评价人抗凝血酶Ⅲ预防治疗先天性抗凝血酶Ⅲ缺乏患者的有效性、安全性以及药代动力学的临床试验

1.阶段1：签署知情同意书时，年龄≥12周岁且≤65周岁，性别不限；
阶段2：签署知情同意书时，年龄≥12周岁且≤70周岁，性别不限；
2.阶段1：临床确诊为先天性抗凝血酶Ⅲ缺乏症的患者，符合以下2项标准：(a)筛选期抗凝血酶Ⅲ活性≤60%；(b)经基因检测确认为抗凝血酶Ⅲ基因突变；
阶段2：临床确诊为先天性抗凝血酶Ⅲ缺乏症的患者，符合以下2项标准：(a) 筛选期抗凝血酶Ⅲ活性≤60%；(b)经基因检测确认为抗凝血酶Ⅲ基因突变；
3.阶段1：在筛选期前14天内无任何抗凝血酶Ⅲ的给药；
阶段2：个人或家族有血栓病史；
4.阶段1：所有具备生育能力的受试者或受试者配偶都必须在签署知情同意书后直至试验完成后3个月内采取有效的避孕措施；
阶段2：计划进行一项具有血栓栓塞高风险的择期手术（Caprini模型评分≥5分，评分规则见附件1）、引产或分娩（包括自然分娩和剖宫产）的受试者；
5.阶段1：成年受试者自愿签署知情同意书，青少年受试者经其法定监护人同意并自愿签署知情同意书。
阶段2：在筛选期前14天内无任何抗凝血酶Ⅲ的给药；
6.阶段2：所有具备生育能力的受试者或受试者配偶都必须在签署知情同意书后直至试验完成后3个月内采取有效的避孕措施；
7.阶段2：成年受试者自愿签署知情同意书，青少年受试者经其法定监护人同意并自愿签署知情同意书。

1.阶段1：对抗凝血酶Ⅲ制剂任何成分过敏且不能耐受治疗者；
阶段2：对抗凝血酶Ⅲ制剂任何成分过敏且不能耐受治疗者；
2. 阶段1：筛选期存在血栓症状表现者（如头部血栓表现为头昏、头痛、恶心、呕吐以及肢体麻木、半身偏瘫的症状；心脏血栓表现为疼痛剧烈、大汗淋漓，以及血压降低的症状；肢体血栓表现为肢体冷、疼痛、麻木的症状，甚至行走不便等。）；
阶段2：筛选期抗凝血酶Ⅲ抑制物检测阳性者；
3. 阶段1：筛选期抗凝血酶Ⅲ抑制物检测阳性者；
阶段2：患有其他遗传性血栓形成倾向疾病或易栓症受试者；
4. 阶段1：入组至首次给药结束后7天内，受试者计划使用抗凝抗血栓的药物（如磺达肝素钠、达比加群、利伐沙班等）或者肝素、低分子量肝素等其他抗凝药物治疗（稳定剂量14天以上的华法林治疗除外）；
阶段2：临床确诊为获得性易栓症患者，例如抗磷脂综合征者；
5. 阶段1：患有其他遗传性血栓形成倾向疾病或易栓症的受试者；
阶段2：肝功能（ALT、AST）≥2.5倍正常值上限或肾功能（BUN、Cr）≥1.5倍正常值上限的受试者；
6. 阶段1：入组前3个月内接受过成分输血或研究期间可能需要成分输血的受试者；
阶段2：使用药物仍无法控制的高血压的受试者（SBP≥160mmHg和/或DBP≥100mmHg）；
7. 阶段1：肝功能（ALT、AST）≥2倍正常值上限或肾功能（BUN、Cr）≥1.5倍正常值上限的受试者；
阶段2：以下病毒检测任意一项为阳性：乙肝表面抗原、丙肝抗体、HIV抗体、梅毒血清学检测；
8. 阶段1：筛选期病毒检测以下任意一项为阳性：乙肝表面抗原、丙肝抗体、HIV抗体、梅毒血清学检测；
阶段2：严重的心脑血管伴随疾病，包括不稳定型心绞痛、恶性心律失常、急性心肌梗死、心功能不全（定义为NYHA分级III和IV，评判标准见附件2）；
9. 阶段1：严重的心脑血管伴随疾病，包括不稳定型心绞痛、恶性心律失常、急性心肌梗死、心功能不全（定义为NYHA分级III和IV，评判标准见附件2）；
阶段2：严重的现病史（可能对试验药物有效性和安全性评价产生干扰的疾病），或研究者认为不适宜参加试验的受试者；
10. 阶段1：严重的现病史，或研究者认为不适宜参加试验的受试者；
阶段2：酗酒、吸毒、精神异常及智力障碍者；
11. 阶段1：酗酒、吸毒、精神异常及智力障碍者；
阶段2：入组前1个月内参加过其他干预性药物或器械临床试验的受试者；
12. 阶段1：入组前1个月内参加过其他干预性药物或器械临床试验的受试者；
阶段2：其他任何研究者认为可能影响受试者依从性或试验相关操作的情况。
13. 阶段1：其他任何研究者认为可能影响受试者依从性或试验相关操作的情况。