他替瑞林片III期临床试验

1.年龄18周岁至75周岁（含18周岁和75周岁），性别不限
2.具有基因型诊断确诊为脊髓小脑性共济失调（SCA）（接受CLIA、ISO、NCCL认证或等同实验室出具的检查结果，由研究者确认）
3.筛选期和4周导入期结束后SARA评分≥3分，且步态评分2~5分，可以独立完成8米步行
4.4周的导入期用药依从性≥80%
5.愿意遵守访视时间安排、给药计划以及其他试验步骤，愿意进行受试者日记卡记录，愿意接受量表评估、实验室检查、心电图以及其他试验相关检查，自愿参加并签署知情同意书。

1.由脑血管、酒精或药物引起的继发性小脑异常引起的共济失调患者；
2. 运动麻痹和肌肉关节疾病引起的运动障碍患者；
3. 既往/合并痴呆、帕金森病等神经退行性疾病的患者；
4. 筛选时甲状腺功能障碍患者（甲状腺功能亢进症、甲状腺功能减退症）；
5. 已诊断为下丘脑功能障碍、垂体肿瘤的患者；
6. 已诊断为恶性肿瘤患者；
7. 有肾衰竭和肝衰竭病史的患者；
8. 已诊断为精神分裂症、重度抑郁症患者；
9. 认知功能障碍：简易精神状态检查（MMSE）≤20；
10. 通过脑部影像学检查发现有脊髓小脑变性以外的病变的患者；
11. 试验期间无法停用TRH制剂、抗甲状腺药、甲状腺激素以及曲鲁唑、利鲁唑、坦度螺酮、丙戊酸钠、丁螺环酮的患者；
12. 有活动性胃肠道疾病，包括消化性溃疡、胃出血、慢性炎症性肠病；以及其他可能影响药物吸收的胃肠道手术史、长期或频繁腹泻稀便等；
13. 筛选前30天内存在任何严重的心血管[包括筛选时患有未受控制的高血压（治疗或未治疗），定义为收缩压>160 mmHg或舒张压>100 mmHg]、肺、肝脏疾病、糖尿病（随机血糖≥11.1 mmol/L）、免疫系统等疾病的患者；
14. 12个月内具有药物或酒精滥用史；
15. 筛选时实验室检查异常，包括：①天门冬氨酸氨基转移酶（AST）、丙氨酸氨基转移酶（ALT）或γ-谷氨酰转肽酶（GGT）> ULN的3倍；②总胆红素 > ULN的2倍；③肌酐＞ULN的1.5倍；④血红蛋白男性＜120 g/L，女性＜110 g/L；⑤HIV抗体、梅毒特异性抗体阳性；
16. 对他替瑞林及本品辅料（甘露醇、玉米淀粉、聚维酮K30及硬脂酸镁）过敏的患者；
17. 怀孕或哺乳期患者；
18. 计划在临床试验期间怀孕或未使用医学上可靠的避孕方法（例如宫内避孕药、避孕套或隔膜联合杀精子剂）的患者，但绝经超过1年或接受绝育手术的者除外；
19. 若既往参加过临床试验（非干预性研究除外），本次筛选距前一次临床试验的最终随访≤12周；
20. 因任何其他原因，由研究者判定不适合参与临床试验的患者。