登记概览
- 登记号
- CTR20243218
- 快照状态
- 进行中 招募中
- 状态阶段
- 招募中（规范化导航项）
- 源数据分期
- II期
- 研究类型
- 安全性与有效性
- 疾病领域
- 血液与造血系统（规则标签）
- 申请人
- Celgene Corporation 百时美施贵宝（中国）投资有限公司 Patheon Italia S.p.A.
完整专业题目
一项评价罗特西普（LUSPATERCEPT，ACE-536）治疗β-地中海贫血儿童受试者的安全性和药代动力学的IIa期研究
关键时间与入组记录
均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。
- 方案版本日期
- 2024-07-25
- 首次公示信息日期
- 2024-08-27
- 第一例受试者签署知情同意书日期
- 国内：2024-10-23；国际：2021-08-04
- 第一例受试者入组日期
- 国内：2025-02-06；国际：2021-11-01
- 试验完成日期
- 国内：登记人暂未填写该信息；国际：登记人暂未填写该信息
- 目标入组人数
- 国内: 25 人；国际: 99 人；
- 已入组人数
- 国内: 3 人；国际: 26 人；
- 实际入组总人数
- 国内: 登记人暂未填写该信息；国际: 26 人；
源文档试验状态：进行中（招募中）
登记参加机构与地点
共 25 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。
广东省 · 广州市四川省 · 成都市广西壮族自治区 · 南宁市广东省 · 深圳市Ulm · UlmNordrhein · Westfalen -EssenAthens · AthensMaharashtra · MumbaiAndhra Pradesh · HyderabadUttar Pradesh · NoidaWest Bengal · KolkataTamil Nadu · VelloreMaharashtra · NagpurOrbassano · OrbassanoCampania · NapoliGenoa · GenoaLazio · RomaHazmieh · HazmiehBangkok · BangkokKrung Thep Maha Nakhon · Bangkok -Bangkok另有 3 个地区
- 中山大学孙逸仙纪念医院中国 · 广东省 · 广州市 · 研究者：方建培
- 南方医科大学南方医院中国 · 广东省 · 广州市 · 研究者：冯晓勤
- 四川大学华西第二医院中国 · 四川省 · 成都市 · 研究者：高举
- 中国人民解放军联勤保障部队第九二三医院中国 · 广西壮族自治区 · 南宁市 · 研究者：周亚丽
- 深圳市第二人民医院中国 · 广东省 · 深圳市 · 研究者：白玉新
- Universitatsklinikum Ulm德国 · Ulm · Ulm · 研究者：Cario, Holger
- Universitatsklinikum Essen德国 · Nordrhein · Westfalen -Essen · 研究者：Aramayo-Singelmann, Carmen
- Aghia Sophia Children’s Hospital希腊 · Athens · Athens · 研究者：Kattamis, Antonis
- MCGM – Comprehensive Thalassemia Care, Pediatric Hematology-Oncology & BMT Centre, Borivali (E)印度 · Maharashtra · Mumbai · 研究者：Manglani, Mamta V
- Kamala Hospital and Research Center印度 · Andhra Pradesh · Hyderabad · 研究者：Jain, Suman
- Post-Graduate Institute of Child Health, Noida印度 · Uttar Pradesh · Noida · 研究者：Radhakrishnan, Nita
- Peerless Hospital & B.K.Roy Research Center印度 · West Bengal · Kolkata · 研究者：Chowdhury, Prosanto
- Christian Medical College-Ranipet Campus印度 · Tamil Nadu · Vellore · 研究者：Abraham, Aby
- Kingsway Hospitals印度 · Maharashtra · Nagpur · 研究者：Ballikar, Riya
- Azienda Ospedaliero-Universitaria San Luigi Gonzaga意大利 · Orbassano · Orbassano · 研究者：Ferrero, Giovanni
- AOU dell'Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli - Piazza Luigi Miraglia, 2意大利 · Campania · Napoli · 研究者：Perrotta, Silverio
- Ente Ospedaliero Ospedali Galliera意大利 · Genoa · Genoa · 研究者：Balocco, Manuela
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesù IRCCS意大利 · Lazio · Roma · 研究者：Locatelli, Franco
- Chronic Care Center黎巴嫩 · Hazmieh · Hazmieh · 研究者：Taher, Ali
- Siriraj Hospital Mahidol University泰国 · Bangkok · Bangkok · 研究者：Viprakasit, Vip
- Ramathibodi Hospital泰国 · Krung Thep Maha Nakhon · Bangkok -Bangkok · 研究者：Songdej, Duantida
- Faculty of Medicine, King Chulalongkorn Memorial H泰国 · Bangkok · Bangkok · 研究者：Sosothikul, Darintr
- Ege Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi土耳其 · Izmir · Izmir · 研究者：Aydinok, Yesim
- Children's Hospital Los Angeles美国 · California · Los Angeles · 研究者：Coates, Thomas
其余 1 家登记机构展开查看完整名单
- New York Presbyterian Hospital美国 · New York · New York · 研究者：Sheth, Sujit
申请人与登记联系人
保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。
- 申请人联系人
- 戚佩雯
- 申请人名称
- Celgene Corporation 百时美施贵宝（中国）投资有限公司 Patheon Italia S.p.A.
- 联系人姓名
- 戚佩雯
- 联系人座机
- [已移除电话]
- 联系人手机号
- [已移除电话]
- 联系人Email
- [已移除邮箱]
- 联系人邮政地址
- 广东省-广州市-天河区天河路208号粤海天河城大厦41楼03单元
- 联系人邮编
- 510000
主要研究者信息
- 姓名
- 方建培
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 广东省-广州市-越秀区沿江西路107号
- 邮编
- 510120
- 单位名称
- 中山大学孙逸仙纪念医院
方案登记信息
- 临床申请受理号
- JXSL2400002/JXSL2400003
- 试验方案编号
- ACE-536-B-THAL-004
- 方案最新版本号
- 修正案4.0
- 版本日期
- 2024-07-25
- 方案是否为联合用药
- 否
试验目的
一、主要目的
1.确定在TD或NTD β-地中海贫血儿童受试者中安全且可耐受的罗特西普推荐剂量（RD）。
2.评价罗特西普在TD或NTD β-地中海贫血儿童受试者中的药代动力学（PK）。
二、次要目的
评价：
1.对于TD和NTD β-地中海贫血受试者：
（1）罗特西普在儿童受试者中的安全性。
（2）罗特西普的免疫原性。
（3）铁螯合治疗（ICT）平均日剂量的平均变化。
（4）血清铁蛋白的平均变化。
2.对于TD β-地中海贫血受试者：
RBC输血负荷的平均变化。
3.对于NTD β-地中海贫血受试者：
.血红蛋白（Hb）水平的平均变化。
1.确定在TD或NTD β-地中海贫血儿童受试者中安全且可耐受的罗特西普推荐剂量（RD）。
2.评价罗特西普在TD或NTD β-地中海贫血儿童受试者中的药代动力学（PK）。
二、次要目的
评价：
1.对于TD和NTD β-地中海贫血受试者：
（1）罗特西普在儿童受试者中的安全性。
（2）罗特西普的免疫原性。
（3）铁螯合治疗（ICT）平均日剂量的平均变化。
（4）血清铁蛋白的平均变化。
2.对于TD β-地中海贫血受试者：
RBC输血负荷的平均变化。
3.对于NTD β-地中海贫血受试者：
.血红蛋白（Hb）水平的平均变化。
试验设计
- 试验分类
- 安全性和有效性
- 试验分期
- II期
- 设计类型
- 平行分组
- 随机化
- 随机化
- 盲法
- 开放
- 试验范围
- 国际多中心试验
受试者基本信息
- 年龄
- 6岁(最小年龄)至18岁(最大年龄)
- 性别
- 男+女
- 健康受试者
- 无
受试者条件
条件须由专业人员结合完整资料判断。
入选标准
1.受试者在签署知情同意书（ICF/IAF）时的年龄必须为6岁至＜18岁。
2.在进行任何研究相关评估/程序之前，受试者（以及父母/法定代表[如适用]）必须理解并自愿签署ICF/IAF。
3.受试者（以及父母/法定代表[如适用]）愿意并能够遵守研究访视时间表和其他方案要求。
4.受试者必须有β-地中海贫血或HbE/β-地中海贫血诊断记录。
5.输血依赖型：
a） TD受试者
受试者定期接受输血，定义为：入组前24周内接受≥4次RBC输血，且在此期间无输血期未≥42天。
注释：受试者必须有至少2年的定期输血史。
b） NTD受试者
i） 受试者在入组前24周内必须接受＜4次RBC输血。
ii） 受试者不得参加常规输血计划，并且必须在入组前至少8周未接受RBC输血。
iii） 基于入组前4周内至少2次测量（间隔≥1周），受试者的平均基线血红蛋白必须≤10 g/dL；输血后21天内的血红蛋白值将被排除。
6.筛选时受试者的Karnofsky（年龄≥16岁）或Lansky（年龄＜16岁）体能状态评分≥50。
7.有生育能力的女童（FCCBP）、有生育能力的女性（FCBP）和已达到青春期的男性受试者（以及父母/法定代表[如适用]）必须同意接受医生批准的生殖教育，并按照方案要求进行有效的避孕。
2.在进行任何研究相关评估/程序之前，受试者（以及父母/法定代表[如适用]）必须理解并自愿签署ICF/IAF。
3.受试者（以及父母/法定代表[如适用]）愿意并能够遵守研究访视时间表和其他方案要求。
4.受试者必须有β-地中海贫血或HbE/β-地中海贫血诊断记录。
5.输血依赖型：
a） TD受试者
受试者定期接受输血，定义为：入组前24周内接受≥4次RBC输血，且在此期间无输血期未≥42天。
注释：受试者必须有至少2年的定期输血史。
b） NTD受试者
i） 受试者在入组前24周内必须接受＜4次RBC输血。
ii） 受试者不得参加常规输血计划，并且必须在入组前至少8周未接受RBC输血。
iii） 基于入组前4周内至少2次测量（间隔≥1周），受试者的平均基线血红蛋白必须≤10 g/dL；输血后21天内的血红蛋白值将被排除。
6.筛选时受试者的Karnofsky（年龄≥16岁）或Lansky（年龄＜16岁）体能状态评分≥50。
7.有生育能力的女童（FCCBP）、有生育能力的女性（FCBP）和已达到青春期的男性受试者（以及父母/法定代表[如适用]）必须同意接受医生批准的生殖教育，并按照方案要求进行有效的避孕。
排除标准
1.受试者患有可能妨碍其参加研究的任何重大医学疾病、存在此类实验室检查异常或患有此类精神疾病。
2. 受试者患有任何疾病，包括存在实验室检查异常，如果受试者参加研究，则将其置于不可接受的风险中。
3. 受试者患有任何干扰解读研究数据能力的疾病。
4. 受试者被诊断为血红蛋白S/β-地中海贫血或α-地中海贫血（例如，血红蛋白H病）
5. 受试者有活动性丙型肝炎（HCV）感染，乙型肝炎病毒（HBV），或已知人类免疫缺陷病毒（HIV）阳性。
6. 受试者在入组前≤28天内发生重度感染。
7. 受试者在筛选前≤28天内接种过COVID-19活疫苗。
8. 受试者在入组前≤24周内发生需要医学干预的深静脉血栓形成（DVT）、卒中或其他血栓栓塞事件
9. 受试者在入组前≤28天内接受过长期抗凝治疗
10. 受试者的血小板计数>1000×1000000000/L。
11. 入组前24周内受试者的糖尿病控制不佳。
12. 受试者在入组前≤28天内接受过另一种试验用药品或器械治疗。
13. 受试者既往接受过罗特西普治疗。
14. 受试者接受或计划接受造血干细胞移植或基因治疗。
15. 受试者在入组前≤24周内使用过促红细胞生成刺激药物（ESA）。
16. 受试者在入组前≤8周开始使用铁螯合治疗（ICT）。
17. 受试者在入组前≤24周内使用羟基脲治疗。
18. 受试者为妊娠或哺乳期女性。
19. 受试者患有不受控制的高血压。根据NCI CTCAE第5.0版，本方案受控制的高血压被视为≤1级。
20. 受试者有重大器官损伤。
21. 根据NCI CTCAE第5.0版，受试者出现≥3级蛋白尿。
22. 受试者在入组前≤12周内使用长期全身性糖皮质激素治疗。
23. 受试者在入组前≤12周内接受过大手术。
24. 受试者对IP中的重组蛋白或辅料有重度过敏或速发过敏反应或超敏反应史。
25. 受试者在入组前≤28天内使用细胞毒性药物、免疫抑制剂。
26. 受试者有恶性肿瘤病史。
27. 在筛选期间有髓外造血肿块（EMH）并发症或需要治疗以控制EMH整体生长的受试者。
2. 受试者患有任何疾病，包括存在实验室检查异常，如果受试者参加研究，则将其置于不可接受的风险中。
3. 受试者患有任何干扰解读研究数据能力的疾病。
4. 受试者被诊断为血红蛋白S/β-地中海贫血或α-地中海贫血（例如，血红蛋白H病）
5. 受试者有活动性丙型肝炎（HCV）感染，乙型肝炎病毒（HBV），或已知人类免疫缺陷病毒（HIV）阳性。
6. 受试者在入组前≤28天内发生重度感染。
7. 受试者在筛选前≤28天内接种过COVID-19活疫苗。
8. 受试者在入组前≤24周内发生需要医学干预的深静脉血栓形成（DVT）、卒中或其他血栓栓塞事件
9. 受试者在入组前≤28天内接受过长期抗凝治疗
10. 受试者的血小板计数>1000×1000000000/L。
11. 入组前24周内受试者的糖尿病控制不佳。
12. 受试者在入组前≤28天内接受过另一种试验用药品或器械治疗。
13. 受试者既往接受过罗特西普治疗。
14. 受试者接受或计划接受造血干细胞移植或基因治疗。
15. 受试者在入组前≤24周内使用过促红细胞生成刺激药物（ESA）。
16. 受试者在入组前≤8周开始使用铁螯合治疗（ICT）。
17. 受试者在入组前≤24周内使用羟基脲治疗。
18. 受试者为妊娠或哺乳期女性。
19. 受试者患有不受控制的高血压。根据NCI CTCAE第5.0版，本方案受控制的高血压被视为≤1级。
20. 受试者有重大器官损伤。
21. 根据NCI CTCAE第5.0版，受试者出现≥3级蛋白尿。
22. 受试者在入组前≤12周内使用长期全身性糖皮质激素治疗。
23. 受试者在入组前≤12周内接受过大手术。
24. 受试者对IP中的重组蛋白或辅料有重度过敏或速发过敏反应或超敏反应史。
25. 受试者在入组前≤28天内使用细胞毒性药物、免疫抑制剂。
26. 受试者有恶性肿瘤病史。
27. 在筛选期间有髓外造血肿块（EMH）并发症或需要治疗以控制EMH整体生长的受试者。
试验用药
中文通用名：注射用罗特西普： 英文通用名：Luspatercept for Injection 商品名称：利布洛泽/REBLlOZYL
剂型：注射剂
规格：25mg/75mg
用法用量：队列1：
0.75 mg/kg，皮下给药.
队列2，3，4，6，7，8：
1.0 mg/kg，皮下给药.
队列5，9：
1.2 mg/kg，皮下给药
用药时程：每21天一次,, 治疗持续直至首次给药后5年，除非受试者撤回知情同意、死亡或研究结束（以先发生者为准）
规格：25mg/75mg
用法用量：队列1：
0.75 mg/kg，皮下给药.
队列2，3，4，6，7，8：
1.0 mg/kg，皮下给药.
队列5，9：
1.2 mg/kg，皮下给药
用药时程：每21天一次,, 治疗持续直至首次给药后5年，除非受试者撤回知情同意、死亡或研究结束（以先发生者为准）
对照用药
中文通用名：注射用罗特西普 英文通用名：Luspatercept for Injection 商品名称：利布洛泽/REBLlOZYL
剂型：注射剂
规格：25mg/75mg
用法用量：队列1：
0.75 mg/kg，皮下给药.
队列2，3，4，6，7，8：
1.0 mg/kg，皮下给药.
队列5，9：
1.2 mg/kg，皮下给药
用药时程：每21天一次, 治疗持续直至首次给药后5年，除非受试者撤回知情同意、死亡或研究结束（以先发生者为准）
规格：25mg/75mg
用法用量：队列1：
0.75 mg/kg，皮下给药.
队列2，3，4，6，7，8：
1.0 mg/kg，皮下给药.
队列5，9：
1.2 mg/kg，皮下给药
用药时程：每21天一次, 治疗持续直至首次给药后5年，除非受试者撤回知情同意、死亡或研究结束（以先发生者为准）
终点指标
主要终点2 项，展开查看
- 确定TD和NTD β-地中海贫血受试者的推荐剂量（RD）评价时间：第1周期，即直至第2周期第1天或研究第22天前一天（如果未接受第2个治疗周期）指标类型：安全性指标
- TD和NTD β-地中海贫血受试者的PK参数评价时间：第1周期第1天至治疗期第1周期第1天后最长1年指标类型：安全性指标
次要终点6 项，展开查看
- TD和NTD β-地中海贫血受试者中的安全性，包括： AE的类型、频率、严重性和严重程度以及与罗特西普之间的关系（根据NCI CTCAE 5.0版）评价时间：第1周期第1天至最后一次给药后9周。仅末次给药后9周至研究结束期间发生的相关SAE、AESI和恶性肿瘤/癌前病变指标类型：安全性指标
- TD和NTD β-地中海贫血受试者的免疫原性评价时间：第1周期第1天至治疗期第1周期第1天后最长1年。 （将合并长期治疗期和EOT的数据，并酌情纳入完整的主要分析中。最后一个队列的末例受试者完成治疗期或停药后，将进行完整的主要分析）指标类型：安全性指标
- TD β-地中海贫血受试者RBC输血负荷的平均变化评价时间：入组前12周；治疗期至EOT，包括完成主要分析时适用的长期治疗期. （将合并长期治疗期和EOT的数据，并酌情纳入完整的主要分析中。最后一个队列的末例受试者完成治疗期或停药后，将进行完整的主要分析）指标类型：有效性指标
- NTD β-地中海贫血受试者血红蛋白水平的平均变化评价时间：入组前12周；治疗期至EOT，包括完成主要分析时适用的长期治疗期. （将合并长期治疗期和EOT的数据，并酌情纳入完整的主要分析中。最后一个队列的末例受试者完成治疗期或停药后，将进行完整的主要分析）指标类型：有效性指标
- TD和NTD β-地中海贫血受试者铁螯合治疗（ICT）平均日剂量较基线的平均变化评价时间：入组前12周；治疗期至EOT，包括完成主要分析时适用的长期治疗期. （将合并长期治疗期和EOT的数据，并酌情纳入完整的主要分析中。最后一个队列的末例受试者完成治疗期或停药后，将进行完整的主要分析）指标类型：有效性指标
- TD和NTD β-地中海贫血受试者血清铁蛋白较基线的平均变化评价时间：入组前12周；治疗期至EOT，包括完成主要分析时适用的长期治疗期 （将合并长期治疗期和EOT的数据，并酌情纳入完整的主要分析中。最后一个队列的末例受试者完成治疗期或停药后，将进行完整的主要分析）指标类型：有效性指标
伦理委员会审查记录
- 中山大学孙逸仙纪念医院医学伦理委员会同意 · 2024-07-02
- 中山大学孙逸仙纪念医院医学伦理委员会同意 · 2024-12-13
数据安全与受试者保险
- 数据安全监查委员会（DMC）
- 有
- 是否购买保险
- 有
源 Word 字段核对
用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。
公示头信息5 个字段
- 登记号
- CTR20243218
- 试验状态
- 进行中
- 申请人联系人
- 戚佩雯
- 首次公示信息日期
- 2024-08-27
- 申请人名称
- Celgene Corporation/百时美施贵宝（中国）投资有限公司/Patheon Italia S.p.A.
试验基本信息11 个字段
- 登记号
- CTR20243218
- 药物名称
- 注射用罗特西普 曾用名:
- 药物类型
- 生物制品
- 临床申请受理号
- JXSL2400002/JXSL2400003
- 适应症
- 治疗输血依赖型（TD）或非输血依赖型（NTD）β-地中海贫血儿童受试者（6岁至＜18岁）的贫血
- 试验专业题目
- 一项评价罗特西普（LUSPATERCEPT，ACE-536）治疗β-地中海贫血儿童受试者的安全性和药代动力学的IIa期研究
- 试验通俗题目
- 一项在β-地中海贫血儿童受试者中开展的罗特西普IIa期研究
- 试验方案编号
- ACE-536-B-THAL-004
- 方案最新版本号
- 修正案4.0
- 版本日期
- 2024-07-25
- 方案是否为联合用药
- 否