登记概览
- 登记号
- CTR20250682
- 快照状态
- 进行中 招募完成
- 状态阶段
- 招募结束（规范化导航项）
- 源数据分期
- III期
- 研究类型
- 安全性
- 疾病领域
- 心血管（规则标签）
- 申请人
- Actelion Pharmaceuticals Ltd 强生（中国）投资有限公司 Excella GmbH & Co KG Janssen Pharmaceutica NV, Division Janssen Research and Development; Catalent CTS, LLC; Catalent Pharma Solutions LLC.; Catalent Germany Schorndorf GmbH; Fisher Clinical Services GmbH
关键时间与入组记录
均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。
- 方案版本日期
- 2025-03-03
- 首次公示信息日期
- 2025-02-27
- 第一例受试者签署知情同意书日期
- 国内：2025-04-24；国际：2024-11-20
- 第一例受试者入组日期
- 国内：2025-04-24；国际：2024-11-20
- 试验完成日期
- 国内：登记人暂未填写该信息；国际：登记人暂未填写该信息
- 目标入组人数
- 国内: 8 人；国际: 32 人；
- 已入组人数
- 国内: 8 人；国际: 18 人；
- 实际入组总人数
- 国内: 登记人暂未填写该信息；国际: 登记人暂未填写该信息；
源文档试验状态：进行中（招募完成）
登记参加机构与地点
共 12 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。
北京市 · 北京市上海市 · 上海市山东省 · 青岛市Budapest · KeruletDolnoslaskie · WroclawNovosibirskaya oblast · NovosibirskTyumenskaya oblast · TyumenSeoul Teugbyeolsi · SeoulChiang Mai · Chiang MaiHo Chi Minh, thanh pho · Ho Chi MinhHa Noi, thu do · HanoiHanoi · Hanoi
- 首都医科大学附属北京安贞医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：顾虹
- 上海市儿童医院中国 · 上海市 · 上海市 · 研究者：肖婷婷
- 青岛市妇女儿童医院（青岛市妇幼保健院、青岛市残疾儿童医疗康复中心、青岛市新生儿疾病筛查中心）中国 · 山东省 · 青岛市 · 研究者：泮思林
- Gottsegen Gyorgy Orszagos Kardiovaszkularis IntezetHungary · Budapest · Kerulet · 研究者：Laszlo Ablonczy
- Wojewodzki Szpital Specjalist., Osrodek Badawczo-RozwojowyPoland · Dolnoslaskie · Wroclaw · 研究者：Malgorzata Ras
- E.Meshalkin National medical research center of the Ministry of Health of the Russian FederationRussian Federation · Novosibirskaya oblast · Novosibirsk · 研究者：Ivanov Sergey
- Regional Clinical Hospital №1Russian Federation · Tyumenskaya oblast · Tyumen · 研究者：Kirill Gorbatikov
- Seoul National University HospitalSouth Korea · Seoul Teugbyeolsi · Seoul · 研究者：Gi Beom Kim
- Chiang Mai University (CMU) - Faculty of Medicine - Maharaj Nakorn Chiang Mai HospitalThailand · Chiang Mai · Chiang Mai · 研究者：Rekwan Sittiwangkul
- Children's Hospital 1Viet Nam · Ho Chi Minh, thanh pho · Ho Chi Minh · 研究者：Giang Do
- Medical University Hospital of HanoiViet Nam · Ha Noi, thu do · Hanoi · 研究者：Hieu Nguyen
- Hanoi Heart HospitalViet Nam · Hanoi · Hanoi · 研究者：Quynh Nga Vu
申请人与登记联系人
保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。
- 申请人联系人
- 胡翠丽
- 申请人名称
- Actelion Pharmaceuticals Ltd 强生（中国）投资有限公司 Excella GmbH & Co KG Janssen Pharmaceutica NV, Division Janssen Research and Development; Catalent CTS, LLC; Catalent Pharma Solutions LLC.; Catalent Germany Schorndorf GmbH; Fisher Clinical Services GmbH
- 联系人姓名
- 胡翠丽
- 联系人座机
- [已移除电话]
- 联系人Email
- [已移除邮箱]
- 联系人邮政地址
- 北京市-北京市-朝阳区建国路77号19层
- 联系人邮编
- 100025
主要研究者信息
- 姓名
- 顾虹
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 教授
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 北京市-北京市-朝阳区安贞路2号
- 邮编
- 100029
- 单位名称
- 首都医科大学附属北京安贞医院
方案登记信息
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 试验方案编号
- NOPRODPAPUH3001
- 方案最新版本号
- 修正案3
- 版本日期
- 2025-03-03
- 方案是否为联合用药
- 否
试验目的
评价接受治疗的受试者接受相应研究药物治疗的长期安全性
试验设计
- 试验分类
- 安全性
- 试验分期
- III期
- 设计类型
- 单臂试验
- 随机化
- 非随机化
- 盲法
- 开放
- 试验范围
- 国际多中心试验
受试者基本信息
- 年龄
- 12岁(最小年龄)至无上限(最大年龄)
- 性别
- 男+女
- 健康受试者
- 无
受试者条件
条件须由专业人员结合完整资料判断。
入选标准
1.受试者（或其法定代理人）必须签署知情同意书（ICF），表明其理解本研究的目的和所需程序且愿意参加研究。如果入组受试者的年龄低于18岁，其父母（如有可能或根据当地要求，最好为父母双方）必须签署ICF。如主研究方案章节10.2“监管、伦理和研究监督考虑事项”中的“知情同意过程”所述，对于能够理解研究性质的儿童（通常为7岁及以上），还需获得本人同意。
2.在申办方母研究结束时仍在接受口服马昔腾坦治疗的受试者，且： a. 本ISA中包含了母研究的适应症（PAH）b. 受试者已完成母研究 c. 未发现获得研究药物（或等效获批治疗）的替代方法 d. 受试者可能继续从研究药物治疗中获益 e. 儿童受试者≥12岁
3.有生育能力（定义见章节？10.7）的女性受试者必须： a. 在首次接受研究药物前尿液或血清妊娠试验呈阴性 b. 同意在安全性随访阶段结束之前每月进行一次尿妊娠试验 c. 如果与异性有性行为，同意采用本ISA（附录A.3“避孕药和屏障避孕指南”）中规定的避孕方法，直至研究药物末次给药后30天。对于儿童女性受试者：研究者有责任确保就可接受的避孕方法向受试者和/或父母/LDR提供适当的咨询，包括与专家咨询（如果需要）。为确保依从性，研究工作人员必须在每次访视中提醒有生育能力且处于性生活活跃状态的女性受试者及其父母/LDR使用本研究中规定的避孕方法。这些提醒必须记录在源文件中。
2.在申办方母研究结束时仍在接受口服马昔腾坦治疗的受试者，且： a. 本ISA中包含了母研究的适应症（PAH）b. 受试者已完成母研究 c. 未发现获得研究药物（或等效获批治疗）的替代方法 d. 受试者可能继续从研究药物治疗中获益 e. 儿童受试者≥12岁
3.有生育能力（定义见章节？10.7）的女性受试者必须： a. 在首次接受研究药物前尿液或血清妊娠试验呈阴性 b. 同意在安全性随访阶段结束之前每月进行一次尿妊娠试验 c. 如果与异性有性行为，同意采用本ISA（附录A.3“避孕药和屏障避孕指南”）中规定的避孕方法，直至研究药物末次给药后30天。对于儿童女性受试者：研究者有责任确保就可接受的避孕方法向受试者和/或父母/LDR提供适当的咨询，包括与专家咨询（如果需要）。为确保依从性，研究工作人员必须在每次访视中提醒有生育能力且处于性生活活跃状态的女性受试者及其父母/LDR使用本研究中规定的避孕方法。这些提醒必须记录在源文件中。
排除标准
1.受试者在母研究中提前终止研究药物给药（无论是受试者还是研究者的决定）。
2. 女性受试者处于妊娠期或哺乳期，或计划在入组本研究期间怀孕。
3. 计划或当前正在接受另一种研究药物治疗。
4. 已知对马昔腾坦或其辅料过敏、有超敏反应或者不能耐受（参见马昔腾坦IB）。
5. 血红蛋白＜80 g/L。
筛选时血红蛋白＜80 g/L的受试者，如果符合所有入选标准，则允许根据研究者的决定进入研究。如果血红蛋白在研究允许的治疗暂停期内高至≥80 g/L，将立即对受试者开始研究治疗。
6. 血清天门冬氨酸氨基转移酶（AST）和/或丙氨酸氨基转移酶（ALT）＞3×ULN。
筛选时AST和/或ALT＞3×ULN的受试者，如果符合所有入选标准且肝脏生化检查异常不符合本ISA列出的永久终止治疗标准中任何一条，则允许根据研究者的决定进入研究。如果血清AST和/或ALT在研究允许的治疗暂停期内降低至≤3×ULN，将立即对受试者开始研究治疗。
7. 已知有明确记录的重度肝损害，即Child-Pugh C级。对于肝损害受试者，应在筛选时全面评估Child-Pugh分级（Child-Pugh评分，章节10.6）并记录在源文件中。
8. 使用强效细胞色素P450（CYP）3A4抑制剂（例如，酮康唑、伊曲康唑、伏立康唑、克拉霉素、泰利霉素、奈法唑酮、利托那韦和沙奎那韦）进行全身性治疗。
9. 使用中效CYP3A4/CYP2C9双重抑制剂（例如，氟康唑、胺碘酮）进行全身性治疗或使用中效CYP3A4抑制剂（例如，环丙沙星、环孢霉素、地尔硫卓、红霉素、维拉帕米）＋中效CYP2C9抑制剂（例如咪康唑、胡椒碱）联合治疗。如果来自母研究的受试者目前正在接受此类合并治疗，则可根据研究者的临床判断和风险-获益评估，决定是否入组受试者。
10. 在基线前1个月内使用强效CYP3A4诱导剂（例如，利福布汀、利福平、利福喷丁、卡马西平、苯巴比妥、苯妥英、圣约翰草）进行全身性治疗。
11. 在母研究中研究药物前一次给药后中断研究药物给药4周以上。
12. 接受ERA治疗（除研究药物以外）。
2. 女性受试者处于妊娠期或哺乳期，或计划在入组本研究期间怀孕。
3. 计划或当前正在接受另一种研究药物治疗。
4. 已知对马昔腾坦或其辅料过敏、有超敏反应或者不能耐受（参见马昔腾坦IB）。
5. 血红蛋白＜80 g/L。
筛选时血红蛋白＜80 g/L的受试者，如果符合所有入选标准，则允许根据研究者的决定进入研究。如果血红蛋白在研究允许的治疗暂停期内高至≥80 g/L，将立即对受试者开始研究治疗。
6. 血清天门冬氨酸氨基转移酶（AST）和/或丙氨酸氨基转移酶（ALT）＞3×ULN。
筛选时AST和/或ALT＞3×ULN的受试者，如果符合所有入选标准且肝脏生化检查异常不符合本ISA列出的永久终止治疗标准中任何一条，则允许根据研究者的决定进入研究。如果血清AST和/或ALT在研究允许的治疗暂停期内降低至≤3×ULN，将立即对受试者开始研究治疗。
7. 已知有明确记录的重度肝损害，即Child-Pugh C级。对于肝损害受试者，应在筛选时全面评估Child-Pugh分级（Child-Pugh评分，章节10.6）并记录在源文件中。
8. 使用强效细胞色素P450（CYP）3A4抑制剂（例如，酮康唑、伊曲康唑、伏立康唑、克拉霉素、泰利霉素、奈法唑酮、利托那韦和沙奎那韦）进行全身性治疗。
9. 使用中效CYP3A4/CYP2C9双重抑制剂（例如，氟康唑、胺碘酮）进行全身性治疗或使用中效CYP3A4抑制剂（例如，环丙沙星、环孢霉素、地尔硫卓、红霉素、维拉帕米）＋中效CYP2C9抑制剂（例如咪康唑、胡椒碱）联合治疗。如果来自母研究的受试者目前正在接受此类合并治疗，则可根据研究者的临床判断和风险-获益评估，决定是否入组受试者。
10. 在基线前1个月内使用强效CYP3A4诱导剂（例如，利福布汀、利福平、利福喷丁、卡马西平、苯巴比妥、苯妥英、圣约翰草）进行全身性治疗。
11. 在母研究中研究药物前一次给药后中断研究药物给药4周以上。
12. 接受ERA治疗（除研究药物以外）。
试验用药
中文通用名：马昔腾坦分散片： 英文通用名：Macitentan Dispersible Tablets 商品名称：NA
剂型：片剂
规格：2.5mg
用法用量：口服给药前，片剂必须分散在水中。每天给药一次，每次服用每次总剂量。
用药时程：允许受试者继续使用研究药物制止研究结束。
规格：2.5mg
用法用量：口服给药前，片剂必须分散在水中。每天给药一次，每次服用每次总剂量。
用药时程：允许受试者继续使用研究药物制止研究结束。
终点指标
主要终点1 项，展开查看
- 从基线至研究结束（EOS）的治疗期间的不良事件（AE）、导致停药的治疗期间AE、严重不良事件（SAE）和/或死亡的发生频率评价时间：从基线至研究结束（EOS）指标类型：安全性指标
伦理委员会审查记录
- 北京安贞医院临床研究伦理委员会同意 · 2024-11-25
- 北京安贞医院临床研究伦理委员会同意 · 2025-08-06
数据安全与受试者保险
- 数据安全监查委员会（DMC）
- 无
- 是否购买保险
- 有
源 Word 字段核对
用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。
公示头信息5 个字段
- 登记号
- CTR20250682
- 试验状态
- 进行中
- 申请人联系人
- 胡翠丽
- 首次公示信息日期
- 2025-02-27
- 申请人名称
- Actelion Pharmaceuticals Ltd/强生（中国）投资有限公司/Excella GmbH & Co KG/Janssen Pharmaceutica NV, Division Janssen Research and Development; Catalent CTS, LLC; Catalent Pharma Solutions LLC.; Catalent Germany Schorndorf GmbH; Fisher Clinical Services GmbH
试验基本信息11 个字段
- 登记号
- CTR20250682
- 药物名称
- 马昔腾坦分散片 曾用名:
- 药物类型
- 化学药物
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 适应症
- 肺高血压
- 试验专业题目
- 一项在肺高血压母研究中接受研究药物给药的受试者中进行长期随访的前瞻性、开放标签、平台研究。干预特定附录A副标题：一项在肺高血压母研究中使用口服马昔腾坦的受试者中进行长期随访的前瞻性、开放标签、平台研究。
- 试验通俗题目
- 一项在肺高血压母研究中接受研究药物给药的受试者中进行长期随访的前瞻性、开放标签、平台研究。干预特定附录A副标题：一项在肺高血压母研究中使用口服马昔腾坦的受试者中进行长期随访的前瞻性、开放标签、平台研究。
- 试验方案编号
- NOPRODPAPUH3001
- 方案最新版本号
- 修正案3
- 版本日期
- 2025-03-03
- 方案是否为联合用药
- 否