登记概览
- 登记号
- CTR20243272
- 快照状态
- 进行中 尚未招募
- 状态阶段
- 尚未招募（规范化导航项）
- 源数据分期
- 其它长期随访研究
- 研究类型
- 安全性
- 疾病领域
- 其他或待归类（规则标签）
- 申请人
- 杭州嘉因生物科技有限公司
关键时间与入组记录
均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。
- 方案版本日期
- 2024-01-12
- 首次公示信息日期
- 2024-09-20
- 第一例受试者签署知情同意书日期
- 国内：登记人暂未填写该信息；
- 第一例受试者入组日期
- 国内：登记人暂未填写该信息；
- 试验完成日期
- 国内：登记人暂未填写该信息；
- 目标入组人数
- 国内: 登记人暂未填写该信息；
- 已入组人数
- 国内: 登记人暂未填写该信息；
- 实际入组总人数
- 国内: 登记人暂未填写该信息；
源文档试验状态：进行中（尚未招募）
登记参加机构与地点
共 1 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。
上海市 · 上海市
- 复旦大学附属儿科医院中国 · 上海市 · 上海市 · 研究者：王艺
申请人与登记联系人
保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。
- 申请人联系人
- 杨雯姝
- 申请人名称
- 杭州嘉因生物科技有限公司
- 联系人姓名
- 杨雯姝
- 联系人座机
- [已移除电话]
- 联系人手机号
- [已移除电话]
- 联系人Email
- [已移除邮箱]
- 联系人邮政地址
- 浙江省-杭州市-钱塘新区和享科技中心11幢
- 联系人邮编
- 310000
主要研究者信息
- 姓名
- 王艺
- 学位
- 医学博士，Ph.D
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 上海市-上海市-万源路399号
- 邮编
- 200000
- 单位名称
- 复旦大学附属儿科医院
方案登记信息
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 试验方案编号
- EXG001-307-LTFU
- 方案最新版本号
- V1.0
- 版本日期
- 2024-01-12
- 方案是否为联合用药
- 否
试验目的
根据2021年12月，CDE发布的指南《基因治疗产品长期随访临床研究技术指导原则（试行）》，基因治疗产品长期随访的主要目的是收集受试者的迟发性不良反应，了解基因治疗产品在体内的存续情况，从而识别并降低接受基因治疗产品的患者的长期风险。此外，考虑到基因治疗产品长期作用的特点，观察疗效随时间的变化情况也是长期随访的目的之一，有助于评价产品的获益风险情况。腺相关病毒载体建议观察5年或至数据表明不再存在任何风险。
EXG001-307是基于与Zolgensma的作用机制相似基础上开发的研究药物。在治疗1型SMA的临床研究中，EXG001-307显示出富有潜力的有效性和安全性数据。根据指南要求，将在本研究中，评估本产品在1型SMA患者中的长期安全性及有效性。
EXG001-307是基于与Zolgensma的作用机制相似基础上开发的研究药物。在治疗1型SMA的临床研究中，EXG001-307显示出富有潜力的有效性和安全性数据。根据指南要求，将在本研究中，评估本产品在1型SMA患者中的长期安全性及有效性。
试验设计
- 试验分类
- 安全性
- 试验分期
- 其它长期随访研究
- 设计类型
- 单臂试验
- 随机化
- 非随机化
- 盲法
- 开放
- 试验范围
- 国内试验
受试者基本信息
- 年龄
- 1月(最小年龄)至无上限(最大年龄)
- 性别
- 男+女
- 健康受试者
- 无
受试者条件
条件须由专业人员结合完整资料判断。
入选标准
1.既往在EXG001-307-102试验中接受过EXG001-307治疗；
2.父母或监护人理解研究程序并签署知情同意书；依从性良好，愿意遵守研究程序。自愿参加本次临床试验。
2.父母或监护人理解研究程序并签署知情同意书；依从性良好，愿意遵守研究程序。自愿参加本次临床试验。
排除标准
1.父母或监护人不愿意或不能参与长期随访研究。
试验用药
中文通用名：NA不用药： 英文通用名：NA不用药 商品名称：NA不用药
剂型：NA不用药
规格：NA不用药
用法用量：NA不用药
用药时程：NA不用药
规格：NA不用药
用法用量：NA不用药
用药时程：NA不用药
终点指标
主要终点1 项，展开查看
- 评价 EXG001-307治疗1型SMA患者的长期安全性：评估严重不良事件（SAE）、特别关注的不良事件（AESI）的类型、严重程度（CTCAE v5.0）及发生率。评价时间：每次随访，直至到试验结束指标类型：安全性指标
伦理委员会审查记录
- 复旦大学附属儿科医院伦理委员会同意 · 2024-04-24
数据安全与受试者保险
- 数据安全监查委员会（DMC）
- 无
- 是否购买保险
- 有
源 Word 字段核对
用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。
公示头信息5 个字段
- 登记号
- CTR20243272
- 试验状态
- 进行中
- 申请人联系人
- 杨雯姝
- 首次公示信息日期
- 2024-09-20
- 申请人名称
- 杭州嘉因生物科技有限公司
试验基本信息11 个字段
- 登记号
- CTR20243272
- 药物名称
- EXG001-307注射液 曾用名:
- 药物类型
- 生物制品
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 适应症
- 脊髓性肌萎缩症
- 试验专业题目
- 一项在1型脊髓性肌萎缩（SMA）患者中评估静脉注射EXG001-307后的长期随访研究
- 试验通俗题目
- 一项在1型脊髓性肌萎缩（SMA）患者中评估静脉注射EXG001-307后的长期随访研究
- 试验方案编号
- EXG001-307-LTFU
- 方案最新版本号
- V1.0
- 版本日期
- 2024-01-12
- 方案是否为联合用药
- 否