登记概览
- 登记号
- CTR20250141
- 快照状态
- 进行中 招募中
- 状态阶段
- 招募中（规范化导航项）
- 源数据分期
- IV期
- 研究类型
- 安全性与有效性
- 疾病领域
- 其他或待归类（规则标签）
- 申请人
- Marinus Pharmaceuticals, Inc. 元羿生物科技（上海）有限公司 Altasciences CDMO Philadelphia, LLC.
完整专业题目
一项关于加那索龙口服混悬剂治疗2岁及以上细胞周期蛋白依赖性激酶5（CDKL5）缺乏症（CDD）中国患者癫痫发作的安全性和有效性的多中心、前瞻性、观察性上市后研究
关键时间与入组记录
均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。
- 方案版本日期
- 2024-10-11
- 首次公示信息日期
- 2025-01-16
- 第一例受试者签署知情同意书日期
- 国内：2025-04-22；
- 第一例受试者入组日期
- 国内：2025-04-23；
- 试验完成日期
- 国内：登记人暂未填写该信息；
- 目标入组人数
- 国内: 12 人；
- 已入组人数
- 国内: 3 人；
- 实际入组总人数
- 国内: 登记人暂未填写该信息；
源文档试验状态：进行中（招募中）
登记参加机构与地点
共 4 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。
上海市 · 上海市北京市 · 北京市湖南省 · 长沙市
- 复旦大学附属儿科医院中国 · 上海市 · 上海市 · 研究者：王艺
- 北京大学第一医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：吴晔
- 北京大学人民医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：杨志仙
- 中南大学湘雅医院中国 · 湖南省 · 长沙市 · 研究者：彭镜
申请人与登记联系人
保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。
- 申请人联系人
- 施莉平
- 申请人名称
- Marinus Pharmaceuticals, Inc. 元羿生物科技（上海）有限公司 Altasciences CDMO Philadelphia, LLC.
- 联系人姓名
- 施莉平
- 联系人座机
- [已移除电话]
- 联系人Email
- [已移除邮箱]
- 联系人邮政地址
- 上海市-上海市-静安区南京西路1717号会德丰国际广场3805室
- 联系人邮编
- 200040
主要研究者信息
主要研究者 1
- 姓名
- 王艺
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 上海市-上海市-万源路399号
- 邮编
- 200000
- 单位名称
- 复旦大学附属儿科医院
主要研究者 2
- 姓名
- 吴晔
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 北京市-北京市-西城区西什库大街8号
- 邮编
- 100034
- 单位名称
- 北京大学第一医院
主要研究者 3
- 姓名
- 杨志仙
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 北京市-北京市-西城区西直门南大街11号
- 邮编
- 100044
- 单位名称
- 北京大学人民医院
主要研究者 4
- 姓名
- 彭镜
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 湖南省-长沙市-开福区湘雅路85号
- 邮编
- 410000
- 单位名称
- 中南大学湘雅医院
方案登记信息
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 试验方案编号
- TX101-CDD-401
- 方案最新版本号
- V2.1
- 版本日期
- 2024-10-11
- 方案是否为联合用药
- 否
试验目的
主要目的
评价加那索龙口服混悬剂用于治疗中国CDD患者癫痫发作的安全性
次要目的
评价加那索龙口服混悬剂用于治疗中国CDD患者癫痫发作的有效性
评价加那索龙口服混悬剂用于治疗中国CDD患者癫痫发作的安全性
次要目的
评价加那索龙口服混悬剂用于治疗中国CDD患者癫痫发作的有效性
试验设计
- 试验分类
- 安全性和有效性
- 试验分期
- IV期
- 设计类型
- 单臂试验
- 随机化
- 非随机化
- 盲法
- 开放
- 试验范围
- 国内试验
受试者基本信息
- 年龄
- 2岁(最小年龄)至无上限(最大年龄)
- 性别
- 男+女
- 健康受试者
- 无
受试者条件
条件须由专业人员结合完整资料判断。
入选标准
1.受试者或他/她的法定监护人（如父母或法定监护人）有能力理解研究的目的和风险、提供已签署并注明日期的知情同意书，以及授权允许根据国家和当地受试者隐私相关的法规使用受保护的健康信息。
2.2岁及以上经分子诊断确诊为CDD的男性或女性患者，伴癫痫发作，且经受试者（或法定监护人）同意后，研究者决定为受试者开具加那索龙口服混悬剂处方治疗
2.2岁及以上经分子诊断确诊为CDD的男性或女性患者，伴癫痫发作，且经受试者（或法定监护人）同意后，研究者决定为受试者开具加那索龙口服混悬剂处方治疗
排除标准
1.研究者判断无法遵循研究要求接受治疗、记录相关信息和定期随访
2. 当前或既往通过商业途径或在临床研究中接受过加那索龙治疗
3. 当前正在参与其他干预性的临床研究
4. 处于妊娠期或哺乳期的女性
5. 已知对加那索龙及其辅料，或黄体酮等类固醇成分过敏
6. 其他未列在此处的，且研究者或申办方认为受试者不适合入组研究的原因
2. 当前或既往通过商业途径或在临床研究中接受过加那索龙治疗
3. 当前正在参与其他干预性的临床研究
4. 处于妊娠期或哺乳期的女性
5. 已知对加那索龙及其辅料，或黄体酮等类固醇成分过敏
6. 其他未列在此处的，且研究者或申办方认为受试者不适合入组研究的原因
试验用药
中文通用名：加那索龙口服混悬剂： 英文通用名：Ganaxolone Oral Suspension 商品名称：泽元安
剂型：混悬剂
规格：50mg/ml
用法用量：口服给药，体重≤28 kg的患者推荐滴定给药，初始剂量6mg/kg，体重>28 kg的患者推荐滴定给药，初始剂量150mg/kg
用药时程：每日3次
规格：50mg/ml
用法用量：口服给药，体重≤28 kg的患者推荐滴定给药，初始剂量6mg/kg，体重>28 kg的患者推荐滴定给药，初始剂量150mg/kg
用药时程：每日3次
对照用药
中文通用名：无 英文通用名：无 商品名称：无
剂型：无
规格：无
用法用量：无
用药时程：无
规格：无
用法用量：无
用药时程：无
终点指标
主要终点1 项，展开查看
- 治疗期期间发生的不良事件（AE ）评价时间：试验期间指标类型：安全性指标
次要终点1 项，展开查看
- 治疗期间每28天癫痫发作频率较基线的百分比变化评价时间：试验期间指标类型：有效性指标
伦理委员会审查记录
- 复旦大学附属儿科医院伦理委员会同意 · 2024-11-15
- 北京大学第一医院生物医学伦理委员会同意 · 2024-11-25
- 中南大学湘雅医院临床医学伦理委员会同意 · 2024-12-03
- 北京大学人民医院伦理审查委员会同意 · 2024-12-30
数据安全与受试者保险
- 数据安全监查委员会（DMC）
- 无
- 是否购买保险
- 有
源 Word 字段核对
用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。
公示头信息5 个字段
- 登记号
- CTR20250141
- 试验状态
- 进行中
- 申请人联系人
- 施莉平
- 首次公示信息日期
- 2025-01-16
- 申请人名称
- Marinus Pharmaceuticals, Inc./元羿生物科技（上海）有限公司/Altasciences CDMO Philadelphia, LLC.
试验基本信息11 个字段
- 登记号
- CTR20250141
- 药物名称
- 加那索龙口服混悬剂 曾用名:
- 药物类型
- 化学药物
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 适应症
- 细胞周期蛋白依赖性激酶5（CDKL5）缺乏症
- 试验专业题目
- 一项关于加那索龙口服混悬剂治疗2岁及以上细胞周期蛋白依赖性激酶5（CDKL5）缺乏症（CDD）中国患者癫痫发作的安全性和有效性的多中心、前瞻性、观察性上市后研究
- 试验通俗题目
- 加那索龙口服混悬剂治疗2岁及以上细胞周期蛋白依赖性激酶5缺乏症中国患者癫痫发作的安全性和有效性上市后研究
- 试验方案编号
- TX101-CDD-401
- 方案最新版本号
- V2.1
- 版本日期
- 2024-10-11
- 方案是否为联合用药
- 否