登记概览
- 登记号
- CTR20244397
- 快照状态
- 进行中 招募中
- 状态阶段
- 招募中（规范化导航项）
- 源数据分期
- III期
- 研究类型
- 安全性与有效性
- 疾病领域
- 内分泌、营养与代谢（规则标签）
- 申请人
- 维亚臻生物技术（苏州）有限公司
完整专业题目
一项在中国青少年和成人纯合子型家族性高胆固醇血症（HoFH）患者中评价VSA003注射液有效性和安全性的Ⅲ期临床研究
关键时间与入组记录
均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。
- 方案版本日期
- 2024-10-15
- 首次公示信息日期
- 2024-11-22
- 第一例受试者签署知情同意书日期
- 国内：2024-12-03；
- 第一例受试者入组日期
- 国内：2024-12-17；
- 试验完成日期
- 国内：登记人暂未填写该信息；
- 目标入组人数
- 国内: 45 人；
- 已入组人数
- 国内: 46 人；
- 实际入组总人数
- 国内: 登记人暂未填写该信息；
源文档试验状态：进行中（招募完成）
登记参加机构与地点
共 11 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。
北京市 · 北京市湖南省 · 长沙市四川省 · 成都市广东省 · 广州市江苏省 · 苏州市宁夏回族自治区 · 银川市浙江省 · 杭州市湖北省 · 武汉市重庆市 · 重庆市
- 中国医学科学院北京协和医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：张抒扬
- 中南大学湘雅二医院中国 · 湖南省 · 长沙市 · 研究者：彭道泉
- 北京大学第一医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：李建平
- 四川大学华西医院中国 · 四川省 · 成都市 · 研究者：彭勇
- 广东省人民医院中国 · 广东省 · 广州市 · 研究者：黎励文
- 苏州市立医院中国 · 江苏省 · 苏州市 · 研究者：王绿娅
- 宁夏医科大学总医院中国 · 宁夏回族自治区 · 银川市 · 研究者：马学平
- 杭州师范大学附属医院中国 · 浙江省 · 杭州市 · 研究者：董鹏
- 华中科技大学同济医学院附属同济医院中国 · 湖北省 · 武汉市 · 研究者：汪道文
- 重庆医科大学附属第二医院中国 · 重庆市 · 重庆市 · 研究者：刘东方
- 首都医科大学附属北京安贞医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：秦彦文/林阳
申请人与登记联系人
保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。
- 申请人联系人
- 原雪
- 申请人名称
- 维亚臻生物技术（苏州）有限公司
- 联系人姓名
- 原雪
- 联系人座机
- [已移除电话]
- 联系人手机号
- [已移除电话]
- 联系人Email
- [已移除邮箱]
- 联系人邮政地址
- 上海市-上海市-上海市静安区南京西路1788号2501室
- 联系人邮编
- 200040
主要研究者信息
- 姓名
- 张抒扬
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 北京市-北京市-北京市东城区帅府园一号
- 邮编
- 100730
- 单位名称
- 中国医学科学院北京协和医院
方案登记信息
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 试验方案编号
- VSA003-3001
- 方案最新版本号
- 1.1
- 版本日期
- 2024-10-15
- 方案是否为联合用药
- 否
试验目的
主要目的：
在 HoFH 患者中评估 VSA003 降低血清 LDL-C 水平的有效性。
关键次要目的：
在 HoFH 患者中评估 VSA003 对血清 ANGPTL3 水平的影响；
在 HoFH 患者中评估 VSA003 对其他关键血脂参数的影响。
在 HoFH 患者中评估 VSA003 降低血清 LDL-C 水平的有效性。
关键次要目的：
在 HoFH 患者中评估 VSA003 对血清 ANGPTL3 水平的影响；
在 HoFH 患者中评估 VSA003 对其他关键血脂参数的影响。
试验设计
- 试验分类
- 安全性和有效性
- 试验分期
- III期
- 设计类型
- 平行分组
- 随机化
- 随机化
- 盲法
- 双盲
- 试验范围
- 国内试验
受试者基本信息
- 年龄
- 12岁(最小年龄)至无上限(最大年龄)
- 性别
- 男+女
- 健康受试者
- 无
受试者条件
条件须由专业人员结合完整资料判断。
入选标准
1.签署ICF时年龄≥12岁的男性或女性，且体重≥40 kg；
2.符合基因诊断或临床诊断的HoFH患者：
3.愿意在研究期间遵循日常低脂饮食；
4.筛选期进行LDL-C检测前已接受稳定且可耐受的降脂治疗；
5.空腹LDL-C≥2.6 mmol/L。
2.符合基因诊断或临床诊断的HoFH患者：
3.愿意在研究期间遵循日常低脂饮食；
4.筛选期进行LDL-C检测前已接受稳定且可耐受的降脂治疗；
5.空腹LDL-C≥2.6 mmol/L。
排除标准
1.筛选前5个月内或5个半衰期内（以较长者为准）接受过或正在接受靶向ANGPTL3的治疗；
2. 筛选时空腹TG≥4.5 mmol/L；
3. 存在未控制的会影响血脂或脂蛋白的内分泌疾病；
4. 随机前4周内体重变化超过10%；
5. 筛选前4周内开始新的饮食计划或与之前饮食结构及习惯存在明显差异；
6. 妊娠（包括计划妊娠）或哺乳期女性；
7. 拒绝在研究期间将饮酒量限制在中等限度及以下，具体为每周不超过14个单位；
8. 未控制的高血压（筛选时血压>160/100 mmHg）；
9. 筛选前12个月内有美国纽约心脏病学会（NYHA）IV级的心衰或左室射血分数<30%；
10. 筛选前30天内有起搏器或自动植入式心律转复除颤器植入术史；
11. 基线前12周内有大手术史或计划在研究期间接受大手术；
12. 已知对研究药物成分过敏；
13. 采集筛选的实验室检查样本前4周内献血达50 mL-499 mL，或采集筛选的实验室检查样本前8周内献血>499 mL；
14. 任何伴随的精神或神经疾病或严重社会状况引起的认知功能障碍，或研究者认为受试者难以依从方案要求，或有使受试者面临额外安全性风险等其他状况；
15. 研究者认为有任何不适宜参加研究的情况。
2. 筛选时空腹TG≥4.5 mmol/L；
3. 存在未控制的会影响血脂或脂蛋白的内分泌疾病；
4. 随机前4周内体重变化超过10%；
5. 筛选前4周内开始新的饮食计划或与之前饮食结构及习惯存在明显差异；
6. 妊娠（包括计划妊娠）或哺乳期女性；
7. 拒绝在研究期间将饮酒量限制在中等限度及以下，具体为每周不超过14个单位；
8. 未控制的高血压（筛选时血压>160/100 mmHg）；
9. 筛选前12个月内有美国纽约心脏病学会（NYHA）IV级的心衰或左室射血分数<30%；
10. 筛选前30天内有起搏器或自动植入式心律转复除颤器植入术史；
11. 基线前12周内有大手术史或计划在研究期间接受大手术；
12. 已知对研究药物成分过敏；
13. 采集筛选的实验室检查样本前4周内献血达50 mL-499 mL，或采集筛选的实验室检查样本前8周内献血>499 mL；
14. 任何伴随的精神或神经疾病或严重社会状况引起的认知功能障碍，或研究者认为受试者难以依从方案要求，或有使受试者面临额外安全性风险等其他状况；
15. 研究者认为有任何不适宜参加研究的情况。
试验用药
中文通用名：VSA003注射液： 英文通用名：VSA003 injection 商品名称：NA
剂型：预充针（PFS）
规格：1mL:200mg
用法用量：每3个月一次，皮下注射
用药时程：双盲治疗期为6个月，包括3次给药；延长治疗期为1年（12个月），包括5次给药
规格：1mL:200mg
用法用量：每3个月一次，皮下注射
用药时程：双盲治疗期为6个月，包括3次给药；延长治疗期为1年（12个月），包括5次给药
对照用药
中文通用名：生理盐水（0.9%氯化钠注射液） 英文通用名：0.9% NaCl 商品名称：NA
剂型：预充针（PFS）
规格：1mL:9mg
用法用量：每3个月一次，皮下注射
用药时程：双盲治疗期为6个月，包括3次给药；延长治疗期为1年（12个月），包括5次给药
规格：1mL:9mg
用法用量：每3个月一次，皮下注射
用药时程：双盲治疗期为6个月，包括3次给药；延长治疗期为1年（12个月），包括5次给药
终点指标
主要终点1 项，展开查看
- 与安慰剂相比，第6个月血清LDL-C水平相对于基线的变化百分比评价时间：第6个月指标类型：有效性指标
次要终点12 项，展开查看
- 与安慰剂相比，第6个月血清ANGPTL3水平相对于基线的变化和变化百分比；评价时间：第6个月指标类型：有效性指标
- 与安慰剂相比，第6个月血清LDL-C水平相对于基线的变化；评价时间：第6个月指标类型：有效性指标
- 与安慰剂相比，第6个月血清ApoB水平相对于基线的变化和变化百分比；评价时间：第6个月指标类型：有效性指标
- 与安慰剂相比，第6个月血清非HDL-C水平相对于基线的变化和变化百分比；评价时间：第6个月指标类型：有效性指标
- 与安慰剂相比，第6个月血清VLDL-C水平相对于基线的变化和变化百分比；评价时间：第6个月指标类型：有效性指标
- 与安慰剂相比，第6个月血清TC水平相对于基线的变化和变化百分比；评价时间：第6个月指标类型：有效性指标
- 与安慰剂相比，第6个月血清TG水平相对于基线的变化和变化百分比。评价时间：第6个月指标类型：有效性指标
- 与安慰剂相比，截至研究结束，AEs和SAEs的发生率和严重程度。评价时间：第18个月指标类型：安全性指标
- 与安慰剂相比，截至研究结束，实验室检查、生命体征、体格检查、12 导联 ECG 的变化。评价时间：第18个月指标类型：安全性指标
- 截至研究结束，各计划评估时间点VSA003的浓度。评价时间：第18个月指标类型：安全性指标
- 截至研究结束，各计划时间点VSA003 ADA 检出率及滴度。评价时间：第18个月指标类型：安全性指标
- 评价 VSA003 的血药浓度和 QT 间期之间的相关性。评价时间：第18个月指标类型：安全性指标
伦理委员会审查记录
- 中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会同意 · 2024-09-09
- 中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会同意 · 2024-11-05
数据安全与受试者保险
- 数据安全监查委员会（DMC）
- 无
- 是否购买保险
- 有
源 Word 字段核对
用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。
公示头信息5 个字段
- 登记号
- CTR20244397
- 试验状态
- 进行中
- 申请人联系人
- 原雪
- 首次公示信息日期
- 2024-11-22
- 申请人名称
- 维亚臻生物技术（苏州）有限公司
试验基本信息11 个字段
- 登记号
- CTR20244397
- 药物名称
- VSA003注射液 曾用名:
- 药物类型
- 化学药物
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 适应症
- 成人或12岁以上青少年的纯合子型家族性高胆固醇血症
- 试验专业题目
- 一项在中国青少年和成人纯合子型家族性高胆固醇血症（HoFH）患者中评价VSA003注射液有效性和安全性的Ⅲ期临床研究
- 试验通俗题目
- VSA003注射液中国青少年和成人HoFH患者III期临床研究
- 试验方案编号
- VSA003-3001
- 方案最新版本号
- 1.1
- 版本日期
- 2024-10-15
- 方案是否为联合用药
- 否