登记概览
- 登记号
- CTR20250308
- 快照状态
- 进行中 招募中
- 状态阶段
- 招募中（规范化导航项）
- 源数据分期
- II期
- 研究类型
- 安全性与有效性
- 疾病领域
- 其他或待归类（规则标签）
- 申请人
- Incyte Corporation 因塞特医药科技（上海）有限公司 Vetter Pharma-Fertigung GmbH & Co. KG
完整专业题目
一项评估 Axatilimab 在既往接受过系统治疗后复发或难治活动性中国慢性移植物抗宿主病患者中的安全性、有效性和药代动力学的开放标签、多中心、Ib/II 期研究
关键时间与入组记录
均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。
- 方案版本日期
- 2024-03-20
- 首次公示信息日期
- 2025-01-24
- 第一例受试者签署知情同意书日期
- 国内：2025-06-17；
- 第一例受试者入组日期
- 国内：2025-06-25；
- 试验完成日期
- 国内：登记人暂未填写该信息；
- 目标入组人数
- 国内: 30 人；
- 已入组人数
- 国内: 1 人；
- 实际入组总人数
- 国内: 登记人暂未填写该信息；
源文档试验状态：进行中（招募中）
登记参加机构与地点
共 9 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。
北京市 · 北京市天津市 · 天津市湖北省 · 武汉市广东省 · 广州市四川省 · 成都市上海市 · 上海市重庆市 · 重庆市浙江省 · 杭州市
- 北京大学人民医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：张晓辉、张圆圆
- 中国医学科学院血液病医院中国 · 天津市 · 天津市 · 研究者：姜尔烈
- 华中科技大学同济医学院附属协和医院中国 · 湖北省 · 武汉市 · 研究者：夏凌辉
- 南方医科大学南方医院中国 · 广东省 · 广州市 · 研究者：金华/许重远
- 南方医科大学珠江医院中国 · 广东省 · 广州市 · 研究者：贺艳杰
- 四川大学华西医院中国 · 四川省 · 成都市 · 研究者：季杰
- 上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心中国 · 上海市 · 上海市 · 研究者：陈静
- 重庆新桥医院（陆军军医大学第二附属医院）中国 · 重庆市 · 重庆市 · 研究者：张曦
- 浙江大学医学院附属第一医院中国 · 浙江省 · 杭州市 · 研究者：佟艳
申请人与登记联系人
保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。
- 申请人联系人
- 马雪瑜
- 申请人名称
- Incyte Corporation 因塞特医药科技（上海）有限公司 Vetter Pharma-Fertigung GmbH & Co. KG
- 联系人姓名
- 马雪瑜
- 联系人座机
- [已移除电话]
- 联系人手机号
- [已移除电话]
- 联系人Email
- [已移除邮箱]
- 联系人邮政地址
- 上海市-上海市-湖滨路222号 15层， 1531
- 联系人邮编
- 100021
主要研究者信息
- 姓名
- 张晓辉
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 教授
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 北京市-北京市-西城区西直门南大街11号
- 邮编
- 100044
- 单位名称
- 北京大学人民医院
方案登记信息
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 试验方案编号
- INCA 34176-204
- 方案最新版本号
- V1.0
- 版本日期
- 2024-03-20
- 方案是否为联合用药
- 否
试验目的
本研究将包括 2 个部分：第 1 部分旨在证实 axalitimab 在中国 cGVHD 受试者中的
安全性和 PK，第 2部分主要是为了评价 axalitimab在中国 cGVHD受试者中的有效性。
10例受试者入组第1部分并完成至少1个周期的axatilimab 0.3 mg/kg Q2W治疗后，
将进行数据分析，并由 SMC 进行安全性评估。只要未满足停止治疗标准，第 1 部分的
所有受试者将继续按计划完成 Axatilimab 治疗。如果未观察到额外的安全性信号，将
会启动研究的第 2 部分。第 2 部分将继续入组 20 例 cGVHD 受试者。
安全性和 PK，第 2部分主要是为了评价 axalitimab在中国 cGVHD受试者中的有效性。
10例受试者入组第1部分并完成至少1个周期的axatilimab 0.3 mg/kg Q2W治疗后，
将进行数据分析，并由 SMC 进行安全性评估。只要未满足停止治疗标准，第 1 部分的
所有受试者将继续按计划完成 Axatilimab 治疗。如果未观察到额外的安全性信号，将
会启动研究的第 2 部分。第 2 部分将继续入组 20 例 cGVHD 受试者。
试验设计
- 试验分类
- 安全性和有效性
- 试验分期
- II期
- 设计类型
- 单臂试验
- 随机化
- 非随机化
- 盲法
- 开放
- 试验范围
- 国内试验
受试者基本信息
- 年龄
- 12岁(最小年龄)至无上限(最大年龄)
- 性别
- 男+女
- 健康受试者
- 无
受试者条件
条件须由专业人员结合完整资料判断。
入选标准
1.签署 ICF 时年龄至少为 12 岁
2.能够理解且愿意签署本研究的书面 ICF。
3.接受 allo-HSCT 后的难治或复发性中国 cGVHD 患者，既往接受过皮质类固醇
和至少 1 种其他适当的抗难治或复发性 cGVHD 治疗后仍需全身免疫抑制治疗
的活动性 cGVHD 受试者
4.根据 2014 年 NIH 关于 cGVHD 临床试验标准的共识开发项目的定义，受试者
可能持续具有活动性 aGVHD 和 cGVHD 表现（重叠综合征）
5.Karnofsky 体能状态量表评分≥60（如果年龄≥16 岁）；Lansky 体能状态评分
≥60（如果年龄<16 岁）。
6.在研究治疗开始前 14 天内进行了器官和骨髓功能评价且均具备充分的功能，
7.肌酐清除率≥30 mL/min/1.73 m2
8.允许但不要求合并使用全身性皮质类固醇。允许使用外用和吸入性皮质类固
醇药物。如果受试者正在使用皮质类固醇，则必须在研究治疗开始前至少 2
周内保持剂量稳定。
9.允许但不要求合并使用 CNI 或 mTOR 抑制剂（可能已开始用于预防或治疗
cGVHD而开始使用 CNI/mTOR抑制剂，但开始治疗的原因必须记录在数据库
中）
10.愿意根据下述标准避免妊娠或生育
2.能够理解且愿意签署本研究的书面 ICF。
3.接受 allo-HSCT 后的难治或复发性中国 cGVHD 患者，既往接受过皮质类固醇
和至少 1 种其他适当的抗难治或复发性 cGVHD 治疗后仍需全身免疫抑制治疗
的活动性 cGVHD 受试者
4.根据 2014 年 NIH 关于 cGVHD 临床试验标准的共识开发项目的定义，受试者
可能持续具有活动性 aGVHD 和 cGVHD 表现（重叠综合征）
5.Karnofsky 体能状态量表评分≥60（如果年龄≥16 岁）；Lansky 体能状态评分
≥60（如果年龄<16 岁）。
6.在研究治疗开始前 14 天内进行了器官和骨髓功能评价且均具备充分的功能，
7.肌酐清除率≥30 mL/min/1.73 m2
8.允许但不要求合并使用全身性皮质类固醇。允许使用外用和吸入性皮质类固
醇药物。如果受试者正在使用皮质类固醇，则必须在研究治疗开始前至少 2
周内保持剂量稳定。
9.允许但不要求合并使用 CNI 或 mTOR 抑制剂（可能已开始用于预防或治疗
cGVHD而开始使用 CNI/mTOR抑制剂，但开始治疗的原因必须记录在数据库
中）
10.愿意根据下述标准避免妊娠或生育
排除标准
1.患有 aGVHD，且无 cGVHD 表现
2. 基础癌症复发或移植后淋巴增殖性疾病的任何证据（组织学、细胞遗传学、
分子学、血液学或混合证据）
3. 急性或慢性胰腺炎病史
4. 肌炎活动性症状
5. 重症疾病、无法控制的感染、辅料过敏的病史
或其他证据，或存在研究者认为会导致受试者不适合参加研究的任何其他状
况。
6. 患有 HIV 阳性
7. 潜伏性或活动性 TB 病史
8. 筛选时 QuantiFERON 和/或 T-spot TB 检测结果呈阳性
9. 需要治疗的活动性 HBV 或 HCV 感染，或存在 HBV 再激活风险
10. 第 1 周期第 1 天前 3 年内曾被确诊为另一种恶性肿瘤（进行了移植的恶性肿瘤
除外），除非既往接受过根治性治疗
11. 处于妊娠期或哺乳期
12. 既往曾接受过 CSF-1R 靶向治疗
13. 在研究治疗开始前 2 周或 5 个半衰期内（以时间较短者为准）使用皮质类固
醇、CNI 或 mTOR 抑制剂以外的任何药物治疗 cGVHD
14. 在研究治疗开始前 28 天内接受过试验治疗
15. 目前正在参与任何其他干预性研究
2. 基础癌症复发或移植后淋巴增殖性疾病的任何证据（组织学、细胞遗传学、
分子学、血液学或混合证据）
3. 急性或慢性胰腺炎病史
4. 肌炎活动性症状
5. 重症疾病、无法控制的感染、辅料过敏的病史
或其他证据，或存在研究者认为会导致受试者不适合参加研究的任何其他状
况。
6. 患有 HIV 阳性
7. 潜伏性或活动性 TB 病史
8. 筛选时 QuantiFERON 和/或 T-spot TB 检测结果呈阳性
9. 需要治疗的活动性 HBV 或 HCV 感染，或存在 HBV 再激活风险
10. 第 1 周期第 1 天前 3 年内曾被确诊为另一种恶性肿瘤（进行了移植的恶性肿瘤
除外），除非既往接受过根治性治疗
11. 处于妊娠期或哺乳期
12. 既往曾接受过 CSF-1R 靶向治疗
13. 在研究治疗开始前 2 周或 5 个半衰期内（以时间较短者为准）使用皮质类固
醇、CNI 或 mTOR 抑制剂以外的任何药物治疗 cGVHD
14. 在研究治疗开始前 28 天内接受过试验治疗
15. 目前正在参与任何其他干预性研究
试验用药
中文通用名：无： 英文通用名：Axatilimab 商品名称：无
剂型：注射剂
规格：50 mg/mL， 1.3ML/瓶
用法用量：每2周一次， 0.3 mg/kg 或 0.6mg/kg, 每4周一次。
用药时程：4周为一个给药周期， 共给药12周期。
规格：50 mg/mL， 1.3ML/瓶
用法用量：每2周一次， 0.3 mg/kg 或 0.6mg/kg, 每4周一次。
用药时程：4周为一个给药周期， 共给药12周期。
终点指标
主要终点2 项，展开查看
- 第 1 部分：确定 axatilimab 在中国 cGVHD 受 试者中的安全性和耐受性， AE 的发生频率和严重程度，通过生命体征和 ECG 的变化以及临床实验室血样评价进行评估评价时间：前10例患者治疗一个周期后指标类型：安全性指标
- 在既往接受过系统治疗后的 cGVHD 受试者中评价 axatilimab 的有效性，根据 2014 年 NIH 关于 cGVHD 临床试验标准的共 识定义的前 6 个周期的客观缓解评价时间：30例患者完成6个周期的治疗后指标类型：有效性指标+安全性指标
次要终点7 项，展开查看
- mLSS 评分改善≥7 分评价时间：30例患者完成6个周期的治疗后指标类型：有效性指标
- 根据 2014 年 NIH 关于 cGVHD 临床试验标准的共识定义的客观缓解评价时间：30例患者完成6个周期的治疗后指标类型：有效性指标
- AE 的发生频率和严重程度，通过生命体征和 ECG 的变化以及临床实验室血样评价进行评 估。评价时间：30例患者完成6个周期的治疗后指标类型：安全性指标
- Axatilimab 的 PK 参数和血浆谷浓度。评价时间：30例患者完成6个周期的治疗后指标类型：有效性指标+安全性指标
- CSF-1 和 IL-34 水平较基线的变化及其与 cGVHD 缓解的相关性。循环单核细胞数量和表型（CD14/16）较基线的变化。评价时间：30例患者完成6个周期的治疗后指标类型：有效性指标+安全性指标
- 皮质类固醇平均每日剂量（或等效指标）的 降低百分比， 研究入组后停用皮质类固醇评价时间：30例患者完成6个周期的治疗后指标类型：有效性指标
- 钙调磷酸酶抑制剂平均日剂量（或等效指 标）的降低百分比， 研究入组后停用钙调磷酸酶抑制剂。评价时间：30例患者完成6个周期的治疗后指标类型：有效性指标
伦理委员会审查记录
- 北京大学人民医院伦理审查委员会同意 · 2024-11-27
数据安全与受试者保险
- 数据安全监查委员会（DMC）
- 无
- 是否购买保险
- 有
源 Word 字段核对
用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。
公示头信息5 个字段
- 登记号
- CTR20250308
- 试验状态
- 进行中
- 申请人联系人
- 马雪瑜
- 首次公示信息日期
- 2025-01-24
- 申请人名称
- Incyte Corporation/因塞特医药科技（上海）有限公司/Vetter Pharma-Fertigung GmbH & Co. KG
试验基本信息11 个字段
- 登记号
- CTR20250308
- 药物名称
- 无
- 药物类型
- 生物制品
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 适应症
- 慢性移植物抗宿主病(cGVHD)
- 试验专业题目
- 一项评估 Axatilimab 在既往接受过系统治疗后复发或难治活动性中国慢性移植物抗宿主病患者中的安全性、有效性和药代动力学的开放标签、多中心、Ib/II 期研究
- 试验通俗题目
- 一项评估 Axatilimab 治疗中国慢性移植物抗宿主病患者的Ib/II 期研究
- 试验方案编号
- INCA 34176-204
- 方案最新版本号
- V1.0
- 版本日期
- 2024-03-20
- 方案是否为联合用药
- 否