9MW3011注射液的安全性和耐受性的Ib期临床研究

1.年龄 18~65 周岁（包括边界值），性别不限；
2.受试者有明确的基因诊断记录，确诊为β-地中海贫血或HbE/β-地中海贫血；
3.受试者符合非输血依赖型地贫的定义：随机化前24周内红细胞输注＜6个单位且随机前至少8周内无红细胞输注；
4.受试者随机化前4周内，连续2次血红蛋白检测值在70~100g/L（包括边界值，每次测量间隔≥1周）；
5.受试者筛选时有铁过载的证据：经磁共振成像（MRI）影像学评估肝铁浓度（LIC）≥3 mg Fe/g干重和血清铁蛋白＞300ng/mL；
6.受试者筛选时转铁蛋白饱和度（TSAT）≥50%；
7.受试者的东部肿瘤协作组（ECOG）评分为0或1；
8.受试者能够充分理解本研究程序和方法，自愿参加试验并签署知情同意书。

1.诊断为 α-地中海贫血的受试者；
2. 诊断为 HbS/β-地贫、输血依赖型 β-地贫的受试者；
3. 筛选时有重度铁过载；
4. 除地中海贫血外合并其他贫血及研究者判断影响受试者安全性或研究结果的血液系统疾病；
5. 合并任何可能影响其参加研究的心、脑、肝、肾、呼吸系统、免疫系统、内分泌系统等严重系统疾病或精神疾病；
6. 筛选前6个月内或目前有Ⅲ-IV 级心力衰竭及其他心脑血管疾病；
7. 筛选期或基线期12导联心电图有以下结果者：男性 QTcF 间期≥450ms，女性 QTcF 间期≥470ms；或12导联心电图异常且有临床意义；
8. 筛选前未能有效控制的高血压：坐位收缩压（SBP）≥160mmHg 和/或坐位舒张压（DBP）≥100mmHg；
9. 既往5年内有恶性肿瘤病史；
10. 严重的感染需要住院治疗或静脉抗菌药物治疗，或无法控制的全身性细菌性、真菌性或病毒活动性感染；
11. 既往接受过造血干细胞移植或基因治疗者；
12. 在筛选前6个月内接受过外科手术或计划在研究期间进行择期手术者，但研究者判断不影响参加的小手术（例如：拔牙等）除外；
13. 计划在研究期间接受脾切除术治疗的受试者；
14. 筛选时血液学指标不符合要求者；
15. 乙肝、丙肝、HIV、梅毒阳性者；
16. 受试者在随机化前6个月内使用过沙利度胺、红细胞刺激剂（ESA）、罗特西普治疗者；
17. 受试者在随机化前3个月内使用过羟基脲治疗者；
18. 受试者在随机化前4周内使用过可能改善贫血的中药和/或保健品者；
19. 受试者在随机化前4周内使用过铁螯合剂；
20. 首次接受研究药物治疗前3个月内接种过活疫苗；
21. 筛选前6个月内接受过单克隆抗体的药物治疗的受试者；
22. 筛选时患有需使用全身性糖皮质激素或其他免疫抑制剂进行治疗的慢性疾病；
23. 有药物滥用史及药物滥用筛查阳性者；
24. 筛选前3个月内参加过其他药物或医疗器械的临床试验，且使用了试验药物或器械者；
25. 筛选前6个月内经常饮酒者或不能保证试验期间不饮酒者；
26. 过敏体质或对两种或两种以上的食物、药物过敏者，或已知对单克隆抗体类药物过敏，或对本品辅料成分过敏者；
27. 不能够配合磁共振成像（MRI）检查者；
28. 妊娠或哺乳期妇女；
29. 具有生育能力的女性和男性受试者不愿采取有效的避孕方式者；
30. 与此次研究直接相关的研究人员和/或其直系亲属；
31. 研究者认为有任何不适合参加本试验因素的受试者。