登记概览
- 登记号
- CTR20241334
- 快照状态
- 进行中 尚未招募
- 状态阶段
- 尚未招募（规范化导航项）
- 源数据分期
- 其它Ⅰ/Ⅱ期
- 研究类型
- 安全性与有效性
- 疾病领域
- 其他或待归类（规则标签）
- 申请人
- 北京锦篮基因科技有限公司
完整专业题目
评价GC301腺相关病毒注射液治疗晚发型庞贝病患者的安全性、耐受性及疗效的单臂、多中心、开放性、静脉注射的Ⅰ/Ⅱ期临床研究临床试验方案
关键时间与入组记录
均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。
- 方案版本日期
- 2023-12-20
- 首次公示信息日期
- 2024-04-16
- 第一例受试者签署知情同意书日期
- 国内：登记人暂未填写该信息；
- 第一例受试者入组日期
- 国内：登记人暂未填写该信息；
- 试验完成日期
- 国内：登记人暂未填写该信息；
- 目标入组人数
- 国内: 33 人；
- 已入组人数
- 国内: 登记人暂未填写该信息；
- 实际入组总人数
- 国内: 登记人暂未填写该信息；
源文档试验状态：进行中（尚未招募）
登记参加机构与地点
共 1 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。
北京市 · 北京市
- 中国人民解放军总医院第一医学中心中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：杨光
申请人与登记联系人
保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。
- 申请人联系人
- 余双庆
- 申请人名称
- 北京锦篮基因科技有限公司
- 联系人姓名
- 余双庆
- 联系人座机
- [已移除电话]
- 联系人手机号
- [已移除电话]
- 联系人Email
- [已移除邮箱]
- 联系人邮政地址
- 北京市-北京市-经济技术开发区经海三路35号院3号楼4层428室
- 联系人邮编
- 100176
主要研究者信息
- 姓名
- 杨光
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 北京市-北京市-北京市海淀区复兴路28号
- 邮编
- 100853
- 单位名称
- 中国人民解放军总医院第一医学中心
方案登记信息
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 试验方案编号
- JLJY-GC301-LOPD -001
- 方案最新版本号
- 2.0
- 版本日期
- 2023-12-20
- 方案是否为联合用药
- 否
试验目的
I期剂量递增研究
主要目的：
评价GC301腺相关病毒注射液单次静脉注射治疗晚发型庞贝病患者的安全性和耐受性。
次要目的：
1.确定GC301腺相关病毒注射液单次静脉注射治疗晚发型庞贝病患者的II期临床试验推荐剂量（RP2D）；
2.评价GC301腺相关病毒注射液单次静脉注射在晚发型庞贝病患者中的药代动力学（GC301载体基因组拷贝数）特征；
3.评价GC301腺相关病毒注射液单次静脉注射在晚发型庞贝病患者中的免疫原性。
II期疗效观察研究
主要目的：
评价GC301腺相关病毒注射液单次静脉注射治疗晚发型庞贝病患者的疗效。
次要目的：
1.评价GC301腺相关病毒注射液静脉注射治疗晚发型庞贝病患者的安全性；
2.评价GC301腺相关病毒注射液静脉注射在晚发型庞贝病患者中的药代动力学（GC301载体基因组拷贝数）特征；
3.评价GC301腺相关病毒注射液静脉注射在晚发型庞贝病患者中的免疫原性。
主要目的：
评价GC301腺相关病毒注射液单次静脉注射治疗晚发型庞贝病患者的安全性和耐受性。
次要目的：
1.确定GC301腺相关病毒注射液单次静脉注射治疗晚发型庞贝病患者的II期临床试验推荐剂量（RP2D）；
2.评价GC301腺相关病毒注射液单次静脉注射在晚发型庞贝病患者中的药代动力学（GC301载体基因组拷贝数）特征；
3.评价GC301腺相关病毒注射液单次静脉注射在晚发型庞贝病患者中的免疫原性。
II期疗效观察研究
主要目的：
评价GC301腺相关病毒注射液单次静脉注射治疗晚发型庞贝病患者的疗效。
次要目的：
1.评价GC301腺相关病毒注射液静脉注射治疗晚发型庞贝病患者的安全性；
2.评价GC301腺相关病毒注射液静脉注射在晚发型庞贝病患者中的药代动力学（GC301载体基因组拷贝数）特征；
3.评价GC301腺相关病毒注射液静脉注射在晚发型庞贝病患者中的免疫原性。
试验设计
- 试验分类
- 安全性和有效性
- 试验分期
- 其它Ⅰ/Ⅱ期
- 设计类型
- 单臂试验
- 随机化
- 非随机化
- 盲法
- 开放
- 试验范围
- 国内试验
受试者基本信息
- 年龄
- 6岁(最小年龄)至无上限(最大年龄)
- 性别
- 男+女
- 健康受试者
- 无
受试者条件
条件须由专业人员结合完整资料判断。
入选标准
1.年龄≥6岁，性别不限
2.患者在12个月龄后起病，根据GAA基因变异分析、GAA酶活性及临床表现或实验室检查确诊为晚发型庞贝病者
3.能够以直立位成功进行重复用力肺活量（FVC）测量，且直立位FVC占预计值百分比（FVC% pred）≥30%
4.6分钟步行测试行走距离至少40米（允许使用助行器、手杖或拐杖等辅助设备）
5.受试者或监护人能够理解且愿意遵守研究方案要求和流程，自愿参加并签署知情同意书
2.患者在12个月龄后起病，根据GAA基因变异分析、GAA酶活性及临床表现或实验室检查确诊为晚发型庞贝病者
3.能够以直立位成功进行重复用力肺活量（FVC）测量，且直立位FVC占预计值百分比（FVC% pred）≥30%
4.6分钟步行测试行走距离至少40米（允许使用助行器、手杖或拐杖等辅助设备）
5.受试者或监护人能够理解且愿意遵守研究方案要求和流程，自愿参加并签署知情同意书
排除标准
1.受试者患有有临床意义的器质性疾病（庞贝病相关除外），包括有临床意义的心血管、肝、肺、神经或肾脏疾病，或研究者认为可能妨碍参加研究或可能降低生存率的其他医学疾病、严重并发疾病或特殊情况
2. 需要有创呼吸机辅助通气或清醒坐立时需无创呼吸机辅助通气者
3. 人类免疫缺陷病毒（HIV）抗体、丙型肝炎病毒抗体、梅毒螺旋体抗体阳性或乙肝病毒表面抗原阳性者
4. 既往存在糖皮质激素过敏病史者
5. 研究者判断受试者存在糖皮质激素应用禁忌，如严重高血压、糖尿病、憩室炎、情绪不稳定和有精神病倾向、全身性真菌感染、青光眼、肝功能损害（庞贝病肌肉损伤所致酶学异常除外）、眼单纯性疱疹、骨质疏松、、结核病等
6. 血清Anti-AAV9中和抗体滴度＞1:100
7. 参加过/正在参与其他的基因治疗临床试验者
8. 妊娠或哺乳期女性
9. 有生育能力的受试者在筛选至研究结束后6个月内有生育计划，不愿采取有效的物理避孕措施（如避孕套、子宫内节育器、避孕环、结扎、禁欲等；安全期避孕法不包含在内；不可使用避孕药）进行避孕（包括受试者伴侣）者
10. 经研究者判断出于任何理由不适合参加研究的患者，包括医学或临床状况，或者存在不遵守研究程序的潜在风险的患者
2. 需要有创呼吸机辅助通气或清醒坐立时需无创呼吸机辅助通气者
3. 人类免疫缺陷病毒（HIV）抗体、丙型肝炎病毒抗体、梅毒螺旋体抗体阳性或乙肝病毒表面抗原阳性者
4. 既往存在糖皮质激素过敏病史者
5. 研究者判断受试者存在糖皮质激素应用禁忌，如严重高血压、糖尿病、憩室炎、情绪不稳定和有精神病倾向、全身性真菌感染、青光眼、肝功能损害（庞贝病肌肉损伤所致酶学异常除外）、眼单纯性疱疹、骨质疏松、、结核病等
6. 血清Anti-AAV9中和抗体滴度＞1:100
7. 参加过/正在参与其他的基因治疗临床试验者
8. 妊娠或哺乳期女性
9. 有生育能力的受试者在筛选至研究结束后6个月内有生育计划，不愿采取有效的物理避孕措施（如避孕套、子宫内节育器、避孕环、结扎、禁欲等；安全期避孕法不包含在内；不可使用避孕药）进行避孕（包括受试者伴侣）者
10. 经研究者判断出于任何理由不适合参加研究的患者，包括医学或临床状况，或者存在不遵守研究程序的潜在风险的患者
试验用药
中文通用名：GC301腺相关病毒注射液： 英文通用名：NA 商品名称：NA
剂型：注射液
规格：2.0mL:6.0E+13vg
用法用量：3.0E+13vg/kg
用药时程：解冻后药品须在3小时内使用完毕。若需延后使用（未开封），应暂存于2~8℃，并在7天内使用，禁止反复冻融。
规格：2.0mL:6.0E+13vg
用法用量：3.0E+13vg/kg
用药时程：解冻后药品须在3小时内使用完毕。若需延后使用（未开封），应暂存于2~8℃，并在7天内使用，禁止反复冻融。
中文通用名：GC301腺相关病毒注射液： 英文通用名：NA 商品名称：NA
剂型：注射液
规格：2.0mL:6.0E+13vg
用法用量：6.0E+13vg/kg
用药时程：解冻后药品须在3小时内使用完毕。若需延后使用（未开封），应暂存于2~8℃，并在7天内使用，禁止反复冻融。
规格：2.0mL:6.0E+13vg
用法用量：6.0E+13vg/kg
用药时程：解冻后药品须在3小时内使用完毕。若需延后使用（未开封），应暂存于2~8℃，并在7天内使用，禁止反复冻融。
终点指标
主要终点2 项，展开查看
- I期剂量递增研究：1.评价不良事件/严重不良事件的发生率;2.DLT事件的发生率（给药后30天内）。评价时间：受试者用药后52周指标类型：有效性指标+安全性指标
- II期疗效观察研究：1.第26、52周直立位用力肺活量占预计值百分比（FVC% pred）较基线的变化。评价时间：受试者用药后26、52周指标类型：有效性指标+安全性指标
次要终点26 项，展开查看
- I期剂量递增研究：1.第52周6分钟步行测试（6MWT）较基线的变化；评价时间：受试者用药后52周指标类型：有效性指标
- 2.第52周直立位用力肺活量占预计值百分比（FVC% pred）较基线的变化；评价时间：受试者用药后52周指标类型：有效性指标
- 3.第52周直立位最大吸气压（MIP）较基线的变化；评价时间：受试者用药后52周指标类型：有效性指标
- 4.第52周直立位最大呼气压（MEP）较基线的变化；评价时间：受试者用药后52周指标类型：有效性指标
- 5.第52周无创呼吸支持时长较基线的变化；评价时间：受试者用药后52周指标类型：有效性指标
- 6.第52周双侧颈伸屈肌，肩外展肌，肘伸屈肌，髋伸屈肌，膝伸屈肌，臀外展肌的徒手肌力测试（MMT）较基线的变化；评价时间：受试者用药后52周指标类型：有效性指标
- 7.第52周快速运动功能测试（QMFT）评分较基线的变化；评价时间：受试者用药后52周指标类型：有效性指标
- 8.第52周粗大运动功能测试量表（GMFM-88）评分较基线的变化；评价时间：受试者用药后52周指标类型：有效性指标
- 9.第52周12项健康调查简表（SF-12）评分较基线的变化；评价时间：受试者用药后52周指标类型：有效性指标
- 10.第52周儿童生存质量量表（PedsQL）评分较基线的变化；评价时间：受试者用药后52周指标类型：有效性指标
- 11.免疫原性评估：体液免疫应答：Anti-GAA结合抗体和Anti-AAV9结合抗体较于基线的变化；细胞免疫应答：评价GAA及AAV9外周血PBMCs特异性细胞免疫相较于基线的变化；评价时间：受试者用药后指标类型：安全性指标
- 12.病毒脱落情况；评价时间：受试者用药后指标类型：安全性指标
- 13.药代动力学（GC301载体基因组拷贝数）。评价时间：受试者用药后指标类型：有效性指标+安全性指标
- II期疗效观察研究：1.第26周、52周6分钟步行测试（6MWT）较基线的变化；评价时间：受试者用药后26、52周指标类型：有效性指标+安全性指标
- 2.第26周、52周直立位最大吸气压（MIP）较基线的变化；评价时间：受试者用药后26、52周指标类型：有效性指标+安全性指标
- 3.第26周、52周直立位最大呼气压（MEP）较基线的变化；评价时间：受试者用药后26、52周指标类型：有效性指标+安全性指标
- 4.第26周、52周无创呼吸支持时长较基线的变化；评价时间：受试者用药后26、52周指标类型：有效性指标+安全性指标
- 5.第26周、52周双侧颈伸屈肌，肩外展肌，肘伸屈肌，髋伸屈肌，膝伸屈肌，臀外展肌的徒手肌力测试（MMT）较基线的变化；评价时间：受试者用药后26、52周指标类型：有效性指标
- 6.第26周、52周快速运动功能测试（QMFT）评分较基线的变化；评价时间：受试者用药后26、52周指标类型：有效性指标
- 7.第26周、52周粗大运动功能测试量表（GMFM-88）评分较基线的变化；评价时间：受试者用药后26、52周指标类型：有效性指标
- 8.第26周、52周12项健康调查简表（SF-12）评分较基线的变化；评价时间：受试者用药后26、52周指标类型：有效性指标
- 9.第26周、52周儿童生存质量量表（PedsQL）评分较基线的变化；评价时间：受试者用药后26、52周指标类型：有效性指标
- 10.免疫原性评估：体液免疫应答：Anti-GAA结合抗体和Anti-AAV9结合抗体较于基线的变化；细胞免疫应答：评价GAA及AAV9外周血PBMCs特异性细胞免疫相较于基线的变化；评价时间：受试者用药后指标类型：安全性指标
- 11.病毒脱落情况；评价时间：受试者用药后指标类型：安全性指标
- 12.药代动力学（GC301载体基因组拷贝数）；评价时间：受试者用药后指标类型：有效性指标+安全性指标
- 13.评价不良事件/严重不良事件的发生率。评价时间：受试者用药后指标类型：安全性指标
伦理委员会审查记录
- 中国人民解放军总医院医学伦理委员会同意 · 2024-02-29
数据安全与受试者保险
- 数据安全监查委员会（DMC）
- 无
- 是否购买保险
- 有
源 Word 字段核对
用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。
公示头信息5 个字段
- 登记号
- CTR20241334
- 试验状态
- 进行中
- 申请人联系人
- 余双庆
- 首次公示信息日期
- 2024-04-16
- 申请人名称
- 北京锦篮基因科技有限公司
试验基本信息11 个字段
- 登记号
- CTR20241334
- 药物名称
- GC301腺相关病毒注射液 曾用名:
- 药物类型
- 生物制品
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 适应症
- 晚发型庞贝病
- 试验专业题目
- 评价GC301腺相关病毒注射液治疗晚发型庞贝病患者的安全性、耐受性及疗效的单臂、多中心、开放性、静脉注射的Ⅰ/Ⅱ期临床研究临床试验方案
- 试验通俗题目
- 评价GC301腺相关病毒注射液治疗晚发型庞贝病患者的安全性、耐受性及疗效的单臂、多中心、开放性、静脉注射的Ⅰ/Ⅱ期临床研究
- 试验方案编号
- JLJY-GC301-LOPD -001
- 方案最新版本号
- 2.0
- 版本日期
- 2023-12-20
- 方案是否为联合用药
- 否