登记概览
- 登记号
- CTR20242956
- 快照状态
- 进行中 招募中
- 状态阶段
- 招募中（规范化导航项）
- 源数据分期
- III期
- 研究类型
- 安全性与有效性
- 疾病领域
- 血液与造血系统（规则标签）
- 申请人
- 正大天晴药业集团南京顺欣制药有限公司
完整专业题目
评估注射用重组人凝血因子VⅢ在经治疗重型血友病A患者中按需治疗及围手术期替代治疗有效性及安全性的III期临床研究
关键时间与入组记录
均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。
- 方案版本日期
- 2024-06-30
- 首次公示信息日期
- 2024-08-12
- 第一例受试者签署知情同意书日期
- 国内：2024-11-07；
- 第一例受试者入组日期
- 国内：2024-11-12；
- 试验完成日期
- 国内：登记人暂未填写该信息；
- 目标入组人数
- 国内: 60 人；
- 已入组人数
- 国内: 1 人；
- 实际入组总人数
- 国内: 登记人暂未填写该信息；
源文档试验状态：进行中（招募中）
登记参加机构与地点
共 11 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。
天津市 · 天津市安徽省 · 合肥市甘肃省 · 兰州市湖南省 · 长沙市江西省 · 南昌市河南省 · 郑州市广西壮族自治区 · 南宁市广东省 · 广州市重庆市 · 重庆市云南省 · 昆明市江苏省 · 南京市
- 中国医学科学院血液病医院中国 · 天津市 · 天津市 · 研究者：张磊
- 安徽省立医院中国 · 安徽省 · 合肥市 · 研究者：童娟
- 兰州大学第一医院中国 · 甘肃省 · 兰州市 · 研究者：席亚明
- 中南大学湘雅医院中国 · 湖南省 · 长沙市 · 研究者：彭捷
- 江西省人民医院中国 · 江西省 · 南昌市 · 研究者：金成豪
- 河南省肿瘤医院中国 · 河南省 · 郑州市 · 研究者：周虎
- 广西医科大学第一附属医院中国 · 广西壮族自治区 · 南宁市 · 研究者：程鹏
- 南方医科大学南方医院中国 · 广东省 · 广州市 · 研究者：孙竞
- 重庆医科大学附属第二医院中国 · 重庆市 · 重庆市 · 研究者：陈姝
- 昆明医科大学第二附属医院中国 · 云南省 · 昆明市 · 研究者：周泽平
- 南京大学医学院附属鼓楼医院中国 · 江苏省 · 南京市 · 研究者：周荣富
申请人与登记联系人
保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。
- 申请人联系人
- 戴峻
- 申请人名称
- 正大天晴药业集团南京顺欣制药有限公司
- 联系人姓名
- 戴峻
- 联系人座机
- [已移除电话]
- 联系人Email
- [已移除邮箱]
- 联系人邮政地址
- 江苏省-南京市-江宁区福英路1099号
- 联系人邮编
- 211100
主要研究者信息
- 姓名
- 张磊
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 天津市-天津市-和平路南京路288号
- 邮编
- 300020
- 单位名称
- 中国医学科学院血液病医院
方案登记信息
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 试验方案编号
- TQG202-III-01
- 方案最新版本号
- 3.0
- 版本日期
- 2024-06-30
- 方案是否为联合用药
- 否
试验目的
主要目的：
评估注射用重组人凝血因子Ⅷ用于重型血友病A经治疗患者（PTPs）按需治疗的疗效；
次要目的：
评估注射用重组人凝血因子Ⅷ用于重型血友病A PTPs围手术期替代治疗的疗效；
评估重型血友病A PTPs接受注射用重组人凝血因子VⅢ后，FVⅢ活性恢复情况；
评估注射用重组人凝血因子Ⅷ用于重型血友病A PTPs按需治疗及围手术期替代治疗的安全性。
评估注射用重组人凝血因子Ⅷ用于重型血友病A经治疗患者（PTPs）按需治疗的疗效；
次要目的：
评估注射用重组人凝血因子Ⅷ用于重型血友病A PTPs围手术期替代治疗的疗效；
评估重型血友病A PTPs接受注射用重组人凝血因子VⅢ后，FVⅢ活性恢复情况；
评估注射用重组人凝血因子Ⅷ用于重型血友病A PTPs按需治疗及围手术期替代治疗的安全性。
试验设计
- 试验分类
- 安全性和有效性
- 试验分期
- III期
- 设计类型
- 单臂试验
- 随机化
- 非随机化
- 盲法
- 开放
- 试验范围
- 国内试验
受试者基本信息
- 年龄
- 12岁(最小年龄)至65岁(最大年龄)
- 性别
- 男+女
- 健康受试者
- 无
受试者条件
条件须由专业人员结合完整资料判断。
入选标准
1.受试者自愿加入本研究，签署知情同意书，依从性好；
2.年龄：≥12周岁且≤65岁（签署知情同意书时，若为未成年由家长代为签署）；
3.受试者人群：重度的血友病A（凝血因子Ⅷ活性＜1%），既往FVⅢ（重组凝血因子Ⅷ或血浆源性凝血因子Ⅷ）治疗的暴露天数（Exposure Days, ED）不少于150天；手术患者同时需要满足为曾接受过≥2次手术（包括大手术）并拟行择期手术；
4.受试者须为HIV阴性，或病毒载量<200粒/μl或<400000拷贝/ml的HIV阳性患者；
5.基线时未检出抑制物、无FⅧ抑制物抗体形成病史（Bethesda法检测＜0.6BU/ml，需有检测结果记录）；
6.育龄期受试者同意在整个试验期间采取有效的避孕措施者，并持续至末次用药后28天。
2.年龄：≥12周岁且≤65岁（签署知情同意书时，若为未成年由家长代为签署）；
3.受试者人群：重度的血友病A（凝血因子Ⅷ活性＜1%），既往FVⅢ（重组凝血因子Ⅷ或血浆源性凝血因子Ⅷ）治疗的暴露天数（Exposure Days, ED）不少于150天；手术患者同时需要满足为曾接受过≥2次手术（包括大手术）并拟行择期手术；
4.受试者须为HIV阴性，或病毒载量<200粒/μl或<400000拷贝/ml的HIV阳性患者；
5.基线时未检出抑制物、无FⅧ抑制物抗体形成病史（Bethesda法检测＜0.6BU/ml，需有检测结果记录）；
6.育龄期受试者同意在整个试验期间采取有效的避孕措施者，并持续至末次用药后28天。
排除标准
1.除血友病A外的已知先天性或后天性出血性疾病；
2. 受试者在入组前一周使用过或者计划进行强的松、环磷酰胺和环孢素等免疫抑制治疗，允许使用吸入型或局部外用型糖皮质激素；
3. 已知或疑似对试验药物包括人胚肾细胞蛋白有超敏反应者；
4. 显著的肝肾功能损害，包括丙氨酸氨基转移酶（ALT）和天门冬氨酸转氨酶（AST）＞5正常值上限[ULN]，血清肌酐＞1.5ULN；
5. 血红蛋白＜60g/L；
6. 预计首次给药前72小时内需要接受其他治疗血友病A的药物（如重组FVⅢ、血源性FVⅢ、去氨加压素、冷沉淀、血浆等），或首次给药前使用过长效治疗血友病A药物未满5个半衰期内者；
7. 首次给药前14天内使用过或者临床试验期间计划使用抗凝药物、抗血小板药物治疗；
8. 首次给药前6个月内使用过艾美赛珠单抗；
9. 首次给药前6个月内发生严重的心脑血管疾病，包括且不限于脑出血、脑梗塞、不稳定心绞痛、恶性心律失常、急性心肌梗死、充血性心力衰竭（纽约心脏病协会心功能分级≥III级）、1种或1种以上抗高血压药物治疗仍控制不佳的高血压（收缩压≥160mmHg或舒张压100mmHg）；
10. 筛选前30天内参加过其他药物临床试验或末次使用研究药物未满5个半衰期；
11. 酗酒、药物滥用、精神异常以及智力障碍。
2. 受试者在入组前一周使用过或者计划进行强的松、环磷酰胺和环孢素等免疫抑制治疗，允许使用吸入型或局部外用型糖皮质激素；
3. 已知或疑似对试验药物包括人胚肾细胞蛋白有超敏反应者；
4. 显著的肝肾功能损害，包括丙氨酸氨基转移酶（ALT）和天门冬氨酸转氨酶（AST）＞5正常值上限[ULN]，血清肌酐＞1.5ULN；
5. 血红蛋白＜60g/L；
6. 预计首次给药前72小时内需要接受其他治疗血友病A的药物（如重组FVⅢ、血源性FVⅢ、去氨加压素、冷沉淀、血浆等），或首次给药前使用过长效治疗血友病A药物未满5个半衰期内者；
7. 首次给药前14天内使用过或者临床试验期间计划使用抗凝药物、抗血小板药物治疗；
8. 首次给药前6个月内使用过艾美赛珠单抗；
9. 首次给药前6个月内发生严重的心脑血管疾病，包括且不限于脑出血、脑梗塞、不稳定心绞痛、恶性心律失常、急性心肌梗死、充血性心力衰竭（纽约心脏病协会心功能分级≥III级）、1种或1种以上抗高血压药物治疗仍控制不佳的高血压（收缩压≥160mmHg或舒张压100mmHg）；
10. 筛选前30天内参加过其他药物临床试验或末次使用研究药物未满5个半衰期；
11. 酗酒、药物滥用、精神异常以及智力障碍。
试验用药
中文通用名：注射用重组人凝血因子VIII： 英文通用名：Recombinant Human Coagulation Factor VIII for Injection 商品名称：NA
剂型：注射剂
规格：250IU/瓶
用法用量：根据受试者的体重、出血情况、体征以及目标Ⅷ因子增加水平来计算用药量。
所需单位（IU）=体重（kg）×期望的Ⅷ因子增加值（Ⅷ因子活性占正常值的百分比）×0.5（IU/kg）。
用药时程：按需治疗24周，由研究者根据出血部位及程度、患者的临床状况决定给药频率。
规格：250IU/瓶
用法用量：根据受试者的体重、出血情况、体征以及目标Ⅷ因子增加水平来计算用药量。
所需单位（IU）=体重（kg）×期望的Ⅷ因子增加值（Ⅷ因子活性占正常值的百分比）×0.5（IU/kg）。
用药时程：按需治疗24周，由研究者根据出血部位及程度、患者的临床状况决定给药频率。
终点指标
主要终点2 项，展开查看
- 新发出血事件按需治疗改善的比例评价时间：每次新发出血后，予以注射重组人凝血因子VIII 8h（-1h）后、24h（±1h）后及72h（±3h）予以疗效评估指标类型：有效性指标
- 活性回收率评价时间：给药前30 min 内和给药后15min± 2 min 采血进行指标类型：有效性指标
次要终点7 项，展开查看
- 围手术期替代治疗的有效性指标评价时间：术前、术后1小时、术后24小时、术后72小时和术后7天指标类型：有效性指标
- 年化出血率评价时间：参加试验期间指标类型：有效性指标
- 治疗出血事件的注射次数和给药剂量疗效低于预期的发生率评价时间：参加试验期间指标类型：有效性指标
- 治疗每次新发出血事件的注射用重组人凝血因子VIII注射次数和给药剂量，以及出血控制时间评价时间：每次出血用药评价指标类型：有效性指标
- 按需治疗前后血友病关节健康评估表（HJHS）及生活质量评估（EQ-5D）的变化情况及比较评价时间：参加试验期间指标类型：有效性指标
- FVIII抑制物的发生率评价时间：参加试验期间指标类型：安全性指标
- 通过生命体征、体格检查、心电图、实验室检查评估不良事件的发生率评价时间：参加试验期间指标类型：安全性指标
伦理委员会审查记录
- 中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）伦理审查委员会同意 · 2024-07-11
- 中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）伦理审查委员会同意 · 2024-09-05
数据安全与受试者保险
- 数据安全监查委员会（DMC）
- 无
- 是否购买保险
- 有
源 Word 字段核对
用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。
公示头信息5 个字段
- 登记号
- CTR20242956
- 试验状态
- 进行中
- 申请人联系人
- 戴峻
- 首次公示信息日期
- 2024-08-12
- 申请人名称
- 正大天晴药业集团南京顺欣制药有限公司
试验基本信息11 个字段
- 登记号
- CTR20242956
- 药物名称
- 注射用重组人凝血因子Ⅷ 曾用名:
- 药物类型
- 生物制品
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 适应症
- 血友病A
- 试验专业题目
- 评估注射用重组人凝血因子VⅢ在经治疗重型血友病A患者中按需治疗及围手术期替代治疗有效性及安全性的III期临床研究
- 试验通俗题目
- 评估注射用重组人凝血因子VⅢ在经治疗重型血友病A患者中按需治疗及围手术期替代治疗III期临床研究
- 试验方案编号
- TQG202-III-01
- 方案最新版本号
- 3.0
- 版本日期
- 2024-06-30
- 方案是否为联合用药
- 否