评价GC101腺相关病毒注射液鞘内（IT）注射治疗2型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者有效性和安全性的多中心、随机、标准治疗对照、开放标签关键性临床试验

1.年龄≥2岁，≤12岁，男女不限
2.通过临床表型及基因检测明确诊断为2型5q-SMA患者
3.筛选前持续接受规律诺西那生钠治疗1年以上的患者
4.筛选前2个月内未接受过利司扑兰治疗，且在入组后12个月内无接受利司扑兰治疗计划的患者
5.筛选时能独坐但不能独走（参考WHO-MGRS运动里程碑量表独坐及独走定义），且HFMSE评分≥10分
6.患者和/或患者的监护人能够理解且愿意遵守试验方案要求和流程，自愿参加并签署知情同意书

1.筛选时血清Anti-AAV9中和抗体滴度＞1:50者
2. 入组前2个月内接受过诺西那生钠治疗的患者
3. 经评估合并有影响研究结果解读或受试者安全的医学疾病者，包括但不限于各种原因导致的器官功能障碍、急性感染性疾病、原发性/获得性免疫缺陷病、严重的心脑血管系统疾病、消化道系统疾病、糖尿病、已知的癫痫、脑膜炎、惊厥或抽搐史或有精神病家族史；脑脊液循环障碍者等
4. 各种原因导致的严重肝脏损伤/肝功能不全的患者，包括但不限于丙氨酸氨基转移酶（ALT）、天冬氨酸氨基转移酶（AST）≥3倍正常值上限（ULN）；总胆红素（TBil）≥1.5倍正常值上限（ULN）等
5. 研究者评估存在糖皮质激素应用禁忌者，如严重高血压、糖尿病、全身性感染性疾病、真菌感染、青光眼、骨质疏松、胃溃疡、结核病等
6. 存在腰椎穿刺术或鞘内注射治疗禁忌症者
7. 经评估存在任何影响运动功能评估的医学疾病者，如严重的脊柱侧弯、严重关节挛缩畸形、计划在试验期间进行脊柱矫正手术、严重骨质疏松或合并骨折病史者等
8. 乙型肝炎病毒表面抗原（HBsAg）、人类免疫缺陷病毒（HIV）抗体、丙型肝炎病毒（HCV）抗体或梅毒螺旋体抗体阳性者
9. 接种疫苗与给药间隔＜2周者
10. 既往使用过基因治疗药物或筛选前3个月内参加过任何临床试验者
11. 研究者认为不适合参加本研究者