登记概览
- 登记号
- CTR20243878
- 快照状态
- 进行中 招募完成
- 状态阶段
- 招募结束（规范化导航项）
- 源数据分期
- III期
- 研究类型
- 安全性与有效性
- 疾病领域
- 其他或待归类（规则标签）
- 申请人
- argenx BV 再鼎医药（上海）有限公司 Vetter Pharma-Fertigung GmbH & Co. KG
关键时间与入组记录
均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。
- 方案版本日期
- 2024-09-23
- 首次公示信息日期
- 2024-10-18
- 第一例受试者签署知情同意书日期
- 国内：2024-10-25；国际：登记人暂未填写该信息
- 第一例受试者入组日期
- 国内：2024-11-22；国际：登记人暂未填写该信息
- 试验完成日期
- 国内：登记人暂未填写该信息；国际：登记人暂未填写该信息
- 目标入组人数
- 国内: 22 人；国际: 110 人；
- 已入组人数
- 国内: 16 人；国际: 登记人暂未填写该信息；
- 实际入组总人数
- 国内: 登记人暂未填写该信息；国际: 登记人暂未填写该信息；
源文档试验状态：进行中（招募完成）
登记参加机构与地点
共 45 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。
上海市 · 上海市吉林省 · 长春市北京市 · 北京市四川省 · 成都市福建省 · 福州市广东省 · 深圳市山西省 · 太原市贵州省 · 贵阳市广东省 · 广州市浙江省 · 宁波市重庆市 · 重庆市山东省 · 青岛市湖北省 · 武汉市广西壮族自治区 · 南宁市Arizona · ScottsdaleCalifornia · FresnoFlorida · Boca RatonFlorida · Coral SpringsFlorida · MaitlandFlorida · Miami另有 21 个地区
- 复旦大学附属华山医院中国 · 上海市 · 上海市 · 研究者：罗苏珊
- 吉林大学第一医院中国 · 吉林省 · 长春市 · 研究者：邓晖
- 首都医科大学宣武医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：邸丽
- 四川省人民医院中国 · 四川省 · 成都市 · 研究者：许飞
- 福建医科大学附属协和医院中国 · 福建省 · 福州市 · 研究者：邹漳钰
- 香港大学深圳医院中国 · 广东省 · 深圳市 · 研究者：曾文双
- 山西医科大学第一医院中国 · 山西省 · 太原市 · 研究者：郭军红
- 贵州医科大学附属医院中国 · 贵州省 · 贵阳市 · 研究者：张艺凡
- 广东省中医院中国 · 广东省 · 广州市 · 研究者：招远祺
- 广州中医药大学第一附属医院中国 · 广东省 · 广州市 · 研究者：江其龙
- 宁波市医疗中心李惠利医院中国 · 浙江省 · 宁波市 · 研究者：谢国民
- 重庆医科大学附属第一医院中国 · 重庆市 · 重庆市 · 研究者：肖飞
- 山东大学齐鲁医院（青岛）中国 · 山东省 · 青岛市 · 研究者：赵翠萍
- 华中科技大学同济医学院附属同济医院中国 · 湖北省 · 武汉市 · 研究者：卜碧涛
- 广西医科大学第一附属医院中国 · 广西壮族自治区 · 南宁市 · 研究者：郑金瓯
- HonorHealth Neurology - Bob Bove Neuroscience Institute美国 · Arizona · Scottsdale · 研究者：Sabine Coppieters
- Loma Linda University Health美国 · California · Fresno · 研究者：Sabine Coppieters
- First Choice Neurology Boca Raton美国 · Florida · Boca Raton · 研究者：Brian Costell
- SFM Clinical Research LLC美国 · Florida · Boca Raton · 研究者：Marc Feinberg
- The Neurology Institute / Healthcare Innovations Institute - Coral Springs美国 · Florida · Coral Springs · 研究者：Sonia Kalirao
- Neurology Associates PA美国 · Florida · Maitland · 研究者：Sabine Coppieters
- University of Miami Miller School of Medicine美国 · Florida · Miami · 研究者：Sabine Coppieters
- Medsol Clinical Research Center Inc美国 · Florida · Port Charlotte · 研究者：George Li
- BayCare - St. Anthony's Hospital美国 · Florida · Saint Petersburg · 研究者：Sabine Coppieters
其余 21 家登记机构展开查看完整名单
- University of South Florida (USF) Health - Morsani Center for Advanced Healthcare美国 · Florida · Tampa · 研究者：Tuan Vu
- Wellstar - Augusta University Medical Center美国 · Georgia · Augusta · 研究者：Sabine Coppieters
- Northwestern Medicine - Northwestern Memorial Hospital美国 · Illinois · Chicago · 研究者：Sabine Coppieters
- Kansas University Medical Center - Kansas City美国 · Kansas · Fairway · 研究者：Sabine Coppieters
- Massachusetts General Hospital美国 · Massachusetts · Boston · 研究者：Sabine Coppieters
- Henry Ford Health - Henry Ford Hospital美国 · Michigan · Detroit · 研究者：Sabine Coppieters
- Saint Louis University美国 · Missouri · Saint Louis · 研究者：Sabine Coppieters
- Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School美国 · New Jersey · New Brunswick · 研究者：Sabine Coppieters
- University of North Carolina - Chapel Hill美国 · North Carolina · Chapel Hill · 研究者：Sabine Coppieters
- Carolinas HealthCare System Neurosciences Institute-Neurology美国 · North Carolina · Charlotte · 研究者：Sabine Coppieters
- Duke University School of Medicine - Duke Early Phase Clinical Research Unit美国 · North Carolina · Durham · 研究者：Sabine Coppieters
- Cleveland Clinic美国 · Ohio · Cleveland · 研究者：Sabine Coppieters
- Penn Presbyterian Medical Center美国 · Pennsylvania · Philadelphia · 研究者：Sabine Coppieters
- Erlanger Neuroscience Institute美国 · Tennessee · Chattanooga · 研究者：Sabine Coppieters
- National Neuromuscular Research Institute美国 · Texas · Austin · 研究者：Yessar Hussain
- Virginia Commonwealth University美国 · Virginia · Richmond · 研究者：Sabine Coppieters
- University of Washington Medical Center - Montlake美国 · Washington · Seattle · 研究者：Sabine Coppieters
- West Georgia Medical Center美国 · Georgia · Kutaisi · 研究者：Tamar Janelidze
- Pineo Medical Ecosystem格鲁吉亚 · Georgia · Tbilisi · 研究者：Alexander Tsiskaridze
- New Hospitals格鲁吉亚 · Georgia · Tbilisi · 研究者：Temur Margania
- LLC Caucasus Medical Centre格鲁吉亚 · Georgia · Tbilisi · 研究者：Madona Sekhniashvili
申请人与登记联系人
保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。
- 申请人联系人
- 周赟云
- 申请人名称
- argenx BV 再鼎医药（上海）有限公司 Vetter Pharma-Fertigung GmbH & Co. KG
- 联系人姓名
- 周赟云
- 联系人座机
- [已移除电话]
- 联系人Email
- [已移除邮箱]
- 联系人邮政地址
- 上海市-上海市-浦东新区金科路4560号1号楼南楼4层
- 联系人邮编
- 200010
主要研究者信息
- 姓名
- 赵重波
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 上海市-上海市-上海市乌鲁木齐中路12号
- 邮编
- 200040
- 单位名称
- 复旦大学附属华山医院
方案登记信息
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 试验方案编号
- ARGX-113-2308
- 方案最新版本号
- V3.0
- 版本日期
- 2024-09-23
- 方案是否为联合用药
- 否
试验目的
在 A 部分中，确定 Efgartigimod IV 相较于安慰剂在 AChR-Ab 血清阴性 gMG受试者中的有效性
试验设计
- 试验分类
- 安全性和有效性
- 试验分期
- III期
- 设计类型
- 平行分组
- 随机化
- 随机化
- 盲法
- 双盲
- 试验范围
- 国际多中心试验
受试者基本信息
- 年龄
- 18岁(最小年龄)至无上限(最大年龄)
- 性别
- 男+女
- 健康受试者
- 无
受试者条件
条件须由专业人员结合完整资料判断。
入选标准
1.在签署ICF时，至少达到当地临床研究法定同意年龄
2.能够提供已签署的知情同意书，并遵守方案要求
3.同意使用符合当地规定的避孕措施；WOCBP在筛选时的血清妊娠试验结果必须为阴性，在基线时接受IMP前尿妊娠试验结果必须为阴性
4.婴儿期无已知无力，在16岁后出现疲劳性无力，并由以下两项记录确诊的获得性gMG：
a.经单纤维肌电图或RNS证实的神经肌肉传递异常病史或MuSK-Ab血清阳性
b.依酚氯铵试验阳性病史，或通过口服AChE抑制剂、PLEX、免疫吸附或IVIg/SCIg等治疗后MG体征明显改善
5.筛选期AChR-Ab血清阴性
6.MGFA II级、III级或IV级
7.筛选期和基线MG-ADL总分≥5分，其中>50%的评分归因于非眼部症状
8.筛选前正在接受稳定剂量的MG治疗，包括AChE抑制剂、类固醇或NSIST联合或单独用药，并符合以下剂量条件：
a.筛选前至少6个月开始使用NSIST（例如，硫唑嘌呤、甲氨蝶呤、环孢素、他克莫司、吗替麦考酚酯和环磷酰胺），且筛选前3个月内剂量无变化
b.筛选前至少3个月开始使用类固醇，且筛选前一个月内剂量无变化
c.筛选前2周内AChE抑制剂的剂量无变化
2.能够提供已签署的知情同意书，并遵守方案要求
3.同意使用符合当地规定的避孕措施；WOCBP在筛选时的血清妊娠试验结果必须为阴性，在基线时接受IMP前尿妊娠试验结果必须为阴性
4.婴儿期无已知无力，在16岁后出现疲劳性无力，并由以下两项记录确诊的获得性gMG：
a.经单纤维肌电图或RNS证实的神经肌肉传递异常病史或MuSK-Ab血清阳性
b.依酚氯铵试验阳性病史，或通过口服AChE抑制剂、PLEX、免疫吸附或IVIg/SCIg等治疗后MG体征明显改善
5.筛选期AChR-Ab血清阴性
6.MGFA II级、III级或IV级
7.筛选期和基线MG-ADL总分≥5分，其中>50%的评分归因于非眼部症状
8.筛选前正在接受稳定剂量的MG治疗，包括AChE抑制剂、类固醇或NSIST联合或单独用药，并符合以下剂量条件：
a.筛选前至少6个月开始使用NSIST（例如，硫唑嘌呤、甲氨蝶呤、环孢素、他克莫司、吗替麦考酚酯和环磷酰胺），且筛选前3个月内剂量无变化
b.筛选前至少3个月开始使用类固醇，且筛选前一个月内剂量无变化
c.筛选前2周内AChE抑制剂的剂量无变化
排除标准
1.已知的自身免疫性疾病或任何可能干扰gMG临床症状准确评估或使受试者处于不当风险的医学状况
2. 恶性肿瘤病史，除非认为经充分治疗后治愈，且在IMP首次给药前≥3年内无复发证据。经充分治疗的患有以下癌症的受试者可随时纳入研究：
基底细胞或鳞状细胞皮肤癌
宫颈原位癌
乳腺原位癌
经组织学确诊的前列腺偶发癌（TNM T1a或T1b期）
3. 研究者认为在基线前未充分痊愈且具有临床意义的活动性感染
4. 筛选时活动性感染的血清检测结果为阳性，存在以下任何一种情况：
提示急性或慢性HBV感染，除非HBV DNA检测结果为阴性
基于HCV抗体检测判断存在HCV感染，除非RNA检测结果为阴性
HIV感染，CD4计数<200个细胞/mm3且存在AIDS定义条件
HIV感染，CD4计数≥200个细胞/mm3但未经充分抗病毒治疗
5. 存在有临床意义的疾病、近期接受过大手术（筛选前3个月内）或计划在研究期间接受大手术；或研究者认为可能会混淆研究结果或使受试者处于过度风险的任何其他医学状况
6. 目前正在参加另一项干预性临床研究
7. 已知对IMP或任一辅料存在超敏反应
8. 经研究者评估，既往（筛选前12个月内）或当前存在酗酒、吸食毒品或滥用药物
9. 怀孕或哺乳状态，或计划在研究期间怀孕
10. 筛选时总IgG <4 g/L
11. 筛选时有重度肾功能损害，eGFR<30 mL/min/1.73 m2
12. 筛选前4周内接种过活疫苗或减毒活疫苗
13. 既往参加过Efgartigimod临床研究，并接受过至少1次IMP给药
14. 存在继发于并发感染或伴随用药（例如，氨基糖苷类、β受体阻滞剂）的肌无力恶化
15. 有记录显示对PLEX无临床应答
16. 在筛选前3个月内接受过胸腺切除术或计划在研究期间进行胸腺切除术
17. 使用以下既往或合并治疗（详见方案）
2. 恶性肿瘤病史，除非认为经充分治疗后治愈，且在IMP首次给药前≥3年内无复发证据。经充分治疗的患有以下癌症的受试者可随时纳入研究：
基底细胞或鳞状细胞皮肤癌
宫颈原位癌
乳腺原位癌
经组织学确诊的前列腺偶发癌（TNM T1a或T1b期）
3. 研究者认为在基线前未充分痊愈且具有临床意义的活动性感染
4. 筛选时活动性感染的血清检测结果为阳性，存在以下任何一种情况：
提示急性或慢性HBV感染，除非HBV DNA检测结果为阴性
基于HCV抗体检测判断存在HCV感染，除非RNA检测结果为阴性
HIV感染，CD4计数<200个细胞/mm3且存在AIDS定义条件
HIV感染，CD4计数≥200个细胞/mm3但未经充分抗病毒治疗
5. 存在有临床意义的疾病、近期接受过大手术（筛选前3个月内）或计划在研究期间接受大手术；或研究者认为可能会混淆研究结果或使受试者处于过度风险的任何其他医学状况
6. 目前正在参加另一项干预性临床研究
7. 已知对IMP或任一辅料存在超敏反应
8. 经研究者评估，既往（筛选前12个月内）或当前存在酗酒、吸食毒品或滥用药物
9. 怀孕或哺乳状态，或计划在研究期间怀孕
10. 筛选时总IgG <4 g/L
11. 筛选时有重度肾功能损害，eGFR<30 mL/min/1.73 m2
12. 筛选前4周内接种过活疫苗或减毒活疫苗
13. 既往参加过Efgartigimod临床研究，并接受过至少1次IMP给药
14. 存在继发于并发感染或伴随用药（例如，氨基糖苷类、β受体阻滞剂）的肌无力恶化
15. 有记录显示对PLEX无临床应答
16. 在筛选前3个月内接受过胸腺切除术或计划在研究期间进行胸腺切除术
17. 使用以下既往或合并治疗（详见方案）
试验用药
中文通用名：ARGX-113-2308： 英文通用名：ARGX-113-2308 商品名称：NA
剂型：注射液
规格：20mg/ml
用法用量：静脉输注，10mg/kg，1小时输注
用药时程：每个治疗期时每周输注一次，连续3周，共4次
规格：20mg/ml
用法用量：静脉输注，10mg/kg，1小时输注
用药时程：每个治疗期时每周输注一次，连续3周，共4次
对照用药
中文通用名：IV输注用安慰剂溶液 英文通用名：Placebo IV 商品名称：NA
剂型：注射液
规格：NA
用法用量：静脉输注，1小时输注
用药时程：每周一次，连续3周共输注四次
规格：NA
用法用量：静脉输注，1小时输注
用药时程：每周一次，连续3周共输注四次
终点指标
主要终点1 项，展开查看
- A部分MG-ADL总分从基线到第29天的变化评价时间：研究第29天指标类型：有效性指标
次要终点1 项，展开查看
- A部分QMG总分从基线到第29天的变化 A部分MG-ADL和QMG双应答者的受试者比例评价时间：研究第29天指标类型：有效性指标
伦理委员会审查记录
- 复旦大学附属华山医院伦理审查委员会同意 · 2024-08-06
- 复旦大学附属华山医院伦理审查委员会同意 · 2024-08-29
- 复旦大学附属华山医院伦理审查委员会同意 · 2024-10-14
- 复旦大学附属华山医院伦理审查委员会同意 · 2024-12-18
数据安全与受试者保险
- 数据安全监查委员会（DMC）
- 有
- 是否购买保险
- 有
源 Word 字段核对
用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。
公示头信息5 个字段
- 登记号
- CTR20243878
- 试验状态
- 进行中
- 申请人联系人
- 周赟云
- 首次公示信息日期
- 2024-10-18
- 申请人名称
- argenx BV/再鼎医药（上海）有限公司/Vetter Pharma-Fertigung GmbH & Co. KG
试验基本信息11 个字段
- 登记号
- CTR20243878
- 药物名称
- ARGX-113-2308
- 药物类型
- 生物制品
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 适应症
- 成人全身型重症肌无力
- 试验专业题目
- 一项在乙酰胆碱受体抗体血清阴性的全身型重症肌无力成人受试者中评价 Efgartigimod IV 的有效性和安全性的随机、双盲、安慰剂对照、III 期、平行组设计研究
- 试验通俗题目
- 一项在乙酰胆碱受体抗体血清阴性的全身型重症肌无力成人受试者中评价 Efgartigimod IV 的有效性和安全性的随机、双盲、安慰剂对照、III 期、平行组设计研究
- 试验方案编号
- ARGX-113-2308
- 方案最新版本号
- V3.0
- 版本日期
- 2024-09-23
- 方案是否为联合用药
- 否