登记概览
- 登记号
- CTR20243121
- 快照状态
- 进行中 尚未招募
- 状态阶段
- 尚未招募（规范化导航项）
- 源数据分期
- I期
- 研究类型
- 安全性
- 疾病领域
- 其他或待归类（规则标签）
- 申请人
- 艾码生物科技（南京）有限公司
完整专业题目
ER2001注射液治疗早期显性亨廷顿舞蹈病的随机、盲法、安慰剂对照的I期临床研究
关键时间与入组记录
均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。
- 方案版本日期
- 2024-06-04
- 首次公示信息日期
- 2024-08-20
- 第一例受试者签署知情同意书日期
- 国内：登记人暂未填写该信息；
- 第一例受试者入组日期
- 国内：登记人暂未填写该信息；
- 试验完成日期
- 国内：登记人暂未填写该信息；
- 目标入组人数
- 国内: 30 人；
- 已入组人数
- 国内: 登记人暂未填写该信息；
- 实际入组总人数
- 国内: 登记人暂未填写该信息；
源文档试验状态：进行中（尚未招募）
登记参加机构与地点
共 3 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。
广东省 · 广州市四川省 · 成都市
- 中山大学附属第一医院神经内科中国 · 广东省 · 广州市 · 研究者：曾进胜
- 广州医科大学附属第一医院中国 · 广东省 · 广州市 · 研究者：徐评议
- 四川大学华西医院中国 · 四川省 · 成都市 · 研究者：商慧芳
申请人与登记联系人
保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。
- 申请人联系人
- 林莉
- 申请人名称
- 艾码生物科技（南京）有限公司
- 联系人姓名
- 林莉
- 联系人座机
- [已移除电话]
- 联系人手机号
- [已移除电话]
- 联系人Email
- [已移除邮箱]
- 联系人邮政地址
- 上海市-上海市-宜山路1618号新意城T栋101
- 联系人邮编
- 200233
主要研究者信息
- 姓名
- 曾进胜
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 广东省-广州市-广东省广州市中山二路58号
- 邮编
- 510080
- 单位名称
- 中山大学附属第一医院神经内科
方案登记信息
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 试验方案编号
- ER2001-102
- 方案最新版本号
- V1.0
- 版本日期
- 2024-06-04
- 方案是否为联合用药
- 否
试验目的
评价ER2001注射液在早期显性亨廷顿舞蹈病患者中的安全性和耐受性, 药代动力学,药效动力学,临床疗效,免疫原性及潜在的生物标志物等。
试验设计
- 试验分类
- 安全性
- 试验分期
- I期
- 设计类型
- 平行分组
- 随机化
- 随机化
- 盲法
- 双盲
- 试验范围
- 国内试验
受试者基本信息
- 年龄
- 25岁(最小年龄)至55岁(最大年龄)
- 性别
- 男+女
- 健康受试者
- 无
受试者条件
条件须由专业人员结合完整资料判断。
入选标准
1.年龄25~55周岁（含25和55周岁），性别不限。
2.符合早期显性亨廷顿病的诊断，HD分期I-II期，诊断置信水平（DCL）评分为4。
3.HTT基因CAG重复次数≥40。
4.能够接受和耐受抽血、腰椎穿刺以及MRI检查。
5.有充分的器官功能。
6.育龄期女性受试者必须在筛选时和给药前进行妊娠试验且结果为阴性，所有有生育潜力的男性受试者和女性受试者必须愿意自签署知情同意书之日起实施有效避孕措施直到最后一剂研究药物使用后半年内采用非常有效可靠的方法避孕。
7.入组前12周内医疗、精神和神经状态稳定。
2.符合早期显性亨廷顿病的诊断，HD分期I-II期，诊断置信水平（DCL）评分为4。
3.HTT基因CAG重复次数≥40。
4.能够接受和耐受抽血、腰椎穿刺以及MRI检查。
5.有充分的器官功能。
6.育龄期女性受试者必须在筛选时和给药前进行妊娠试验且结果为阴性，所有有生育潜力的男性受试者和女性受试者必须愿意自签署知情同意书之日起实施有效避孕措施直到最后一剂研究药物使用后半年内采用非常有效可靠的方法避孕。
7.入组前12周内医疗、精神和神经状态稳定。
排除标准
1.首次给药前12个月内尝试自杀或自杀观念史，且计划自杀导致需要前往医院就诊和/或改 变护理水平，根据研究者的判断，C-SSRS 证实了当前的自杀观念。
2. 研究者判断可能合并帕金森病、多系统萎缩等其他肌张力障碍疾病。
3. 根据研究者的判断，首次给药前12个月内滥用药物和/或酗酒，或对这些物质存在心理或
生理依赖。
4. 当前具有活动性精神病、意识混乱状态或暴力行为。
5. 筛选期间通过MRI扫描发现既往存在的结构性脑损伤（如肿瘤、动静脉畸形）。
6. 存在用于脑脊液引流的植入分流器或植入的CNS导管。
7. 基因治疗、细胞移植或任何实验性脑部手术病史。
8. 活动性HBV、HCV感染者;有其它活动性病毒性肝炎或活动性结核病；梅毒螺旋体颗粒
凝集试验（TPPA）阳性或HIV抗体阳性。
9. 研究者认为受试者存在其他原因而不适合参加本临床研究。
2. 研究者判断可能合并帕金森病、多系统萎缩等其他肌张力障碍疾病。
3. 根据研究者的判断，首次给药前12个月内滥用药物和/或酗酒，或对这些物质存在心理或
生理依赖。
4. 当前具有活动性精神病、意识混乱状态或暴力行为。
5. 筛选期间通过MRI扫描发现既往存在的结构性脑损伤（如肿瘤、动静脉畸形）。
6. 存在用于脑脊液引流的植入分流器或植入的CNS导管。
7. 基因治疗、细胞移植或任何实验性脑部手术病史。
8. 活动性HBV、HCV感染者;有其它活动性病毒性肝炎或活动性结核病；梅毒螺旋体颗粒
凝集试验（TPPA）阳性或HIV抗体阳性。
9. 研究者认为受试者存在其他原因而不适合参加本临床研究。
试验用药
中文通用名：ER2001注射液： 英文通用名：ER2001 injection 商品名称：NA
剂型：注射液
规格：2.0 mg/mL
用法用量：静脉滴注。
用药时程：每周一次，连续6周。
规格：2.0 mg/mL
用法用量：静脉滴注。
用药时程：每周一次，连续6周。
对照用药
中文通用名：
用法用量：
终点指标
主要终点1 项，展开查看
- AE、SAE的发生率。评价时间：7.5个月指标类型：安全性指标
次要终点2 项，展开查看
- PK/PD评价时间：7.5个月指标类型：有效性指标+安全性指标
- 临床疗效评价时间：7.5个月指标类型：有效性指标
伦理委员会审查记录
- 中山大学附属第一医院临床药物、器械和医疗新技术伦理委员会委员同意 · 2024-07-31
数据安全与受试者保险
- 数据安全监查委员会（DMC）
- 无
- 是否购买保险
- 有
源 Word 字段核对
用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。
公示头信息5 个字段
- 登记号
- CTR20243121
- 试验状态
- 进行中
- 申请人联系人
- 林莉
- 首次公示信息日期
- 2024-08-20
- 申请人名称
- 艾码生物科技（南京）有限公司
试验基本信息11 个字段
- 登记号
- CTR20243121
- 药物名称
- ER2001注射液 曾用名:
- 药物类型
- 生物制品
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 适应症
- 早期显性亨廷顿舞蹈病
- 试验专业题目
- ER2001注射液治疗早期显性亨廷顿舞蹈病的随机、盲法、安慰剂对照的I期临床研究
- 试验通俗题目
- ER2001注射液治疗早期显性亨廷顿舞蹈病的I期临床研究
- 试验方案编号
- ER2001-102
- 方案最新版本号
- V1.0
- 版本日期
- 2024-06-04
- 方案是否为联合用药
- 否