一项在法布雷病患者中评估静脉注射EXG110后安全性和有效性的1/2期、多中心、开放标签、单次给药、剂量探索研究

1.签署知情同意书时，年龄≥18岁，男性或女性。
2.临床症状及基因诊断明确为法布雷病，且干血纸片（DBS）检测显示 α-Gal A活性低于正常值下限
3.既往接受或未接受过ERT治疗（既往接受ERT治疗者，需要对治疗有反应[定义为既往有记录表明ERT治疗后底物水平下降]，且筛选前至少6个月内治疗方案及剂量保持稳定，定义为：未出现过连续缺失≥3次给药的情况；治疗方案至少3个月未进行过调整[将根据IIT经验进行调整]）。
4.有肾脏或心脏受累
5.受试者自愿参加且充分知情，充分理解研究并能遵从研究方案的要求并有意愿按计划完成研究，并自愿按方案要求配合提供生物样本进行检测。

1.筛选期实验室检查结果
a) 天门冬氨酸转氨酶或丙氨酸转氨酶＞1.5×正常值上限（ULN）；
b) 总胆红素＞1.5×正常值上限（ULN）（Gilbert 综合征导致的胆红素升高除外）；
c) 碱性磷酸酶＞2×正常值上限（ULN）；
d) ≥2级白蛋白下降；
2. 血清病毒学检查：
a) 乙肝：乙肝病毒表面抗原（HBsAg）阳性，且乙型肝炎病毒-脱氧核糖核酸（HBV-DNA）高于检测正常值上限；
b) 丙肝：若丙型肝炎病毒（HCV）抗体阳性，且丙型肝炎病毒-核糖核酸（HCV-RNA）高于检测正常值上限；
c) 梅毒：梅毒筛查（Tp-Ab）阳性且梅毒特异性抗体阳性；
d) HIV：已知人类免疫缺陷病毒（HIV）阳性病史或HIV筛查阳性。
3. 有以下心脑血管疾病史及手术史
4. 经研究者评估，现患可能影响药物安全性评估的潜在的肝脏疾病或肝病史（如继发性脂肪变性、非酒精性脂肪性肝炎（NASH）和肝硬化、胆管炎或胆道疾病、门静脉高压症、腹水、脾肿大、食管静脉曲张、肝性脑病或肝活检有3期纤维化的证据者）；
5. 有急/慢性感染或其他慢性疾病（如慢性消化道溃疡），且经研究者判断参加研究后会增加受试者风险；
6. 有癫痫、精神疾病史（如精神分裂症、抑郁、躁狂或焦虑等）或有明显的精神障碍，其它原因导致的无行为能力或无认知能力者；
7. 有恶性肿瘤病史或目前患有任何恶性肿瘤者（以下肿瘤疾病除外：皮肤基底细胞癌、皮肤鳞状上皮细胞癌、原位癌[如宫颈原位癌、乳腺原位癌、甲状腺原位癌、结直肠原位癌等]经治疗已经得到控制者）；
8. 现患活动性自身免疫性疾病者（如类风湿性关节炎、系统性红斑狼疮、多发性硬化症、免疫性血管炎、炎症性肠病等）；
9. 已知对研究药物成分有过敏史者；
10. 有吸毒史或药物滥用、酗酒的患者；
11. 在签署知情同意书之前3个月内（或试验药物5个半衰期内，以时间长者为准）曾接受过，或目前正在接受其他研究药物/医疗器械或治疗的临床试验（维生素、矿物质除外）；
12. 既往接受过基因治疗产品治疗；
13. 筛选前12周内已接种减毒活疫苗或计划在研究过程中接种者；
14. 研究者认为需要排除的其他临床状况。