评价GC101腺相关病毒注射液鞘内（IT）注射治疗3型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的安全性以及疗效性的开放、多中心、单臂Ⅰ/Ⅱ期临床试验

1.筛选时（签署知情同意书时），年龄≥2岁，性别不限；
2.符合3型SMA的遗传学及临床诊断标准，筛选期间确诊为SMN1双等位基因致病突变的5qSMA；
3.筛选时汉默史密斯功能运动-扩展量表（HFMSE）评分≥10分且≤54分；
4.育龄期女性非妊娠期、非哺乳期，所有入组患者（不论男性或女性）均应在治疗给药后6个月内采取有效的避孕措施；
5.患者和/或患者的监护人能够理解且愿意遵守研究方案要求和流程，自愿参加并签署知情同意书。

1.参加过AAV基因治疗临床试验；
2. 筛选前3个月内参加过其他SMA药物临床试验或参加过其他任何临床试验者；
3. 患者在给药前120天内接受过诺西那生钠注射液治疗或15天内接受过利司扑兰等疾病修正治疗的患者；
4. 呼吸功能不全，定义为使用或需要有创或无创通气支持超过16小时/天者；
5. 需要鼻饲或胃饲管辅助进食；
6. 筛选时血清Anti-AAV9中和抗体滴度＞1:200；
7. SMN2基因拷贝数大于4；
8. 筛选期或基线期研究者认为有临床意义的肝功能、肾功能、血小板（降低）、尿常规检查异常；
9. 心功能达到以下标准者：根据改良ROSS心力衰竭分级（婴幼儿）达到中度心衰标准、NYHA分级达到3级以上，或有恶性心律失常（如室颤，需要治疗的室速、室上速、房速、房扑、房颤，需要起搏治疗的传导阻滞和心动过缓等）；
10. 过敏体质患者，包括对泼尼松龙或其他糖皮质激素或其赋形剂过敏或超敏反应、对碘或含碘产品过敏或超敏反应者；
11. 存在脊椎穿刺手术或鞘内治疗的禁忌症（包括但不限于给药部位皮肤感染和颅内压升高的体征或症状）及严重的脊柱侧弯（Cobb角≥50度的脊柱侧凸）或存在严重关节挛缩畸形可能影响运动能力评估者、计划在观察期内进行脊柱矫正手术者；
12. GC101鞘内注射治疗前2周患有活动性感染并需要接受全身用药治疗者；
13. 研究者判断受试者存在糖皮质激素应用禁忌，如严重高血压、严重感染性疾病、青光眼、骨质疏松、结核病（包括潜伏性和活动性感染）等；
14. 患者合并其他严重疾病，例如：严重的心脑血管系统疾病、消化系统疾病、泌尿系统疾病、内分泌系统疾病、血液系统疾病、免疫系统疾病、神经系统疾病（包括但不限于癫痫、脑膜炎、惊厥或抽搐史、脑脊液循环障碍者）和精神病等；
15. 既往损伤（如上肢或下肢骨折）或外科手术未完全恢复或达到稳定状态；
16. 人类免疫缺陷病毒（HIV）抗体阳性，或乙肝表面抗原阳性，或丙肝抗体阳性，或梅毒螺旋体抗体阳性；
17. 接种疫苗与给药间隔＜2周者；
18. 研究者评估认为不适合参加本研究者。