登记概览
- 登记号
- CTR20241663
- 快照状态
- 进行中 招募完成
- 状态阶段
- 招募结束（规范化导航项）
- 源数据分期
- III期
- 研究类型
- 安全性与有效性
- 疾病领域
- 其他或待归类（规则标签）
- 申请人
- Novartis Pharma AG 诺华（中国）生物医学研究有限公司 Novartis Pharma Produktions GmbH
完整专业题目
一项评估aHUS研究受试者从抗C5抗体治疗转换至iptacopan治疗的有效性和安全性的多中心、单臂、开放标签研究
关键时间与入组记录
均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。
- 方案版本日期
- 2024-07-26
- 首次公示信息日期
- 2024-05-22
- 第一例受试者签署知情同意书日期
- 国内：2024-09-11；国际：2024-02-28
- 第一例受试者入组日期
- 国内：2024-10-10；国际：2024-03-26
- 试验完成日期
- 国内：登记人暂未填写该信息；国际：登记人暂未填写该信息
- 目标入组人数
- 国内: 10 人；国际: 50 人；
- 已入组人数
- 国内: 4 人；国际: 21 人；
- 实际入组总人数
- 国内: 登记人暂未填写该信息；国际: 登记人暂未填写该信息；
源文档试验状态：进行中（招募完成）
登记参加机构与地点
共 7 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。
北京市 · 北京市江苏省 · 南京市上海市 · 上海市Saitama · Iruma-gun/ · Ankara/ · Mersin
- 北京大学第一医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：赵明辉
- 中国医学科学院北京协和医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：李雪梅
- 东南大学附属中大医院中国 · 江苏省 · 南京市 · 研究者：刘必成
- 上海交通大学医学院附属瑞金医院中国 · 上海市 · 上海市 · 研究者：任红
- Saitama Medical University HospitalJapan · Saitama · Iruma-gun · 研究者：Yoshitaka Miyakawa
- Gazi University Medical FacultyTurkey · / · Ankara · 研究者：Ozant Helvaci
- Mersin University Medical FacultyTurkey · / · Mersin · 研究者：Kenan Turgutalp
申请人与登记联系人
保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。
- 申请人联系人
- 诺华医学热线（临床登记）
- 申请人名称
- Novartis Pharma AG 诺华（中国）生物医学研究有限公司 Novartis Pharma Produktions GmbH
- 联系人姓名
- 诺华医学热线（临床登记）
- 联系人座机
- 400-6213132
- 联系人Email
- [已移除邮箱]
- 联系人邮政地址
- 北京市-北京市-朝阳区针织路26号中国人寿金融中心3层
- 联系人邮编
- 100026
主要研究者信息
- 姓名
- 赵明辉
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 正高级
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 北京市-北京市-西城区西什库大街8号
- 邮编
- 100034
- 单位名称
- 北京大学第一医院
方案登记信息
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 试验方案编号
- CLNP023F12302
- 方案最新版本号
- v02
- 版本日期
- 2024-07-26
- 方案是否为联合用药
- 否
试验目的
本研究的目的是评估接受抗C5抗体治疗产生临床应答的成人aHUS研究受试者（年龄 ≥ 18岁）从抗C5抗体治疗（依库珠单抗或ravulizumab）转换至iptacopan治疗的有效性和安全性。本研究将为从关键性III期研究CLNP023F12301获得的iptacopan治疗aHUS受试者的获益/风险关系提供支持性证据（从抗C5抗体治疗转换为iptacopan治疗）。本研究为一项单臂、开放标签研究，期间研究受试者将接受研究药物治疗24个月。主要终点是在iptacopan治疗的前12个月内无血栓性微血管病（TMA）表现的受试者比例。
试验设计
- 试验分类
- 安全性和有效性
- 试验分期
- III期
- 设计类型
- 单臂试验
- 随机化
- 非随机化
- 盲法
- 开放
- 试验范围
- 国际多中心试验
受试者基本信息
- 年龄
- 18岁(最小年龄)至无上限(最大年龄)
- 性别
- 男+女
- 健康受试者
- 无
受试者条件
条件须由专业人员结合完整资料判断。
入选标准
1.诊断aHUS、年龄 ≥ 18岁的男性和女性成人受试者，且排除其他类型的TMA（例如血栓性血小板减少性紫癜、产志贺毒素大肠埃希菌（STEC）型TMA、肺炎球菌溶血尿毒症综合征、钴胺素C缺陷继发性TMA、与二酰甘油激酶ε（DGKE）肾病相关的TMA）和aHUS以外的肾脏疾病。
2.在筛选访视前至少3个月维持基于体重的推荐抗C5抗体（例如依库珠单抗或ravulizumab）治疗给药方案。
3.在进入筛选期前，应至少3个月持续观察到抗C5抗体治疗产生临床应答的证据（未进行PE/PI），定义为：
1. 血液学参数恢复正常，表现为血小板计数 ≥ 150 × 109/L且LDH低于正常上限 [ULN]，同时
2. 肾功能保持稳定或有所改善，定义为血清肌酐升高 ≤ 15%。
4.Iptacopan治疗开始前需要接种抗脑膜炎奈瑟菌和抗肺炎链球菌疫苗。如果受试者之前未接种过疫苗或者需要接种疫苗加强针，则应在iptacopan首次给药前至少2周根据当地法规接种疫苗。如果iptacopan治疗必须在疫苗接种后不到2周开始，则必须启用预防性抗生素治疗。
5.如果之前未接种过抗流感嗜血杆菌疫苗或者需要接种疫苗加强针，应在iptacopan首次给药前至少2周根据当地法规接种抗流感嗜血杆菌感染疫苗（如可用）。
2.在筛选访视前至少3个月维持基于体重的推荐抗C5抗体（例如依库珠单抗或ravulizumab）治疗给药方案。
3.在进入筛选期前，应至少3个月持续观察到抗C5抗体治疗产生临床应答的证据（未进行PE/PI），定义为：
1. 血液学参数恢复正常，表现为血小板计数 ≥ 150 × 109/L且LDH低于正常上限 [ULN]，同时
2. 肾功能保持稳定或有所改善，定义为血清肌酐升高 ≤ 15%。
4.Iptacopan治疗开始前需要接种抗脑膜炎奈瑟菌和抗肺炎链球菌疫苗。如果受试者之前未接种过疫苗或者需要接种疫苗加强针，则应在iptacopan首次给药前至少2周根据当地法规接种疫苗。如果iptacopan治疗必须在疫苗接种后不到2周开始，则必须启用预防性抗生素治疗。
5.如果之前未接种过抗流感嗜血杆菌疫苗或者需要接种疫苗加强针，应在iptacopan首次给药前至少2周根据当地法规接种抗流感嗜血杆菌感染疫苗（如可用）。
排除标准
1.抗C5抗体治疗期间有aHUS复发病史。
2. eGFR < 30 mL/min/1.73m2。
3. 荚膜细菌（即脑膜炎球菌（例如脑膜炎奈瑟菌）、肺炎球菌（例如肺炎链球菌）或流感嗜血杆菌）引起的活动性感染或复发性侵袭性感染史。
4. 受试者在研究治疗给药前14天内存在脓毒症或活动性全身性细菌、病毒（包括COVID-19）或真菌感染。
5. 肾脏移植、骨髓移植（BMT）/造血干细胞移植（HSCT）以及心脏、肺、小肠、胰腺、肝移植或任何其他细胞或实体器官移植
2. eGFR < 30 mL/min/1.73m2。
3. 荚膜细菌（即脑膜炎球菌（例如脑膜炎奈瑟菌）、肺炎球菌（例如肺炎链球菌）或流感嗜血杆菌）引起的活动性感染或复发性侵袭性感染史。
4. 受试者在研究治疗给药前14天内存在脓毒症或活动性全身性细菌、病毒（包括COVID-19）或真菌感染。
5. 肾脏移植、骨髓移植（BMT）/造血干细胞移植（HSCT）以及心脏、肺、小肠、胰腺、肝移植或任何其他细胞或实体器官移植
试验用药
中文通用名：LNP023胶囊： 英文通用名：LNP023 hard gelatin Capsule 商品名称：NA
剂型：胶囊剂
规格：200mg
用法用量：200 mg，口服，每日两次。
用药时程：24个月
规格：200mg
用法用量：200 mg，口服，每日两次。
用药时程：24个月
中文通用名：LNP023胶囊： 英文通用名：LNP023 hard gelatin Capsule 商品名称：NA
剂型：胶囊剂
规格：200mg
用法用量：200 mg，口服，每日两次。
用药时程：24个月
规格：200mg
用法用量：200 mg，口服，每日两次。
用药时程：24个月
终点指标
主要终点1 项，展开查看
- 在从抗C5抗体转换为iptacopan治疗后12个月iptacopan治疗期间未使用抗C5抗体的情况下仍无TMA表现。评价时间：第12个月指标类型：有效性指标
次要终点13 项，展开查看
- 在存在补体基因显著功能性突变和/或抗FB抗体检测呈阳性的研究受试者中，在从抗C5抗体治疗转换为iptacopan治疗后12个月iptacopan治疗期间未使用抗C5抗体的情况下仍无TMA表现。评价时间：第12个月指标类型：有效性指标
- 12个月iptacopan治疗期间至出现TMA表现的时间评价时间：第12个月指标类型：有效性指标
- 第12个月iptacopan治疗时血液学参数（血小板、LDH、血红蛋白）和肾功能参数（血清肌酐、UPCR、eGFR、CKD分期）较基线变化。评价时间：第12个月指标类型：有效性指标
- 12个月iptacopan治疗期间的透析需求状态（是/否）评价时间：12个月iptacopan治疗期间指标类型：有效性指标
- 第12个月iptacopan治疗时的安全性评价（包括不良事件/严重不良事件、安全性实验室参数和生命体征）。评价时间：第12个月指标类型：安全性指标
- 第12个月iptacopan治疗时的TMA相关事件。评价时间：第12个月指标类型：有效性指标
- 24个月iptacopan治疗期间未使用抗C5抗体情况下仍无TMA表现。评价时间：第24个月指标类型：有效性指标
- 在存在补体基因显著功能性突变和/或抗FB抗体检测呈阳性的研究受试者中，在从抗C5抗体治疗转换为iptacopan治疗后，24个月iptacopan治疗期间未使用抗C5抗体的情况下仍无TMA表现。评价时间：第24个月指标类型：有效性指标
- 24个月iptacopan治疗期间至出现TMA表现的时间评价时间：第24个月指标类型：有效性指标
- 第24个月iptacopan治疗时血液学参数（血小板、LDH、血红蛋白）和肾功能参数（血清肌酐、UPCR、eGFR、CKD分期）较基线变化。评价时间：第24个月指标类型：有效性指标
- 24个月iptacopan治疗期间的透析需求状态（是/否）评价时间：24个月iptacopan治疗期间指标类型：有效性指标
- 第24个月iptacopan治疗时的安全性评价（包括不良事件/严重不良事件、安全性实验室参数和生命体征）。评价时间：第24个月指标类型：安全性指标
- 第24个月iptacopan治疗时的TMA相关事件。评价时间：第24个月指标类型：有效性指标
伦理委员会审查记录
- 北京大学第一医院生物医学研究伦理委员会同意 · 2024-03-19
- 北京大学第一医院生物医学研究伦理委员会同意 · 2024-11-17
数据安全与受试者保险
- 数据安全监查委员会（DMC）
- 有
- 是否购买保险
- 有
源 Word 字段核对
用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。
公示头信息5 个字段
- 登记号
- CTR20241663
- 试验状态
- 进行中
- 申请人联系人
- 诺华医学热线（临床登记）
- 首次公示信息日期
- 2024-05-22
- 申请人名称
- Novartis Pharma AG/诺华（中国）生物医学研究有限公司/Novartis Pharma Produktions GmbH
试验基本信息11 个字段
- 登记号
- CTR20241663
- 药物名称
- LNP023胶囊
- 药物类型
- 化学药物
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 适应症
- 非典型溶血尿毒综合征
- 试验专业题目
- 一项评估aHUS研究受试者从抗C5抗体治疗转换至iptacopan治疗的有效性和安全性的多中心、单臂、开放标签研究
- 试验通俗题目
- 评估aHUS研究受试者从抗C5抗体治疗转换至iptacopan治疗的有效性和安全性
- 试验方案编号
- CLNP023F12302
- 方案最新版本号
- v02
- 版本日期
- 2024-07-26
- 方案是否为联合用药
- 否