登记概览
- 登记号
- CTR20251147
- 快照状态
- 进行中 尚未招募
- 状态阶段
- 尚未招募（规范化导航项）
- 源数据分期
- IV期
- 研究类型
- 安全性与有效性
- 疾病领域
- 其他或待归类（规则标签）
- 申请人
- Immedica Pharma AB 浙江医学科技开发有限公司 Unimedic AB
完整适应症
本品适用于不能通过限制蛋白质的摄入和/或单纯补充氨基酸控制的尿素循环障碍（UCDs）患者的长期治疗，包括氨甲酰磷酸合成酶I缺乏、鸟氨酸氨甲酰基转移酶缺乏、瓜氨酸血症1型、精氨琥珀酸尿症、精氨酸血症和HHH [高鸟氨酸血症-高氨血症-同型瓜氨酸尿症]综合征。 服用苯丁酸甘油酯时，必须限制饮食中的蛋白质摄入，按需添加膳食补充剂（例如必需氨基酸、精氨酸、瓜氨酸、无蛋白能量补充剂）。
完整专业题目
一项苯丁酸甘油酯治疗中国尿素循环障碍患者的单臂、前瞻性、多中心的上市后临床研究
关键时间与入组记录
均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。
- 方案版本日期
- 2024-11-11
- 首次公示信息日期
- 2025-03-27
- 第一例受试者签署知情同意书日期
- 国内：登记人暂未填写该信息；
- 第一例受试者入组日期
- 国内：登记人暂未填写该信息；
- 试验完成日期
- 国内：登记人暂未填写该信息；
- 目标入组人数
- 国内: 登记人暂未填写该信息；
- 已入组人数
- 国内: 登记人暂未填写该信息；
- 实际入组总人数
- 国内: 登记人暂未填写该信息；
源文档试验状态：进行中（尚未招募）
登记参加机构与地点
共 4 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。
湖北省 · 武汉市上海市 · 上海市广东省 · 广州市北京市 · 北京市
- 华中科技大学同济医学院附属同济医院儿科学系中国 · 湖北省 · 武汉市 · 研究者：罗小平
- 上海交通大学医学院附属新华医院中国 · 上海市 · 上海市 · 研究者：邱文娟
- 广州市妇女儿童医疗中心中国 · 广东省 · 广州市 · 研究者：刘丽
- 北京大学第一医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：杨艳玲
申请人与登记联系人
保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。
- 申请人联系人
- 高晓辉
- 申请人名称
- Immedica Pharma AB 浙江医学科技开发有限公司 Unimedic AB
- 联系人姓名
- 高晓辉
- 联系人座机
- [已移除电话]
- 联系人手机号
- [已移除电话]
- 联系人Email
- [已移除邮箱]
- 联系人邮政地址
- 北京市-北京市-朝阳区东三环路嘉盛中心2007
- 联系人邮编
- 100027
主要研究者信息
- 姓名
- 罗小平
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 湖北省-武汉市-解放大道1095号
- 邮编
- 430030
- 单位名称
- 华中科技大学同济医学院附属同济医院儿科学系
方案登记信息
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 试验方案编号
- WH002A401
- 方案最新版本号
- 1.1
- 版本日期
- 2024-11-11
- 方案是否为联合用药
- 否
试验目的
评估苯丁酸甘油酯（GPB）口服液对于中国尿素循环障碍（UCD）儿童患者的有效性和安全性。
试验设计
- 试验分类
- 安全性和有效性
- 试验分期
- IV期
- 设计类型
- 单臂试验
- 随机化
- 随机化
- 盲法
- 开放
- 试验范围
- 国内试验
受试者基本信息
- 年龄
- 0岁(最小年龄)至18岁(最大年龄)
- 性别
- 男+女
- 健康受试者
- 无
受试者条件
条件须由专业人员结合完整资料判断。
入选标准
1.年龄0-18岁，男性或女性；
2.法定代理人和/或受试者同意遵循试验治疗方案、饮食管理和访视计划，自愿签署知情同意书；
3.以下亚型UCD患者：氨甲酰磷酸合成酶I缺乏、鸟氨酸氨甲酰基转移酶缺乏、瓜氨酸血症1型、精氨琥珀酸尿症、精氨酸血症和HHH[高鸟氨酸血症-高氨血症-同型瓜氨酸尿症]综合征；
4.计划使用且既往3个月（含3个月）未使用过苯丁酸甘油酯患者；
5.具有生育能力的男性和育龄期女性（有月经）同意从签署知情同意书开始至研究药物末次给药后1个月内采取有效避孕措施；如禁欲、避孕套、宫内节育器、双重屏障法（例如避孕套加避孕隔膜）等。育龄期女性在首次研究药物给药前≤7天内的妊娠检测结果必须为阴性。
2.法定代理人和/或受试者同意遵循试验治疗方案、饮食管理和访视计划，自愿签署知情同意书；
3.以下亚型UCD患者：氨甲酰磷酸合成酶I缺乏、鸟氨酸氨甲酰基转移酶缺乏、瓜氨酸血症1型、精氨琥珀酸尿症、精氨酸血症和HHH[高鸟氨酸血症-高氨血症-同型瓜氨酸尿症]综合征；
4.计划使用且既往3个月（含3个月）未使用过苯丁酸甘油酯患者；
5.具有生育能力的男性和育龄期女性（有月经）同意从签署知情同意书开始至研究药物末次给药后1个月内采取有效避孕措施；如禁欲、避孕套、宫内节育器、双重屏障法（例如避孕套加避孕隔膜）等。育龄期女性在首次研究药物给药前≤7天内的妊娠检测结果必须为阴性。
排除标准
1.对研究药物的任一活性成分（包括苯丁酸（PBA）、苯乙酸（PAA）和苯乙酰谷氨酰胺（PAGN））过敏；
2. 首次给药前24小时内使用任何已知显著影响肾脏清除率（如丙磺舒）或增加蛋白质分解代谢（如皮质类固醇）的药物或已知增加血氨水平的其他药物（如丙戊酸盐）；
3. 入组后同时需要使用其他氮清除剂，如：苯丁酸钠、苯甲酸钠；
4. 妊娠期或哺乳期女性；
5. 研究者认为会影响患者参加研究依从性和安全性的其他原因。
2. 首次给药前24小时内使用任何已知显著影响肾脏清除率（如丙磺舒）或增加蛋白质分解代谢（如皮质类固醇）的药物或已知增加血氨水平的其他药物（如丙戊酸盐）；
3. 入组后同时需要使用其他氮清除剂，如：苯丁酸钠、苯甲酸钠；
4. 妊娠期或哺乳期女性；
5. 研究者认为会影响患者参加研究依从性和安全性的其他原因。
试验用药
中文通用名：口服用苯丁酸甘油酯： 英文通用名：Glycerol Phenylbutyrate Oral Liquid 商品名称：NA
剂型：口服溶液剂
规格：25 ml
用法用量：推荐每日总剂量需根据体表面积计算，范围为4.5 ml/m2/d至11.2 ml/m2/d，随餐服用。对于2岁以下的患者，每次剂量向上保留至最近的0.1 ml，对于2岁及以上的患者，每次剂量应向上保留至最近的0.5 ml。
用药时程：5年
规格：25 ml
用法用量：推荐每日总剂量需根据体表面积计算，范围为4.5 ml/m2/d至11.2 ml/m2/d，随餐服用。对于2岁以下的患者，每次剂量向上保留至最近的0.1 ml，对于2岁及以上的患者，每次剂量应向上保留至最近的0.5 ml。
用药时程：5年
终点指标
主要终点1 项，展开查看
- 平均血氨浓度评价时间：入组后第3个月指标类型：有效性指标
次要终点1 项，展开查看
- 平均血氨浓度评价时间：基线、第1个月、第6个月、后每6个月（1-5年）指标类型：有效性指标
伦理委员会审查记录
- 华中科技大学药物临床试验伦理委员会同意 · 2025-01-22
数据安全与受试者保险
- 数据安全监查委员会（DMC）
- 无
- 是否购买保险
- 有
源 Word 字段核对
用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。
公示头信息5 个字段
- 登记号
- CTR20251147
- 试验状态
- 进行中
- 申请人联系人
- 高晓辉
- 首次公示信息日期
- 2025-03-27
- 申请人名称
- Immedica Pharma AB/浙江医学科技开发有限公司/Unimedic AB
试验基本信息11 个字段
- 登记号
- CTR20251147
- 药物名称
- 口服用苯丁酸甘油酯 曾用名:
- 药物类型
- 化学药物
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 适应症
- 本品适用于不能通过限制蛋白质的摄入和/或单纯补充氨基酸控制的尿素循环障碍（UCDs）患者的长期治疗，包括氨甲酰磷酸合成酶I缺乏、鸟氨酸氨甲酰基转移酶缺乏、瓜氨酸血症1型、精氨琥珀酸尿症、精氨酸血症和HHH [高鸟氨酸血症-高氨血症-同型瓜氨酸尿症]综合征。 服用苯丁酸甘油酯时，必须限制饮食中的蛋白质摄入，按需添加膳食补充剂（例如必需氨基酸、精氨酸、瓜氨酸、无蛋白能量补充剂）。
- 试验专业题目
- 一项苯丁酸甘油酯治疗中国尿素循环障碍患者的单臂、前瞻性、多中心的上市后临床研究
- 试验通俗题目
- GPB治疗中国尿素循环障碍患者的单臂、前瞻性、多中心的上市后临床研究
- 试验方案编号
- WH002A401
- 方案最新版本号
- 1.1
- 版本日期
- 2024-11-11
- 方案是否为联合用药
- 否