登记概览
- 登记号
- CTR20244472
- 快照状态
- 进行中 尚未招募
- 状态阶段
- 尚未招募（规范化导航项）
- 源数据分期
- III期
- 研究类型
- 安全性与有效性
- 疾病领域
- 其他或待归类（规则标签）
- 申请人
- Praxis Precision Medicines 元羿生物科技（上海）有限公司 Catalent Pharma Solutions, LLC
完整专业题目
一项在特发性震颤成人患者中评价Ulixacaltamide有效性和安全性的随机、双盲、安慰剂对照和长期安全性III期研究
关键时间与入组记录
均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。
- 方案版本日期
- 2024-11-29
- 首次公示信息日期
- 2024-11-27
- 第一例受试者签署知情同意书日期
- 国内：登记人暂未填写该信息；
- 第一例受试者入组日期
- 国内：登记人暂未填写该信息；
- 试验完成日期
- 国内：登记人暂未填写该信息；
- 目标入组人数
- 国内: 184 人；
- 已入组人数
- 国内: 登记人暂未填写该信息；
- 实际入组总人数
- 国内: 登记人暂未填写该信息；
源文档试验状态：进行中（尚未招募）
登记参加机构与地点
共 21 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。
上海市 · 上海市江苏省 · 苏州市浙江省 · 杭州市吉林省 · 吉林市江苏省 · 徐州市广东省 · 广州市四川省 · 成都市北京市 · 北京市福建省 · 福州市天津市 · 天津市
- 复旦大学附属华山医院中国 · 上海市 · 上海市 · 研究者：王坚
- 复旦大学附属华山医院中国 · 上海市 · 上海市 · 研究者：刘丰韬
- 苏州大学附属第二医院中国 · 江苏省 · 苏州市 · 研究者：刘春风
- 浙江大学医学院附属邵逸夫医院中国 · 浙江省 · 杭州市 · 研究者：吕文
- 吉林大学中日联谊医院中国 · 吉林省 · 吉林市 · 研究者：常颖
- 徐州医科大学附属医院中国 · 江苏省 · 徐州市 · 研究者：崔桂云
- 广州医科大学附属脑科医院中国 · 广东省 · 广州市 · 研究者：邵明
- 四川大学华西医院中国 · 四川省 · 成都市 · 研究者：魏倩倩
- 北京天坛医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：冯涛
- 北京医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：苏闻
- 广东省人民医院中国 · 广东省 · 广州市 · 研究者：王丽娟
- 中山大学孙逸仙纪念医院中国 · 广东省 · 广州市 · 研究者：唐亚梅
- 福建医科大学附属第一医院中国 · 福建省 · 福州市 · 研究者：林宇
- 福建医科大学附属协和医院中国 · 福建省 · 福州市 · 研究者：叶钦勇
- 北京协和医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：王含
- 天津市环湖医院中国 · 天津市 · 天津市 · 研究者：陈蕾
- 江苏省人民医院中国 · 江苏省 · 苏州市 · 研究者：张克忠
- 天津医科大学总医院中国 · 天津市 · 天津市 · 研究者：杨丽
- 中山大学附属第一医院中国 · 广东省 · 广州市 · 研究者：曾进胜
- 中山大学附属第八医院中国 · 广东省 · 广州市 · 研究者：陶恩祥
- 上海交通大学医学院附属瑞金医院中国 · 上海市 · 上海市 · 研究者：吴逸雯
申请人与登记联系人
保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。
- 申请人联系人
- 李娟
- 申请人名称
- Praxis Precision Medicines 元羿生物科技（上海）有限公司 Catalent Pharma Solutions, LLC
- 联系人姓名
- 李娟
- 联系人座机
- [已移除电话]
- 联系人Email
- [已移除邮箱]
- 联系人邮政地址
- 上海市-上海市-静安区南京西路1717号会德丰国际广场3805室
- 联系人邮编
- 200040
主要研究者信息
- 姓名
- 王坚
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 上海市-上海市-上海市乌鲁木齐中路12号
- 邮编
- 200040
- 单位名称
- 复旦大学附属华山医院
方案登记信息
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 试验方案编号
- TX201-ET-301
- 方案最新版本号
- 版本2.0
- 版本日期
- 2024-11-29
- 方案是否为联合用药
- 否
试验目的
本试验是一项由两个研究阶段组成的 III 期临床试验，旨在比较 ulixacaltamide 与安慰剂在18至85岁诊断为ET的受试者中的疗效和安全性。研究阶段1的主要目的是评估治疗12周（84 天）后ulixacaltamide与安慰剂相比 mADL11评分相对于基线的变化。阶段1中的其他疗效评估包括临床总体印象-严重程度（CGI-S）、患者对严重程度的总体印象（PGI-S）、患者对病情变化的总体印象 （PGI-C） 和阿基米德螺旋图。研究阶段2的主要目的是评估 ulixacaltamide 治疗 40 周的长期安全性（研究阶段1和阶段2共计给药约1年）。将在研究两个阶段对Ulixacaltamide的安全性和耐受性进行评估。
试验设计
- 试验分类
- 安全性和有效性
- 试验分期
- III期
- 设计类型
- 平行分组
- 随机化
- 随机化
- 盲法
- 双盲
- 试验范围
- 国内试验
受试者基本信息
- 年龄
- 18岁(最小年龄)至85岁(最大年龄)
- 性别
- 男+女
- 健康受试者
- 无
受试者条件
条件须由专业人员结合完整资料判断。
入选标准
1.愿意并能够理解和签署知情同意书，表明其理解临床试验的目的、临床试验所需的程序，愿意参加临床试验并遵守方案要求
2.筛选时年龄在18至85岁（含）之间
3.筛选时体重指数（BMI）≥18 kg/m^2
4.筛选时确认具有 ET 临床诊断结果，表现为姿势性和动作性震颤，包括:
a. 以双侧上肢动作性震颤（非单侧震颤）为特征的震颤综合征，
b. 双侧上肢震颤至少持续 3 年，
c. 伴或不伴其他部位（例如，头部、声音或下肢）震颤，
d. 经 ERC 中心审查员确认，不存在提示除 ET 以外其他小脑病因诊断结果
的显著神经系统体征
5.如果目前正在接受 ET 处方药物治疗，则药物种类必须≤1 种（普萘洛尔或阿罗洛尔），筛选前至少1个月（30 天）保持剂量稳定，并愿意在整个试验期间维持稳定剂量。
6.有生育能力的女性必须进行妊娠试验，在第-28 至-21 天筛选期间记录为血清妊娠试验阴性，在研究药物给药前基线（第 1 天）、整个干预期间（如 SoA所述）和 SFU 或 ED 访视时（如适用）记录为尿妊娠试验阴性
7.愿意并能够使用方案和ICF中规定的避孕措施
2.筛选时年龄在18至85岁（含）之间
3.筛选时体重指数（BMI）≥18 kg/m^2
4.筛选时确认具有 ET 临床诊断结果，表现为姿势性和动作性震颤，包括:
a. 以双侧上肢动作性震颤（非单侧震颤）为特征的震颤综合征，
b. 双侧上肢震颤至少持续 3 年，
c. 伴或不伴其他部位（例如，头部、声音或下肢）震颤，
d. 经 ERC 中心审查员确认，不存在提示除 ET 以外其他小脑病因诊断结果
的显著神经系统体征
5.如果目前正在接受 ET 处方药物治疗，则药物种类必须≤1 种（普萘洛尔或阿罗洛尔），筛选前至少1个月（30 天）保持剂量稳定，并愿意在整个试验期间维持稳定剂量。
6.有生育能力的女性必须进行妊娠试验，在第-28 至-21 天筛选期间记录为血清妊娠试验阴性，在研究药物给药前基线（第 1 天）、整个干预期间（如 SoA所述）和 SFU 或 ED 访视时（如适用）记录为尿妊娠试验阴性
7.愿意并能够使用方案和ICF中规定的避孕措施
排除标准
1.存在上肢神经病变、肌肉无力、关节病或其他损害灵活性或功能的肌肉骨骼诊断结果
2. 已知对Ulixacaltamide制剂的任何成分过敏
3. 不愿意或无法避免在试验期间偶尔使用可能干扰震颤评价的药物/物质。只要研究者认为震颤主要由受试者的ET病因而不是使用这些药物/物质所致，则允许稳定使用可能影响震颤的药物/物质。
4. 偶尔使用苯二氮卓类药物、安眠药或抗焦虑药，经研究者或申办者判定可能混淆震颤评估。若在定期用药条件下震颤仍持续存在，则允许稳定使用同一剂量治疗
5. 震颤发生前 3 个月（90 天）内存在神经系统创伤
6. 有单侧震颤病史，或可导致震颤的其他医学、神经学或精神疾病的临床证据
7. 既往针对ET接受过磁共振引导聚焦超声、外科干预（如深部脑刺激器[DBS]）或病灶治疗（如丘脑切开术）。
2. 已知对Ulixacaltamide制剂的任何成分过敏
3. 不愿意或无法避免在试验期间偶尔使用可能干扰震颤评价的药物/物质。只要研究者认为震颤主要由受试者的ET病因而不是使用这些药物/物质所致，则允许稳定使用可能影响震颤的药物/物质。
4. 偶尔使用苯二氮卓类药物、安眠药或抗焦虑药，经研究者或申办者判定可能混淆震颤评估。若在定期用药条件下震颤仍持续存在，则允许稳定使用同一剂量治疗
5. 震颤发生前 3 个月（90 天）内存在神经系统创伤
6. 有单侧震颤病史，或可导致震颤的其他医学、神经学或精神疾病的临床证据
7. 既往针对ET接受过磁共振引导聚焦超声、外科干预（如深部脑刺激器[DBS]）或病灶治疗（如丘脑切开术）。
试验用药
中文通用名：Ulixacaltamide缓释片： 英文通用名：Ulixacaltamide release tablets 商品名称：NA
剂型：片剂
规格：20mg/片
用法用量：每日一次口服1片
用药时程：7天
规格：20mg/片
用法用量：每日一次口服1片
用药时程：7天
中文通用名：Ulixacaltamide缓释片： 英文通用名：Ulixacaltamide release tablets 商品名称：NA
剂型：片剂
规格：40mg/片
用法用量：每日一次口服1片
用药时程：7天
规格：40mg/片
用法用量：每日一次口服1片
用药时程：7天
中文通用名：Ulixacaltamide缓释片： 英文通用名：Ulixacaltamide release tablets 商品名称：NA
剂型：片剂
规格：60mg/片
用法用量：每日一次口服1片
用药时程：38周或40周
规格：60mg/片
用法用量：每日一次口服1片
用药时程：38周或40周
对照用药
中文通用名：Ulixacaltamide安慰剂 英文通用名：Ulixacaltamide Placebo 商品名称：NA
剂型：片剂
规格：0mg/片
用法用量：每日一次口服1片
用药时程：12周
规格：0mg/片
用法用量：每日一次口服1片
用药时程：12周
终点指标
主要终点1 项，展开查看
- mADL11评分较基线的变化评价时间：第84 天指标类型：有效性指标
次要终点6 项，展开查看
- 对 Ulixacaltamide 有应答的受试者比例，根据治疗 12 周（84 天）后mADL11 评分的变化确定评价时间：第84 天指标类型：有效性指标
- 以下指标较基线的变化： TETRAS-ADL PGI-C CGI-S PGI-S评价时间：第84 天指标类型：有效性指标
- 对Ulixacaltamide有应答的受试者比例评价时间：治疗14、28、56 和 70 天后指标类型：有效性指标
- 以下指标较基线的变化： mAD L11 TETRAS-ADL PGI-C CGI-S PGI-S评价时间：第14 天、第 28天、第 56天和第 70 天指标类型：有效性指标
- 优势手阿基米德螺旋较基线的变化评价时间：第56 天和第84 天指标类型：有效性指标
- AE的发生率和严重程度，包括导致研究药物停药的AE评价时间：研究全程指标类型：安全性指标
伦理委员会审查记录
- 复旦大学附属华山医院伦理审查委员会同意 · 2024-10-08
- 复旦大学附属华山医院伦理审查委员会同意 · 2024-12-31
数据安全与受试者保险
- 数据安全监查委员会（DMC）
- 无
- 是否购买保险
- 有
源 Word 字段核对
用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。
公示头信息5 个字段
- 登记号
- CTR20244472
- 试验状态
- 进行中
- 申请人联系人
- 李娟
- 首次公示信息日期
- 2024-11-27
- 申请人名称
- Praxis Precision Medicines/元羿生物科技（上海）有限公司/Catalent Pharma Solutions, LLC
试验基本信息11 个字段
- 登记号
- CTR20244472
- 药物名称
- Ulixacaltamide缓释片 曾用名:
- 药物类型
- 化学药物
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 适应症
- 特发性震颤
- 试验专业题目
- 一项在特发性震颤成人患者中评价Ulixacaltamide有效性和安全性的随机、双盲、安慰剂对照和长期安全性III期研究
- 试验通俗题目
- 特发性震颤成人患者中评价Ulixacaltamide有效性和安全性的III期研究
- 试验方案编号
- TX201-ET-301
- 方案最新版本号
- 版本2.0
- 版本日期
- 2024-11-29
- 方案是否为联合用药
- 否