登记概览
- 登记号
- CTR20244911
- 快照状态
- 进行中 尚未招募
- 状态阶段
- 尚未招募（规范化导航项）
- 源数据分期
- III期
- 研究类型
- 安全性与有效性
- 疾病领域
- 神经系统（规则标签）
- 申请人
- 杭州中美华东制药有限公司
完整专业题目
赛莫司用于治疗结节性硬化症（TSC）相关癫痫的有效性和安全性-基于真实世界数据的多中心、平行外部对照、回顾性真实世界研究
关键时间与入组记录
均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。
- 方案版本日期
- 2024-09-10
- 首次公示信息日期
- 2024-12-27
- 第一例受试者签署知情同意书日期
- 国内：登记人暂未填写该信息；
- 第一例受试者入组日期
- 国内：登记人暂未填写该信息；
- 试验完成日期
- 国内：登记人暂未填写该信息；
- 目标入组人数
- 国内: 登记人暂未填写该信息；
- 已入组人数
- 国内: 登记人暂未填写该信息；
- 实际入组总人数
- 国内: 登记人暂未填写该信息；
源文档试验状态：进行中（尚未招募）
登记参加机构与地点
共 3 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。
北京市 · 北京市上海市 · 上海市广东省 · 深圳市
- 中国人民解放军总医院第一医学中心中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：邹丽萍
- 复旦大学附属儿科医院中国 · 上海市 · 上海市 · 研究者：王艺
- 深圳市儿童医院中国 · 广东省 · 深圳市 · 研究者：廖建湘
申请人与登记联系人
保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。
- 申请人联系人
- 周俊
- 申请人名称
- 杭州中美华东制药有限公司
- 联系人姓名
- 周俊
- 联系人座机
- [已移除电话]
- 联系人手机号
- [已移除电话]
- 联系人Email
- [已移除邮箱]
- 联系人邮政地址
- 浙江省-杭州市-拱墅区莫干山路858号华东医药
- 联系人邮编
- 310011
主要研究者信息
- 姓名
- 邹丽萍
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 北京市-北京市-海淀区复兴路28号
- 邮编
- 100853
- 单位名称
- 中国人民解放军总医院第一医学中心
方案登记信息
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 试验方案编号
- SMS-RWS-01
- 方案最新版本号
- 3.2
- 版本日期
- 2024-09-10
- 方案是否为联合用药
- 否
试验目的
评价赛莫司治疗TSC相关癫痫和TSC难治性癫痫的有效性和安全性，同时探索赛莫司的合理用药方式。
试验设计
- 试验分类
- 安全性和有效性
- 试验分期
- III期
- 设计类型
- 单臂试验
- 随机化
- 非随机化
- 盲法
- 开放
- 试验范围
- 国内试验
受试者基本信息
- 年龄
- 无下限(最小年龄)至18岁(最大年龄)
- 性别
- 男+女
- 健康受试者
- 无
受试者条件
条件须由专业人员结合完整资料判断。
入选标准
1.确诊TSC，首次开始赛莫司治疗时年龄＜18周岁（仅适用于治疗组），性别不限；
2.具有TSC相关癫痫症状；
3.患者确诊TSC后至少完成1次的随访
2.具有TSC相关癫痫症状；
3.患者确诊TSC后至少完成1次的随访
排除标准
1.患者患有除了TSC之外的其他疾病引起的继发性癫痫
2. 患者患有非TSC相关的进展性脑病；
3. 患者首次就诊前4周内进行过重大手术或经历创伤性损伤；
4. 患者患有需要立即手术治疗的SEGA
5. 患者在参研中心首次就诊前1年内进行过癫痫治疗外科切除手术；
6. 在参研中心首次就诊前24个月内接受过全身性mTOR抑制剂治疗的患者；或前4周内接受过局部外用mTOR抑制剂的患者；或前3个月内接受生酮饮食的患者；
7. 缺少药物治疗有效性评估的关键信息。
2. 患者患有非TSC相关的进展性脑病；
3. 患者首次就诊前4周内进行过重大手术或经历创伤性损伤；
4. 患者患有需要立即手术治疗的SEGA
5. 患者在参研中心首次就诊前1年内进行过癫痫治疗外科切除手术；
6. 在参研中心首次就诊前24个月内接受过全身性mTOR抑制剂治疗的患者；或前4周内接受过局部外用mTOR抑制剂的患者；或前3个月内接受生酮饮食的患者；
7. 缺少药物治疗有效性评估的关键信息。
试验用药
中文通用名：西罗莫司口服溶液： 英文通用名：Sirolimus Oral Solution 商品名称：赛莫司
剂型：口服溶液剂
规格：50ml:50mg
用法用量：试验中无给药操作，不适用。
用药时程：试验中无给药操作，不适用。
规格：50ml:50mg
用法用量：试验中无给药操作，不适用。
用药时程：试验中无给药操作，不适用。
终点指标
主要终点1 项，展开查看
- 治疗第12个月控制癫痫发作的缓解率评价时间：12个月指标类型：有效性指标
次要终点10 项，展开查看
- 治疗第3、6、9个月控制癫痫发作的缓解率评价时间：3、6、9个月指标类型：有效性指标
- 治疗第12个月癫痫发作频率较基线降低的比例评价时间：12个月指标类型：有效性指标
- 治疗第12个月癫痫发作频率较基线变化值≥25%的患者比例评价时间：12个月指标类型：有效性指标
- 治疗第12个月癫痫发作频率较基线变化分别为≤-25%、＞-25%且＜25%、≥25%且＜50%、≥50%且＜75%、≥75%且＜100%和100%的患者比例评价时间：12个月指标类型：有效性指标
- 从入组开始至停止/更换治疗策略的时间（天）评价时间：研究期间指标类型：有效性指标
- 入组前ASMs的使用剂量和入组第3、6、9和12个月同种ASMs的使用剂量；评价时间：3、6、9和12个月指标类型：有效性指标
- 治疗第3、6、9和12个月脑电图好转率；评价时间：3、6、9和12个月指标类型：有效性指标
- 治疗第3、6、9和第12个月智力发育改善评价时间：3、6、9和12个月指标类型：有效性指标
- 赛莫司起始用药剂量和目标血药谷浓度评价时间：研究期间指标类型：有效性指标
- 不良事件（AE）及严重不良事件（SAE）；实验室检查：血常规、血生化评价时间：研究期间指标类型：安全性指标
伦理委员会审查记录
- 中国人民解放军总医院第一医学中心修改后同意 · 2024-12-19
数据安全与受试者保险
- 数据安全监查委员会（DMC）
- 无
- 是否购买保险
- 无
源 Word 字段核对
用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。
公示头信息5 个字段
- 登记号
- CTR20244911
- 试验状态
- 进行中
- 申请人联系人
- 周俊
- 首次公示信息日期
- 2024-12-27
- 申请人名称
- 杭州中美华东制药有限公司
试验基本信息11 个字段
- 登记号
- CTR20244911
- 药物名称
- 西罗莫司口服溶液
- 药物类型
- 化学药物
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 适应症
- 18周岁以下结节性硬化症相关癫痫
- 试验专业题目
- 赛莫司用于治疗结节性硬化症（TSC）相关癫痫的有效性和安全性-基于真实世界数据的多中心、平行外部对照、回顾性真实世界研究
- 试验通俗题目
- 真实世界数据评价赛莫司治疗结节性硬化症（TSC）相关癫痫的有效性和安全性
- 试验方案编号
- SMS-RWS-01
- 方案最新版本号
- 3.2
- 版本日期
- 2024-09-10
- 方案是否为联合用药
- 否