评价VGR-R01在结晶样视网膜变性受试者中的有效性和安全性的多中心、随机、对照III期临床研究（CTR20244386）

登记概览

登记号: CTR20244386
快照状态: 进行中招募完成
状态阶段: 招募结束（规范化导航项）
源数据分期: III期
研究类型: 安全性与有效性
疾病领域: 眼科（规则标签）
申请人: 上海天泽云泰生物医药有限公司

完整专业题目

评价VGR-R01在结晶样视网膜变性受试者中的有效性和安全性的多中心、随机、对照III期临床研究

关键时间与入组记录

均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。

方案版本日期: 2025-02-10
首次公示信息日期: 2024-11-25
第一例受试者签署知情同意书日期: 国内：2024-11-27；
第一例受试者入组日期: 国内：2024-12-16；
试验完成日期: 国内：登记人暂未填写该信息；

目标入组人数: 国内: 45 人；
已入组人数: 国内: 45 人；
实际入组总人数: 国内: 登记人暂未填写该信息；

源文档试验状态：进行中（招募完成）

登记参加机构与地点

共 6 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。

北京市 · 北京市上海市 · 上海市重庆市 · 重庆市浙江省 · 温州市广东省 · 广州市

首都医科大学附属北京同仁医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：魏文斌
上海市第一人民医院中国 · 上海市 · 上海市 · 研究者：孙晓东
中国人民解放军陆军军医大学第一附属医院中国 · 重庆市 · 重庆市 · 研究者：刘勇
温州医科大学附属眼视光医院中国 · 浙江省 · 温州市 · 研究者：刘晓玲
复旦大学附属眼耳鼻喉科医院中国 · 上海市 · 上海市 · 研究者：徐格致
中山大学中山眼科中心中国 · 广东省 · 广州市 · 研究者：梁小玲

申请人与登记联系人

保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。

申请人联系人: 李姗姗
申请人名称: 上海天泽云泰生物医药有限公司
联系人姓名: 李姗姗
联系人座机: [已移除电话]
联系人手机号: [已移除电话]
联系人Email: [已移除邮箱]
联系人邮政地址: 上海市-上海市-上海市
联系人邮编: 201210

主要研究者信息

姓名: 魏文斌
学位: 医学博士
职称: 医学博士
电话: [已移除电话]
Email: [已移除邮箱]
邮政地址: 北京市-北京市-北京市
邮编: 100730
单位名称: 首都医科大学附属北京同仁医院

方案登记信息

相关登记号: CTR20230237
临床申请受理号: CXSL2200369
试验方案编号: VGR-R01-301
方案最新版本号: 1.2
版本日期: 2025-02-10
方案是否为联合用药: 否

试验目的

评价VGR-R01在结晶样视网膜变性受试者中的有效性和安全性

试验设计

试验分类: 安全性和有效性
试验分期: III期
设计类型: 平行分组
随机化: 随机化
盲法: 双盲
试验范围: 国内试验

受试者基本信息

年龄: 18岁(最小年龄)至70岁(最大年龄)
性别: 男+女
健康受试者: 无

受试者条件

条件须由专业人员结合完整资料判断。

入选标准

1.1. 受试者充分了解试验目的、性质、方法以及可能发生的不良反应，自愿作为受试者，并签署知情同意书；
2. 签署知情同意书时年龄≥18岁且＜70岁，性别不限；
3. 临床确诊为BCD疾病，且分子诊断证实 CYP4V2突变
4. 受试者必须能接受MLMT评估才有资格参加这项研究。

排除标准

1.1. 既往5年内有恶性肿瘤病史者；
2. 任何免疫缺陷；
3. 在筛选前4周内或预计研究期间，需要使用活疫苗或减毒活疫苗；
4. 最近3个月使用过全身性糖皮质激素或其他免疫抑制药物；
5. 既往参加过基因治疗的临床试验或入组前3个月内参加过其他药物或医疗器械临床试验；
6. 已知对临床试验药物及伴随用药（麻醉剂、荧光造影剂、免疫抑制剂等）的任何成分过敏；
7. 孕期或哺乳期女性，或在研究期间不同意采取有效的避孕措施；
8. 有酗酒史或违禁药物成瘾
9. 不愿意考虑或可能无法参加后续长期随访研究
10. 经研究者评估，受试者可能依从性差，难以完成研究，或可能存在增加受试者危险性或干扰临床试验的任何情况。

试验用药

中文通用名：VGR-R01：英文通用名：VGR-R01 商品名称：NA

剂型：注射剂
规格：0.5ml/瓶
用法用量：视网膜下腔注射
用药时程：单次给药

终点指标

主要终点1 项，展开查看

BCVA较基线变化评价时间：第52周指标类型：有效性指标

次要终点5 项，展开查看

视觉功能评价评价时间：第52周内指标类型：有效性指标
视网膜形态学评估评价时间：给药后第52周指标类型：有效性指标
安全性评价评价时间：整个实验期间指标类型：安全性指标
免疫原性终点评价时间：给药后52周内指标类型：有效性指标
药代动力学评价时间：给药后52周内指标类型：安全性指标

伦理委员会审查记录

首都医科大学附属北京同仁医院伦理委员会同意 · 2024-08-08
首都医科大学附属北京同仁医院伦理委员会同意 · 2025-01-23
首都医科大学附属北京同仁医院伦理委员会同意 · 2025-04-17

数据安全与受试者保险

数据安全监查委员会（DMC）: 无
是否购买保险: 有

源 Word 字段核对

用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。

公示头信息5 个字段

登记号: CTR20244386
试验状态: 进行中
申请人联系人: 李姗姗
首次公示信息日期: 2024-11-25
申请人名称: 上海天泽云泰生物医药有限公司

试验基本信息12 个字段

登记号: CTR20244386
相关登记号: CTR20230237
药物名称: VGR-R01 曾用名:无
药物类型: 生物制品
临床申请受理号: CXSL2200369
适应症: 结晶样视网膜变性
试验专业题目: 评价VGR-R01在结晶样视网膜变性受试者中的有效性和安全性的多中心、随机、对照III期临床研究
试验通俗题目: 评价VGR-R01在结晶样视网膜变性患者中有效性和安全性的研究
试验方案编号: VGR-R01-301
方案最新版本号: 1.2
版本日期: 2025-02-10
方案是否为联合用药: 否

评价VGR-R01在结晶样视网膜变性患者中有效性和安全性的研究

中文通用名：VGR-R01： 英文通用名：VGR-R01 商品名称：NA

中文通用名：VGR-R01：英文通用名：VGR-R01 商品名称：NA