登记概览
- 登记号
- CTR20250414
- 快照状态
- 进行中 尚未招募
- 状态阶段
- 尚未招募（规范化导航项）
- 源数据分期
- 其它长期随访研究
- 研究类型
- 安全性与有效性
- 疾病领域
- 血液与造血系统（规则标签）
- 申请人
- 广州瑞风生物科技有限公司
完整专业题目
RM-001细胞注射液治疗输血依赖型β-地中海贫血症的长期随访临床研究
关键时间与入组记录
均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。
- 方案版本日期
- 2024-11-30
- 首次公示信息日期
- 2025-02-19
- 第一例受试者签署知情同意书日期
- 国内：登记人暂未填写该信息；
- 第一例受试者入组日期
- 国内：登记人暂未填写该信息；
- 试验完成日期
- 国内：登记人暂未填写该信息；
- 目标入组人数
- 国内: 登记人暂未填写该信息；
- 已入组人数
- 国内: 登记人暂未填写该信息；
- 实际入组总人数
- 国内: 登记人暂未填写该信息；
源文档试验状态：进行中（尚未招募）
登记参加机构与地点
共 6 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。
广东省 · 广州市广西壮族自治区 · 南宁市广东省 · 深圳市海南省 · 海口市
- 中山大学孙逸仙纪念医院中国 · 广东省 · 广州市 · 研究者：方建培
- 广西医科大学第一附属医院中国 · 广西壮族自治区 · 南宁市 · 研究者：赖永榕
- 深圳市儿童医院中国 · 广东省 · 深圳市 · 研究者：刘四喜
- 中国人员解放军联勤保障部队第九二三医院中国 · 广西壮族自治区 · 南宁市 · 研究者：张新华
- 海南省人民医院中国 · 海南省 · 海口市 · 研究者：王谷云
- 中山大学附属第七医院中国 · 广东省 · 深圳市 · 研究者：陈纯
申请人与登记联系人
保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。
- 申请人联系人
- 张琳
- 申请人名称
- 广州瑞风生物科技有限公司
- 联系人姓名
- 张琳
- 联系人座机
- [已移除电话]
- 联系人Email
- [已移除邮箱]
- 联系人邮政地址
- 广东省-广州市-黄埔区瑞和路39号纳金科技产业园H6 北塔二楼
- 联系人邮编
- 510700
主要研究者信息
主要研究者 1
- 姓名
- 方建培
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 广东省-广州市-海珠区盈丰路33号
- 邮编
- 510289
- 单位名称
- 中山大学孙逸仙纪念医院
主要研究者 2
- 姓名
- 赖永榕
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 广西壮族自治区-南宁市-双拥路6号
- 邮编
- 530021
- 单位名称
- 广西医科大学第一附属医院
方案登记信息
- 相关登记号
- CTR20222947
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 试验方案编号
- RM-LTF-02
- 方案最新版本号
- V1.0
- 版本日期
- 2024-11-30
- 方案是否为联合用药
- 否
试验目的
监测RM-001细胞注射液在输血依赖型β-地中海贫血患者中的长期安全性和长期疗效。
试验设计
- 试验分类
- 安全性和有效性
- 试验分期
- 其它长期随访研究
- 设计类型
- 单臂试验
- 随机化
- 非随机化
- 盲法
- 开放
- 试验范围
- 国内试验
受试者基本信息
- 年龄
- 8岁(最小年龄)至37岁(最大年龄)
- 性别
- 男+女
- 健康受试者
- 无
受试者条件
条件须由专业人员结合完整资料判断。
入选标准
1.受试者（本人或法定监护人）自愿签署知情同意书参与本研究；
2.受试者在广州瑞风生物技术有限公司发起的注册临床研究中，接受了RM-001细胞注射液治疗；
3.能够遵照临床研究方案的要求完成研究流程的检查和评估。
2.受试者在广州瑞风生物技术有限公司发起的注册临床研究中，接受了RM-001细胞注射液治疗；
3.能够遵照临床研究方案的要求完成研究流程的检查和评估。
排除标准
1.本研究无排除标准。
试验用药
中文通用名：HBG基因修饰的自体CD34+造血干细胞注射液： 英文通用名：HBG gene-modified autologous CD34+ Hematopoietic Stem Cells 商品名称：NA
剂型：NA
规格：NA
用法用量：NA
用药时程：本研究不使用临床试验药物。所有受试者均已在广州瑞风生物科技有限公司发起的注册临床研究中接受了RM-001细胞注射液输注。
规格：NA
用法用量：NA
用药时程：本研究不使用临床试验药物。所有受试者均已在广州瑞风生物科技有限公司发起的注册临床研究中接受了RM-001细胞注射液输注。
终点指标
主要终点5 项，展开查看
- 新发恶性肿瘤；评价时间：RM-001输注后2-15年指标类型：安全性指标
- 新发血液系统疾病或原有疾病恶化；评价时间：RM-001输注后2-15年指标类型：安全性指标
- 全因死亡率/总体生存率；评价时间：RM-001输注后2-15年指标类型：安全性指标
- RM-001相关不良事件发生情况；评价时间：RM-001输注后2-15年指标类型：安全性指标
- 严重不良事件发生情况。评价时间：RM-001输注后2-15年指标类型：安全性指标
次要终点10 项，展开查看
- 达到摆脱输血依赖至少12个月（TI12）的受试者比例；评价时间：RM-001输注后2-15年指标类型：有效性指标
- 摆脱输血依赖的持续时间（自达到脱离输血依赖开始，至最新一次访视时间的月数）；评价时间：RM-001输注后2-15年指标类型：有效性指标
- 总血红蛋白（Hb）浓度随时间的变化；评价时间：RM-001输注后2-15年指标类型：有效性指标
- 胎儿血红蛋白（HbF）浓度随时间的变化；评价时间：RM-001输注后2-15年指标类型：有效性指标
- 外周血有核细胞中具有预期基因修饰的等位基因的比例随时间的变化；评价时间：RM-001输注后2-15年指标类型：有效性指标
- 外周血有核细胞中潜在脱靶位点上等位基因被修饰的比例随时间的变化；评价时间：RM-001输注后2-15年指标类型：安全性指标
- 血清铁蛋白水平随时间的变化；评价时间：RM-001输注后2-15年指标类型：有效性指标+安全性指标
- 肝脏和心脏铁负荷随时间的变化（至给药后5年）；评价时间：RM-001输注后2-15年指标类型：有效性指标+安全性指标
- 随着时间的推移，接受铁螯合治疗的受试者比例；评价时间：RM-001输注后2-15年指标类型：有效性指标+安全性指标
- 健康相关生活质量评估。评价时间：RM-001输注后2-15年指标类型：有效性指标+安全性指标
伦理委员会审查记录
- 广西医科大学第一附属医院药物临床试验伦理委员会同意 · 2025-01-21
数据安全与受试者保险
- 数据安全监查委员会（DMC）
- 无
- 是否购买保险
- 有
源 Word 字段核对
用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。
公示头信息5 个字段
- 登记号
- CTR20250414
- 试验状态
- 进行中
- 申请人联系人
- 张琳
- 首次公示信息日期
- 2025-02-19
- 申请人名称
- 广州瑞风生物科技有限公司
试验基本信息12 个字段
- 登记号
- CTR20250414
- 相关登记号
- CTR20222947
- 药物名称
- HBG基因修饰的自体CD34+造血干细胞注射液 曾用名:RM-001
- 药物类型
- 生物制品
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 适应症
- 输血依赖型β-地中海贫血
- 试验专业题目
- RM-001细胞注射液治疗输血依赖型β-地中海贫血症的长期随访临床研究
- 试验通俗题目
- RM-001的长期随访临床研究
- 试验方案编号
- RM-LTF-02
- 方案最新版本号
- V1.0
- 版本日期
- 2024-11-30
- 方案是否为联合用药
- 否