一项评价 LP352 治疗儿童和成人 Dravet 综合征患者癫痫发作的疗效、安全性和耐受性的 III 期、随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究（CTR20252345）

登记概览

登记号: CTR20252345
快照状态: 进行中尚未招募
状态阶段: 尚未招募（规范化导航项）
源数据分期: III期
研究类型: 安全性与有效性
疾病领域: 神经系统（规则标签）
申请人: Longboard Pharmaceuticals, Inc. 百时益医药研发（北京）有限公司 Avema Pharma Solutions

完整专业题目

一项评价 LP352 治疗儿童和成人 Dravet 综合征患者癫痫发作的疗效、安全性和耐受性的 III 期、随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究

关键时间与入组记录

均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。

方案版本日期: 2024-07-26
首次公示信息日期: 2025-06-20
第一例受试者签署知情同意书日期: 国内：登记人暂未填写该信息；国际：登记人暂未填写该信息
第一例受试者入组日期: 国内：登记人暂未填写该信息；国际：登记人暂未填写该信息
试验完成日期: 国内：登记人暂未填写该信息；国际：登记人暂未填写该信息

目标入组人数: 国内: 登记人暂未填写该信息；国际: 登记人暂未填写该信息；
已入组人数: 国内: 登记人暂未填写该信息；国际: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数: 国内: 登记人暂未填写该信息；国际: 登记人暂未填写该信息；

源文档试验状态：进行中（尚未招募）

登记参加机构与地点

共 102 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。

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广州医科大学附属第二医院中国 · 广东省 · 广州市 · 研究者：刘晓蓉
复旦大学附属儿科医院中国 · 上海市 · 上海市 · 研究者：郁莉斐
武汉儿童医院中国 · 湖北省 · 武汉市 · 研究者：孙丹
首都医科大学附属北京儿童医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：方方
Hokkaido University Hospital日本 · Hokkaido · Sapporo-Shi · 研究者：Kiyoshi Egawa
Osaka City General Hospital日本 · Osaka · Osaka-Shi Miyakojima-Ku · 研究者：Shin Okazaki
Fukuoka Children's Hospital日本 · Hukuoka · Fukuoka-Shi · 研究者：Ryutaro Kira
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Austin Hospital澳大利亚 · Victoria · Heidelberg · 研究者：Ingrid Scheffer
The Alfred Hospital澳大利亚 · Melbourne · Melbourne · 研究者：Terence OBrien
Royal Brisbane & Women's Hospital澳大利亚 · Queensland · Herston · 研究者：David Reutens
Queensland Children's Hospital澳大利亚 · Queensland · South Brisbane · 研究者：Catherine Riney
Royal Children's Hospital Melbourne澳大利亚 · Victoria · Parkville · 研究者：Jeremy Freeman
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AP-HM- Hopital de La Timone法国 · Marseilles · Marseilles · 研究者：Mathieu Milh
CHU de Strasbourg - Hopital de Hautepierre法国 · Strasbourg · Strasbourg · 研究者：Anne De Saint-Martin
Hospices Civils de Lyon - Hopital Pierre Wertheimer法国 · Bron · Bron · 研究者：Sylvain Rheims
Hopital Necker - Enfants Malades法国 · Paris · Paris · 研究者：Rima El Nabbout-Tarantino
Southampton General Hospital英国 · Southampton · Southampton · 研究者：Jaspal Singh
Great Ormond Street Hospital - PPDS英国 · London · London · 研究者：Judith （Helen） Cross
Queen Elizabeth University Hospital - PPDS英国 · Glasgow · Glasgow · 研究者：Joseph Symonds
Royal Victoria Infirmary英国 · Northamptonshire · Newcastle Upon Tyne · 研究者：Rhys Thomas
University College London Hospitals （UCLH）英国 · London · London · 研究者：Matthias Koepp
Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli - Rome - PPDS意大利 · Lazio · Roma · 研究者：Domenica Battaglia
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Istituto G Gaslini Ospedale Pediatrico IRCCS - INCIPIT - PIN意大利 · Genova · Genova · 研究者：Pasquale Striano
Azienda Ospedaliero Universitaria A Meyer - INCIPIT - PIN意大利 · Toscana · Firenze · 研究者：Renzo Guerrini
IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù - INCIPIT - PIN意大利 · Lazio · Roma · 研究者：Nicola Specchio
Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata Di Verona意大利 · Veneto · Verona · 研究者：Francesca Darra
Children's Clinical University Hospital拉脱维亚 · Riga · Riga · 研究者：Jurgis Strautmanis
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Pediatric Epilepsy and Neurology Specialists美国 · Florida · Tampa · 研究者：Jose Ferreira
Mayo Clinic - PIN美国 · Minnesota · Rochester · 研究者：Elaine Wirrell
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The University of Texas Medical School at Houston美国 · Texas · Houston · 研究者：Shelley Varnado
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Nicklaus Children's Hospital美国 · Florida · Miami · 研究者：Matt Lallas
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Child Neurology Consultants of Austin美国 · Texas · Austin · 研究者：Karen Keough
Children's National Medical Center美国 · District of Columbia · Washington · 研究者：John Schreiber
Children's Hospital of Orange County美国 · California · Orange · 研究者：Donald Phillips
深圳市儿童医院中国 · 广东省 · 深圳市 · 研究者：操德智

申请人与登记联系人

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申请人联系人: 何艳
申请人名称: Longboard Pharmaceuticals, Inc. 百时益医药研发（北京）有限公司 Avema Pharma Solutions
联系人姓名: 何艳
联系人座机: [已移除电话]
联系人Email: [已移除邮箱]
联系人邮政地址: 上海市-上海市-上海市黄浦区天津路155号恒基名人商业大厦1101室
联系人邮编: 200001

主要研究者信息

姓名: 姜玉武
学位: 博士研究生
职称: 主任医师
电话: [已移除电话]
Email: [已移除邮箱]
邮政地址: 北京市-北京市-北京市大兴区高米店街道乐园路5号
邮编: 100034
单位名称: 北京大学第一医院

方案登记信息

相关登记号: CTR20252704
临床申请受理号: 企业选择不公示
试验方案编号: LP352-302
方案最新版本号: 第 2.0 版
版本日期: 2024-07-26
方案是否为联合用药: 否

试验目的

主要目的：评价通过可计数运动性癫痫发作评估的LP352治疗DS的疗效；关键次要目的：评价LP352治疗DS的安全性和耐受性；评价LP352治疗DS的疗效；次要目的：通过总体癫痫发作评价LP352治疗DS的疗效；评价LP352对DS患者无癫痫发作率的影响；评价LP352对DS患者无癫痫发作结局的影响；使用PopPK表征LP352的血浆爆率量，并进行ER分析。

试验设计

试验分类: 安全性和有效性
试验分期: III期
设计类型: 平行分组
随机化: 随机化
盲法: 双盲
试验范围: 国际多中心试验

受试者基本信息

年龄: 2岁(最小年龄)至65岁(最大年龄)
性别: 男+女
健康受试者: 无

受试者条件

条件须由专业人员结合完整资料判断。

入选标准

1.受试者的癫痫发病年龄 >1月龄且 <20月龄。Dravet综合征的诊断必须满足以下入选标准2和3。
2.受试者至少有以下1种癫痫发作类型病史：长时间全身强直-阵挛发作、偏侧阵挛性发作、肌阵挛性发作、强直性发作、失张力发作、非典型失神发作、伴有意识障碍的局灶性发作和癫痫非抽搐状态。
3.受试者目前发生了以下至少1种可计数运动性癫痫发作类型的事件：全身强直-阵挛发作、强直性发作（双侧）、阵挛性发作（双侧）、失张力发作（双侧）伴躯干/腿部受累、局灶运动性发作（包括半阵挛性发作）和局灶性至双侧强直-阵挛发作。
4.受试者在筛选前3个月内平均每月至少有4次可计数运动性癫痫发作。
5.受试者在筛选前以稳定剂量服用1至4种 ASM 至少4周。
6.受试者、其父母或看护人愿意并且能够（根据研究者的判断）遵守在整个研究期间填写日记的要求。
7.受试者必须愿意并能够提供书面知情同意；在受试者无法提供同意的情况下，必须由适当的法定代理人提供知情同意。

排除标准

1.受试者有婴儿痉挛/癫痫痉挛病史。
2. 受试者在筛选前3个月内因治疗需要机械通气的癫痫持续状态而入住医疗机构。
3. 磁共振成像或基因检测显示受试者患有神经变性疾病。
4. 受试者有与主要病因无关的获得性病变/损伤，这可能是癫痫发作的继发性原因。
5. 受试者正在接受排除的药物。
6. 受试者使用过任何非口服溶液/胶囊/片剂剂型、非从政府批准的药房获得或含有 ≥50% THC 的大麻制品或大麻二酚。
7. 受试者患有不稳定且具有临床意义的神经系统疾病（正在研究的疾病除外；例如，复发性卒中）、精神疾病、心血管疾病（例如，肺动脉高压、心脏瓣膜病、直立性低血压/心动过速）、肺部疾病、肝病、肾病、代谢疾病、胃肠疾病、泌尿系统疾病、免疫系统疾病、造血系统疾病或内分泌疾病或其他可能影响受试者参与研究的能力或可能混淆研究结果的异常。
8. 受试者不愿意遵守任何研究要求或时间表。

试验用药

中文通用名：LP352 (bexicaserin)：英文通用名：LP352 (bexicaserin) 商品名称：NA

剂型：口服液体
规格：3 mg/mL
用法用量：口服给药或通过G管/PEG管进行给药
用药时程：15至17周

对照用药

中文通用名：安慰剂英文通用名：Placebo 商品名称：NA

剂型：口服液体
规格：NA
用法用量：口服给药或通过G管/PEG管进行给药
用药时程：15至17周

终点指标

主要终点1 项，展开查看

与基线相比，治疗期间可计数运动癫痫发作的频率百分比变化评价时间：治疗结束指标类型：有效性指标

次要终点2 项，展开查看

TEAE发生率和严重程度、安全性实验室参数、体格检查结果、生命体征、身高和体重、12导联ECG、对C-SSRS的回答、PHQ-9总分和第9题得分评价时间：整个研究期间和研究结束指标类型：安全性指标
治疗期间50%应答率相比基线的情况、维持治疗期间可计数运动性癫痫发作频较基线的变化百分比评价时间：治疗结束指标类型：有效性指标

伦理委员会审查记录

北京大学第一医院生物医学研究伦理委员会同意 · 2025-05-24

数据安全与受试者保险

数据安全监查委员会（DMC）: 有
是否购买保险: 有

源 Word 字段核对

用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。

公示头信息5 个字段

登记号: CTR20252345
试验状态: 进行中
申请人联系人: 何艳
首次公示信息日期: 2025-06-20
申请人名称: Longboard Pharmaceuticals, Inc./百时益医药研发（北京）有限公司/Avema Pharma Solutions

试验基本信息12 个字段

登记号: CTR20252345
相关登记号: CTR20252704
药物名称: Bexicaserin口服溶液曾用名:
药物类型: 化学药物
临床申请受理号: 企业选择不公示
适应症: 与 Dravet 综合征（DS）相关的癫痫发作
试验专业题目: 一项评价 LP352 治疗儿童和成人 Dravet 综合征患者癫痫发作的疗效、安全性和耐受性的 III 期、随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究
试验通俗题目: 一项评价 LP352 治疗儿童和成人 Dravet 综合征患者的 III 期安慰剂对照研究
试验方案编号: LP352-302
方案最新版本号: 第 2.0 版
版本日期: 2024-07-26
方案是否为联合用药: 否

一项评价 LP352 治疗儿童和成人 Dravet 综合征患者的 III 期安慰剂对照研究

中文通用名：LP352 (bexicaserin)： 英文通用名：LP352 (bexicaserin) 商品名称：NA

中文通用名：安慰剂 英文通用名：Placebo 商品名称：NA

中文通用名：LP352 (bexicaserin)：英文通用名：LP352 (bexicaserin) 商品名称：NA

中文通用名：安慰剂英文通用名：Placebo 商品名称：NA