登记概览
- 登记号
- CTR20244517
- 快照状态
- 已完成
- 状态阶段
- 已完成（规范化导航项）
- 源数据分期
- III期
- 研究类型
- 安全性与有效性
- 疾病领域
- 血液与造血系统、睡眠、泌尿系统（规则标签）
- 申请人
- 成都盛迪医药有限公司
关键时间与入组记录
均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。
- 方案版本日期
- 2025-04-10
- 首次公示信息日期
- 2024-12-05
- 第一例受试者签署知情同意书日期
- 国内：2024-12-12；
- 第一例受试者入组日期
- 国内：2025-01-07；
- 试验完成日期
- 国内：2026-01-06；
- 目标入组人数
- 国内: 35 人；
- 已入组人数
- 国内: 39 人；
- 实际入组总人数
- 国内: 39 人；
源文档试验状态：已完成
登记参加机构与地点
共 13 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。
天津市 · 天津市上海市 · 上海市湖南省 · 长沙市湖北省 · 武汉市黑龙江省 · 哈尔滨市广东省 · 广州市安徽省 · 合肥市江苏省 · 南通市广西壮族自治区 · 南宁市河北省 · 石家庄市四川省 · 成都市河南省 · 郑州市
- 中国医学科学院血液病医院中国 · 天津市 · 天津市 · 研究者：施均
- 天津医科大学总医院中国 · 天津市 · 天津市 · 研究者：付蓉
- 复旦大学附属华山医院中国 · 上海市 · 上海市 · 研究者：王小钦
- 中南大学湘雅医院中国 · 湖南省 · 长沙市 · 研究者：徐雅靖；聂玲
- 华中科技大学同济医学院附属协和医院中国 · 湖北省 · 武汉市 · 研究者：洪梅
- 哈尔滨医科大学附属第一医院中国 · 黑龙江省 · 哈尔滨市 · 研究者：范圣瑾
- 广州市第一人民医院中国 · 广东省 · 广州市 · 研究者：王顺清
- 安徽省立医院中国 · 安徽省 · 合肥市 · 研究者：朱小玉
- 南通大学附属医院中国 · 江苏省 · 南通市 · 研究者：林赠华
- 广西医科大学第一附属医院中国 · 广西壮族自治区 · 南宁市 · 研究者：刘容容
- 河北医科大学第二医院中国 · 河北省 · 石家庄市 · 研究者：任金海
- 四川大学华西医院中国 · 四川省 · 成都市 · 研究者：何川
- 河南省肿瘤医院中国 · 河南省 · 郑州市 · 研究者：周虎
申请人与登记联系人
保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。
- 申请人联系人
- 金祖翔
- 申请人名称
- 成都盛迪医药有限公司
- 联系人姓名
- 金祖翔
- 联系人座机
- [已移除电话]
- 联系人Email
- [已移除邮箱]
- 联系人邮政地址
- 上海市-上海市-浦东新区张江镇海科路1288号
- 联系人邮编
- 201210
主要研究者信息
主要研究者 1
- 姓名
- 施均
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 天津市-天津市-和平区南京路288号
- 邮编
- 300000
- 单位名称
- 中国医学科学院血液病医院
主要研究者 2
- 姓名
- 付蓉
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 天津市-天津市-天津市和平区鞍山道154号
- 邮编
- 300000
- 单位名称
- 天津医科大学总医院
方案登记信息
- 相关登记号
- CTR20242300,CTR20243182,CTR20243439,CTR20244131,CTR20244143,CTR20252059,CTR20252380,CTR20252404,CTR20261776
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 试验方案编号
- HRS-5965-302
- 方案最新版本号
- 3.0
- 版本日期
- 2025-04-10
- 方案是否为联合用药
- 否
试验目的
主要目的：1、评估HRS-5965治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者的有效性
次要目的：
1、评估HRS-5965对输血避免的影响。
2、评估HRS-5965对血液学反应的影响。
3、评估HRS-5965对改善疲劳的效果。
4、评价HRS-5965对突破性溶血的影响。
5、评估主要不良血管事件的发生率。
6、评估HRS-5965治疗PNH患者的安全性。
7、评估HRS-5965在PNH患者中的药代动力学和药效学特征。
次要目的：
1、评估HRS-5965对输血避免的影响。
2、评估HRS-5965对血液学反应的影响。
3、评估HRS-5965对改善疲劳的效果。
4、评价HRS-5965对突破性溶血的影响。
5、评估主要不良血管事件的发生率。
6、评估HRS-5965治疗PNH患者的安全性。
7、评估HRS-5965在PNH患者中的药代动力学和药效学特征。
试验设计
- 试验分类
- 安全性和有效性
- 试验分期
- III期
- 设计类型
- 单臂试验
- 随机化
- 非随机化
- 盲法
- 开放
- 试验范围
- 国内试验
受试者基本信息
- 年龄
- 18岁(最小年龄)至无上限(最大年龄)
- 性别
- 男+女
- 健康受试者
- 无
受试者条件
条件须由专业人员结合完整资料判断。
入选标准
1.理解试验的具体流程，自愿参加本试验，并书面签署知情同意书
2.签署知情同意书当日年龄≥18，性别不限
3.筛选时确诊为PNH，经流式细胞术检测红细胞或粒细胞克隆大小＞10%；
4.在HRS-5965首次给药前6个月稳定使用（剂量和给药间隔）C5补体抑制剂依库珠单抗/可伐利单抗治疗
5.筛选前3个月内至少有一次输血记录，或筛选前3个月在依库珠单抗/可伐利单抗治疗期间血红蛋白水平持续＜10g/dL（病史数据，至少有2次间隔时间＞4周的检测记录）
6.筛选时中心实验室两次检测的平均血红蛋白水平< 10 g/dL，任何一次检测的Hb值均应＜10.5g/dL
7.在HRS-5965首次给药前至少2周接种脑膜炎奈瑟菌和肺炎链球菌疫苗；如果HRS-5965治疗必须在接种疫苗后不满2周之前开始，则必须开始预防性抗生素治疗至疫苗接种后至少2周
8.有生育能力的男性和女性受试者须同意从签署知情同意书至末次给药后30日内和伴侣一起采用高效避孕措施，且无生育计划及不捐献精子/卵子
2.签署知情同意书当日年龄≥18，性别不限
3.筛选时确诊为PNH，经流式细胞术检测红细胞或粒细胞克隆大小＞10%；
4.在HRS-5965首次给药前6个月稳定使用（剂量和给药间隔）C5补体抑制剂依库珠单抗/可伐利单抗治疗
5.筛选前3个月内至少有一次输血记录，或筛选前3个月在依库珠单抗/可伐利单抗治疗期间血红蛋白水平持续＜10g/dL（病史数据，至少有2次间隔时间＞4周的检测记录）
6.筛选时中心实验室两次检测的平均血红蛋白水平< 10 g/dL，任何一次检测的Hb值均应＜10.5g/dL
7.在HRS-5965首次给药前至少2周接种脑膜炎奈瑟菌和肺炎链球菌疫苗；如果HRS-5965治疗必须在接种疫苗后不满2周之前开始，则必须开始预防性抗生素治疗至疫苗接种后至少2周
8.有生育能力的男性和女性受试者须同意从签署知情同意书至末次给药后30日内和伴侣一起采用高效避孕措施，且无生育计划及不捐献精子/卵子
排除标准
1.除C5补体抑制剂（依库珠单抗/可伐利单抗）外，筛选前1个月内参加过其他任何药物或医疗器械的临床试验且预期有试验治疗的遗留效应者（由研究者判断），或者筛选前仍在某项临床试验的随访期内或试验药物5个半衰期内（以较长者为准）
2. 已知或疑似遗传性或后天补体缺乏
3. 目前活跃的原发性或继发性免疫缺陷
4. 脾切除术史或计划在试验期间进行手术者
5. 有骨髓/造血干细胞或实体器官移植史
6. 既往5年内诊断恶性肿瘤
7. 筛查时有实验室证据显示骨髓衰竭的患者
8. 有荚膜细菌（如脑膜炎奈瑟菌、肺炎链球菌等）感染史
9. 在HRS-5965首次给药前2周内存在或怀疑有全身活动性细菌、病毒或真菌感染（根据研究者的判断）
10. 在HRS-5965首次给药前1周内出现发热（体温≥38 ℃）
11. 人体免疫缺陷病毒（HIV）感染
12. 筛选时乙肝表面抗原（HBsAg）、丙型肝炎抗体（HCVAb）阳性，或筛选时肝功能检查异常
13. 使用以下任何一种药物，除非在筛查前有稳定的治疗方案： a) 促红细胞生成素（ESA）、缺氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂（HIF-PHI）或免疫抑制剂至少8周 b) 全身使用糖皮质激素（≤15 mg/天的泼尼松或等效剂量的糖皮质激素）至少4周 c) 维生素K拮抗剂（如华法林）具有稳定的国际标准化比值（INR）至少4周 d) 低分子肝素、口服抗凝药如阿司匹林、利伐沙班、阿哌沙班等至少4周 e) 铁补充剂、维生素B12、叶酸或雄激素至少4周
14. 筛选时有严重的并发疾病，如严重肾脏疾病（如eGFR＜30 mL/min/1.73 m2、透析）、晚期心脏病（如NYHA IV级）、严重肺部疾病如肺动脉高压（WHO IV级）或肝脏疾病（如活动性肝炎）等，经研究者判断不适合参加研究者
15. 任何经研究者判断可能影响患者参与试验的医疗状况，有可能存在的其他原因的慢性贫血或不稳定血栓事件以及其他经研究者判断不适合参与试验的情况
16. 怀疑对试验用药品或试验用药品中的任何成分过敏者
17. 筛选访视时血妊娠试验阳性以及正在哺乳的女性
2. 已知或疑似遗传性或后天补体缺乏
3. 目前活跃的原发性或继发性免疫缺陷
4. 脾切除术史或计划在试验期间进行手术者
5. 有骨髓/造血干细胞或实体器官移植史
6. 既往5年内诊断恶性肿瘤
7. 筛查时有实验室证据显示骨髓衰竭的患者
8. 有荚膜细菌（如脑膜炎奈瑟菌、肺炎链球菌等）感染史
9. 在HRS-5965首次给药前2周内存在或怀疑有全身活动性细菌、病毒或真菌感染（根据研究者的判断）
10. 在HRS-5965首次给药前1周内出现发热（体温≥38 ℃）
11. 人体免疫缺陷病毒（HIV）感染
12. 筛选时乙肝表面抗原（HBsAg）、丙型肝炎抗体（HCVAb）阳性，或筛选时肝功能检查异常
13. 使用以下任何一种药物，除非在筛查前有稳定的治疗方案： a) 促红细胞生成素（ESA）、缺氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂（HIF-PHI）或免疫抑制剂至少8周 b) 全身使用糖皮质激素（≤15 mg/天的泼尼松或等效剂量的糖皮质激素）至少4周 c) 维生素K拮抗剂（如华法林）具有稳定的国际标准化比值（INR）至少4周 d) 低分子肝素、口服抗凝药如阿司匹林、利伐沙班、阿哌沙班等至少4周 e) 铁补充剂、维生素B12、叶酸或雄激素至少4周
14. 筛选时有严重的并发疾病，如严重肾脏疾病（如eGFR＜30 mL/min/1.73 m2、透析）、晚期心脏病（如NYHA IV级）、严重肺部疾病如肺动脉高压（WHO IV级）或肝脏疾病（如活动性肝炎）等，经研究者判断不适合参加研究者
15. 任何经研究者判断可能影响患者参与试验的医疗状况，有可能存在的其他原因的慢性贫血或不稳定血栓事件以及其他经研究者判断不适合参与试验的情况
16. 怀疑对试验用药品或试验用药品中的任何成分过敏者
17. 筛选访视时血妊娠试验阳性以及正在哺乳的女性
试验用药
中文通用名：HRS-5965胶囊： 英文通用名：HRS-5965 capsule 商品名称：NA
剂型：胶囊剂
规格：25mg/粒
用法用量：按方案规定使用
用药时程：按方案规定使用
规格：25mg/粒
用法用量：按方案规定使用
用药时程：按方案规定使用
终点指标
主要终点1 项，展开查看
- 在无红细胞输注（定义为在第2周以后至第24周没有红细胞输注）的情况下，第18至24周期间4次测量的血红蛋白水平至少有3次≥12 g/dL的受试者比例评价时间：第18至24周期间指标类型：有效性指标
次要终点11 项，展开查看
- 在无红细胞输注（定义为在第2周以后至第24周没有红细胞输注）的情况下，第18至24周期间4次测量的血红蛋白水平至少有3次较基线升高≥2 g/dL的受试者比例评价时间：第18至24周期间指标类型：有效性指标
- 第2周以后至第24周期间未接受红细胞输注的受试者比例。评价时间：第18至24周期间指标类型：有效性指标
- 第18至24周期间血红蛋白较基线的平均变化评价时间：第18至24周期间指标类型：有效性指标
- 第18至24周期间乳酸脱氢酶（LDH）水平较基线的平均百分比变化评价时间：第18至24周期间指标类型：有效性指标
- 第18至24周期间网织红细胞计数较基线的平均变化评价时间：第18至24周期间指标类型：有效性指标
- 第18至24周期间慢性疾病治疗功能评估（FACIT）-评分较基线的平均变化评价时间：第18至24周期间指标类型：有效性指标
- 第1周至第24周期间突破性溶血的发生率评价时间：第1至24周期间指标类型：有效性指标+安全性指标
- 第1周至第24周期间MAVEs（包括血栓形成）的发生率评价时间：第1至24周期间指标类型：有效性指标+安全性指标
- 第1周至第24周期间的不良事件的发生率及严重程度评价时间：第1至24周期间指标类型：安全性指标
- 血浆中HRS-5965的浓度评价时间：第1至24周期间指标类型：有效性指标
- 补体旁路途径（AP）活性各时间点较基线的变化百分比评价时间：第1至24周期间指标类型：有效性指标
伦理委员会审查记录
- 天津医科大学总医院药物伦理委员会同意 · 2024-10-31
- 中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液病研究所）伦理审查委员会同意 · 2024-11-01
- [原始文本编码损坏，待核验]同意 · 2024-11-26
- 中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液病研究所）伦理审查委员会同意 · 2024-11-29
- 天津医科大学总医院药物伦理委员会同意 · 2025-04-22
- 中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液病研究所）伦理审查委员会同意 · 2025-04-27
数据安全与受试者保险
- 数据安全监查委员会（DMC）
- 无
- 是否购买保险
- 有
临床试验结果摘要
以下为原始资料中列出的结果摘要版本及日期。
- NA2026-02-25
源 Word 字段核对
用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。
公示头信息5 个字段
- 登记号
- CTR20244517
- 试验状态
- 已完成
- 申请人联系人
- 金祖翔
- 首次公示信息日期
- 2024-12-05
- 申请人名称
- 成都盛迪医药有限公司
试验基本信息12 个字段
- 登记号
- CTR20244517
- 相关登记号
- CTR20242300,CTR20243182,CTR20243439,CTR20244131,CTR20244143,CTR20252059,CTR20252380,CTR20252404,CTR20261776
- 药物名称
- HRS-5965胶囊 曾用名:
- 药物类型
- 化学药物
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 适应症
- 阵发性睡眠性血红蛋白尿症
- 试验专业题目
- 评价HRS-5965胶囊治疗既往稳定使用C5补体抑制剂后仍 贫血的阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者的有效性和安全性 的多中心、单臂、开放 III 期研究
- 试验通俗题目
- 评价HRS-5965胶囊治疗既往稳定使用C5补体抑制剂后仍 贫血的阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者的有效性和安全性 的多中心、单臂、开放 III 期研究
- 试验方案编号
- HRS-5965-302
- 方案最新版本号
- 3.0
- 版本日期
- 2025-04-10
- 方案是否为联合用药
- 否