PL54注射液在苯丙酮尿症患者中的I期临床研究

1.年龄在18~55岁的成年患者，性别不限
2.受试者既往诊断为苯丙酮尿症，并符合以下条件：
？.筛选时患者血Phe浓度≥600 μmol/L；
？.筛选前12个月内，平均血Phe浓度≥600 μmol/L（至少有两次检测结果）。
？.基因检测报告证明苯丙氨酸羟化酶（PAH）基因存在缺陷
3.筛选前3天至试验结束能够保持饮食稳定
4.试验期间能够采取有效的避孕措施，且试验结束后3个月内没有生育计划的受试者（包括伴侣）
5.自愿签署知情同意书，经研究者判断，能遵从整个研究的要求

1.对PL54注射液及其辅料任何成分存在过敏
2. 经研究者评估，受试者处于可能增加严重过敏反应发生风险的疾病状态或有相关过敏病史（例如过敏性哮喘急性发作期、过敏体质、过敏性休克史等）
3. 在服用研究药物前14天内或者药物5个半衰期（以哪个更长），使用任何用于治疗PKU的药物（包括使用大中性氨基酸）
4. 在筛选前3个月内和参与研究期间使用或计划使用任何含有PEG（试验药物除外）的注射药物，包括醋酸甲羟孕酮注射液
5. 既往使用过Pegvaliase（PALYNZIQ®）
6. 既往使用含PEG产品出现以下任何表现：包括全身症状（如呼吸或胃肠道症状、低血压、血管性水肿、过敏反应）等。需研究者根据之前出现相关症状的严重程度，决定受试者是否有资格参与本研究
7. 在筛选时，具有临床意义的异常生命体征、体格检查、实验室检测或其它相关结果，且研究者认为不适合入组
8. 经研究者评估，受试者筛选前有严重的免疫性、心血管、呼吸、消化道、内分泌、肾脏、血液、神经、精神心理、恶性肿瘤（已切除的且无复发证据的皮肤基底细胞癌和原位宫颈癌除外）等其它系统疾病病史
9. 筛选前4周内稳定使用免疫抑制剂（环孢素、硫唑嘌呤等），且预期整个研究期间不能停用的受试者
10. 筛选前4周内接种疫苗或计划在研究期间接种疫苗者
11. 血清梅毒螺旋体特异性抗体阳性、人体免疫缺陷病毒（HIV）抗体阳性、丙型肝炎病毒（HCV）抗体或乙型肝炎病毒（HBV）表面抗原血清学检查阳性
12. 血肌酐比值＞正常值上限1.5倍
13. 丙氨酸氨基转移酶（ALT）＞正常上限值2倍
14. 妊娠期或者哺乳期妇女
15. 筛选前3个月内，接受任何药物临床试验并接受试验用药品的受试者
16. 既往使用过任何用于苯丙酮尿症的基因治疗的受试者（包括参加临床研究）
17. 其他经研究者判断不能参与试验的情况