登记概览
- 登记号
- CTR20251791
- 快照状态
- 进行中 尚未招募
- 状态阶段
- 尚未招募（规范化导航项）
- 源数据分期
- 其它I/II期
- 研究类型
- 安全性与有效性
- 疾病领域
- 眼科（规则标签）
- 申请人
- 北京中因制药有限公司
完整专业题目
基因编辑药物ZVS203e注射液治疗RHO基因突变导致的视网膜色素变性安全性和有效性的单臂、开放标签I/II临床研究
关键时间与入组记录
均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。
- 方案版本日期
- 2025-02-11
- 首次公示信息日期
- 2025-05-07
- 第一例受试者签署知情同意书日期
- 国内：登记人暂未填写该信息；
- 第一例受试者入组日期
- 国内：登记人暂未填写该信息；
- 试验完成日期
- 国内：登记人暂未填写该信息；
- 目标入组人数
- 国内: 9 人；
- 已入组人数
- 国内: 登记人暂未填写该信息；
- 实际入组总人数
- 国内: 登记人暂未填写该信息；
源文档试验状态：进行中（尚未招募）
登记参加机构与地点
共 1 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。
北京市 · 北京市
- 北京大学第三医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：窦宏亮
申请人与登记联系人
保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。
- 申请人联系人
- 张金露
- 申请人名称
- 北京中因制药有限公司
- 联系人姓名
- 张金露
- 联系人座机
- [已移除电话]
- 联系人手机号
- [已移除电话]
- 联系人Email
- [已移除邮箱]
- 联系人邮政地址
- 北京市-北京市-北京市昌平区生命科学园生命园路27号1号楼D区4层
- 联系人邮编
- 102200
主要研究者信息
- 姓名
- 窦宏亮
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 北京市-北京市-北京海淀区花园北路49号
- 邮编
- 100191
- 单位名称
- 北京大学第三医院
方案登记信息
- 临床申请受理号
- CXSL2300790
- 试验方案编号
- ZYB-2025-001
- 方案最新版本号
- V1.0
- 版本日期
- 2025-02-11
- 方案是否为联合用药
- 否
试验目的
评估视网膜下注射ZVS203e注射液的安全性、耐受性和有效性
试验设计
- 试验分类
- 安全性和有效性
- 试验分期
- 其它I/II期
- 设计类型
- 单臂试验
- 随机化
- 非随机化
- 盲法
- 开放
- 试验范围
- 国内试验
受试者基本信息
- 年龄
- 18岁(最小年龄)至无上限(最大年龄)
- 性别
- 男+女
- 健康受试者
- 无
受试者条件
条件须由专业人员结合完整资料判断。
入选标准
1.临床诊断为视网膜色素变性（RP）的患者（年龄大于等于18岁）；
2.经基因检测确诊携带RHO（c.403C>T，p.R135W）基因定点突变，且不合并其它眼科遗传病；
3.经研究者判断目标眼有存活的视网膜感光细胞和视网膜色素上皮细胞；
4.目标眼最佳矫正视力为2.0 LogMAR至0.5 LogMAR之间（含2.0 LogMAR及0.5 LogMAR，相当于数指到60个字母）；
5.受试者及其配偶同意在试验期间及给药后的至少1年内采取有效的避孕措施；
2.经基因检测确诊携带RHO（c.403C>T，p.R135W）基因定点突变，且不合并其它眼科遗传病；
3.经研究者判断目标眼有存活的视网膜感光细胞和视网膜色素上皮细胞；
4.目标眼最佳矫正视力为2.0 LogMAR至0.5 LogMAR之间（含2.0 LogMAR及0.5 LogMAR，相当于数指到60个字母）；
5.受试者及其配偶同意在试验期间及给药后的至少1年内采取有效的避孕措施；
排除标准
1.研究者判断目标眼现患有或曾患有黄斑裂孔或黄斑区新生血管等黄斑部病变；
2. 患有其他眼部疾病，可能会妨碍手术或干扰对研究终点的解释，如青光眼，糖尿病视网膜病，眼部或眼周感染，活动性眼内炎等；
3. 目标眼入组前3个月接受过任何眼内手术，如白内障超声乳化吸除术；
4. 目标眼曾接受以下眼内手术治疗：视网膜复位术、玻璃体切割术；
5. 入组前1个月内患有可能影响试验药物疗效和安全性评价的病毒感染性疾病；
6. 任意眼既往曾接受过针对RP及其它眼部疾病基因治疗或干细胞治疗，包括但不限于其它病毒载体基因疗法，mRNA疗法等；
2. 患有其他眼部疾病，可能会妨碍手术或干扰对研究终点的解释，如青光眼，糖尿病视网膜病，眼部或眼周感染，活动性眼内炎等；
3. 目标眼入组前3个月接受过任何眼内手术，如白内障超声乳化吸除术；
4. 目标眼曾接受以下眼内手术治疗：视网膜复位术、玻璃体切割术；
5. 入组前1个月内患有可能影响试验药物疗效和安全性评价的病毒感染性疾病；
6. 任意眼既往曾接受过针对RP及其它眼部疾病基因治疗或干细胞治疗，包括但不限于其它病毒载体基因疗法，mRNA疗法等；
试验用药
中文通用名：ZVS203e注射液： 英文通用名：ZVS203e 商品名称：无
剂型：注射液
规格：0.5 ml
用法用量：0.15 mL
用药时程：一次
规格：0.5 ml
用法用量：0.15 mL
用药时程：一次
终点指标
主要终点2 项，展开查看
- 治疗后24周内眼部和全身不良事件（AE）和严重不良事件（SAE）的类型、严重程度和发生率（包括剂量递增期的DLT）评价时间：24周指标类型：安全性指标
- 治疗后24周治疗眼最佳矫正视力（BCVA）较基线的变化评价时间：24周指标类型：有效性指标
次要终点4 项，展开查看
- 治疗眼视功能指标较基线的改变评价时间：24周指标类型：有效性指标
- 治疗视网膜结构较基线的改变评价时间：24周指标类型：有效性指标+安全性指标
- 治疗眼功能性视觉较基线的改变评价时间：24周指标类型：有效性指标
- 以及受试者报告结局较基线的改变评价时间：24周指标类型：有效性指标+安全性指标
伦理委员会审查记录
- 北京大学第三医院医学科学研究伦理委员会修改后同意 · 2025-04-11
数据安全与受试者保险
- 数据安全监查委员会（DMC）
- 无
- 是否购买保险
- 有
源 Word 字段核对
用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。
公示头信息5 个字段
- 登记号
- CTR20251791
- 试验状态
- 进行中
- 申请人联系人
- 张金露
- 首次公示信息日期
- 2025-05-07
- 申请人名称
- 北京中因制药有限公司
试验基本信息11 个字段
- 登记号
- CTR20251791
- 药物名称
- ZVS203e 注射液 曾用名:无
- 药物类型
- 生物制品
- 临床申请受理号
- CXSL2300790
- 适应症
- RHO基因特定位点（c.403C>T，p.R135W）杂合突变导致的常染色体显性遗传视网膜色素变性
- 试验专业题目
- 基因编辑药物ZVS203e注射液治疗RHO基因突变导致的视网膜色素变性安全性和有效性的单臂、开放标签I/II临床研究
- 试验通俗题目
- ZVS203e注射液治疗RHO基因突变导致的视网膜色素变性的临床研究
- 试验方案编号
- ZYB-2025-001
- 方案最新版本号
- V1.0
- 版本日期
- 2025-02-11
- 方案是否为联合用药
- 否