登记概览
- 登记号
- CTR20242574
- 快照状态
- 进行中 招募完成
- 状态阶段
- 招募结束（规范化导航项）
- 源数据分期
- IV期
- 研究类型
- 安全性与有效性
- 疾病领域
- 其他或待归类（规则标签）
- 申请人
- Recordati Rare Diseases 锐康迪（北京）医药有限公司 Laboratoires BTT
完整专业题目
一项评价卡谷氨酸分散片治疗N-乙酰谷氨酸合成酶缺乏症及有机酸血症（丙酸血症、甲基丙二酸血症或异戊酸血症）引起的高氨血症的安全性、有效性和药代动力学的单臂、开放性、多中心临床研究
关键时间与入组记录
均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。
- 方案版本日期
- 2024-12-24
- 首次公示信息日期
- 2024-08-12
- 第一例受试者签署知情同意书日期
- 国内：2024-09-27；
- 第一例受试者入组日期
- 国内：2024-09-28；
- 试验完成日期
- 国内：登记人暂未填写该信息；
- 目标入组人数
- 国内: 15 人；
- 已入组人数
- 国内: 15 人；
- 实际入组总人数
- 国内: 登记人暂未填写该信息；
源文档试验状态：进行中（招募完成）
登记参加机构与地点
共 4 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。
上海市 · 上海市河南省 · 郑州市山东省 · 济南市北京市 · 北京市
- 上海交通大学医学院附属新华医院中国 · 上海市 · 上海市 · 研究者：邱文娟
- 河南省儿童医院郑州儿童医院中国 · 河南省 · 郑州市 · 研究者：卫海燕
- 山东第一医科大学附属省立医院（山东省立医院）中国 · 山东省 · 济南市 · 研究者：商晓红
- 北京大学第一医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：杨艳玲
申请人与登记联系人
保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。
- 申请人联系人
- 常志静
- 申请人名称
- Recordati Rare Diseases 锐康迪（北京）医药有限公司 Laboratoires BTT
- 联系人姓名
- 常志静
- 联系人座机
- [已移除电话]
- 联系人Email
- [已移除邮箱]
- 联系人邮政地址
- 北京市-北京市-北京市朝阳区建国路81号华贸写字楼1座26层
- 联系人邮编
- 100025
主要研究者信息
- 姓名
- 杨艳玲
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 正高级
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 北京市-北京市-北京市西城区西什库大街8号
- 邮编
- 100034
- 单位名称
- 北京大学第一医院
方案登记信息
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 试验方案编号
- CARBAGLU-RRDCN-CL-0593
- 方案最新版本号
- V8.0
- 版本日期
- 2024-12-24
- 方案是否为联合用药
- 否
试验目的
1. 高氨血症中国患者中评价卡谷氨酸分散片的AE发生率和严重程度。
2. 评价卡谷氨酸分散片在缓解高氨血症方面的有效性。
3. 评价卡谷氨酸分散片在高氨血症中国患者中的药代动力学特征并探索协变量（如年龄、体重、性别和其他）对卡谷氨酸PK的影响。
2. 评价卡谷氨酸分散片在缓解高氨血症方面的有效性。
3. 评价卡谷氨酸分散片在高氨血症中国患者中的药代动力学特征并探索协变量（如年龄、体重、性别和其他）对卡谷氨酸PK的影响。
试验设计
- 试验分类
- 安全性和有效性
- 试验分期
- IV期
- 设计类型
- 单臂试验
- 随机化
- 非随机化
- 盲法
- 开放
- 试验范围
- 国内试验
受试者基本信息
- 年龄
- 0岁(最小年龄)至15岁(最大年龄)
- 性别
- 男+女
- 健康受试者
- 无
受试者条件
条件须由专业人员结合完整资料判断。
入选标准
1.15岁及以下的中国儿童，男女不限。
2.患者或患者的法定代理人签署知情同意书。
3.确诊为由以下疾病引起的高氨血症：
i. 原发性N-乙酰谷氨酸合成酶缺乏症。
ii. 异戊酸血症。
iii. 甲基丙二酸血症。
iv. 丙酸血症。
4.新生儿血浆氨水平高于100 μmol/L，非新生儿血浆氨水平高于60 μmol/L。
5.患者（或护理者）能够遵守所有预先规定的程序。
6.有生育能力的女性须使用医学上认可的有效避孕措施，同意在研究期间持续使用该措施，且筛选访视时的血清妊娠试验结果必须为阴性。
2.患者或患者的法定代理人签署知情同意书。
3.确诊为由以下疾病引起的高氨血症：
i. 原发性N-乙酰谷氨酸合成酶缺乏症。
ii. 异戊酸血症。
iii. 甲基丙二酸血症。
iv. 丙酸血症。
4.新生儿血浆氨水平高于100 μmol/L，非新生儿血浆氨水平高于60 μmol/L。
5.患者（或护理者）能够遵守所有预先规定的程序。
6.有生育能力的女性须使用医学上认可的有效避孕措施，同意在研究期间持续使用该措施，且筛选访视时的血清妊娠试验结果必须为阴性。
排除标准
1.对卡谷氨酸分散片或卡谷氨酸分散片的任何其他成分产生超敏反应（过敏）。
2. 接受过肝移植。
3. 受试者存在任何其他临床或实验室异常或医学状况，并且根据研究者的判断，参与研究对其构成额外风险。
4. 在接受卡谷氨酸分散片治疗时存在重度肝功能不全。
5. 患者正在参加其他临床研究或距干预性研究末次给药不足30天（或5个半衰期，以较长者为准）
6. 诊断为除入选标准3)外的任何其他医学状况引起的高氨血症。
7. 妊娠期或哺乳期女性
8. 根据研究者的判断，患者存在可能导致本研究提前终止的其他因素。
2. 接受过肝移植。
3. 受试者存在任何其他临床或实验室异常或医学状况，并且根据研究者的判断，参与研究对其构成额外风险。
4. 在接受卡谷氨酸分散片治疗时存在重度肝功能不全。
5. 患者正在参加其他临床研究或距干预性研究末次给药不足30天（或5个半衰期，以较长者为准）
6. 诊断为除入选标准3)外的任何其他医学状况引起的高氨血症。
7. 妊娠期或哺乳期女性
8. 根据研究者的判断，患者存在可能导致本研究提前终止的其他因素。
试验用药
中文通用名：卡谷氨酸分散片： 英文通用名：Carglumic Acid Dispersible Tablets 商品名称：卡巴谷
剂型：分散片
规格：200mg
用法用量：急性期100-250 mg/kg/天，分2-4次给药； 连续给药期间卡谷氨酸分散片日剂量为10-100 mg/kg/天，分2次给药
用药时程：N-乙酰谷氨酸合成酶缺乏症引起的高氨血症患者，连续给药不超过70天； 有机酸血症（丙酸血症、甲基丙二酸血症或异戊酸血症）引起的高氨血症，连续给药不超过14天。
规格：200mg
用法用量：急性期100-250 mg/kg/天，分2-4次给药； 连续给药期间卡谷氨酸分散片日剂量为10-100 mg/kg/天，分2次给药
用药时程：N-乙酰谷氨酸合成酶缺乏症引起的高氨血症患者，连续给药不超过70天； 有机酸血症（丙酸血症、甲基丙二酸血症或异戊酸血症）引起的高氨血症，连续给药不超过14天。
终点指标
主要终点1 项，展开查看
- 整个研究期间不良事件的发生率和严重程度（根据美国国家癌症研究所[NCI]常见不良事件评价标准第5.0版[CTCAE v5.0]确定）。评价时间：基线至末次访视指标类型：安全性指标
次要终点1 项，展开查看
- 血浆氨水平，临床症状和生物学反应较基线的变化。评价时间：第1天、第2天、第3天、第4天、第14天和第70天指标类型：有效性指标
伦理委员会审查记录
- 北京大学第一医院生物医学研究伦理委员会同意 · 2024-03-16
- 北京大学第一医院生物医学研究伦理委员会同意 · 2025-01-26
数据安全与受试者保险
- 数据安全监查委员会（DMC）
- 无
- 是否购买保险
- 有
源 Word 字段核对
用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。
公示头信息5 个字段
- 登记号
- CTR20242574
- 试验状态
- 进行中
- 申请人联系人
- 常志静
- 首次公示信息日期
- 2024-08-12
- 申请人名称
- Recordati Rare Diseases/锐康迪（北京）医药有限公司/Laboratoires BTT
试验基本信息11 个字段
- 登记号
- CTR20242574
- 药物名称
- 卡谷氨酸分散片 曾用名:
- 药物类型
- 化学药物
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 适应症
- N-乙酰谷氨酸合成酶缺乏症（NAGSD）或有机酸血症（OA；甲基丙二酸血症[MMA]、丙酸血症[PA]或异戊酸血症[IVA]）引起的高氨血症
- 试验专业题目
- 一项评价卡谷氨酸分散片治疗N-乙酰谷氨酸合成酶缺乏症及有机酸血症（丙酸血症、甲基丙二酸血症或异戊酸血症）引起的高氨血症的安全性、有效性和药代动力学的单臂、开放性、多中心临床研究
- 试验通俗题目
- 评价卡谷氨酸分散片治疗N-乙酰谷氨酸合成酶缺乏症及有机酸血症（丙酸血症、甲基丙二酸血症或异戊酸血症）引起的高氨血症的安全性、有效性和药代动力学的研究
- 试验方案编号
- CARBAGLU-RRDCN-CL-0593
- 方案最新版本号
- V8.0
- 版本日期
- 2024-12-24
- 方案是否为联合用药
- 否