登记概览
- 登记号
- CTR20243563
- 快照状态
- 进行中 招募完成
- 状态阶段
- 招募结束（规范化导航项）
- 源数据分期
- IV期
- 研究类型
- 药代/药效动力学
- 疾病领域
- 健康受试者与药代研究（规则标签）
- 申请人
- Kadmon Pharmaceuticals, LLC 烨辉医药科技（上海）有限公司 UPM Pharmaceuticals, Inc.
完整专业题目
一项评价甲磺酸贝舒地尔片在对糖皮质激素或其他系统性治疗应答不足的中国青少年（12 岁至＜18 岁）慢性移植物抗宿主病（cGVHD）受试者中的药代动力学、疗效和安全性的多中心、开放标签、单臂、IV 期临床研究
关键时间与入组记录
均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。
- 方案版本日期
- 2024-04-11
- 首次公示信息日期
- 2024-09-20
- 第一例受试者签署知情同意书日期
- 国内：2024-12-03；
- 第一例受试者入组日期
- 国内：2024-12-18；
- 试验完成日期
- 国内：登记人暂未填写该信息；
- 目标入组人数
- 国内: 6 人；
- 已入组人数
- 国内: 6 人；
- 实际入组总人数
- 国内: 登记人暂未填写该信息；
源文档试验状态：进行中（招募完成）
登记参加机构与地点
共 2 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。
北京市 · 北京市上海市 · 上海市
- 首都医科大学附属北京儿童医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：秦茂权
- 上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心中国 · 上海市 · 上海市 · 研究者：陈静
申请人与登记联系人
保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。
- 申请人联系人
- 赛诺菲
- 申请人名称
- Kadmon Pharmaceuticals, LLC 烨辉医药科技（上海）有限公司 UPM Pharmaceuticals, Inc.
- 联系人姓名
- 赛诺菲
- 联系人座机
- [已移除电话]
- 联系人Email
- [已移除邮箱]
- 联系人邮政地址
- 北京市-北京市-朝阳区建国路112号
- 联系人邮编
- 100022
主要研究者信息
- 姓名
- 秦茂权
- 学位
- 医学学士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 北京市-北京市-西城区复兴门外南礼士路56号
- 邮编
- 100045
- 单位名称
- 首都医科大学附属北京儿童医院
方案登记信息
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 试验方案编号
- ACT18369
- 方案最新版本号
- 临床试验方案 版本号：1
- 版本日期
- 2024-04-11
- 方案是否为联合用药
- 否
试验目的
评估甲磺酸贝舒地尔片在对糖皮质激素或其他系统性治疗应答不足的 12 岁至＜18 岁cGVHD 中国青少年受试者中的药代动力学；评估甲磺酸贝舒地尔片在对糖皮质激素或其他系统性治疗应答不足的 12 岁至＜18 岁 cGVHD 中国青少年受试者中的临床疗效；评估甲磺酸贝舒地尔片在对糖皮质激素或其他系统性治疗应答不足的 12 岁至＜18 岁 cGVHD 中国青少年受试者中的安全性。
试验设计
- 试验分类
- 其他其他说明:药代动力学、有效性和安全性试验
- 试验分期
- IV期
- 设计类型
- 单臂试验
- 随机化
- 非随机化
- 盲法
- 开放
- 试验范围
- 国内试验
受试者基本信息
- 年龄
- 12岁(最小年龄)至17岁(最大年龄)
- 性别
- 男+女
- 健康受试者
- 无
受试者条件
条件须由专业人员结合完整资料判断。
入选标准
1.受试者在签署知情同意书时须为 12 至＜18 岁。
2.受试者接受过异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）。
3.确诊为活动性中重度 cGVHD 并需系统性治疗。
4.既往接受过至少 1 线 cGVHD 系统性治疗。
5.受试者必须在 IMP 首次给药前接受至少 2 周稳定剂量的 cGVHD 糖皮质激素治疗。
6.Lansky-Play 体能状态评分≥60。
7.受试者的预期生存期应超过 6 个月。
8.体重≥30 kg。
9.对于参加临床研究的男性和女性，其采用的避孕措施应符合当地有关避孕方法的法规要求。
10.受试者或其法定授权代理人（LAR）必须能够提供已签署的知情同意书。
2.受试者接受过异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）。
3.确诊为活动性中重度 cGVHD 并需系统性治疗。
4.既往接受过至少 1 线 cGVHD 系统性治疗。
5.受试者必须在 IMP 首次给药前接受至少 2 周稳定剂量的 cGVHD 糖皮质激素治疗。
6.Lansky-Play 体能状态评分≥60。
7.受试者的预期生存期应超过 6 个月。
8.体重≥30 kg。
9.对于参加临床研究的男性和女性，其采用的避孕措施应符合当地有关避孕方法的法规要求。
10.受试者或其法定授权代理人（LAR）必须能够提供已签署的知情同意书。
排除标准
1.筛选时存在血液系统肿瘤复发（根据相应的原发性血液肿瘤复发标准）或移植后淋巴增生性疾病。
2. 入组前 28 天内接受过 cGVHD 试验性系统性治疗，除非在入组前既往治疗已洗脱至少 28 天或 5 个半衰期，以时间较短者为准。
3. 中性粒细胞绝对计数（ANC）＜1.0×10^9/L。
4. 血小板计数＜50×10^9/L。
5. 丙氨酸氨基转移酶（ALT）＞3×正常值上限（ULN），天门冬氨酸氨基转移酶（AST）＞3×ULN。
6. 总胆红素（TBIL）＞1.5×ULN（如果是 Gilbert 综合征，则＞3×ULN）。
7. 使用修订的 Bedside Schwartz 公式计算的肾小球滤过率估计值（eGFR）＜30 mL/min/1.73 m^2。[修订的 Schwartz 公式：筛选访视时的 CrCl（mL/min/1.73 m^2）＝0.413×（身高 [cm]）/肌酐（mg/dL）]
8. 研究者认为受试者不适合参加研究（无论何种原因；包括医学或临床状况）或受试者可能存在不依从研究程序的风险。
2. 入组前 28 天内接受过 cGVHD 试验性系统性治疗，除非在入组前既往治疗已洗脱至少 28 天或 5 个半衰期，以时间较短者为准。
3. 中性粒细胞绝对计数（ANC）＜1.0×10^9/L。
4. 血小板计数＜50×10^9/L。
5. 丙氨酸氨基转移酶（ALT）＞3×正常值上限（ULN），天门冬氨酸氨基转移酶（AST）＞3×ULN。
6. 总胆红素（TBIL）＞1.5×ULN（如果是 Gilbert 综合征，则＞3×ULN）。
7. 使用修订的 Bedside Schwartz 公式计算的肾小球滤过率估计值（eGFR）＜30 mL/min/1.73 m^2。[修订的 Schwartz 公式：筛选访视时的 CrCl（mL/min/1.73 m^2）＝0.413×（身高 [cm]）/肌酐（mg/dL）]
8. 研究者认为受试者不适合参加研究（无论何种原因；包括医学或临床状况）或受试者可能存在不依从研究程序的风险。
试验用药
中文通用名：甲磺酸贝舒地尔： 英文通用名：Belumosudil Mesylate Tablets 商品名称：易来克
剂型：片剂
规格：0.2g（按C？？H？？N？O？计）/片
用法用量：餐后5分钟内（含）口服，每日一片。
用药时程：每 28 天为一个周期。
规格：0.2g（按C？？H？？N？O？计）/片
用法用量：餐后5分钟内（含）口服，每日一片。
用药时程：每 28 天为一个周期。
中文通用名：甲磺酸贝舒地尔： 英文通用名：Belumosudil Mesylate Tablets 商品名称：易来克
剂型：片剂
规格：0.2g/片
用法用量：餐后5分钟内（含）口服，每日一片。
用药时程：每 28 天为一个周期。
规格：0.2g/片
用法用量：餐后5分钟内（含）口服，每日一片。
用药时程：每 28 天为一个周期。
终点指标
主要终点1 项，展开查看
- 指定时间点的甲磺酸贝舒地尔血药浓度评价时间：第 1 天和第 29±3 天（±3为窗口期）指标类型：有效性指标+安全性指标
次要终点11 项，展开查看
- 总体缓解率（ORR，包括完全缓解 [CR]和部分缓解[PR]）评价时间：最多从基线至第18月指标类型：有效性指标
- 缓解持续时间（DoR）评价时间：最多从基线至第18月指标类型：有效性指标
- 系统器官缓解率评价时间：最多从基线至第18月指标类型：有效性指标
- 治疗期内糖皮质激素剂量降低的受试者人数和比例评价时间：最多从基线至第18月指标类型：有效性指标
- 无失败生存期（FFS）评价时间：最多从基线至第18月指标类型：有效性指标
- 总生存期（OS）评价时间：最多从基线至第18月指标类型：有效性指标
- 根据医生报告的总体 cGVHD 活动度，cGVHD 严重程度的变化评价时间：最多从基线至第18月指标类型：有效性指标
- 根据患者报告的 cGVHD 活动度评估的症状活动性变化评价时间：最多从基线至第18月指标类型：有效性指标
- 改良的 Lee 症状评分变化评价时间：最多从基线至第18月指标类型：有效性指标
- 治疗期内发生钙调磷酸酶抑制剂（CNI）剂量降低或停药的受试者人数和比例评价时间：最多从基线至第18月指标类型：有效性指标
- 不良事件、≥3 级不良事件、严重不良事件、特别关注的不良事件、生命体征、实验室异常、12 导联 ECG 变化等评价时间：最多从基线至第18月指标类型：安全性指标
伦理委员会审查记录
- 首都医科大学附属北京儿童医院医学伦理委员会同意 · 2024-08-09
数据安全与受试者保险
- 数据安全监查委员会（DMC）
- 无
- 是否购买保险
- 有
源 Word 字段核对
用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。
公示头信息5 个字段
- 登记号
- CTR20243563
- 试验状态
- 进行中
- 申请人联系人
- 赛诺菲
- 首次公示信息日期
- 2024-09-20
- 申请人名称
- Kadmon Pharmaceuticals, LLC/烨辉医药科技（上海）有限公司/UPM Pharmaceuticals, Inc.
试验基本信息11 个字段
- 登记号
- CTR20243563
- 药物名称
- 甲磺酸贝舒地尔片 曾用名:
- 药物类型
- 化学药物
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 适应症
- 慢性移植物抗宿主病
- 试验专业题目
- 一项评价甲磺酸贝舒地尔片在对糖皮质激素或其他系统性治疗应答不足的中国青少年（12 岁至＜18 岁）慢性移植物抗宿主病（cGVHD）受试者中的药代动力学、疗效和安全性的多中心、开放标签、单臂、IV 期临床研究
- 试验通俗题目
- 一项评价甲磺酸贝舒地尔在对糖皮质激素或其他系统性治疗应答不足的中国青少年 cGVHD 受试者中的药代动力学、疗效和安全性的临床研究
- 试验方案编号
- ACT18369
- 方案最新版本号
- 临床试验方案 版本号：1
- 版本日期
- 2024-04-11
- 方案是否为联合用药
- 否