登记概览
- 登记号
- CTR20242202
- 快照状态
- 进行中 招募中
- 状态阶段
- 招募中（规范化导航项）
- 源数据分期
- 其它I/II期
- 研究类型
- 安全性与有效性
- 疾病领域
- 神经系统（规则标签）
- 申请人
- 上海天泽云泰生物医药有限公司 上海泰昶生物技术有限公司
关键时间与入组记录
均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。
- 方案版本日期
- 2024-05-13
- 首次公示信息日期
- 2024-06-27
- 第一例受试者签署知情同意书日期
- 国内：2024-08-12；
- 第一例受试者入组日期
- 国内：2024-09-02；
- 试验完成日期
- 国内：登记人暂未填写该信息；
- 目标入组人数
- 国内: 39 人；
- 已入组人数
- 国内: 1 人；
- 实际入组总人数
- 国内: 登记人暂未填写该信息；
源文档试验状态：进行中（招募中）
登记参加机构与地点
共 3 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。
上海市 · 上海市
- 复旦大学附属华山医院中国 · 上海市 · 上海市 · 研究者：王坚
- 复旦大学附属华山医院中国 · 上海市 · 上海市 · 研究者：陈亮
- 复旦大学附属华山医院中国 · 上海市 · 上海市 · 研究者：张菁
申请人与登记联系人
保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。
- 申请人联系人
- 吕华
- 申请人名称
- 上海天泽云泰生物医药有限公司 上海泰昶生物技术有限公司
- 联系人姓名
- 吕华
- 联系人座机
- [已移除电话]
- 联系人Email
- [已移除邮箱]
- 联系人邮政地址
- 上海市-上海市-上海市
- 联系人邮编
- 200120
主要研究者信息
主要研究者 1
- 姓名
- 王坚
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 上海市-上海市-乌鲁木齐中路12号
- 邮编
- 200040
- 单位名称
- 复旦大学附属华山医院
主要研究者 2
- 姓名
- 陈亮
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 上海市-上海市-乌鲁木齐中路12号
- 邮编
- 200040
- 单位名称
- 复旦大学附属华山医院
主要研究者 3
- 姓名
- 张菁
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 主任药师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 上海市-上海市-乌鲁木齐中路12号
- 邮编
- 200040
- 单位名称
- 复旦大学附属华山医院
方案登记信息
- 相关登记号
- CTR20241839
- 临床申请受理号
- CXSL2400060
- 试验方案编号
- VGN-R09b-101
- 方案最新版本号
- V.12
- 版本日期
- 2024-05-13
- 方案是否为联合用药
- 否
试验目的
评估VGN-R09b治疗帕金森病患者的耐受性和安全性。
试验设计
- 试验分类
- 安全性和有效性
- 试验分期
- 其它I/II期
- 设计类型
- 平行分组
- 随机化
- 随机化
- 盲法
- 单盲
- 试验范围
- 国内试验
受试者基本信息
- 年龄
- 40岁(最小年龄)至75岁(最大年龄)
- 性别
- 男+女
- 健康受试者
- 无
受试者条件
条件须由专业人员结合完整资料判断。
入选标准
1.男性或女性，签署知情同意时年龄≥40且＜75周岁；
2.原发性帕金森病≥4年，有确诊的病史记录且符合国际帕金森和运动障碍协会（MDS）原发性帕金森病的诊断标准；
3.筛选时正接受左旋多巴类药物的优化治疗方案（指至少经过复方左旋多巴制剂联合多巴胺激动剂或MOA-B抑制剂的剂量优化，且左旋多巴≥300mg/天），但运动症状控制效果不佳或明显减弱（筛选期日记卡记录的连续三天的平均“关”时≥2.5h）；
4.筛选时，帕金森症稳定时间和优化后的药物剂量稳定时间≥4周，且左旋多巴使用时间≥1年；
5.“关”时Hoehn-Yahr分级为2.5~4级；
6.对现有的脑深部电刺激术（DBS），研究者判断不适合或患者明确表示不愿意者；
7.有生育潜力的男性和女性必须在筛选期至用药后至少1年内持续正确地使用一种高效的避孕措施；
2.原发性帕金森病≥4年，有确诊的病史记录且符合国际帕金森和运动障碍协会（MDS）原发性帕金森病的诊断标准；
3.筛选时正接受左旋多巴类药物的优化治疗方案（指至少经过复方左旋多巴制剂联合多巴胺激动剂或MOA-B抑制剂的剂量优化，且左旋多巴≥300mg/天），但运动症状控制效果不佳或明显减弱（筛选期日记卡记录的连续三天的平均“关”时≥2.5h）；
4.筛选时，帕金森症稳定时间和优化后的药物剂量稳定时间≥4周，且左旋多巴使用时间≥1年；
5.“关”时Hoehn-Yahr分级为2.5~4级；
6.对现有的脑深部电刺激术（DBS），研究者判断不适合或患者明确表示不愿意者；
7.有生育潜力的男性和女性必须在筛选期至用药后至少1年内持续正确地使用一种高效的避孕措施；
排除标准
1.为非典型或继发性的帕金森综合征的，包括但不限于由于创伤、脑肿瘤、感染、脑血管疾病或其他神经系统疾病引起的，或经研究者确认为药物、化学品或毒素引起的症状者；
2. 合并有GBA或Parkin基因致病突变者；
3. MoCA评分≤16者；
4. 存在活动性感染或筛查前12周内有严重感染者（包括但不限于肺炎、败血症、中枢神经系统感染[如脑膜炎、脑炎]）；
5. 未良好控制的糖尿病（筛查时糖化血红蛋白≥7%）或高血压者；
6. 未良好控制的糖尿病（筛查时糖化血红蛋白≥7%）或高血压者；
7. 筛查前1年内，有卒中或短暂性脑缺血发作、不稳定心绞痛、心肌梗死、慢性心力衰竭(纽约心脏协会分级III级或IV级)或有临床意义的传导异常(如不稳定心房纤颤)；
8. 筛选前1年内存在新发或不稳定的精神类症状（例如精神错乱、严重抑郁或有自残/自杀倾向的）；
9. 既往3年内的癌症史，除外已经稳定至少6个月的完全切除的非黑素瘤皮肤癌、非转移性前列腺癌和完全治愈的原位癌；
10. 研究者认为可能会影响试验相关操作(包括脑内注射手术) 的其他任何禁忌性状态，如存在严重的异动症/冲动控制障碍/震颤可能影响试验用药的、存在脑内植入物、出血体质、临床显著的凝血功能障碍、血小板减少或颅内压升高；
2. 合并有GBA或Parkin基因致病突变者；
3. MoCA评分≤16者；
4. 存在活动性感染或筛查前12周内有严重感染者（包括但不限于肺炎、败血症、中枢神经系统感染[如脑膜炎、脑炎]）；
5. 未良好控制的糖尿病（筛查时糖化血红蛋白≥7%）或高血压者；
6. 未良好控制的糖尿病（筛查时糖化血红蛋白≥7%）或高血压者；
7. 筛查前1年内，有卒中或短暂性脑缺血发作、不稳定心绞痛、心肌梗死、慢性心力衰竭(纽约心脏协会分级III级或IV级)或有临床意义的传导异常(如不稳定心房纤颤)；
8. 筛选前1年内存在新发或不稳定的精神类症状（例如精神错乱、严重抑郁或有自残/自杀倾向的）；
9. 既往3年内的癌症史，除外已经稳定至少6个月的完全切除的非黑素瘤皮肤癌、非转移性前列腺癌和完全治愈的原位癌；
10. 研究者认为可能会影响试验相关操作(包括脑内注射手术) 的其他任何禁忌性状态，如存在严重的异动症/冲动控制障碍/震颤可能影响试验用药的、存在脑内植入物、出血体质、临床显著的凝血功能障碍、血小板减少或颅内压升高；
试验用药
中文通用名：VGN-R09b： 英文通用名：VGN-R09b 商品名称：NA
剂型：注射剂
规格：2.0×10^12 vg (0.5ml)/瓶，1瓶/盒
用法用量：纹状体壳核局部注射，单次用药，用量遵医嘱
用药时程：单次给药
规格：2.0×10^12 vg (0.5ml)/瓶，1瓶/盒
用法用量：纹状体壳核局部注射，单次用药，用量遵医嘱
用药时程：单次给药
终点指标
主要终点1 项，展开查看
- 用药后52周内的耐受性和安全性，包括不良事件（AE）/严重不良事件（SAE）的发生率和严重程度（CTCAE v5.0）及生命体征、体格检查、实验室检查结果的变化。评价时间：用药后52周内指标类型：安全性指标
次要终点4 项，展开查看
- 影像学药效指标（纹状体和中脑）：18F-Dopa-PET、DAT-PET；评价时间：筛选期、W4、W52、M36、M60指标类型：有效性指标
- 免疫原性评估：外周血中AAV9、AADC和GDNF抗体阳性的受试者例数及抗体滴度；评价时间：筛选期、W4、W12、W26指标类型：安全性指标
- 病毒脱落评估：外周血和尿液中的载体基因组水平变化；评价时间：筛选期，D1给药后、D7指标类型：安全性指标
- 5年内长期安全性跟踪，包括与药物相关的不良事件评价时间：用药后5年内指标类型：安全性指标
伦理委员会审查记录
- 复旦大学附属华山医院伦理审查委员会同意 · 2024-05-29
数据安全与受试者保险
- 数据安全监查委员会（DMC）
- 无
- 是否购买保险
- 有
源 Word 字段核对
用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。
公示头信息5 个字段
- 登记号
- CTR20242202
- 试验状态
- 进行中
- 申请人联系人
- 吕华
- 首次公示信息日期
- 2024-06-27
- 申请人名称
- 上海天泽云泰生物医药有限公司/上海泰昶生物技术有限公司
试验基本信息12 个字段
- 登记号
- CTR20242202
- 相关登记号
- CTR20241839
- 药物名称
- VGN-R09b 曾用名:
- 药物类型
- 生物制品
- 临床申请受理号
- CXSL2400060
- 适应症
- 帕金森病
- 试验专业题目
- 评价纹状体内注射VGN-R09b在帕金森病患者中的耐受性、安全性和有效性的Ⅰ/Ⅱ期临床研究
- 试验通俗题目
- 评价纹状体内注射VGN-R09b在帕金森病患者中的耐受性、安全性和有效性的Ⅰ/Ⅱ期临床研究
- 试验方案编号
- VGN-R09b-101
- 方案最新版本号
- V.12
- 版本日期
- 2024-05-13
- 方案是否为联合用药
- 否