登记概览
- 登记号
- CTR20251833
- 快照状态
- 进行中 招募中
- 状态阶段
- 招募中（规范化导航项）
- 源数据分期
- 其它真实世界研究
- 研究类型
- 安全性与有效性
- 疾病领域
- 神经系统（规则标签）
- 申请人
- 石家庄四药有限公司
完整适应症
与氯巴占和丙戊酸盐联合使用，用于婴儿严重肌阵挛性癫痫（SMEI，Dravet综合征）患者癫痫发作时，氯巴占和丙戊酸盐无法充分控制的难治性全身强直阵挛发作的添加治疗。
关键时间与入组记录
均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。
- 方案版本日期
- 2025-01-23
- 首次公示信息日期
- 2025-05-09
- 第一例受试者签署知情同意书日期
- 国内：2025-08-26；
- 第一例受试者入组日期
- 国内：2025-08-26；
- 试验完成日期
- 国内：登记人暂未填写该信息；
- 目标入组人数
- 国内: 50 人；
- 已入组人数
- 国内: 17 人；
- 实际入组总人数
- 国内: 登记人暂未填写该信息；
源文档试验状态：进行中（招募中）
登记参加机构与地点
共 8 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。
上海市 · 上海市北京市 · 北京市河北省 · 石家庄市江苏省 · 徐州市广东省 · 广州市湖南省 · 长沙市浙江省 · 杭州市
- 复旦大学附属儿科医院中国 · 上海市 · 上海市 · 研究者：王艺
- 北京大学第一医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：姜玉武
- 河北省儿童医院中国 · 河北省 · 石家庄市 · 研究者：孙素真
- 徐州医科大学附属医院中国 · 江苏省 · 徐州市 · 研究者：戴园园
- 广东三九脑科医院中国 · 广东省 · 广州市 · 研究者：李花
- 湖南省儿童医院中国 · 湖南省 · 长沙市 · 研究者：杨赛
- 南方医科大学附属珠江医院中国 · 广东省 · 广州市 · 研究者：周细中
- 浙江大学医学院附属第二医院中国 · 浙江省 · 杭州市 · 研究者：冯建华
申请人与登记联系人
保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。
- 申请人联系人
- 张红莲
- 申请人名称
- 石家庄四药有限公司
- 联系人姓名
- 张红莲
- 联系人座机
- [已移除电话]
- 联系人手机号
- [已移除电话]
- 联系人Email
- [已移除邮箱]
- 联系人邮政地址
- 河北省-石家庄市-高新区漓江道333号
- 联系人邮编
- 050035
主要研究者信息
- 姓名
- 王艺
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 上海市-上海市-万源路399号
- 邮编
- 201102
- 单位名称
- 复旦大学附属儿科医院
方案登记信息
- 相关登记号
- CTR20250115
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 试验方案编号
- CS1864
- 方案最新版本号
- V1.1
- 版本日期
- 2025-01-23
- 方案是否为联合用药
- 否
试验目的
评价在真实世界中使用司替戊醇干混悬剂治疗Dravet 综合征的安全性和有效性
试验设计
- 试验分类
- 安全性和有效性
- 试验分期
- 其它真实世界研究
- 设计类型
- 单臂试验
- 随机化
- 非随机化
- 盲法
- 开放
- 试验范围
- 国内试验
受试者基本信息
- 年龄
- 无下限(最小年龄)至60岁(最大年龄)
- 性别
- 男+女
- 健康受试者
- 无
受试者条件
条件须由专业人员结合完整资料判断。
入选标准
1.经其他抗癫痫药物治疗后未获得良好控制，研究者根据《Dravet综合征诊断与治疗的中国专家共识（2024）》诊断为Dravet 综合征且适用于司替戊醇干混悬剂辅助治疗的临床患者；
2.受试者和/或其法定监护人充分了解试验内容，自愿参加试验，已签署知情同意书。
2.受试者和/或其法定监护人充分了解试验内容，自愿参加试验，已签署知情同意书。
排除标准
1.已知对研究药物的活性成分或辅料过敏者；
2. 明显的实验室检查异常（血常规、肝肾功能等）或其他情况研究者判定不宜使用司替戊醇者。
2. 明显的实验室检查异常（血常规、肝肾功能等）或其他情况研究者判定不宜使用司替戊醇者。
试验用药
中文通用名：司替戊醇干混悬剂： 英文通用名：Stiripentol for Suspension 商品名称：希优益
剂型：干混悬剂
规格：250mg；500mg
用法用量：口服，将粉末溶解在水中，混合后立即服用。司替戊醇必须与食物同服。
司替戊醇给药剂量应依据体重（mg/kg）确定，每日剂量分2-3 次服用。开始使用司替戊醇治疗时，应逐渐增加剂量，可根据治疗效果和耐受性，决定滴定过程和最终目标剂量，最大剂量应≤50mg/kg/d。
用药时程：48周
规格：250mg；500mg
用法用量：口服，将粉末溶解在水中，混合后立即服用。司替戊醇必须与食物同服。
司替戊醇给药剂量应依据体重（mg/kg）确定，每日剂量分2-3 次服用。开始使用司替戊醇治疗时，应逐渐增加剂量，可根据治疗效果和耐受性，决定滴定过程和最终目标剂量，最大剂量应≤50mg/kg/d。
用药时程：48周
终点指标
主要终点1 项，展开查看
- 长期给药期9-12周或无完整12周数据患者的最后一个28天，评价癫痫发作（全面性或一侧阵挛或强直-阵挛）频率相较于筛选期（签署知情同意书前28天内）变化的百分比。评价时间：长期给药期9-12周指标类型：有效性指标
次要终点3 项，展开查看
- 每28天癫痫发作频率较基线减少≥50%的受试者比率；评价时间：给药后48周指标类型：有效性指标
- 每28天癫痫发作频率较基线变化的百分比。评价时间：给药后48周指标类型：有效性指标
- 安全性评价指标评价时间：给药后48周指标类型：安全性指标
伦理委员会审查记录
- 复旦大学附属儿科医院伦理委员会修改后同意 · 2025-01-16
- 复旦大学附属儿科医院伦理委员会同意 · 2025-03-27
数据安全与受试者保险
- 数据安全监查委员会（DMC）
- 无
- 是否购买保险
- 无
源 Word 字段核对
用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。
公示头信息5 个字段
- 登记号
- CTR20251833
- 试验状态
- 进行中
- 申请人联系人
- 张红莲
- 首次公示信息日期
- 2025-05-09
- 申请人名称
- 石家庄四药有限公司
试验基本信息12 个字段
- 登记号
- CTR20251833
- 相关登记号
- CTR20250115
- 药物名称
- 司替戊醇干混悬剂 曾用名:
- 药物类型
- 化学药物
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 适应症
- 与氯巴占和丙戊酸盐联合使用，用于婴儿严重肌阵挛性癫痫（SMEI，Dravet综合征）患者癫痫发作时，氯巴占和丙戊酸盐无法充分控制的难治性全身强直阵挛发作的添加治疗。
- 试验专业题目
- 司替戊醇干混悬剂治疗Dravet综合征的真实世界临床研究
- 试验通俗题目
- 司替戊醇干混悬剂治疗Dravet综合征的真实世界临床研究
- 试验方案编号
- CS1864
- 方案最新版本号
- V1.1
- 版本日期
- 2025-01-23
- 方案是否为联合用药
- 否