登记概览
- 登记号
- CTR20243998
- 快照状态
- 进行中 招募中
- 状态阶段
- 招募中（规范化导航项）
- 源数据分期
- IV期
- 研究类型
- 安全性与有效性
- 疾病领域
- 其他或待归类（规则标签）
- 申请人
- Genzyme Corporation 赛诺菲（中国）投资有限公司 Genzyme Ireland Limited
完整专业题目
一项在婴儿型庞贝病（IOPD）中国受试者中评价艾夫糖苷酶 α 的安全性和疗效的单臂、开放标签、IV 期研究
关键时间与入组记录
均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。
- 方案版本日期
- 2023-12-14
- 首次公示信息日期
- 2024-10-23
- 第一例受试者签署知情同意书日期
- 国内：2025-05-07；
- 第一例受试者入组日期
- 国内：2025-05-19；
- 试验完成日期
- 国内：登记人暂未填写该信息；
- 目标入组人数
- 国内: 13 人；
- 已入组人数
- 国内: 1 人；
- 实际入组总人数
- 国内: 登记人暂未填写该信息；
源文档试验状态：进行中（招募中）
登记参加机构与地点
共 3 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。
上海市 · 上海市江苏省 · 南京市山东省 · 青岛市
- 上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心中国 · 上海市 · 上海市 · 研究者：傅立军
- 南京市儿童医院中国 · 江苏省 · 南京市 · 研究者：杨世伟
- 青岛市妇女儿童医院中国 · 山东省 · 青岛市 · 研究者：李自普
申请人与登记联系人
保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。
- 申请人联系人
- 赛诺菲
- 申请人名称
- Genzyme Corporation 赛诺菲（中国）投资有限公司 Genzyme Ireland Limited
- 联系人姓名
- 赛诺菲
- 联系人座机
- [已移除电话]
- 联系人Email
- [已移除邮箱]
- 联系人邮政地址
- 北京市-北京市-朝阳区建国路112号
- 联系人邮编
- 100022
主要研究者信息
- 姓名
- 傅立军
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 上海市-上海市-浦东新区东方路1678号
- 邮编
- 200127
- 单位名称
- 上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心
方案登记信息
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 试验方案编号
- LPS18086
- 方案最新版本号
- 临床试验方案 版本号：1
- 版本日期
- 2023-12-14
- 方案是否为联合用药
- 否
试验目的
主要目的：评价艾夫糖苷酶 α 在婴儿型庞贝病（IOPD）受试者中的安全性；次要目的：评价艾夫糖苷酶 α 对 IOPD 受试者治疗 52 周后不使用有创呼吸机生存期的影响；评价治疗 52 周后心肌病、步行和运动功能的改善情况。
试验设计
- 试验分类
- 安全性和有效性
- 试验分期
- IV期
- 设计类型
- 单臂试验
- 随机化
- 非随机化
- 盲法
- 开放
- 试验范围
- 国内试验
受试者基本信息
- 年龄
- 无下限(最小年龄)至17岁(最大年龄)
- 性别
- 男+女
- 健康受试者
- 无
受试者条件
条件须由专业人员结合完整资料判断。
入选标准
1.受试者在签署知情同意书时必须＜18 岁。
2.受试者有在 12 月龄（如果在孕 40 周前出生，则按出生胎龄进行校正）前出现庞贝病症状的记录；并且通过任何组织来源的酸性α-葡萄糖苷酶（GAA）酶缺乏和 GAA 基因致病突变确诊患有 IOPD。
3.受试者在诊断时必须有心肌病记录。
4.参加临床研究的女性受试者所采取的避孕措施应符合当地有关避孕方法的规定。
5.受试者的父母／法定监护人（LAR）能够提供已签署的知情同意书。
2.受试者有在 12 月龄（如果在孕 40 周前出生，则按出生胎龄进行校正）前出现庞贝病症状的记录；并且通过任何组织来源的酸性α-葡萄糖苷酶（GAA）酶缺乏和 GAA 基因致病突变确诊患有 IOPD。
3.受试者在诊断时必须有心肌病记录。
4.参加临床研究的女性受试者所采取的避孕措施应符合当地有关避孕方法的规定。
5.受试者的父母／法定监护人（LAR）能够提供已签署的知情同意书。
排除标准
1.受试者有重大先天性异常，且研究者认为这种异常会妨碍受试者参加研究或可能缩短生存期。
2. 受试者患有临床显著的器质性疾病（庞贝病相关症状除外）。
3. 受试者在入组前接受过除含阿糖苷酶 α 或艾夫糖苷酶 α 以外的酶替代疗法（ERT）或任何其他治疗庞贝病的疗法（包括基因治疗）。
4. 受试者在接受研究药物（IMP）艾夫糖苷酶 α 首次给药前 1 周内使用过阿糖苷酶 α 或艾夫糖苷酶 α。
5. 受试者预期在本研究期间将接受禁用治疗（即，任何其他针对庞贝病的治疗）。
6. 受试者在入组前 30 天或相应药物的 5 个血液清除半衰期内（以时间较长者为准）使用过其他研究药物（非专门治疗庞贝病的药物），或预期在研究期间将接受任何其他伴随研究治疗。
7. 研究者认为受试者不适合参加研究（无论何种原因；包括疾病状况或临床状况），或者受试者存在可能无法遵循研究程序的风险。
2. 受试者患有临床显著的器质性疾病（庞贝病相关症状除外）。
3. 受试者在入组前接受过除含阿糖苷酶 α 或艾夫糖苷酶 α 以外的酶替代疗法（ERT）或任何其他治疗庞贝病的疗法（包括基因治疗）。
4. 受试者在接受研究药物（IMP）艾夫糖苷酶 α 首次给药前 1 周内使用过阿糖苷酶 α 或艾夫糖苷酶 α。
5. 受试者预期在本研究期间将接受禁用治疗（即，任何其他针对庞贝病的治疗）。
6. 受试者在入组前 30 天或相应药物的 5 个血液清除半衰期内（以时间较长者为准）使用过其他研究药物（非专门治疗庞贝病的药物），或预期在研究期间将接受任何其他伴随研究治疗。
7. 研究者认为受试者不适合参加研究（无论何种原因；包括疾病状况或临床状况），或者受试者存在可能无法遵循研究程序的风险。
试验用药
中文通用名：注射用艾夫糖苷酶α： 英文通用名：Avalglucosidase Alfa for Injection 商品名称：耐尔赞/ NEXVIAZYME
剂型：注射剂
规格：100mg/瓶
用法用量：将注射用的艾夫糖苷酶α无菌冻干粉复溶并稀释后，按20 mg/kg（体重）的剂量静脉输注。对于接受 20 mg/kg（体重），每 2 周一次治疗时心脏、呼吸和／或运动功能缺乏改善或应答不足的 IOPD 患者，在没有安全性问题的情况下，应考虑将剂量增加至 40 mg/kg（体重），每 2 周一次。
用药时程：2周为一个给药周期，共给药26个周期，给药27次。
规格：100mg/瓶
用法用量：将注射用的艾夫糖苷酶α无菌冻干粉复溶并稀释后，按20 mg/kg（体重）的剂量静脉输注。对于接受 20 mg/kg（体重），每 2 周一次治疗时心脏、呼吸和／或运动功能缺乏改善或应答不足的 IOPD 患者，在没有安全性问题的情况下，应考虑将剂量增加至 40 mg/kg（体重），每 2 周一次。
用药时程：2周为一个给药周期，共给药26个周期，给药27次。
终点指标
主要终点2 项，展开查看
- 治疗期间（TE）的不良事件（AE）、严重不良事件（SAE）、特别关注的不良事件（AESI）（包括输液相关反应 [IAR]）的发生率评价时间：从基线至第 56 周指标类型：安全性指标
- 治疗期间的临床实验室检查、生命体征和心电图（ECG）参数异常评价时间：从基线至第 56 周指标类型：安全性指标
次要终点6 项，展开查看
- 存活且不使用有创呼吸机的受试者比例评价时间：第 52 周指标类型：有效性指标
- 左心室质量（LVM）Z 评分较基线的变化（通过超声心动图评价）评价时间：从基线至第 52 周指标类型：有效性指标
- 身体生长 Z 评分和百分位数较基线的变化评价时间：从基线至第 52 周指标类型：有效性指标
- 6 分钟步行测试（6MWT）中步行距离较基线的变化（在适合的受试者中进行）评价时间：从基线至第 52 周指标类型：有效性指标
- 快速运动功能测试（QMFT）评分较基线的变化（在适合的受试者中进行）评价时间：从基线至第 52 周指标类型：有效性指标
- 达到运动发育里程碑（通过运动里程碑检查表评价）的受试者人数评价时间：第 52 周指标类型：有效性指标
伦理委员会审查记录
- 上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心同意 · 2024-06-07
数据安全与受试者保险
- 数据安全监查委员会（DMC）
- 无
- 是否购买保险
- 有
源 Word 字段核对
用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。
公示头信息5 个字段
- 登记号
- CTR20243998
- 试验状态
- 进行中
- 申请人联系人
- 赛诺菲
- 首次公示信息日期
- 2024-10-23
- 申请人名称
- Genzyme Corporation/赛诺菲（中国）投资有限公司/Genzyme Ireland Limited
试验基本信息11 个字段
- 登记号
- CTR20243998
- 药物名称
- 注射用艾夫糖苷酶α 曾用名:
- 药物类型
- 生物制品
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 适应症
- 婴儿型庞贝病（IOPD）
- 试验专业题目
- 一项在婴儿型庞贝病（IOPD）中国受试者中评价艾夫糖苷酶 α 的安全性和疗效的单臂、开放标签、IV 期研究
- 试验通俗题目
- 艾夫糖苷酶 α 用于 IOPD 受试者的中国上市后承诺（PAC）研究
- 试验方案编号
- LPS18086
- 方案最新版本号
- 临床试验方案 版本号：1
- 版本日期
- 2023-12-14
- 方案是否为联合用药
- 否