一项旨在评估奥贝胆酸与安慰剂相比在肝门肠吻合术后胆道闭锁儿童受试者中的疗效、安全性、耐受性、药代动力学和药效学的随机、双盲、安慰剂对照、II/III期研究（CTR20244503）

登记概览

登记号: CTR20244503
快照状态: 主动终止
状态阶段: 已终止（规范化导航项）
源数据分期: 其它II/III期研究
研究类型: 安全性与有效性
疾病领域: 其他或待归类（规则标签）
申请人: Intercept Pharmaceuticals, Inc. 赛纽仕医药信息咨询（北京）有限公司 Almac Pharma Services Limited

完整专业题目

一项旨在评估奥贝胆酸与安慰剂相比在肝门肠吻合术后胆道闭锁儿童受试者中的疗效、安全性、耐受性、药代动力学和药效学的随机、双盲、安慰剂对照、II/III期研究

关键时间与入组记录

均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。

方案版本日期: 2023-12-19
首次公示信息日期: 2024-12-05
第一例受试者签署知情同意书日期: 国内：2025-08-17；国际：2024-08-19
第一例受试者入组日期: 国内：2025-08-31；国际：2024-09-02

原文未标注日期名称: 国内：2025-09-27；国际：2025-10-21

目标入组人数: 国内: 40 人；国际: 104 人；
已入组人数: 国内: 1 人；国际: 28 人；
实际入组总人数: 国内: 1 人；国际: 28 人；

源文档试验状态：主动终止（继续研究奥贝胆酸儿童胆道闭锁的收益-风险比不再有利）

登记参加机构与地点

共 49 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。

浙江省 · 杭州市山西省 · 太原市上海市 · 上海市广东省 · 广州市VIC · ParkvilleNSW · SydneyQLD · South BrisbaneSA · North AdelaideNA · BrusselsAlberta · EdmontonAlberta · Calgary香港特别行政区 · 香港Ho Chi Minh City · Ho Chi Minh CityThua Thien Hue · Hue CityHanoi · HanoiNA · ToulouseNA · ParisNA · BronNA · TuebingenNA · Essen另有 25 个地区

浙江大学医学院附属儿童医院中国 · 浙江省 · 杭州市 · 研究者：高志刚
山西省儿童医院中国 · 山西省 · 太原市 · 研究者：席红卫
复旦大学附属儿科医院中国 · 上海市 · 上海市 · 研究者：黄瑛
上海市儿童医院中国 · 上海市 · 上海市 · 研究者：吕志宝
广州妇女儿童医疗中心中国 · 广东省 · 广州市 · 研究者：余家康
Royal Childrens Hospital澳大利亚 · VIC · Parkville · 研究者：Hardikar, Winita
The Childrens Hospital at Westmead, Sydney, Australia澳大利亚 · NSW · Sydney · 研究者：Siew, Susan
Queensland Childrens Hospital澳大利亚 · QLD · South Brisbane · 研究者：Balouch, Fariha
Womens Childrens Hospital澳大利亚 · SA · North Adelaide · 研究者：Couper, Richard
Saint Luc hospital比利时 · NA · Brussels · 研究者：STEPHENNE, Xavier
STOLLERY CHILDREN'S HOSPITAL加拿大 · Alberta · Edmonton · 研究者：Gilmour, Susan
Alberta Childrens Hospital加拿大 · Alberta · Calgary · 研究者：Lam, Simon
Queen Mary Hospital中国香港 · 香港特别行政区 · 香港 · 研究者：Wong, Kak Yuen Kenneth
Children’s Hospital 1越南 · Ho Chi Minh City · Ho Chi Minh City · 研究者：Hoang Le Phuc
Children’s Hospital 2越南 · Ho Chi Minh City · Ho Chi Minh City · 研究者：Trinh Huu Tung
Hue Central Hospital越南 · Thua Thien Hue · Hue City · 研究者：Ho Huu Thien
National Children Hospital越南 · Hanoi · Hanoi · 研究者：Nguyen Pham Anh Hoa
CHU de Toulouse Pole Enfants法国 · NA · Toulouse · 研究者：Marbach, Clothilde
Hopital Necker-Enfants Malades法国 · NA · Paris · 研究者：Lacaille, Florence
CHU de Lyon - Hopital Femme Mere Enfant法国 · NA · Bron · 研究者：Laverdure, Noemie
Universitaetsklinikum Tuebingen (UKT) - Universitaetsklinik fuer Kinder- und德国 · NA · Tuebingen · 研究者：Sturm, Ekkehard
Universitatsklinikum Essen德国 · NA · Essen · 研究者：Lainka, Elke
Shaare-Zedek Medical Center以色列 · NA · Jerusalem · 研究者：Shteyer, Eyal
Hadassah Medical Center以色列 · NA · Jerusalem · 研究者：Slae, Mordechai

其余 25 家登记机构展开查看完整名单

University of Naples Federico II, UOS Pediatric Liver Unit, Azienda Ospedaliera意大利 · NA · Napoli · 研究者：Iorio, Raffaele
Universitaria Federico II意大利 · BG · Bergamo · 研究者：DAntiga, Lorenzo
ISMETT意大利 · NA · Palermo · 研究者：Ranucci, Giusy
Ospedale Pediatrico Bambino Gesu意大利 · Lazio · Roma · 研究者：Maggiore, Giuseppe
Universita degli Studi di Salerno意大利 · NA · Fisciano · 研究者：Mandato, Claudia
ASST DEGLI SPEDALI CIVILI DI BRESCIA意大利 · NA · Brescia · 研究者：Parolini, FIlippo
Hospital Raja Perempuan Zainab II马来西亚 · Kelantan · Kota Bharu · 研究者：Wan Mohamad Noor, Wan Mohd Ruzaimie
University Malaya Medical Centre马来西亚 · Kuala Lumpur · Kuala Lumpur · 研究者：Chew, Kee Seang
University Medical Center Groningen荷兰 · NA · Goreningen · 研究者：Verkade, Henkjan
Starship Child Health新西兰 · NA · Auckland · 研究者：Evans, Helen
Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka波兰 · NA · Warsawa · 研究者：Czubkowski, Piotr
KK Women's and Children's Hospital新加坡 · NA · Signapore · 研究者：Chiou, Fang Kuan
Hospital Universitario La Paz - Hospital Materno Infantil西班牙 · Catalunya · Barcelona · 研究者：Quintero Bernabeu, Jesus
National Cheng Kung University Hospital中国台湾 · NA · Tainan · 研究者：Yang, Yao-Jong
National Taiwan University Hospital中国台湾 · NA · Taipei · 研究者：Chen, Huey-Ling
Linkou Chang Gung Memorial Hospital中国台湾 · NA · Taoyuan · 研究者：Lai, Ming-Wei
Taichung Veterans General Hospital中国台湾 · Taiwan · Taichung · 研究者：Chou, Chia-Man
Akdeniz Univeristy, Faculty of Medicine土耳其 · NA · Antalya · 研究者：Artan, Reha
Hacettepe University, Faculty of Medicine土耳其 · NA · Ankara · 研究者：Gulsen, Hayriye
Istanbul University, Cerrahpasa Faculty of Medicine土耳其 · NA · ？stanbul · 研究者：Omer Faruk Beser
Gazi University, Faculty of Medicine土耳其 · NA · Ankara · 研究者：Hakan Ozturk
Ege University, Faculty of Medicine土耳其 · NA · Izmir · 研究者：Miray Karakoyun
Birmingham Childrens Hospital英国 · NA · Birmingham · 研究者：Johansen, Lauren
KING'S COLLEGE HOSPITAL NHS FOUNDATION TRUST英国 · NA · London · 研究者：Jain, Vandana
首都儿科研究所附属儿童医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：李旭

申请人与登记联系人

保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。

申请人联系人: 杨志伟
申请人名称: Intercept Pharmaceuticals, Inc. 赛纽仕医药信息咨询（北京）有限公司 Almac Pharma Services Limited
联系人姓名: 杨志伟
联系人座机: [已移除电话]
联系人Email: [已移除邮箱]
联系人邮政地址: 广东省-广州市-越秀区沿江西路181号星寰国际商业中心T2座17楼35单元
联系人邮编: 510000

主要研究者信息

姓名: 高志刚
学位: 医学博士
职称: 教授
电话: [已移除电话]
Email: [已移除邮箱]
邮政地址: 浙江省-杭州市-滨江区滨盛路3333号浙江大学医学院附属儿童医院
邮编: 310052
单位名称: 浙江大学医学院附属儿童医院

方案登记信息

临床申请受理号: 企业选择不公示
试验方案编号: 747-308
方案最新版本号: 1.0版（中国01）
版本日期: 2023-12-19
方案是否为联合用药: 否

试验目的

通过测量由以下裁定事件组成的复合终点任何组分首次发生的时间，评估与安慰剂相比，OCA联合既定的当地标准治疗对成功接受Kasai 手术的胆道闭锁受试者的临床结局的影响：
● 死亡（全因）
● 肝移植
● 儿童终末期肝病(PELD)评分≥17/终末期肝病模型(MELD) ≥15
● 因以下新发或复发疾病而住院治疗（定义为住院24 小时或以上）：
– 静脉曲张出血
– 肝性脑病（定义为West Haven 评分≥ 2）
– 自发性细菌性腹膜炎（经诊断性腹腔穿刺确诊）
● 与门静脉高压相关的临床上明显的腹水（利尿剂抵抗性腹水，需要每月至少进行两次治疗性腹腔穿刺治疗）

试验设计

试验分类: 安全性和有效性
试验分期: 其它II/III期研究
设计类型: 平行分组
随机化: 随机化
盲法: 双盲
试验范围: 国际多中心试验

受试者基本信息

年龄: 无下限(最小年龄)至18岁(最大年龄)
性别: 男+女
健康受试者: 无

受试者条件

条件须由专业人员结合完整资料判断。

入选标准

1.1. 刚出生至<18 岁的男性或女性儿童受试者
注：在计划的中期分析期间审查安全性数据且DSMB 同意有足够的安全性数据支
持入组该年龄组之前，不得入组年龄<2 岁的受试者。
2. 诊断为非综合征性胆道闭锁
3. 证实HPE 成功，定义为在HPE 术后至少3 个月总胆红素<2 mg/dL (34.2 μmol/L)。

排除标准

1.1. 既往接受过肝移植或移植名单上状态显示“正在接受移植”
2. 被诊断患有胆道闭锁脾畸形(BASM)的患者
3. 结合（直接）胆红素≥研究中心特定参考范围的正常值上限(ULN)。如果没有结合胆红
素数据：则总胆红素≥2 mg/dL (34.2 μmol/L)
4. 血小板<120,000/μL
5. 国际标准化比值(INR) ≥1.5
6. 当前患有或有失代偿性慢性肝病并发症史，包括：
a. 胃食管静脉曲张和/或静脉曲张出血
b. 与门静脉高压相关的临床上明显的腹水
c. 肝性脑病
d. 既往植入过门体分流器
e. 肝肺综合征或门肺高压
f. 肝肾综合征
g. 影像学检查显示任何门静脉高压证据（例如门静脉海绵样变性、腹部静脉曲张
等）
h. 肝细胞癌
i. Childs-Pugh 分级B 级或C 级
7. 根据研究中心特定的参考范围，身高和体重Z 评分<-2
8. 无胆汁（灰白）粪便
9. 天冬氨酸氨基转移酶(AST) >4x ULN
10. 丙氨酸氨基转移酶>4x ULN
11. GGT >500 U/L
12. 抗凝治疗
13. 白蛋白<3.5 g/dL
14. 无法吞咽片剂（即片剂或迷你片剂）

试验用药

中文通用名：奥贝胆酸（OCA）：英文通用名：Obeticholic acid (OCA) 商品名称：NA

剂型：片剂
规格：0.1mg
用法用量：OCA或匹配安慰剂片剂将通过口服方式给药，每日一次，起始剂量按照1.5 mg AED确定，并基于安全性和耐受性每2周滴定一次，先滴定至3mg AED，然后在第6周达到5 mg AED 或最高耐受剂量
用药时程：至少16个月

中文通用名：奥贝胆酸（OCA）：英文通用名：Obeticholic acid (OCA) 商品名称：NA

剂型：片剂
规格：1.5mg
用法用量：OCA或匹配安慰剂片剂将通过口服方式给药，每日一次，起始剂量按照1.5 mg AED确定，并基于安全性和耐受性每2周滴定一次，先滴定至3mg AED，然后在第6周达到5 mg AED 或最高耐受剂量
用药时程：至少16个月

对照用药

中文通用名：奥贝胆酸安慰剂英文通用名：Obeticholic acid Placebo 商品名称：NA

终点指标

主要终点1 项，展开查看

至首次发生以下任何临床事件的时间死亡；肝移植；PELD 评分≥17/MELD ≥15；因以下新发或复发疾病而住院治疗（静脉曲张出血，肝性脑病，自发性细菌性腹膜炎）；与门静脉高压相关的临床上明显的腹水评价时间：至少为24个月指标类型：有效性指标+安全性指标

次要终点6 项，展开查看

OCA 的PK 暴露量评价时间：至少为24个月指标类型：有效性指标+安全性指标
肝胆功能生物标志物评价时间：至少为24个月指标类型：有效性指标+安全性指标
FXR 活化生物标志物（PD）评价时间：至少为24个月指标类型：有效性指标
肝脏硬度的非侵入性评估（如可在研究中心获得）评价时间：至少为24个月指标类型：有效性指标+安全性指标
疾病进展评价时间：至少为24个月指标类型：有效性指标+安全性指标
OCA 安全性和耐受性评价时间：至少为24个月指标类型：安全性指标

伦理委员会审查记录

浙江大学医学院附属儿童医院医学伦理委员会同意 · 2024-10-22

数据安全与受试者保险

数据安全监查委员会（DMC）: 无
是否购买保险: 有

源 Word 字段核对

用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。

公示头信息5 个字段

登记号: CTR20244503
试验状态: 主动终止
申请人联系人: 杨志伟
首次公示信息日期: 2024-12-05
申请人名称: Intercept Pharmaceuticals, Inc./赛纽仕医药信息咨询（北京）有限公司/Almac Pharma Services Limited

试验基本信息11 个字段

登记号: CTR20244503
药物名称: 奥贝胆酸（OCA）
药物类型: 化学药物
临床申请受理号: 企业选择不公示
适应症: 用于治疗肝门肠吻合术（HPE）后胆道闭锁的儿科患者（<18岁）
试验专业题目: 一项旨在评估奥贝胆酸与安慰剂相比在肝门肠吻合术后胆道闭锁儿童受试者中的疗效、安全性、耐受性、药代动力学和药效学的随机、双盲、安慰剂对照、II/III期研究
试验通俗题目: 评估奥贝胆酸在胆道闭锁儿童受试者中的II/III期临床研究
试验方案编号: 747-308
方案最新版本号: 1.0版（中国01）
版本日期: 2023-12-19
方案是否为联合用药: 否

评估奥贝胆酸在胆道闭锁儿童受试者中的II/III期临床研究

中文通用名：奥贝胆酸（OCA）： 英文通用名：Obeticholic acid (OCA) 商品名称：NA

中文通用名：奥贝胆酸（OCA）： 英文通用名：Obeticholic acid (OCA) 商品名称：NA

中文通用名：奥贝胆酸安慰剂 英文通用名：Obeticholic acid Placebo 商品名称：NA

中文通用名：奥贝胆酸安慰剂 英文通用名：Obeticholic acid Placebo 商品名称：NA

中文通用名：奥贝胆酸（OCA）：英文通用名：Obeticholic acid (OCA) 商品名称：NA

中文通用名：奥贝胆酸（OCA）：英文通用名：Obeticholic acid (OCA) 商品名称：NA

中文通用名：奥贝胆酸安慰剂英文通用名：Obeticholic acid Placebo 商品名称：NA

中文通用名：奥贝胆酸安慰剂英文通用名：Obeticholic acid Placebo 商品名称：NA