登记概览
- 登记号
- CTR20243797
- 快照状态
- 进行中 招募完成
- 状态阶段
- 招募结束（规范化导航项）
- 源数据分期
- III期
- 研究类型
- 有效性
- 疾病领域
- 眼科（规则标签）
- 申请人
- 上海朗昇生物科技有限公司
完整专业题目
评价INNOSTELLAR-LX101-1研究对照组受试者视网膜下注射LX101有效性和安全性的临床研究
关键时间与入组记录
均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。
- 方案版本日期
- 2024-08-15
- 首次公示信息日期
- 2024-10-10
- 第一例受试者签署知情同意书日期
- 国内：2024-11-28；
- 第一例受试者入组日期
- 国内：2024-11-29；
- 试验完成日期
- 国内：登记人暂未填写该信息；
- 目标入组人数
- 国内: 16 人；
- 已入组人数
- 国内: 15 人；
- 实际入组总人数
- 国内: 登记人暂未填写该信息；
源文档试验状态：进行中（招募完成）
登记参加机构与地点
共 1 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。
上海市 · 上海市
- 上海市第一人民医院中国 · 上海市 · 上海市 · 研究者：王泓
申请人与登记联系人
保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。
- 申请人联系人
- 刘霞
- 申请人名称
- 上海朗昇生物科技有限公司
- 联系人姓名
- 刘霞
- 联系人座机
- [已移除电话]
- 联系人Email
- [已移除邮箱]
- 联系人邮政地址
- 上海市-上海市-浦东新区海科路99号6号楼4楼
- 联系人邮编
- 200080
主要研究者信息
- 姓名
- 王泓
- 学位
- 医学硕士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 上海市-上海市-虹口区武进路85号
- 邮编
- 200080
- 单位名称
- 上海市第一人民医院
方案登记信息
- 相关登记号
- CTR20221608,CTR20232640
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 试验方案编号
- INNOSTELLAR-LX101-B01
- 方案最新版本号
- V1.0
- 版本日期
- 2024-08-15
- 方案是否为联合用药
- 否
试验目的
本研究为在对照组受试者观察满1年后，开展的人道主义治疗，并评价视网膜下注射LX101的有效性及安全性。
试验设计
- 试验分类
- 有效性
- 试验分期
- III期
- 设计类型
- 单臂试验
- 随机化
- 非随机化
- 盲法
- 开放
- 试验范围
- 国内试验
受试者基本信息
- 年龄
- 6岁(最小年龄)至无上限(最大年龄)
- 性别
- 男+女
- 健康受试者
- 无
受试者条件
条件须由专业人员结合完整资料判断。
入选标准
1.曾参加临床研究，随机分配至对照组的RPE65-IRD受试者
2.受试者观察随访满1年
3.有意愿参加研究，受试者和/或其监护人签署书面知情同意书并愿意遵守随访方案
2.受试者观察随访满1年
3.有意愿参加研究，受试者和/或其监护人签署书面知情同意书并愿意遵守随访方案
排除标准
1.任意眼既往曾接受过针对 IRD 及其他遗传性神经眼科相关疾病的基因药物治疗
2. 研究眼存在可能影响视网膜下注射或干扰研究终点解释的眼部疾病
3. 研究眼有任何活动性眼内或眼周感染
4. 筛选访视前 6 个月内接受过任何内眼手术的受试者
5. 已知对研究中计划使用的药物过敏
6. 入组前 1 个月内有外科手术史
7. 临床上显著异常的基线实验室值
8. 患有全身性疾病的受试者有任何晚期视网膜病变表现
9. 研究期间不能停用任何相关视网膜毒性化合物的受试者
10. 妊娠、哺乳期女性，或准备在研究期间妊娠或哺乳的女性；未使用有效避孕措施者
2. 研究眼存在可能影响视网膜下注射或干扰研究终点解释的眼部疾病
3. 研究眼有任何活动性眼内或眼周感染
4. 筛选访视前 6 个月内接受过任何内眼手术的受试者
5. 已知对研究中计划使用的药物过敏
6. 入组前 1 个月内有外科手术史
7. 临床上显著异常的基线实验室值
8. 患有全身性疾病的受试者有任何晚期视网膜病变表现
9. 研究期间不能停用任何相关视网膜毒性化合物的受试者
10. 妊娠、哺乳期女性，或准备在研究期间妊娠或哺乳的女性；未使用有效避孕措施者
试验用药
中文通用名：基因治疗药物： 英文通用名：基因治疗药物 商品名称：基因治疗药物
剂型：注射液
规格：0.2ml/瓶
用法用量：视网膜下注射
用药时程：单次给药
规格：0.2ml/瓶
用法用量：视网膜下注射
用药时程：单次给药
终点指标
主要终点1 项，展开查看
- 为临床研究对照组受试者开展治疗，并评估视网膜下注射 LX101的疗效评价时间：12个月指标类型：有效性指标
次要终点2 项，展开查看
- LX101 治疗后不良事件（AE）和严重不良事件（SAE）的发生率、生命体征、实验室检查评价时间：12个月指标类型：安全性指标
- LX101治疗后免疫原性反应和载体DNA脱落情况评价时间：12个月指标类型：安全性指标
伦理委员会审查记录
- 上海市第一人民医院人体试验伦理审查委员会同意 · 2024-09-29
数据安全与受试者保险
- 数据安全监查委员会（DMC）
- 无
- 是否购买保险
- 有
源 Word 字段核对
用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。
公示头信息5 个字段
- 登记号
- CTR20243797
- 试验状态
- 进行中
- 申请人联系人
- 刘霞
- 首次公示信息日期
- 2024-10-10
- 申请人名称
- 上海朗昇生物科技有限公司
试验基本信息12 个字段
- 登记号
- CTR20243797
- 相关登记号
- CTR20221608,CTR20232640
- 药物名称
- 基因治疗药物
- 药物类型
- 生物制品
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 适应症
- RPE65双等位基因突变相关的遗传性视网膜营养不良
- 试验专业题目
- 评价INNOSTELLAR-LX101-1研究对照组受试者视网膜下注射LX101有效性和安全性的临床研究
- 试验通俗题目
- LX101治疗对照组受试者的疗效和安全性
- 试验方案编号
- INNOSTELLAR-LX101-B01
- 方案最新版本号
- V1.0
- 版本日期
- 2024-08-15
- 方案是否为联合用药
- 否