登记概览
- 登记号
- CTR20242682
- 快照状态
- 进行中 招募中
- 状态阶段
- 招募中（规范化导航项）
- 源数据分期
- I期
- 研究类型
- 安全性与有效性
- 疾病领域
- 其他或待归类（规则标签）
- 申请人
- 中美瑞康核酸技术（南通）研究院有限公司
完整专业题目
评估RAG-17治疗携带超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变的肌萎缩侧索硬化（ALS）患者的安全性、耐受性、药代动力学和药效学的随机、双盲、安慰剂对照研究
关键时间与入组记录
均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。
- 方案版本日期
- 2024-06-11
- 首次公示信息日期
- 2024-08-02
- 第一例受试者签署知情同意书日期
- 国内：2024-12-18；
- 第一例受试者入组日期
- 国内：2024-12-24；
- 试验完成日期
- 国内：登记人暂未填写该信息；
- 目标入组人数
- 国内: 32 人；
- 已入组人数
- 国内: 1 人；
- 实际入组总人数
- 国内: 登记人暂未填写该信息；
源文档试验状态：进行中（招募中）
登记参加机构与地点
共 3 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。
北京市 · 北京市浙江省 · 杭州市四川省 · 成都市
- 首都医科大学附属北京天坛医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：王伊龙
- 浙江大学医学院附属第二医院中国 · 浙江省 · 杭州市 · 研究者：吴志英
- 四川大学华西医院中国 · 四川省 · 成都市 · 研究者：商慧芳
申请人与登记联系人
保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。
- 申请人联系人
- 张彩琴
- 申请人名称
- 中美瑞康核酸技术（南通）研究院有限公司
- 联系人姓名
- 张彩琴
- 联系人座机
- [已移除电话]
- 联系人Email
- [已移除邮箱]
- 联系人邮政地址
- 江苏省-苏州市-苏州工业园区金谷路99号生物医药产业园三期B区项目1号楼401单元
- 联系人邮编
- 215000
主要研究者信息
主要研究者 1
- 姓名
- 王伊龙
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 北京市-北京市-丰台区南四环西路119号
- 邮编
- 100050
- 单位名称
- 首都医科大学附属北京天坛医院
主要研究者 2
- 姓名
- 吴志英
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 浙江省-杭州市-解放路88号浙医二院
- 邮编
- 310009
- 单位名称
- 浙江大学医学院附属第二医院
方案登记信息
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 试验方案编号
- RGN17-001
- 方案最新版本号
- 1.2
- 版本日期
- 2024-06-11
- 方案是否为联合用药
- 否
试验目的
主要目的：评估RAG-17给药后在ALS患者中的安全性和耐受性。次要目的：评估血浆中RAG-17的PK特征；评估CSF中RAG-17的PK特征。
试验设计
- 试验分类
- 安全性和有效性
- 试验分期
- I期
- 设计类型
- 平行分组
- 随机化
- 随机化
- 盲法
- 双盲
- 试验范围
- 国内试验
受试者基本信息
- 年龄
- 18岁(最小年龄)至无上限(最大年龄)
- 性别
- 男+女
- 健康受试者
- 无
受试者条件
条件须由专业人员结合完整资料判断。
入选标准
1.自愿同意参加本研究，并在开始任何研究特定程序前已提供书面知情同意书。
2.签署知情同意书时年龄≥18岁。
3.根据世界神经病学联合会El Escorial标准诊断出可能、实验室支持可能、很可能或确诊患有ALS。
4.记录到SOD1突变。
5.按性别、年龄和身高（坐位测量）校正后，用力肺活量（FVC）≥预测值的50%。
6.如果入组前接受利鲁唑或依达拉奉治疗，则受试者必须在本研究第1天前接受稳定剂量≥30天，并应保持该剂量直至末次研究访视。
2.签署知情同意书时年龄≥18岁。
3.根据世界神经病学联合会El Escorial标准诊断出可能、实验室支持可能、很可能或确诊患有ALS。
4.记录到SOD1突变。
5.按性别、年龄和身高（坐位测量）校正后，用力肺活量（FVC）≥预测值的50%。
6.如果入组前接受利鲁唑或依达拉奉治疗，则受试者必须在本研究第1天前接受稳定剂量≥30天，并应保持该剂量直至末次研究访视。
排除标准
1.记录到p.F21C SOD1突变。
2. 在研究药物给药前1个月或5个半衰期内（以较长者为准）接受另一种研究药物、生物制剂或器械治疗。不允许既往使用过小干扰核糖核酸治疗、干细胞治疗或基因治疗。
3. 目前正在参加其他干预研究。
4. 有人类免疫缺陷病毒、丙型肝炎病毒抗体或乙型肝炎病毒史或阳性检查结果。
5. 目前处于妊娠期或哺乳期。
2. 在研究药物给药前1个月或5个半衰期内（以较长者为准）接受另一种研究药物、生物制剂或器械治疗。不允许既往使用过小干扰核糖核酸治疗、干细胞治疗或基因治疗。
3. 目前正在参加其他干预研究。
4. 有人类免疫缺陷病毒、丙型肝炎病毒抗体或乙型肝炎病毒史或阳性检查结果。
5. 目前处于妊娠期或哺乳期。
试验用药
中文通用名：RAG-17注射液： 英文通用名：RAG-17 Injection 商品名称：NA
剂型：注射液
规格：2.5 ml：75 mg
用法用量：30 mg鞘内注射
用药时程：单次给药
规格：2.5 ml：75 mg
用法用量：30 mg鞘内注射
用药时程：单次给药
中文通用名：RAG-17注射液： 英文通用名：RAG-17 Injection 商品名称：NA
剂型：注射液
规格：2.5 ml：75 mg
用法用量：60 mg鞘内注射
用药时程：单次给药
规格：2.5 ml：75 mg
用法用量：60 mg鞘内注射
用药时程：单次给药
中文通用名：RAG-17注射液： 英文通用名：RAG-17 Injection 商品名称：NA
剂型：注射液
规格：2.5 ml：75 mg
用法用量：90 mg鞘内注射
用药时程：单次给药
规格：2.5 ml：75 mg
用法用量：90 mg鞘内注射
用药时程：单次给药
中文通用名：RAG-17注射液： 英文通用名：RAG-17 Injection 商品名称：NA
剂型：注射液
规格：2.5 ml：75 mg
用法用量：120 mg鞘内注射
用药时程：单次给药
规格：2.5 ml：75 mg
用法用量：120 mg鞘内注射
用药时程：单次给药
对照用药
中文通用名：安慰剂 英文通用名：Placebo 商品名称：NA
剂型：注射液
规格：2.5 ml：75 mg
用法用量：安慰剂单次鞘内注射给药
用药时程：单次给药
规格：2.5 ml：75 mg
用法用量：安慰剂单次鞘内注射给药
用药时程：单次给药
终点指标
主要终点1 项，展开查看
- 治疗中出现的不良事件（AE）和严重不良事件（SAE）的发生率和严重程度评价时间：0-57天指标类型：安全性指标
次要终点1 项，展开查看
- 血浆和脑脊液中RAG-17的PK参数，包括AUC0-last、AUC0-inf、Cmax、tmax、λz、t1/2、CL/F、Vz/F、MRT评价时间：0-29天指标类型：有效性指标
伦理委员会审查记录
- 首都医科大学附属北京天坛医院医学伦理委员会同意 · 2024-06-29
数据安全与受试者保险
- 数据安全监查委员会（DMC）
- 无
- 是否购买保险
- 有
源 Word 字段核对
用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。
公示头信息5 个字段
- 登记号
- CTR20242682
- 试验状态
- 进行中
- 申请人联系人
- 张彩琴
- 首次公示信息日期
- 2024-08-02
- 申请人名称
- 中美瑞康核酸技术（南通）研究院有限公司
试验基本信息11 个字段
- 登记号
- CTR20242682
- 药物名称
- RAG-17注射液 曾用名:
- 药物类型
- 化学药物
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 适应症
- 肌萎缩侧索硬化症（ALS）
- 试验专业题目
- 评估RAG-17治疗携带超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变的肌萎缩侧索硬化（ALS）患者的安全性、耐受性、药代动力学和药效学的随机、双盲、安慰剂对照研究
- 试验通俗题目
- RAG-17注射液在肌萎缩侧索硬化（ALS）患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学研究
- 试验方案编号
- RGN17-001
- 方案最新版本号
- 1.2
- 版本日期
- 2024-06-11
- 方案是否为联合用药
- 否