
- Diverse Clinical ResearchUnited States · Florida · Miami · 研究者：Sashikumar Tharmarajah
- LTD New HospitalsGeorgia · Georgia · Tbilisi · 研究者：Temur Margania
- Multiprofile Clinic Consilium MedullaGeorgia · Georgia · Tbilisi · 研究者：Shalva Chkhikvishvili
- Israeli-Georgian Medical Research Clinic HEALTHYCOREGeorgia · Georgia · Tbilisi · 研究者：Ketevan Ugulava
- Universitatsklinikum LeipzigGermany · Sachsen · Leipzig · 研究者：Florian Then Bergh
- Friedrich-Baur-Institute Dep. of Neurology Klinikum MunchenGermany · Bayern · Munchen · 研究者：Benedikt Schoser
- Universitatsklinikum JenaGermany · / · Jena · 研究者：Christian Geis
- Universitatsklinikum MunsterGermany · Nordrhein · Westfalen -Munster · 研究者：Jan Lunemann
- Charite - Universitatsmedizin BerlinGermany · / · Berlin · 研究者：Andreas Meisel
- University Hospital Essen, Dep. of NeurologyGermany · / · Essen · 研究者：Tim Hagenacker
- Institute Of NeuroSciencesIndia · Gujarat · Surat · 研究者：Anirudha Apte
- Deenanath Mangeshkar Hospital and Research CentreIndia · Maharashtra · Pune · 研究者：Rahul Kulkarni
- Kasturba Medical College (KMC) - UdupiIndia · Karnataka · Bangalore · 研究者：Arvind Prabhu
- Postgraduate Institute of Medical Education & ResearchIndia · / · Chandigarh · 研究者：Manish Modi
- All India Institute of Medical Sciences New DelhiIndia · / · New Delhi · 研究者：Vishnu Vy
- Government General Hospital, GunturIndia · Andhra Pradesh · Guntur · 研究者：Sundarachary Nagarjunakonda
- City Neuro Centre, HyderabadIndia · Telangana · Hyderabad · 研究者：Rukmini Kandadai
- Bangalore Medical College and Research Institute (BMCRI) - Victoria HospitalIndia · / · Bangalore · 研究者：Praveen Kumar Srikanteshwar
- Nizam's Institute of Medical Sciences (NIMS)India · Hyderabad · Panjagutta · 研究者：Sireesh Yareeda
- Seth G.S. Medical College & K.E.M. Hospital, MumbaiIndia · Mumbai · Parel · 研究者：Neeraj Jain
- Amrita Institute of Medical Sciences (AIMS) and Research CentreIndia · Kerela · Kochi · 研究者：Sudheeran Kannoth
- University Clinical Center of Serbia - PPDSSerbia · / · Belgrade · 研究者：Stojan Peric
- University Clinical Centre NisSerbia · / · Nis · 研究者：Gordana Djordjevic
- Kocaeli University HospitalTurkey · Van · Umuttepe · 研究者：Husnu Efendi
- Karadeniz Technical University Farabi HospitalTurkey · / · Trabzon · 研究者：Cavit Boz
- NZOZ Neuro-kardPoland · Wielkopolska · Poznan · 研究者：Jan Ilkowski
- NeuroProtectPoland · Mazovian · Warsaw · 研究者：Mariusz Grudniak
- Jubilee Mission HospitalIndia · Kerala · Thrissur · 研究者：Prasanth Varghese
- Polakulath Narayanan Renai Medicity Multi Specialty Hospital, KochiIndia · Punjab · Kochi · 研究者：Suresh Kumar
- Christian Medical College & HospitalIndia · Punjab · Ludhiana · 研究者：Vineeth Jaison
- Apex HospitalIndia · Rajasthan · Jaipur · 研究者：Vipin Ola
申请人与登记联系人
保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。
- 申请人联系人
- 周赟云
- 申请人名称
- Regeneron Pharmaceuticals, Inc. 再鼎医药（上海）有限公司 Catalent Indiana, LLC
- 联系人姓名
- 周赟云
- 联系人座机
- [已移除电话]
- 联系人手机号
- [已移除电话]
- 联系人Email
- [已移除邮箱]
- 联系人邮政地址
- 上海市-上海市-中国上海浦东张江高科技园区金科路4560号金创大厦1号楼4楼
- 联系人邮编
- 201210
主要研究者信息
- 姓名
- 赵重波
- 学位
- 神经病学博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 上海市-上海市-闵行区金光路958号
- 邮编
- 200040
- 单位名称
- 复旦大学附属华山医院
方案登记信息
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 试验方案编号
- R3918-MG-2018
- 方案最新版本号
- R3918-MG-2018修正案3
- 版本日期
- 2024-05-17
- 方案是否为联合用药
- 是
试验目的
主要目的为： 在症状性全身型重症肌无力（gMG）患者中评价pozelimab+cemdisiran对受体征和症状影响的日常功能的影响。
本研究的次要目的为： 1. 评价pozelimab+cemdisiran（即联合治疗）和cemdisiran单药治疗对以下方面的影响： 临床医生评估的重症肌无力（MG）体征和肌力； 症状性gMG患者受体征和症状影响的日常功能（仅cemdisiran单药治疗）； 受MG体征和症状影响的日常功能改善的患者比例；临床医生评估的MG体征和肌力改善的患者比例；健康相关的生活质量；出现极轻度MG症状的患者比例；患者和临床医生报告的MG体征和症状。 2. 评价pozelimab+cemdisiran联合治疗和cemdisiran单药治疗的安全性和耐受性。 3. 评估血清中总pozelimab的浓度 4. 评估血浆中总C5的浓度 5. 评估血浆中cemdisiran及其代谢物的浓度 6. 评估pozelimab的免疫原性 7. 评估cemdisiran的免疫原性 8.研究pozelimab+cemdisiran联合治疗和cemdisiran单药治疗对补体激活的影响
本研究的次要目的为： 1. 评价pozelimab+cemdisiran（即联合治疗）和cemdisiran单药治疗对以下方面的影响： 临床医生评估的重症肌无力（MG）体征和肌力； 症状性gMG患者受体征和症状影响的日常功能（仅cemdisiran单药治疗）； 受MG体征和症状影响的日常功能改善的患者比例；临床医生评估的MG体征和肌力改善的患者比例；健康相关的生活质量；出现极轻度MG症状的患者比例；患者和临床医生报告的MG体征和症状。 2. 评价pozelimab+cemdisiran联合治疗和cemdisiran单药治疗的安全性和耐受性。 3. 评估血清中总pozelimab的浓度 4. 评估血浆中总C5的浓度 5. 评估血浆中cemdisiran及其代谢物的浓度 6. 评估pozelimab的免疫原性 7. 评估cemdisiran的免疫原性 8.研究pozelimab+cemdisiran联合治疗和cemdisiran单药治疗对补体激活的影响
试验设计
- 试验分类
- 安全性和有效性
- 试验分期
- III期
- 设计类型
- 析因设计
- 随机化
- 随机化
- 盲法
- 双盲
- 试验范围
- 国际多中心试验
受试者基本信息
- 年龄
- 18岁(最小年龄)至无上限(最大年龄)
- 性别
- 男+女
- 健康受试者
- 无
受试者条件
条件须由专业人员结合完整资料判断。
入选标准
1.筛选时≥18岁的男性或女性患者（或≥当地法规规定的成年年龄，以较大者为准）。
2.基于自身病史，记录确诊为重症肌无力（MG）并得到既往评估支持的患者，如方案中所述。
3.既往有抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体或抗LRP4抗体血清学检查阳性记录，或筛选期检测结果为阳性。
4.筛选时，美国重症肌无力基金会（MGFA）临床分型II型-IVa型。
5.筛选期（第-5周或第-2周）和基线（第1天）重症肌无力-日常生活活动（MG-ADL）评分≥6。眼科项目占MG-ADL总分的比例不得过50%。
6.目前正在接受乙酰胆碱酯酶抑制剂治疗，或有根据研究者意见未使用乙酰胆碱酯酶抑制剂治疗的原因记录。
7.目前正在接受MG免疫抑制治疗（IST），或有根据研究者意见未接受IST的原因记录。
8.如果目前正在接受IST治疗，预计在随机化前或双盲治疗期（DBTP）内不会改变IST剂量。
9.其他方案规定的入选标准也适用。
2.基于自身病史，记录确诊为重症肌无力（MG）并得到既往评估支持的患者，如方案中所述。
3.既往有抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体或抗LRP4抗体血清学检查阳性记录，或筛选期检测结果为阳性。
4.筛选时，美国重症肌无力基金会（MGFA）临床分型II型-IVa型。
5.筛选期（第-5周或第-2周）和基线（第1天）重症肌无力-日常生活活动（MG-ADL）评分≥6。眼科项目占MG-ADL总分的比例不得过50%。
6.目前正在接受乙酰胆碱酯酶抑制剂治疗，或有根据研究者意见未使用乙酰胆碱酯酶抑制剂治疗的原因记录。
7.目前正在接受MG免疫抑制治疗（IST），或有根据研究者意见未接受IST的原因记录。
8.如果目前正在接受IST治疗，预计在随机化前或双盲治疗期（DBTP）内不会改变IST剂量。
9.其他方案规定的入选标准也适用。
排除标准
1.抗体谱仅肌肉特异性酪氨酸激酶（MuSK）阳性的患者（MuSK阳性基于既往记录的MuSK抗体血清学检测阳性史或筛选期间检测的阳性结果）。
2. 筛选前12个月内胸腺切除术史或在研究期间计划进行胸腺切除术。
3. 恶性胸腺瘤病史（可纳入I期患者），过去5年内有癌症史，经充分治疗的基底细胞皮肤癌、鳞状细胞皮肤癌或原位宫颈癌除外。
4. 筛选前1个月内出现肌无力危象或MGFA V型
5. 筛选访视前5年内无脑膜炎球菌疫苗接种记录，在筛选期和研究治疗开始前进行疫苗接种除外。
6. 已知有脑膜炎球菌疫苗禁忌症（ACWY群结合疫苗和B群疫苗），如方案中所述。
7. 需要抗生素进行脑膜炎球菌预防治疗且对计划用于预防治疗的青霉素类和青霉素替代抗生素有禁忌症、警告或预防措施导致无法使用此类治疗的患者，或有导致这些抗生素停用的不耐受史的患者。
8. 筛选期间乙型肝炎表面抗原或丙型肝炎病毒RNA呈阳性。注：对于解读不明确的病例，应与医学监查员进行讨论。
9. 有HIV感染史或根据当地要求在筛选时检测结果呈阳性。
10. 其他方案规定的排除标准也适用。
2. 筛选前12个月内胸腺切除术史或在研究期间计划进行胸腺切除术。
3. 恶性胸腺瘤病史（可纳入I期患者），过去5年内有癌症史，经充分治疗的基底细胞皮肤癌、鳞状细胞皮肤癌或原位宫颈癌除外。
4. 筛选前1个月内出现肌无力危象或MGFA V型
5. 筛选访视前5年内无脑膜炎球菌疫苗接种记录，在筛选期和研究治疗开始前进行疫苗接种除外。
6. 已知有脑膜炎球菌疫苗禁忌症（ACWY群结合疫苗和B群疫苗），如方案中所述。
7. 需要抗生素进行脑膜炎球菌预防治疗且对计划用于预防治疗的青霉素类和青霉素替代抗生素有禁忌症、警告或预防措施导致无法使用此类治疗的患者，或有导致这些抗生素停用的不耐受史的患者。
8. 筛选期间乙型肝炎表面抗原或丙型肝炎病毒RNA呈阳性。注：对于解读不明确的病例，应与医学监查员进行讨论。
9. 有HIV感染史或根据当地要求在筛选时检测结果呈阳性。
10. 其他方案规定的排除标准也适用。
试验用药
中文通用名：Pozelimab： 英文通用名：Pozelimab 商品名称：NA
剂型：注射液
规格：200 mg/mL，2 mL
用法用量：联合治疗：低剂量SC；单药治疗：低剂量SC
用药时程：联合治疗：低剂量Q4W；单药治疗Q4W
规格：200 mg/mL，2 mL
用法用量：联合治疗：低剂量SC；单药治疗：低剂量SC
用药时程：联合治疗：低剂量Q4W；单药治疗Q4W
中文通用名：Cemdisiran： 英文通用名：Cemdisiran 商品名称：NA
剂型：注射液
规格：200 mg/mL，0.5 mL
用法用量：联合治疗：低剂量SC；单药治疗：高剂量SC
用药时程：联合治疗：低剂量Q4W；单药治疗Q12W
规格：200 mg/mL，0.5 mL
用法用量：联合治疗：低剂量SC；单药治疗：高剂量SC
用药时程：联合治疗：低剂量Q4W；单药治疗Q12W
对照用药
中文通用名：NA 英文通用名：pozelimab placebo 商品名称：NA
剂型：注射液
规格：200 mg/mL，2 mL
用法用量：联合治疗：低剂量SC；单药治疗：低剂量SC
用药时程：联合治疗：低剂量Q4W；单药治疗Q4W
规格：200 mg/mL，2 mL
用法用量：联合治疗：低剂量SC；单药治疗：低剂量SC
用药时程：联合治疗：低剂量Q4W；单药治疗Q4W
中文通用名：NA 英文通用名：cemdisiran placebo 商品名称：NA
剂型：注射液
规格：200 mg/mL，0.5 mL
用法用量：联合治疗：低剂量SC；单药治疗：高剂量SC
成分：9%（w/v）氯化钠溶液，适量注射用水
用药时程：联合治疗：低剂量Q4W；单药治疗Q12W
规格：200 mg/mL，0.5 mL
用法用量：联合治疗：低剂量SC；单药治疗：高剂量SC
成分：9%（w/v）氯化钠溶液，适量注射用水
用药时程：联合治疗：低剂量Q4W；单药治疗Q12W
终点指标
主要终点1 项，展开查看
- 重症肌无力-日常生活活动（MG-ADL）总分的变化评价时间：从基线到第24周指标类型：有效性指标
次要终点18 项，展开查看
- 定量重症肌无力（QMG）评分较基线的变化评价时间：第24周指标类型：有效性指标
- MG-ADL应答的患者比例评价时间：从基线到第24周指标类型：有效性指标
- QMG应答的患者比例评价时间：从基线到第24周指标类型：有效性指标
- MG-ADL应答一致的患者比例评价时间：从基线到第24周指标类型：有效性指标
- 极轻度症状表达（MSE）的患者比例评价时间：第24周指标类型：有效性指标
- 重症肌无力复合量表（MGC）总分较基线的变化评价时间：第24周指标类型：有效性指标
- 重症肌无力生活质量（MG QOL15r）总分较基线的变化评价时间：第24周指标类型：有效性指标
- MG-ADL评分阈值改善的患者比例评价时间：从基线到第24周指标类型：有效性指标
- QMG评分阈值改善的患者比例评价时间：从基线到第24周指标类型：有效性指标
- 接受pozelimab+cemdisiran联合治疗或安慰剂单药治疗的患者中治疗相关不良事件（TEAE）的发生率和严重程度评价时间：截至第24周指标类型：安全性指标
- 接受pozelimab+cemdisiran联合治疗或安慰剂单药治疗的患者中严重不良事件（SAE）的发生率和严重程度评价时间：截至第24周指标类型：安全性指标
- 接受pozelimab+cemdisiran联合治疗或安慰剂单药治疗的患者中特别关注的不良事件（AESI）的发生率和严重程度评价时间：截至第24周指标类型：安全性指标
- 血清中总pozelimab的浓度评价时间：整个研究期间，约为172周指标类型：有效性指标
- 血浆中cemdisiran及其代谢物的浓度评价时间：整个研究期间，约为172周指标类型：有效性指标
- 治疗后出现的pozelimab抗药抗体（ADA）经时发生率评价时间：整个研究期间，约为172周指标类型：有效性指标
- 治疗后出现的cemdisiran ADA经时发生率评价时间：整个研究期间，约为172周指标类型：有效性指标
- CH50的经时变化评价时间：整个研究期间，约为172周指标类型：有效性指标
- CH50的经时变化百分比评价时间：整个研究期间，约为172周指标类型：有效性指标
伦理委员会审查记录
- 复旦大学附属华山医院伦理审查委员会修改后同意 · 2024-02-18
- 复旦大学附属华山医院伦理审查委员会同意 · 2024-05-08
- 复旦大学附属华山医院伦理审查委员会同意 · 2024-11-29
数据安全与受试者保险
- 数据安全监查委员会（DMC）
- 有
- 是否购买保险
- 有
源 Word 字段核对
用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。
公示头信息5 个字段
- 登记号
- CTR20241294
- 试验状态
- 进行中
- 申请人联系人
- 周赟云
- 首次公示信息日期
- 2024-04-25
- 申请人名称
- Regeneron Pharmaceuticals, Inc./再鼎医药（上海）有限公司/Catalent Indiana, LLC
试验基本信息11 个字段
- 登记号
- CTR20241294
- 药物名称
- Pozelimab
- 药物类型
- 生物制品
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 适应症
- 全身型重症肌无力
- 试验专业题目
- Pozelimab与Cemdisiran联合治疗在症状性全身型重症肌无力患者中的有效性和安全性
- 试验通俗题目
- 一项在症状性全身型重症肌无力患者中评价Pozelimab与Cemdisiran联合治疗的有效性和安全性研究
- 试验方案编号
- R3918-MG-2018
- 方案最新版本号
- R3918-MG-2018修正案3
- 版本日期
- 2024-05-17
- 方案是否为联合用药
- 是