司替戊醇干混悬剂IV期临床研究

1.参考《Dravet综合征诊断与治疗的中国专家共识》（2023版）诊断标准诊断为Dravet综合征的受试者，性别不限、12个月≤年龄＜18岁；
Dravet综合征的临床诊断要点：①2～15月龄起病（高峰年龄为生后6月龄），表现为发热或环境温度升高（如热水浴等）诱发的全面强直阵挛发作或半侧阵挛发作；②病程中逐渐出现多种形式的无热发作，包括全面强直阵挛发作、半侧阵挛发作、局灶性发作、肌阵挛发作和不典型失神等；③发作具有热敏感的特点，部分具有光敏感性；④病程中容易出现长时间（10min以上）的发作或癫痫持续状态；⑤发病前智力运动发育正常，发病后逐渐出现不同程度的智力运动发育落后或倒退，可有共济失调和锥体束征；⑥脑电图在病程早期多正常，随病程进展可出现背景节律减慢，全导棘慢波、多棘慢波或局灶性、多灶性痫样放电；⑦ASMs通常疗效不佳，钠离子通道阻滞剂可能会加重发作。
如发现Dravet综合征相关致病基因变异可进一步支持诊断。如基因检测未发现致病基因亦不能排除Dravet综合征诊断，可根据Dravet综合征相关临床诊断标准进一步确定是否诊断Dravet综合征。
2.签署知情同意书前28天内，使用氯巴占和丙戊酸治疗后（基础治疗），仍有≥4次全面性或一侧性阵挛或强直阵挛发作；
3.基线期前28天内，基础治疗剂量稳定，且全面性或一侧性阵挛或强直阵挛发作≥4次；
4.受试者和/或其法定监护人充分了解试验内容，自愿参加试验，已签署知情同意书。

1.过敏体质或既往对多种药物过敏者，或对研究用药中的成分过敏者；
2. 有谵妄发作史；
3. 筛选时正在服用钠通道阻滞剂，包括但不限于苯妥英、磷苯妥英、卡马西平、奥卡马西平、拉莫三嗪、拉考沙胺和卢非酰胺。如果患者过去服用过这些药物，需要停药5个半衰期；
4. 筛选时正在服用大麻二酚、医用大麻或任何含有大麻素的药物；
5. 患者在筛选期前接受了苯二氮卓类药物的长期治疗（≥5周）且停药小于5个半衰期，除外癫痫发作进行抢救治疗的用药；
6. 筛选时合并严重肝肾功能损害（包括接受透析的患者）或活动性肝病（包括原发性胆汁性肝硬化和不明原因的持续性肝功能异常），和/或ALT、AST＞正常值上限的1.5倍，Cr＞正常值上限的1.5倍或肌酐清除率≤50ml/min（Cockcroft-Gault公式），TBIL≥正常值上限的2倍者；
7. 患者在筛选前3个月内接受了司替戊醇治疗；
8. 妊娠期、哺乳期妇女及服药期间或服药停止后6个月内准备生育者；
9. 试验前3个月内参加过其他临床研究者；
10. 研究者认为其他不适合参加本研究者。