HSK39297片在阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者中的有效性和安全性多中心、随机、开放、阳性对照Ⅲ期临床研究

1.签署知情同意书时年龄18至75岁（含临界值），性别不限；
2.筛选期经流式细胞术检测PNH粒细胞克隆大小＞10%确诊为PNH的患者；
3.既往未接受过补体抑制剂治疗；
4.筛选期V1和V2两次检测的血LDH＞1.5 倍正常值上限（两次检测日期间隔≥2周）；
5.实验室检测血红蛋白符合以下条件之一：（1）筛选期V1和V2两次检测的血红蛋白（中心实验室）均值＜100g/L；（2）如果受试者在筛选期接受红细胞输注治疗，需满足V1检测的血红蛋白（中心实验室）＜100g/L；
6.在试验用药品首次给药前至少2周接种脑膜炎球菌和肺炎链球菌疫苗，并符合方案的疫苗接种要求；如果试验用药品治疗必须在接种疫苗后不满2周之前开始，则必须开始预防性抗生素治疗至疫苗接种后至少2周；
7.有生育能力的女性受试者，筛选期妊娠试验必须呈阴性，必须同意从签署知情同意书至试验用药品治疗结束后至少30天（HSK39297组）或5个月（依库珠单抗组）内不得尝试怀孕、不得捐赠卵子，且使用有效的避孕措施；有生育能力的男性受试者，必须同意从签署知情同意书至试验用药品治疗结束后至少90天（HSK39297组）或5个月（依库珠单抗组）内不得捐献精子，且与其女性伴侣使用有效的避孕措施；
8.理解研究程序和方法，自愿参加本试验，并签署知情同意书者。

1.筛选前3个月内参加过其他干预性临床试验，或者筛选时仍在某项临床研究的随访期内或试验药物的5个半衰期内（以较长者为准）；
2. 已知或怀疑遗传性或后天补体缺乏;
3. 目前活跃的原发性或继发性免疫缺陷病史;
4. 脾切除术史;
5. 骨髓/造血干细胞或实体器官移植史(如心、肺、肾、肝)
6. 筛选前 5 年内的恶性肿瘤病史(已经治愈的皮肤基底细胞癌或原位宫颈癌 除外);
7. 既往有荚膜细菌(如脑膜炎奈瑟菌、肺炎链球菌等)或结核分枝杆菌复发 性侵袭性感染史;
8. 首次服用试验用药品前2周内，存在或怀疑有全身活动性细菌、病毒或真菌感染史，经研究者判断不适合参加研究者；
9. 试验用药品首次给药前≤7天出现发热（体温≥38℃）
10. 筛选期有骨髓衰竭的实验室证据者：网织红细胞（中心实验室）＜100×109/L，或血小板（本地实验室）＜30×109/L，或中性粒细胞（本地实验室）＜0.5×109/L），在筛选前30天内因血小板或中性粒细胞减少接受急性治疗（例如血小板输注、粒细胞集落刺激因子）的患者将排除；
11. 筛选期乙肝病毒表面抗原（HBsAg）、丙肝病毒抗体（HCV Ab）、人类免疫缺陷病毒抗体（HIV Ab）或梅毒螺旋体抗体（TP Ab）阳性者；
12. 筛选前受试者正在接受下列药物治疗，且该药物稳定剂量下治疗的时间：
（1） 促红细胞生成素少于8 周 ；
（2） 免疫抑制剂（包括但不限于环孢菌素、他克莫司、霉酚酸酯或霉酚酸、环磷酰胺、甲氨蝶呤等）少于8 周；
（3） 缺氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂（HIF-PHI）少于8 周；
（4） 全身性糖皮质激素少于4 周 ；
（5） 维生素K 拮抗剂（如华法林）且国际标准化比值稳定少于4 周 ；
（6） 低分子量肝素或口服抗凝药（如利伐沙班）少于4 周 ；
（7） 补铁剂、维生素B12 和叶酸少于4 周；
（8） 雄激素少于4 周
13. 存在严重的合并疾病，包括但不限于严重的肝功能损伤、严重的肾脏疾病 (如 eGFR<30mL/min/1.73m2)、不稳定性心绞痛或其他血液系统(如与 PNH 无关的慢性贫血)病史，并且经研究者判断不适合参加研究;
14. 怀疑对研究药物中的任何成份或同类药物过敏者;
15. 妊娠期或哺乳期女性;
16. 存在可能干扰研究开展、额外增加受试者的风险，或者经研究者评估不适宜参加研究的其他情况。